公开(公告)号：WO2018234483A1

公开(公告)日：2018-12-27

申请号：PCT/EP2018/066633

申请日：2018-06-21

申请人： AAA CHEMISTRY APS

发明人： DINESS, Frederik ,  MELDAL, Morten ,  EMBABY, Ahmed

IPC分类号： C12Q1/37 ,  C12N9/64 ,  C07K14/81 ,  C07C15/04

CPC分类号： C12N9/6472 ,  C07K14/8139 ,  C12Q1/37

摘要： The present invention relates to methods of selectively reacting a compound of Formula (I) with a cysteine residue, which is contained in the sequence of a polypeptide. The methods may be employed in the fields of labelling polypeptides, detecting polypeptides, modulation of enzyme activity, isolation of polypeptides, methods of diagnostics, methods of prevention or treatment of clinical conditions or methods of transportation of compounds e.g. prodrugs.

公开(公告)号：WO2016174244A1

公开(公告)日：2016-11-03

申请号：PCT/EP2016/059691

申请日：2016-04-29

申请人： MALTERIES SOUFFLET ,  INSTITUT NATIONAL DE LA RECHERCHE AGRONOMIQUE (INRA)

发明人： LOPEZ, Michel ,  FLISS, Myriam ,  MARION, Didier Gilbert

IPC分类号： A23L2/84 ,  C12H1/00 ,  C12Q1/37 ,  C12N9/50 ,  C12C1/18 ,  C12C5/00 ,  C12C7/14

CPC分类号： C12C5/004 ,  A23L2/84 ,  C12C1/18 ,  C12C11/003 ,  C12N9/6472 ,  C12Y304/22

摘要： La présente invention concerne l'utilisation d'une cystéine endoprotéase ou d'un extrait de malt pour prévenir ou diminuer le trouble d'une boisson, fermentée ou non, à base de céréales.

摘要翻译： 本发明涉及半胱氨酸内切蛋白酶或麦芽提取物在发酵或非发酵谷物饮料中的预防或减少浑浊的用途。

公开(公告)号：WO2016100236A2

公开(公告)日：2016-06-23

申请号：PCT/US2015/065629

申请日：2015-12-14

申请人： BELLICUM PHARMACEUTICALS, INC.

发明人： SPENCER, David, M. ,  FOSTER, Aaron, Edward ,  BAYLE, Joseph, Henri ,  SLAWIN, Kevin, M. ,  COLLINSON-PAUTZ, Matthew, R.

IPC分类号： C12N15/62 ,  A61K48/00 ,  C12N5/0783 ,  C12N5/10

CPC分类号： A61K35/17 ,  A61K31/439 ,  A61K31/4545 ,  A61K35/28 ,  A61K38/1774 ,  A61K38/4873 ,  A61K38/52 ,  C07K14/70503 ,  C07K14/7051 ,  C12N9/6472 ,  C12N9/90 ,  C12N15/85 ,  C12Y304/22062 ,  C12Y502/01008

摘要： The technology relates in part to methods for controlling elimination of therapeutic cells, for example, cells that express a chimeric antigen receptor. The technology further relates to a two-step method of controlling destruction of therapeutic cells in a patient following an adverse event. The two-step system may include a rapamycin or rapamycin analog-based level of control and a second, rimiducid, level of control. The technology also relates in part to methods for cell therapy using cells that express the inducible caspase polypeptide and the rapamycin-sensitive polypeptide, where the proportion of therapeutic cells eliminated by apoptosis is related to the choice and amount of the administered ligand.

摘要翻译： 该技术部分涉及用于控制治疗性细胞消除的方法，例如表达嵌合抗原受体的细胞。 该技术还涉及在不良事件后控制患者中治疗细胞破坏的两步法。 两步系统可以包括基于雷帕霉素或雷帕霉素类似物的对照水平和第二个水平的对照水平。 该技术还部分涉及使用表达诱导型半胱天冬酶多肽和雷帕霉素敏感性多肽的细胞进行细胞治疗的方法，其中细胞凋亡消除的治疗性细胞的比例与所施用的配体的选择和量有关。 >

公开(公告)号：WO2016094888A1

公开(公告)日：2016-06-16

申请号：PCT/US2015/065421

申请日：2015-12-14

申请人： ZHU, James

发明人： ZHU, James ,  ZHANG, Yi

IPC分类号： C12N15/85 ,  C12N9/22 ,  C12N15/113 ,  C12N15/52 ,  A61K48/00 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N9/22 ,  A61K48/005 ,  C07K14/4747 ,  C12N9/6472 ,  C12N9/78 ,  C12N15/102 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/52 ,  C12N15/63 ,  C12N15/907 ,  C12N2310/20 ,  C12N2320/30 ,  C12N2750/14143

摘要： The present disclosure provides novel compositions and methods suitable for specifically eliminating target cells (e.g., cancer cells) without affecting non-target cells (e.g., non-cancer cells). For example, CRISPR system and the compositions of the present disclosure can be employed to specifically introduce a suicidal gene into a cancer cell in the loci of a cancer-specific target sequence, which as a result of chromosomal re-arrangement or translocation in a cancer cell presents a cancer specific sequence for a guide RNA and CAS to be recognized and such sequence is absent in a non-cancer cell. Consequently, the specific introduction of the composition(s) to cancer-specific site(s) and integration of suicide gene in the target genome, which is inapplicable to normal cells for lack of the site(s), leads to selective elimination of cancer cells but not non-cancer cells, and therefore render novel therapeutic methods and compositions for cancer treatment.

