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公开(公告)号：CN108367055A
公开(公告)日：2018-08-03
申请号：CN201680037625.2
申请日：2016-05-13
申请人： 明尼苏达大学董事会 , 锐进科斯生物股份有限公司
CPC分类号： A61K38/47 , A61K31/675 , A61K45/06 , A61K48/0075 , A61K48/0083 , C12N15/86 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171 , C12Y302/01076 , A61K2300/00
摘要： 本发明提供一种预防、抑制或治疗与中枢神经系统的疾病相关的一或多种症状的方法，所述方法通过在鼻内、鞘内、脑血管内或静脉内投与编码与所述疾病相关的基因产物的rAAV实现，例如针对哺乳动物，其中所述基因产物不存在或相对于未患所述疾病的哺乳动物以较低水平存在，例如使用提供交叉校正的有效量。
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公开(公告)号：CN108138154A
公开(公告)日：2018-06-08
申请号：CN201680032931.7
申请日：2016-06-03
申请人： 埃斯蒂维实验室股份有限公司 , 巴塞罗那自治大学
发明人： M·F·博施·图伯特 , V·阿雷巴·哈瑞戈特 , S·莫特斯·马洛尔
IPC分类号： C12N9/16 , C12N15/864 , A61K48/00
CPC分类号： A61K48/0066 , A61K9/0019 , A61K48/00 , A61K48/0016 , A61K48/0075 , A61P43/00 , C12N9/16 , C12N15/79 , C12N2750/14143 , C12N2800/22 , C12Y301/06013
摘要： 本发明提供了新的腺相关病毒衍生的载体和包含该载体的药物组合物，其用于治疗溶酶体贮积病，特别是用于治疗II型黏多糖贮积病。
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公开(公告)号：CN107090436A
公开(公告)日：2017-08-25
申请号：CN201610971165.2
申请日：2010-12-07
申请人： 宾夕法尼亚州大学信托人
IPC分类号： C12N5/10 , C12N15/117 , C12N15/85 , C12N15/87
CPC分类号： C12N5/0696 , A61K38/1709 , A61K38/1816 , A61K38/44 , A61K38/465 , A61K38/50 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07K14/47 , C07K14/4712 , C07K14/505 , C12N9/0075 , C12N9/22 , C12N9/78 , C12N15/117 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12N2310/17 , C12N2310/335 , C12N2320/30 , C12N2501/602 , C12N2501/603 , C12N2501/604 , C12N2501/605 , C12N2501/606 , C12N2501/608 , C12N2506/02 , C12Y114/13039 , C12Y301/04012 , C12Y305/04004 , C12N2310/333 , C12N2310/334 , C12N2310/336 , C12N2510/00
摘要： 本发明提供了使用包含编码iPS细胞诱导因子的单链mRNA的纯化的RNA制剂重编程体细胞的组合物和方法。纯化的RNA制剂优选大体上不含RNA污染分子，所述RNA污染分子：i)可激活体细胞的免疫反应，ii)减少体细胞中单链mRNA的表达，和/或iii)激活体细胞中的RNA传感器。在某些实施方案中，纯化的RNA制剂大体上不含部分mRNA、双链RNA、未加帽的RNA分子和/或单链连缀mRNA。
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公开(公告)号：CN107012171A
公开(公告)日：2017-08-04
申请号：CN201611072467.2
申请日：2012-04-20
申请人： 加利福尼亚大学董事会
IPC分类号： C12N15/864 , C12N15/35 , C12N5/10 , C07K14/015 , A61K48/00 , A61P27/02 , A61P27/06
CPC分类号： C12Q1/701 , A61K9/0019 , A61K9/0048 , A61K38/1709 , A61K48/0008 , A61K48/0025 , A61K48/0075 , C07K14/005 , C07K2319/33 , C12N7/00 , C12N15/113 , C12N15/115 , C12N15/86 , C12N2310/14 , C12N2310/16 , C12N2320/32 , C12N2750/14021 , C12N2750/14121 , C12N2750/14122 , C12N2750/14142 , C12N2750/14143 , C12N2750/14145 , C12N2750/14152 , C12N2810/40 , C12Q1/70 , C12Q2600/158 , C12Q2600/16 , G01N33/5008 , G01N33/5058
摘要： 本公开提供了衣壳蛋白改变的腺相关病毒(AAV)病毒体，其中所述AAV病毒体在经玻璃体内注射施用时，与野生型AAV相比，表现出更强的视网膜细胞感染性。本公开进一步提供了将基因产物递送至个体的视网膜细胞的方法和治疗眼病的方法。
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公开(公告)号：CN106414749A
公开(公告)日：2017-02-15
申请号：CN201480078226.1
申请日：2014-12-19
申请人： 埃泽瑞斯公司
CPC分类号： A61K48/0041 , A61K9/0031 , A61K9/0053 , A61K9/1271 , A61K9/1647 , A61K9/1652 , A61K9/48 , A61K9/4825 , A61K9/4858 , A61K9/4866 , A61K38/00 , A61K47/48192 , A61K47/48815 , A61K47/48907 , A61K47/59 , A61K47/6911 , A61K47/6935 , A61K48/0075 , C12N15/87
