公开(公告)号：CN107362371A

公开(公告)日：2017-11-21

申请号：CN201710506914.9

申请日：2006-05-02

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  J·道奇 ,  G·R·斯图尔特

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P3/00 ,  A61P25/28 ,  C12N15/864

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N2750/14143 ,  A61K48/005

摘要： 本公开涉及神经代谢疾病的基因治疗，具体地涉及用于治疗影响中枢神经系统(CNS)疾病的方法和组合物。这些疾病包括影响中枢神经系统的神经代谢疾病如溶酶体贮积病，例如，Niemann-Pick A疾病。它们还包括如阿尔茨海默氏病的疾病。所公开的方法包括将神经的轴突末梢接触含有高滴定度携带治疗性转基因的AAV的组合物，使得AAV载体以逆向方式得到轴突运输且转基因产物在给药位点的远侧得到表达。

公开(公告)号：CN106729752A

公开(公告)日：2017-05-31

申请号：CN201611138554.3

申请日：2007-02-08

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  R·J·齐格勒 ,  J·道奇 ,  L·谢哈布丁 ,  S·H·郑

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P3/00

摘要： 本发明涉及A型尼曼‑皮克病的基因治疗。本发明涉及用于使哺乳动物脑对外源性给予的酸性鞘磷酯酶多肽耐受的方法和组合物，其通过首先向该哺乳动物肝组织投递有效量的编码该多肽的转基因然后向该哺乳动物的中枢神经系统(CNS)给予有效量的该转基因实现。

公开(公告)号：CN107007842A

公开(公告)日：2017-08-04

申请号：CN201611031204.7

申请日：2006-05-02

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  J·道奇 ,  G·R·斯图尔特

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61P25/00 ,  A61P3/00 ,  C12N15/861

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N2750/14143 ,  A61K48/005

摘要： 本公开涉及神经代谢疾病的基因治疗，具体地涉及用于治疗影响中枢神经系统(CNS)疾病的方法和组合物。这些疾病包括影响中枢神经系统的神经代谢疾病如溶酶体贮积病，例如，Niemann‑Pick A疾病。它们还包括如阿尔茨海默氏病的疾病。所公开的方法包括将神经的轴突末梢接触含有高滴定度携带治疗性转基因的AAV的组合物，使得AAV载体以逆向方式得到轴突运输且转基因产物在给药位点的远侧得到表达。

公开(公告)号：CN102459611B

公开(公告)日：2016-11-09

申请号：CN201080027833.7

申请日：2010-04-27

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  L·谢哈布丁 ,  S·H·程

IPC分类号： C12N15/79 ,  A61K31/7088

CPC分类号： A61K38/1709 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/4702 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14133 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14171

摘要： 本发明公开了组合物和方法，用于治疗影响运动功能的疾病，例如被脑和/或脊髓疾病或损伤影响的运动功能。本发明还公开了一种自身互补腺相关病毒载体，用于治疗运动神经元疾病，例如脊髓性肌萎缩、肌萎缩性侧索硬化症、延髓肌肉萎缩症、脊髓小脑共济失调、原发性侧索硬化和外伤性脊髓损伤。

公开(公告)号：CN102459611A

公开(公告)日：2012-05-16

申请号：CN201080027833.7

申请日：2010-04-27

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  L·谢哈布丁 ,  S·H·程

IPC分类号： C12N15/79 ,  A61K31/7088

CPC分类号： A61K38/1709 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/4702 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14133 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14171

摘要： 本发明公开了组合物和方法，用于治疗影响运动功能的疾病，例如被脑和/或脊髓疾病或损伤影响的运动功能。本发明还公开了一种自身互补腺相关病毒载体，用于治疗运动神经元疾病，例如脊髓性肌萎缩、肌萎缩性侧索硬化症、延髓肌肉萎缩症、脊髓小脑共济失调、原发性侧索硬化和外伤性脊髓损伤。

公开(公告)号：CN101405008A

公开(公告)日：2009-04-08

申请号：CN200780009401.1

申请日：2007-02-08

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  R·J·齐格勒 ,  J·道奇 ,  L·谢哈布丁 ,  S·H·郑

IPC分类号： A61K31/70

摘要： 本发明涉及用于使哺乳动物脑对外源性给予的酸性鞘磷酯酶多肽耐受的方法和组合物，其通过首先向该哺乳动物肝组织投递有效量的编码该多肽的转基因然后向该哺乳动物的中枢神经系统(CNS)给予有效量的该转基因实现。

公开(公告)号：CN107083400A

公开(公告)日：2017-08-22

申请号：CN201610906309.6

申请日：2010-04-27

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  L·谢哈布丁 ,  S·H·程

IPC分类号： C12N15/864 ,  A61K48/00 ,  A61P25/00

CPC分类号： A61K38/1709 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/4702 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14133 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14171

摘要： 本发明涉及神经退行性疾病的基因治疗，具体地公开了组合物和方法，用于治疗影响运动功能的疾病，例如被脑和/或脊髓疾病或损伤影响的运动功能。本发明还公开了一种自身互补腺相关病毒载体，用于治疗运动神经元疾病，例如脊髓性肌萎缩、肌萎缩性侧索硬化症、延髓肌肉萎缩症、脊髓小脑共济失调、原发性侧索硬化和外伤性脊髓损伤。

公开(公告)号：CN101212988A

公开(公告)日：2008-07-02

申请号：CN200680023775.4

申请日：2006-05-02

申请人： 建新公司

发明人： M·A·帕西尼 ,  J·道奇 ,  G·R·斯图尔特

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/74 ,  C12N15/63 ,  C12N15/86

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C12N2750/14143

摘要： 本公开涉及用于治疗影响中枢神经系统(CNS)疾病的方法和组合物。这些疾病包括影响中枢神经系统的神经代谢疾病如溶酶体贮积病，例如，Niemann－PickA疾病。它们还包括如阿尔茨海默氏病的疾病。所公开的方法包括将神经的轴突末梢接触含有高滴定度携带治疗性转基因的AAV的组合物，使得AAV载体以逆向方式得到轴突运输且转基因产物在给药位点的远侧得到表达。