公开(公告)号：EP2797592A4

公开(公告)日：2016-01-13

申请号：EP12862080

申请日：2012-12-28

申请人： PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

发明人： WOLL MATTHEW G ,  CHEN GUANGMING ,  CHOI SOONGYU ,  DAKKA AMAL ,  HUANG SONG ,  KARP GARY MITCHELL ,  LEE CHANG-SUN ,  LI CHUNSHI ,  NARASIMHAN JANA ,  NARYSHKIN NIKOLAI ,  PAUSHKIN SERGEY ,  QI HONGYAN ,  TURPOFF ANTHONY A ,  WEETALL MARLA L ,  WELCH ELLEN ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHAO XIN ,  PINARD EMMANUEL ,  RATNI HASANE

IPC分类号： A61K31/353 ,  A61P25/00 ,  C07D231/12 ,  C07D311/16 ,  C07D311/18 ,  C07D405/04 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  C07D413/14 ,  C07D417/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00

CPC分类号： C07D487/04 ,  C07D231/12 ,  C07D311/16 ,  C07D311/18 ,  C07D405/04 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  C07D413/14 ,  C07D417/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00

摘要： Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy. In a specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN2 gene. In another specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 into mRNA that is transcribed from the SMN1 gene. In yet another embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 and SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN1 and SMN2 genes, respectively.

公开(公告)号：EP3013345A4

公开(公告)日：2016-11-30

申请号：EP14816651

申请日：2014-06-23

申请人： HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

发明人： DAKKA AMAL ,  GREEN LUKE ,  KARP GARY ,  NARASIMHAN JANA ,  NARYSHKIN NIKOLAI ,  PINARD EMMANUEL ,  QI HONGYAN ,  RATNI HASANE ,  RISHER NICOLE ,  WEETALL MARLA ,  WOLL MATTHEW

IPC分类号： A61K31/497 ,  A61K31/4965 ,  C07D401/00

CPC分类号： C07D519/00 ,  C07D263/56 ,  C07D413/12 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D487/10

摘要： The present invention provides compounds of formula (I) wherein A, B, X, Y, R1 and R2 are as described herein, as well as pharmaceutically acceptable salts thereof. Further the present invention is concerned with the manufacture of the compounds of formula (I), pharmaceutical compositions comprising them and their use as medicaments.

摘要翻译： 本发明提供其中A，B，X，Y，R 1和R 2如本文所述的式（I）化合物及其药学上可接受的盐。 此外，本发明涉及制备式（I）化合物，包含它们的药物组合物及其作为药物的用途。

公开(公告)号：EP2812004A4

公开(公告)日：2015-11-11

申请号：EP13747100

申请日：2013-02-08

申请人： PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

发明人： QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  DAKKA AMAL ,  KARP GARY MITCHELL ,  NARASIMHAN JANA ,  NARYSHKIN NIKOLAI ,  TURPOFF ANTHONY A ,  WEETALL MARLA L ,  WELCH ELLEN ,  WOLL MATTHEW G ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHAO XIN ,  GREEN LUKE ,  PINARD EMMANUEL ,  RATNI HASANE

IPC分类号： A61K31/53 ,  A61K31/4375 ,  A61K31/519 ,  A61P25/00 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D519/00

CPC分类号： C07D471/04 ,  A61K31/519 ,  C07D239/70 ,  C07D487/04 ,  C07D519/00

摘要： Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.

摘要翻译： 本文提供了化合物，其组合物，并用于治疗脊髓性肌肉萎缩。

公开(公告)号：EP2750505A4

公开(公告)日：2015-08-05

申请号：EP12828566

申请日：2012-08-29

申请人： PTC THERAPEUTICS INC

发明人： BRANSTROM ARTHUR ,  JOSYULA VARA PRASAD VENKATA NAGENDRA ,  ARNOLD MICHAEL ANDREW ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY ,  WANG JIASHI ,  BAIRD JOHN DAVID ,  PEDDI SRINIVASA ,  ARASU TAMIL ,  DU WU ,  GORSKE YI JIN KIM ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  WILDE RICHARD GERALD ,  GINZBURG OLYA ,  ZHANG NANJING ,  QI HONGYAN ,  ZHANG XIAOYAN ,  SMITH SEAN WESLEY ,  YANG TIANLE ,  NARASIMHAN JANA

IPC分类号： A01N43/40 ,  A61K31/44

CPC分类号： C07D515/04 ,  A01N43/40 ,  A01N43/50 ,  A01N43/56 ,  A01N43/60 ,  A01N43/647 ,  A01N43/84 ,  A01N43/90 ,  A01N47/38 ,  A61K31/4412 ,  A61K31/4427 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/5383 ,  A61K45/06 ,  C07D213/80 ,  C07D401/10 ,  C07D487/08 ,  A61K2300/00

摘要： The present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant Gram-negative and Gram-positive pathogens.

