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    INJECTION OF SINGLE-STRANDED OR SELF-COMPLEMENTARY ADENO-ASSOCIATED VIRUS 9 INTO THE CEREBROSPINAL FLUID
    5.
    发明申请
    INJECTION OF SINGLE-STRANDED OR SELF-COMPLEMENTARY ADENO-ASSOCIATED VIRUS 9 INTO THE CEREBROSPINAL FLUID 审中-公开
    单束或自补体腺相关病毒注入脑脊液

    公开(公告)号：WO2017136202A1

    公开(公告)日：2017-08-10

    申请号：PCT/US2017/014914

    申请日：2017-01-25

    申请人： EMORY UNIVERSITY ,  REGENXBIO INC.

    发明人： DONSANTE, Anthony ,  KOZARSKY, Karen

    IPC分类号： C12N15/63 ,  C12N15/861 ,  A61K48/00

    CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/0075 ,  C12N2750/14143

    摘要： It is disclosed herein that ssAAV and scAAV vectors of the same serotype administered by injection into the cerebrospinal fluid (CSF) via the intracerebroventricular (ICV) or intrathecal (cisternal or lumbar) route exhibit different cellular tropisms in the central nervous system. Thus, a subject can be treated by injection into the CSF of ssAAV or scAAV vector encoding a therapeutic protein, such as an ssAAV9 or scAAV9 vector. The therapeutic protein can be targeted to specific cells using these vectors. In some embodiments, scAAV9 is utilized to achieve superior transduction in the hippocampus, cerebellum and cerebral cortex where both neurons, particularly Purkinje neurons, and glial cells (such as astrocytes) are transduced. In other embodiments, ssAAV9 is utilized to minimize transduction of astrocytes. In further embodiments, an immunosuppressive agent is also administered to the subject.

    摘要翻译： 本文中公开了通过脑室内（ICV）或鞘内（脑池或腰椎）途径注射到脑脊液（CSF）中的相同血清型的ssAAV和scAAV载体显示不同的细胞向性 中枢神经系统。 因此，可以通过向CSF中注射编码治疗性蛋白质如ssAAV9或scAAV9载体的ssAAV或scAAV载体来治疗受试者。 使用这些载体可将治疗性蛋白质靶向特定细胞。 在一些实施方案中，利用scAAV9在海马，小脑和大脑皮层中实现优异的转导，其中神经元，特别是浦肯野神经元和神经胶质细胞（例如星形胶质细胞）都被转导。 在其他实施方案中，利用ssAAV9来最小化星形胶质细胞的转导。 在进一步的实施方案中，还将免疫抑制剂施用给受试者。

    PRENATAL THERAPY
    8.
    发明申请
    PRENATAL THERAPY 审中-公开
    临床治疗

    公开(公告)号：WO2016183593A2

    公开(公告)日：2016-11-17

    申请号：PCT/US2016/032785

    申请日：2016-05-16

    申请人： THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA

    发明人： WANG, Aijun ,  MIGUELINO, Maricel ,  POWELL, Jerry

    IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/86

    CPC分类号： A61K48/0075 ,  A61K48/0083 ,  C12N15/86 ,  C12N2740/15043

    摘要： Compositions and methods are provided to treat or prevent a genetic disease or disorder, e.g., Hemophilia A, in a subject by administering to the subject an effective amount of a polynucleotide encoding a nucleic acid encoding a functional Factor VIII polypeptide in a pre-term placenta-derived stem cell. The subject to be treated can be a fetus and the cell is a pre-term chorionic villus tissue derived stem cell (CSC) that has been isolated from the placenta before the baby is born.

    摘要翻译： 提供组合物和方法以通过向受试者施用有效量的编码在术前胎盘中编码功能性因子VIII多肽的核酸的多核苷酸来治疗或预防受试者中的遗传疾病或病症，例如血友病A 衍生的干细胞。 待治疗的对象可以是胎儿，并且细胞是在婴儿出生之前已经从胎盘分离出的术前绒毛膜绒毛组织来源的干细胞（CSC）。

    ENHANCED DELIVERY OF VIRAL PARTICLES TO THE STRIATUM AND CORTEX
    9.
    发明申请
    ENHANCED DELIVERY OF VIRAL PARTICLES TO THE STRIATUM AND CORTEX 审中-公开
    增强向STRIATUM和CORTEX递送病毒颗粒

    公开(公告)号：WO2016130591A3

    公开(公告)日：2016-11-10

    申请号：PCT/US2016017210

    申请日：2016-02-09

    申请人： GENZYME CORP

    发明人： STANEK LISA M ,  SHIHABUDDIN LAMYA

    IPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00

    CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0075 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152

    摘要： Provided herein are novel methods for delivering recombinant adeno-associated viral (rAAV) particles to the central nervous system of a mammal (e.g., a human). In aspects, the methods involve administering rAAV particles containing a heterologous nucleic acid to the striatum and causing expression of the heterologous nucleic acid in at least the cerebral cortex and the striatum of the mammal.

    摘要翻译： 本文提供了将重组腺相关病毒（rAAV）颗粒递送至哺乳动物（例如人）的中枢神经系统的新方法。 在方面中，所述方法包括将含有异源核酸的rAAV颗粒施用于纹状体，并引起异源核酸在至少大脑皮质和哺乳动物纹状体中的表达。