摘要： 本发明涉及包括多核糖核苷酸(RNA)和阳离子剂的药物组合物，其中所述药物组合物被配制成用于给予胃肠(GI)道的固体剂型。本发明还涉及这种药物组合物用于全身性递送RNA的应用和全身性递送RNA至对象的方法——包括给予这种药物组合物至GI道的步骤。此外，本发明涉及试剂盒。
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公开(公告)号：CN102947450B
公开(公告)日：2016-11-23
申请号：CN201080063294.2
申请日：2010-12-07
申请人： 宾夕法尼亚州大学信托人
IPC分类号： C12N15/113 , C12N5/071 , C12N5/02
CPC分类号： C12N5/0696 , A61K38/1709 , A61K38/1816 , A61K38/44 , A61K38/465 , A61K38/50 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07K14/47 , C07K14/4712 , C07K14/505 , C12N9/0075 , C12N9/22 , C12N9/78 , C12N15/117 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12N2310/17 , C12N2310/335 , C12N2320/30 , C12N2501/602 , C12N2501/603 , C12N2501/604 , C12N2501/605 , C12N2501/606 , C12N2501/608 , C12N2506/02 , C12Y114/13039 , C12Y301/04012 , C12Y305/04004
摘要： 本发明提供了使用包含编码iPS细胞诱导因子的单链mRNA的纯化的RNA制剂重编程体细胞的组合物和方法。纯化的RNA制剂优选大体上不含RNA污染分子，所述RNA污染分子：i)可激活体细胞的免疫反应，ii)减少体细胞中单链mRNA的表达，和/或iii)激活体细胞中的RNA传感器。在某些实施方案中，纯化的RNA制剂大体上不含部分mRNA、双链RNA、未加帽的RNA分子和/或单链连缀mRNA。
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公开(公告)号：CN103339505B
公开(公告)日：2016-08-24
申请号：CN201180060052.2
申请日：2011-11-04
申请人： 斯坦福大学托管董事会
CPC分类号： A01K67/0278 , A01K67/027 , A01K67/0275 , A01K2217/052 , A01K2227/105 , A01K2267/0393 , A61K48/005 , A61K48/0075 , A61K49/00 , A61K49/0004 , A61N5/0618 , C12N5/0619 , G01N33/5058 , G01N33/5088
摘要： 本发明提供使用光反应性视蛋白在动物中诱发精神病的方法，以及鉴别或筛选可适用于治疗精神病的化合物的方法。
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公开(公告)号：CN101796191B
公开(公告)日：2015-11-25
申请号：CN200880105611.5
申请日：2008-09-04
申请人： 库瑞瓦格有限责任公司
发明人： 马丽奥拉·福蒂姆莱奇科 , 帕特里克·鲍姆霍夫
CPC分类号： A61K48/005 , A61K9/0019 , A61K38/45 , A61K38/4846 , A61K39/00 , A61K47/61 , A61K47/6455 , A61K48/0033 , A61K48/0041 , A61K48/0066 , A61K48/0075 , A61K2039/53 , C07K19/00 , C12N9/0069 , C12N15/87 , C12Y113/12007 , C12Y204/01007 , C12Y304/21022
摘要： 本发明涉及复合的RNA，其包含至少一个与一种或多种寡肽复合的RNA，其中所述寡肽具有穿透细胞的肽(CPP)的功能，具有8-15个氨基酸的长度并具有主要残基选自Arg，Lys，His，Orn的实验式(Arg)1；(；Lys)m；(His)n；(Orn)o；(Xaa)x。本发明还涉及用于转染细胞或生物体的方法，从而应用本发明的复合RNA。另外，本文中公开了包含本发明复合RNA的药物组合物和试剂盒，以及本发明复合RNA用于转染细胞，组织或生物体和/或用于调节，优选诱导或增强免疫反应的用途。
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公开(公告)号：CN103687957A
公开(公告)日：2014-03-26
申请号：CN201280035252.7
申请日：2012-05-16
申请人： 现代治疗公司
发明人： 努巴尔·B·埃非扬 , 格雷戈里·J·西兹克维克兹 , 斯蒂芬·邦塞尔
IPC分类号： C12P21/06
CPC分类号： A61K48/0066 , A61K48/0075 , A61K48/0083 , C12N15/67 , C12N15/85
摘要： 本发明提供了用于递送生物学部分(例如修饰的核酸)至细胞以诱导、减少或调节非人脊椎动物中蛋白质表达的制剂、组合物、试剂盒和方法。
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公开(公告)号：CN103561774A
公开(公告)日：2014-02-05
申请号：CN201280024852.3
申请日：2012-04-20
申请人： 加利福尼亚大学董事会
CPC分类号： C12Q1/701 , A61K9/0019 , A61K9/0048 , A61K38/1709 , A61K48/0008 , A61K48/0025 , A61K48/0075 , C07K14/005 , C07K2319/33 , C12N7/00 , C12N15/113 , C12N15/115 , C12N15/86 , C12N2310/14 , C12N2310/16 , C12N2320/32 , C12N2750/14021 , C12N2750/14121 , C12N2750/14122 , C12N2750/14142 , C12N2750/14143 , C12N2750/14145 , C12N2750/14152 , C12N2810/40 , C12Q1/70 , C12Q2600/158 , C12Q2600/16 , G01N33/5008 , G01N33/5058
摘要： 本公开提供了衣壳蛋白改变的腺相关病毒(AAV)病毒体，其中所述AAV病毒体在经玻璃体内注射施用时，与野生型AAV相比，表现出更强的视网膜细胞感染性。本公开进一步提供了将基因产物递送至个体的视网膜细胞的方法和治疗眼病的方法。
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