用于先导编辑的具有化学修饰的指导RNA

    公开(公告)号:CN117957317A

    公开(公告)日:2024-04-30

    申请号:CN202280060416.5

    申请日:2022-09-12

    Abstract: 本文提供了用于使用掺入一个或多个经化学修饰的核苷酸的经修饰的先导编辑指导RNA(pegRNA)在体外或在细胞中诱导靶核酸(例如,靶DNA或靶RNA)的基于CRISPR/Cas的编辑的组合物和方法。本文公开的经修饰的pegRNA可用于诱导靶核酸的一个或多个核苷酸变化和/或靶向诱变的Cas介导的掺入。所述核苷酸变化能够包括例如一个或多个核苷酸变化、一个或多个核苷酸的插入、或一个或多个核苷酸的缺失。

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