公开(公告)号：EP2435437A4

公开(公告)日：2012-10-31

申请号：EP10781168

申请日：2010-05-27

申请人： PTC THERAPEUTICS INC

发明人： HWANG PETER SEONGWOO ,  MOON YOUNG-CHOON ,  ARASU TAMIL ,  QI HONGYAN ,  ALMSTEAD NEIL

IPC分类号： C07D471/04 ,  A61K31/44

CPC分类号： C07D471/04

公开(公告)号：EP2828247A4

公开(公告)日：2015-12-16

申请号：EP13763520

申请日：2013-03-14

申请人： PTC THERAPEUTICS INC

发明人： YANG TIANLE ,  KARP GARY MITCHELL ,  QI HONGYAN

IPC分类号： C07D405/04 ,  A61K31/497 ,  A61K31/551 ,  A61P25/00 ,  C07D311/00 ,  C07D311/22 ,  C07D311/30 ,  C07D405/14 ,  C07D417/04 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04

CPC分类号： C07D405/04 ,  A61K31/352 ,  C07D311/22 ,  C07D311/26 ,  C07D311/30 ,  C07D405/14 ,  C07D417/04 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04

摘要： Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy.

公开(公告)号：EP2750504A4

公开(公告)日：2015-03-11

申请号：EP12828218

申请日：2012-08-29

申请人： PTC THERAPEUTICS INC

发明人： BRANSTROM ARTHUR ,  JOSYULA VARA PRASAD VENKATA NAGENDRA ,  ARNOLD MICHAEL ANDREW ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY ,  WANG JIASHI ,  BAIRD JOHN DAVID ,  CHEN GUANGMING ,  GINZBURG OLYA ,  YANG TIANLE ,  SMITH SEAN WESLEY ,  PEDDI SRINIVASA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHANG NANJING ,  QI HONGYAN ,  NARASIMHAN JANA

IPC分类号： A01N43/40

CPC分类号： C07D471/04 ,  A61K31/437 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/4709 ,  A61K31/5377 ,  A61K45/06 ,  C07D401/04 ,  C07D401/14 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04

摘要： The present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant Gram-negative and Gram-positive pathogens.

公开(公告)号：EP2434891A4

公开(公告)日：2012-11-14

申请号：EP10781238

申请日：2010-05-27

申请人： PTC THERAPEUTICS INC

发明人： ALMSTEAD NEIL ,  ARASU TAMIL ,  CHOI SOONGYU ,  CAO LIANGXIAN ,  CAMPBELL JEFF ,  CORSON DON ,  DAVIS THOMAS W ,  GRACI JASON D ,  GU ZHENGXIAN ,  HWANG PETER SEONGWOO ,  LENNOX WILLIAM ,  MIAO HARRY H ,  MILLER LANGDON ,  MOON YOUNG-CHOON ,  QI HONGYAN ,  TROTTA CHRISTOPHER ,  WEETALL MARLA L

IPC分类号： A01N43/42 ,  A61K31/44 ,  C07D471/04

CPC分类号： C07D471/04 ,  A61K31/437 ,  A61K31/44 ,  A61K31/4745 ,  A61K45/06

摘要： Compounds, such as compounds of Formula (I), that selectively inhibit pathological production of human vascular endothelial growth factor (VEGF) and compositions comprising such Compounds are described. Compounds that inhibit viral replication or the production of viral RNA or DNA or viral protein and compositions comprising such Compounds are described. Also described are methods of reducing VEGF using such Compounds and methods for treating cancer and non-neoplastic conditions involving the administration of such Compounds. Further described are methods of inhibiting viral replication or the production of viral RNA or DNA or viral protein using such Compounds and methods for treating viral infections involving the administration of such Compounds. The Compounds may be administered as a single agent therapy or in combination with one or more additional therapies to a human in need of such treatments.

摘要翻译： 描述了选择性抑制人血管内皮生长因子（VEGF）的病理生成的化合物，例如式（I）的化合物和包含这些化合物的组合物。 描述了抑制病毒复制或产生病毒RNA或DNA或病毒蛋白的化合物和包含这些化合物的组合物。 还描述了使用这些化合物减少VEGF的方法和用于治疗涉及施用这些化合物的癌症和非肿瘤性病症的方法。 进一步描述的是使用这样的化合物和方法来治疗涉及施用这些化合物的病毒感染来抑制病毒复制或病毒RNA或DNA或病毒蛋白的产生的方法。 化合物可以作为单一药物治疗或与一种或多种另外的治疗组合施用于需要这种治疗的人。