公开(公告)号：CN108064162A

公开(公告)日：2018-05-22

申请号：CN201480035635.3

申请日：2014-05-01

申请人： IONIS制药公司

发明人： T·P·普拉卡什 ,  P·P·塞思 ,  E·E·斯韦兹

IPC分类号： A61K38/00 ,  A61K39/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K47/549 ,  C07H21/04 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3511 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/353 ,  C12N2320/32 ,  C12N2310/3525

摘要： 本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N-乙酰基半乳糖胺。

公开(公告)号：CN105722851A

公开(公告)日：2016-06-29

申请号：CN201480023989.6

申请日：2014-04-28

申请人： 秦刚

发明人： 秦刚 ,  袁金铎 ,  谭初兵 ,  姜鹭

IPC分类号： C07K2/00 ,  C07K4/00 ,  C07K1/04 ,  A61K47/48 ,  A61K39/395 ,  A61P35/00 ,  A61P37/02 ,  A61P31/00 ,  A61P25/00 ,  A61P9/00

CPC分类号： A61K47/6803 ,  A61K31/5365 ,  A61K39/39558 ,  A61K47/64 ,  A61K47/65 ,  A61K47/6885 ,  A61K47/6889 ,  C07K1/04 ,  C07K7/06 ,  C07K16/30 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/30

摘要： 本发明提供了一种连接子及其制备方法，其一端可与小分子化合物等共价连接，另一端可在Sortase酶作用下与靶向性物质位点特异地共价连接。本发明的连接子可用于制备靶向性药物偶联物。

公开(公告)号：CN105392884A

公开(公告)日：2016-03-09

申请号：CN201480027371.7

申请日：2014-03-14

申请人： 萨勒普塔医疗公司

发明人： R.K.贝斯特维克 ,  D.E.弗兰克

IPC分类号： C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61P21/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3535 ,  C12N2320/33

摘要： 本发明描述了能够结合在人类抗肌萎缩蛋白基因中的选定的靶标位点以诱发外显子53跳跃的反义分子。

公开(公告)号：CN105051191A

公开(公告)日：2015-11-11

申请号：CN201380066844.X

申请日：2013-11-14

申请人： 耶拿市弗里德里希·席勒大学

发明人： T·珀尔曼 ,  R·冈瑟

IPC分类号： C12N15/11 ,  C12N15/113

CPC分类号： A61K48/0041 ,  C12N15/11 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/318 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/531 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/50

摘要： 本发明涉及细胞特异性活性核苷酸分子及其应用试剂盒。本发明目的是以这样一种方式修饰长核酸分子，由此通过化学修饰，其生物学功能被可靠地失活及也可以细胞特异性方式被完全恢复。根据本发明，将一些肽或聚合物与核苷酸分子以这样一种方式结合，由此核苷酸分子的空间结构改变，以致核苷酸分子的生物学功能不再保证或者与核酸正常附着的分子不再可接近该核酸。通过导入核酸，所述分子特别用于细胞特异性影响细胞。

公开(公告)号：CN104244987A

公开(公告)日：2014-12-24

申请号：CN201280069918.0

申请日：2012-12-14

申请人： 株式会社百奥尼

发明人： 蔡济旭 ,  韩宝兰 ,  金韩娜 ,  朴翰浯 ,  尹坪伍 ,  金淳基 ,  郑光柱 ,  权泰宇 ,  崔锺德 ,  李三用 ,  郑恩贞

IPC分类号： A61K47/48 ,  C12N15/11 ,  A61K9/16 ,  A61K48/00

CPC分类号： A61K47/42 ,  A61K31/713 ,  A61K47/549 ,  A61K47/551 ,  A61K47/60 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： 本发明提供一种用于治疗疾病(特别是癌症)的双链RNA结构体及其制备方法，一种利用所述RNA结构体以靶向特异性方式递送双螺旋寡RNA的技术，所述双链RNA结构包括共价结合到双螺旋寡RNA以提高双螺旋寡RNA的递送的聚合物化合物，并且进一步包括结合的靶向特异性配体。由结合有配体的双螺旋寡RNA组成的纳米颗粒能够将双螺旋寡RNA有效递送至靶标，从而即使以相对较低的浓度施用双螺旋寡RNA时，也可显示双螺旋寡RNA的活性。此外，可防止双螺旋寡RNA被非特异性递送到其他器官和细胞中。因此，结合有配体的双链RNA结构体可用于治疗多种疾病，特别是癌症，并且还可被有效地用于新型的双螺旋寡RNA递送体系。特别地，结合有配体的双链RNA结构体可被有效地用于治疗包括癌症和感染性疾病的疾病。此外，本发明涉及一种杂化缀合物，一种制备所述杂化缀合物和由所述缀合物组成的纳米颗粒的方法，所述杂化缀合物包括通过简单的共价键与反义寡核苷酸(ASO)的两端结合以提高ASO的体内稳定性的亲水性材料和疏水性材料。根据本发明的ASO-聚合物缀合物可提高ASO的体内稳定性，能够有效递送治疗性ASO进入细胞。此外，即使以相对较低的浓度施用ASO-聚合物缀合物时，也可显示ASO的活性。