摘要翻译： 本公开提供适用于特异性地消除靶细胞（例如癌细胞）而不影响非靶细胞（例如非癌细胞）的新型组合物和方法。 例如，CRISPR系统和本公开的组合物可用于特异性地将癌基因特异性引入癌症特异性靶序列的基因座中的癌细胞中，其作为癌症中染色体重排或易位的结果 细胞呈现用于指导RNA和CAS的癌症特异性序列以被识别，并且在非癌细胞中不存在该序列。 因此，组合物特异性地引入癌基因特异性位点并将靶向基因组中的自杀基因整合到由于缺少位点而不适用于正常细胞，导致癌症的选择性消除 细胞，但不是非癌细胞，因此提供用于癌症治疗的新型治疗方法和组合物。

公开(公告)号：WO2016046234A2

公开(公告)日：2016-03-31

申请号：PCT/EP2015/071788

申请日：2015-09-22

申请人： NEXTTOBE AB

发明人： LI, Qingshan ,  KÄMPE, Olof

IPC分类号： A61K38/00

CPC分类号： C12P21/02 ,  A23L33/17 ,  A23V2002/00 ,  A61K38/00 ,  C07K14/43595 ,  C07K14/76 ,  C12N9/20 ,  C12N9/2414 ,  C12N9/50 ,  C12N9/54 ,  C12N9/6424 ,  C12N9/6472 ,  C12Y304/21062 ,  A23V2200/322 ,  A23V2250/54

摘要： The present invention relates to a method for preparing a recombinant Phe-free or Phe- low protein, the method comprising using B.subtilis or B. licheniformis as an expression system and/or a recombinant host cell into which a nucleotide encoding a recombinant Phe-free or Phe-low protein has been inserted into the genome.

摘要翻译： 本发明涉及一种制备重组无Phe或Phe-低蛋白的方法，所述方法包括使用枯草芽孢杆菌或地衣芽孢杆菌作为表达系统和/或重组宿主细胞，其中编码重组Phe - 自由或Phe低蛋白已被插入基因组。

公开(公告)号：WO2015175500A3

公开(公告)日：2015-12-30

申请号：PCT/US2015030322

申请日：2015-05-12

申请人： SCRIPPS RESEARCH INST

发明人： VANDERKLISH PETER W ,  SPEVAK CHRISTINA

IPC分类号： A61K38/55 ,  A61K39/395 ,  A61P35/00

CPC分类号： A61K38/05 ,  A61K31/277 ,  A61K31/365 ,  A61K31/506 ,  A61K31/519 ,  A61K31/53 ,  A61K31/5377 ,  A61K45/06 ,  C07K14/72 ,  C07K16/18 ,  C07K16/2863 ,  C07K2317/76 ,  C12N9/6472 ,  C12Y304/22017

摘要： The present invention provides methods for modulating pluripotency of stem cells and proliferation of cancer cells. The modulation is achieved by promoting dephosphorylation of mRNA-binding protein 3 (RBM3) and down-regulating expression or cellular level of pluripotency factor LIN28. Related methods are provided in the invention for promoting differentiation of stem cells and for inhibiting growth of tumors in subjects. The therapeutic methods of the invention typically entail contacting with a target cell (e.g., a tumor cell) or administering to a subject harboring the target cell a calpain inhibitor and/or an IGF1R inhibitor. Some methods of the invention employ both a calpain inhibitor and an IGF 1R inhibitor.

摘要翻译： 本发明提供了调节干细胞的多能性和癌细胞增殖的方法。 通过促进mRNA结合蛋白3（RBM3）的去磷酸化和下调多能因子LIN28的表达或细胞水平来实现调节。 在本发明中提供了促进干细胞分化和抑制受试者肿瘤生长的相关方法。 本发明的治疗方法通常需要与靶细胞（例如肿瘤细胞）接触或向携带靶细胞的受试者施用钙蛋白酶抑制剂和/或IGF1R抑制剂。 本发明的一些方法同时使用钙蛋白酶抑制剂和IGF 1R抑制剂。

公开(公告)号：WO2015089406A1

公开(公告)日：2015-06-18

申请号：PCT/US2014/070038

申请日：2014-12-12

申请人： PRESIDENT AND FELLOWS OF HARVARD COLLEGE

发明人： LIU, David, R. ,  KOMOR, Alexis, Christine

IPC分类号： C12N9/78

CPC分类号： C12N9/22 ,  A61K38/465 ,  A61K38/50 ,  A61K47/61 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/80 ,  C12N9/6472 ,  C12N9/78 ,  C12N15/01 ,  C12N15/102 ,  C12P19/34 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/156 ,  C12Y301/00 ,  C12Y301/22 ,  C12Y304/22062 ,  C12Y305/04 ,  C12Y305/04001 ,  C12Y305/04004 ,  C12Y305/04005

