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公开(公告)号：CN108136206B
公开(公告)日：2021-10-15
申请号：CN201680053632.1
申请日：2016-07-17
申请人： 阿克丘勒斯治疗公司
发明人： P·林姆冯 , 立川洁 , C·以扫 , 帕德马纳巴·契吾库拉
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/713 , A61P31/20
摘要： 本发明涵盖用于医学治疗方法中、通常用于抑制受试者中的乙型肝炎病毒的化合物和组合物。所述化合物具有第一链和第二链，所述链中的每一条的长度均为19‑29个单体，所述单体包括UNA单体和核酸单体，并且所述化合物靶向HBV基因组的序列。
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公开(公告)号：CN108350454A
公开(公告)日：2018-07-31
申请号：CN201680067107.5
申请日：2016-09-21
申请人： 阿克丘勒斯治疗公司
发明人： 帕德马纳巴·契吾库拉 , R·威尔基-格兰瑟姆 , 立川洁
IPC分类号： C12N15/10 , C12N15/63 , C12N9/22 , C12N15/90 , C12N15/113
CPC分类号： A61K48/005 , C12N15/113 , C12N15/907 , C12N2310/20 , C12N2310/323 , C12N2320/34
摘要： 本发明涵盖用于引导CRISPR基因编辑的治疗导向分子的化合物、结构、组合物和方法。用于引导基因编辑的导向分子可以是等位基因选择性的或疾病等位基因选择性的，并且可以表现出降低的脱靶活性。导向分子可以包括单体，所述单体包括UNA单体、核酸单体和修饰的核苷酸，其中所述化合物靶向于基因组DNA。本发明的导向分子可以用作体外、离体或体内编辑或破坏基因的活性成分。
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公开(公告)号：CN108350454B
公开(公告)日：2022-05-10
申请号：CN201680067107.5
申请日：2016-09-21
申请人： 阿克丘勒斯治疗公司
发明人： 帕德马纳巴·契吾库拉 , R·威尔基-格兰瑟姆 , 立川洁
IPC分类号： C12N15/10 , C12N15/63 , C12N9/22 , C12N15/90 , C12N15/113
摘要： 本发明涵盖用于引导CRISPR基因编辑的治疗导向分子的化合物、结构、组合物和方法。用于引导基因编辑的导向分子可以是等位基因选择性的或疾病等位基因选择性的，并且可以表现出降低的脱靶活性。导向分子可以包括单体，所述单体包括UNA单体、核酸单体和修饰的核苷酸，其中所述化合物靶向于基因组DNA。本发明的导向分子可以用作体外、离体或体内编辑或破坏基因的活性成分。
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公开(公告)号：CN110846316A
公开(公告)日：2020-02-28
申请号：CN201911132727.4
申请日：2015-03-24
申请人： 阿克丘勒斯治疗公司
发明人： 立川洁 , 约瑟夫·E·佩恩 , 帕德马纳巴·契吾库拉
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61P25/28
摘要： 本发明提供用于以降低的脱靶效应进行基因沉默的UNA寡聚物。所述UNA寡聚物可以含有第一链和第二链，每条链长度为19-29个单体，所述单体为UNA单体和不同的核酸单体。实施方案包括药物组合物和用于通过向对象施用UNA寡聚物来以降低的脱靶效应治疗或预防TTR相关淀粉样变性的方法。
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公开(公告)号：CN108136206A
公开(公告)日：2018-06-08
申请号：CN201680053632.1
申请日：2016-07-17
申请人： 阿克丘勒斯治疗公司
发明人： P·林姆冯 , 立川洁 , C·以扫 , 帕德马纳巴·契吾库拉
CPC分类号： C12N15/1131 , C12N2310/14 , C12N2310/323 , C12N2310/344
摘要： 本发明涵盖用于医学治疗方法中、通常用于抑制受试者中的乙型肝炎病毒的化合物和组合物。所述化合物具有第一链和第二链，所述链中的每一条的长度均为19-29个单体，所述单体包括UNA单体和核酸单体，并且所述化合物靶向HBV基因组的序列。
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公开(公告)号：CN118043068A
公开(公告)日：2024-05-14
申请号：CN202280058353.X
申请日：2022-07-29
申请人： 阿克丘勒斯治疗公司
摘要： 本文提供了编码病毒复制蛋白和抗原蛋白或其片段的RNA分子。本文还提供组合物，所述组合物包含编码病毒复制蛋白和抗原蛋白或其片段的RNA分子和脂质。RNA分子和包含它们的组合物可用于诱导免疫反应。
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公开(公告)号：CN110846316B
公开(公告)日：2023-10-31
申请号：CN201911132727.4
申请日：2015-03-24
申请人： 阿克丘勒斯治疗公司
发明人： 立川洁 , 约瑟夫·E·佩恩 , 帕德马纳巴·契吾库拉
IPC分类号： C12N15/113 , A61K31/7088 , A61P25/28
摘要： 本发明提供用于以降低的脱靶效应进行基因沉默的UNA寡聚物。所述UNA寡聚物可以含有第一链和第二链，每条链长度为19‑29个单体，所述单体为UNA单体和不同的核酸单体。实施方案包括药物组合物和用于通过向对象施用UNA寡聚物来以降低的脱靶效应治疗或预防TTR相关淀粉样变性的方法。
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公开(公告)号：CN106460025A
公开(公告)日：2017-02-22
申请号：CN201580027041.2
申请日：2015-03-24
申请人： 阿克丘勒斯治疗公司
发明人： 立川洁 , 约瑟夫·E·佩恩 , 帕德马纳巴·契吾库拉
摘要： 本发明提供用于以降低的脱靶效应进行基因沉默的UNA寡聚物。所述UNA寡聚物可以含有第一链和第二链，每条链长度为19-29个单体，所述单体为UNA单体和不同的核酸单体。实施方案包括药物组合物和用于通过向对象施用UNA寡聚物来以降低的脱靶效应治疗或预防TTR相关淀粉样变性的方法。
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