公开(公告)号：CN104039811A

公开(公告)日：2014-09-10

申请号：CN201280057886.2

申请日：2012-11-23

申请人： 株式会社普罗赛尔制药

发明人： 申基德 ,  李刚真 ,  林善喜 ,  李秉圭 ,  金钟来

IPC分类号： C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  A61K47/42

CPC分类号： A61K47/48246 ,  A61K8/365 ,  A61K8/64 ,  A61K31/192 ,  A61K38/00 ,  A61K47/64 ,  A61Q19/08 ,  C07K7/06 ,  C07K7/08 ,  C07K2319/00 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/32

摘要： 本发明涉及一种改善的大分子转导结构域（MTD），其帮助渗透生物活性分子的细胞膜，具有增强的细胞渗透性。特别地，根据本发明改善的MTD与现有的MTD相比，可以更加有效地从体内和体外传递多种类型的生物活性分子，并且由此可被有效地用于基因改变生物活性分子以具有细胞渗透性的方法中或者用于将生物活性分子传输至细胞内的方法中等。另外地，改善的MTD对于研发改进的MTD的使用在药物传递系统中成为可能的新的药物和不断改进的药物，重组蛋白质疫苗或DNA/RNA治疗剂，基因或蛋白质治疗，以及药理学或医学有用的蛋白质制备或医学、药理学和药物组合物是非常有用的。

公开(公告)号：CN101687927B

公开(公告)日：2013-10-30

申请号：CN200880015679.4

申请日：2008-05-08

申请人： 霍夫曼-拉罗奇有限公司

发明人： 桑纳何·詹森索夫曼 ,  胡格斯·马蒂勒 ,  克里斯托夫·乌尔默

IPC分类号： C07K16/28 ,  A61P25/00

CPC分类号： C07K16/286 ,  A61K47/6803 ,  A61K47/6849 ,  C07K2317/55 ,  C07K2317/76 ,  C07K2317/77 ,  C07K2319/00 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3517 ,  C12N2320/32 ,  C12N2310/3521

摘要： 本发明提供针对G蛋白偶联受体的表位的抗体，其中所述抗体结合该受体的胞外N-端区域并且该抗体与G蛋白偶联受体的结合诱导细胞内的受体内在化。

公开(公告)号：CN103221549A

公开(公告)日：2013-07-24

申请号：CN201180041667.0

申请日：2011-08-29

申请人： 默沙东公司

发明人： S.L.科勒蒂 ,  F.戈塞林 ,  V.R.贾达夫 ,  A.W.肖 ,  D.M.特勒斯 ,  T.J.塔克 ,  Y.袁 ,  D.祖格

IPC分类号： C12P21/06

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K47/64 ,  C12N15/111 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： 在一个实施方案中，本发明公开了包含下述的模块组合物：1）寡核苷酸；2）选自表1的一个或多个接头，其可以是相同或不同的，其中所述接头在寡核苷酸的核糖环的2'-位置和/或末端3'-和/或5'-位置上附着至寡核苷酸；3）任选地，选自SEQ ID NOs：1-59的一个或多个肽，其可以是相同或不同的，其中所述肽附着至接头；和任选地附着至寡核苷酸的一种或多种脂质、加溶基和/或靶向配体。

公开(公告)号：CN103068983A

公开(公告)日：2013-04-24

申请号：CN201180040071.9

申请日：2011-06-10

申请人： 安提森斯制药有限公司

发明人： 安德烈亚斯·米特施 ,  卡尔-赫尔曼·施林根西彭 ,  贝恩德·贝茨勒 ,  弗兰克·亚申斯基 ,  安内利泽·施奈德尔

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/10 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  A61K47/64 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/51

摘要： 用于生产修饰的寡核苷酸的方法，其中至少一种聚合物，优选聚环氧烷，和/或化合物经自然连接共价结合到寡核苷酸的5'端或3'端，形成自然连接位点，条件是如果经自然连接通过结合聚合物或化合物仅仅修饰寡核苷酸的5'端，则聚合物和/或化合物不是蛋白质或肽。本发明进一步涉及通过本发明方法可获得的修饰的寡核苷酸，以及这样的修饰寡核苷酸用于制备药物的应用，所述药物用于预防和/或治疗肿瘤、转移的形成、免疫疾病或失调、心血管疾病或失调，和/或病毒性疾病或失调。

公开(公告)号：CN102665758A

公开(公告)日：2012-09-12

申请号：CN201080052690.5

申请日：2010-12-09

申请人： IBC药品公司

发明人： C-H·张 ,  D·M·戈登堡

IPC分类号： A61K39/395

CPC分类号： C07K16/468 ,  A61K2039/505 ,  C07K16/18 ,  C07K16/2803 ,  C07K16/2833 ,  C07K16/2887 ,  C07K16/30 ,  C07K16/303 ,  C07K16/3092 ,  C07K16/44 ,  C07K2317/31 ,  C07K2317/55 ,  C07K2317/77 ,  C07K2319/70 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/32

摘要： 本文描述用于将siRNA递送到疾病相关细胞、组织或病原体的靶向递送复合物的组合物和使用方法。所述靶向递送复合物包含与一个或多个siRNA载体偶联的靶向分子，如抗体或其片段。在优选实施方案中，所述siRNA载体是树枝状聚合物或鱼精蛋白并且所述靶向分子是抗癌抗体，如hRS7。更优选地，所述抗体或片段迅速内化至所述靶细胞中以促进所述siRNA的吸收。最优选地，所述靶向递送复合物是通过DNL技术制备。所述组合物和方法是用于治疗多种疾病病况，如癌症、自体免疫性疾病、免疫功能障碍、心脏病、神经疾病、炎症性疾病或感染性疾病。