摘要： Some aspects of this disclosure provide strategies, systems, reagents, methods, and kits that are useful for the targeted editing of nucleic acids, including editing a single site within the genome of a cell or subject, e.g. , within the human genome. In some embodiments, fusion proteins of Cas9 and nucleic acid editing enzymes or enzyme domains, e.g. , deaminase domains, are provided. In some embodiments, methods for targeted nucleic acid editing are provided. In some embodiments, reagents and kits for the generation of targeted nucleic acid editing proteins, e.g. , fusion proteins of Cas9 and nucleic acid editing enzymes or domains, are provided.

摘要翻译： 本公开的一些方面提供可用于靶向编辑核酸的策略，系统，试剂，方法和试剂盒，包括在细胞或受试者的基因组内例如编码人类基因组内的单个位点。 在一些实施方案中，Cas9的融合蛋白和核酸编辑酶或酶结构域，例如， ，脱氨酶结构域。 在一些实施方案中，提供了靶向核酸编辑的方法。 在一些实施方案中，提供用于产生靶向核酸编辑蛋白（例如Cas9的融合蛋白）和核酸编辑酶或结构域的试剂和试剂盒。

公开(公告)号：WO2015031364A1

公开(公告)日：2015-03-05

申请号：PCT/US2014/052712

申请日：2014-08-26

申请人： MAYO FOUNDATION FOR MEDICAL EDUCATION AND RESEARCH ,  RUSSELL, Stephen, James

发明人： RUSSELL, Stephen, James

IPC分类号： C12N15/86

CPC分类号： C07K14/62 ,  A61K31/4545 ,  A61K38/00 ,  A61K48/005 ,  C12N7/00 ,  C12N9/6472 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2800/90 ,  C12N2830/20 ,  C12N2840/203

摘要： This document provides methods and materials for treating diabetes. For example, methods and materials for using nucleic acid encoding human preproinsulin to treat diabetes (e.g., type I or type II diabetes) are provided.

摘要翻译： 本文件提供治疗糖尿病的方法和材料。 例如，提供了使用编码人前胰岛素的核酸来治疗糖尿病（例如I型或II型糖尿病）的方法和材料。

公开(公告)号：WO2013043970A1

公开(公告)日：2013-03-28

申请号：PCT/US2012/056488

申请日：2012-09-21

申请人： PROGENRA, INC.

发明人： LEACH, Craig ,  STRICKLER, James ,  EDDINS, Michael

IPC分类号： C12N9/48 ,  G01N33/50

CPC分类号： C12Q1/37 ,  C12N9/6472 ,  C12Q1/66

摘要： Methods and compositions for detection of the modulators of proteolytic enzymes, particularly cysteine proteases, are disclosed.

摘要翻译： 公开了用于检测蛋白水解酶，特别是半胱氨酸蛋白酶的调节剂的方法和组合物。

公开(公告)号：WO2012123370A1

公开(公告)日：2012-09-20

申请号：PCT/EP2012/054143

申请日：2012-03-09

申请人： MERZ PHARMA GMBH & CO. KGAA ,  FINK, Klaus ,  VEY, Martin

发明人： FINK, Klaus ,  VEY, Martin

IPC分类号： C12N9/64 ,  G01N33/50

CPC分类号： C12N9/6472 ,  C12N9/6475 ,  C12Q1/37 ,  C12Y304/22055 ,  C12Y304/22056 ,  C12Y304/22059 ,  C12Y304/2206 ,  C12Y304/22061 ,  C12Y304/22062 ,  C12Y304/22063 ,  G01N33/5014 ,  G01N2333/33 ,  G01N2510/00

摘要： The present invention relates to means and methods for determining neurotoxin activity. Specifically, it relates to a polypeptide having caspase activity comprising a large subunit and a small subunit wherein said caspase further comprises a neurotoxin cleavage site which upon cleavage activates the caspase activity. Also encompassed are polynucleotides encoding said polypeptides as well as vectors or host cells comprising the polynucleotides. The present invention further relates to a method for determining neurotoxin activity in a sample based on the polypeptide of the invention as well as the use of said polypeptide for determing neurotoxin activity in a sample, in general.

摘要翻译： 本发明涉及测定神经毒素活性的方法和方法。 具体地说，本发明涉及一种具有半胱天冬酶活性的多肽，其包含大亚基和小亚基，其中所述胱天蛋白酶还包含神经毒素切割位点，其在切割时激活半胱天冬酶活性。 还包括编码所述多肽的多核苷酸以及包含多核苷酸的载体或宿主细胞。 本发明还涉及基于本发明的多肽测定样品中的神经毒素活性的方法，以及通常使用所述多肽来测定样品中的神经毒素活性。