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公开(公告)号:CN118852306A
公开(公告)日:2024-10-29
申请号:CN202410531082.6
申请日:2024-04-29
申请人: 康希诺(上海)生物研发有限公司 , 天津键凯科技有限公司
摘要: 本发明提供一种具有式(I)所示结构的类固醇‑阳离子脂质化合物及其用途,该化合物可用于制备递送治疗剂和/或预防剂的脂质纳米颗粒(Lipid nanoparticle,LNP)。利用本发明的类固醇‑阳离子脂质化合物制备的LNP具有较佳的稳定性和转染效率。将该LNP用于递送核酸,例如mRNA,可以高效稳定的将生物活性物质递送至靶细胞或器官,同时,该类LNP具有较高的稳定性,可用于mRNA的冻干制剂开发,也可用于mRNA的雾化吸入给药。在实验动物体内可引起较高的特异性抗体应答,且化合物具有更好的安全性。#imgabs0#
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公开(公告)号:CN118845700A
公开(公告)日:2024-10-29
申请号:CN202410531478.0
申请日:2024-04-29
申请人: 康希诺(上海)生物研发有限公司
IPC分类号: A61K9/51 , A61K47/28 , A61K47/24 , A61K47/18 , A61K39/00 , A61K31/713 , A61K31/7105 , A61K31/7088 , A61K39/12 , A61P35/00 , A61P31/14 , A61P31/20
摘要: 本发明提供了一种用于核酸药物递送的脂质纳米颗粒组合物及其制备方法和用途。本发明利用类固醇‑阳离子脂质化合物与辅助脂质、聚乙二醇修饰的磷脂混合制备的组合物具有较佳的稳定性和转染效率。利用将脂质纳米颗粒用于递送核酸,例如mRNA,可以高效稳定的将核酸药物递送至靶细胞或器官,同时,该类LNP可用于mRNA的雾化吸入给药,也可用于mRNA的冻干制剂开发。在实验动物体内可引起较高的特异性抗体应答,且化合物具有更好的安全性。
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