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公开(公告)号：JP2021525531A
公开(公告)日：2021-09-27
申请号：JP2020567085
申请日：2019-06-03
Inventor： レーウィン,アルフレッド,エス. , ハウスワース,ウィリアム,ダブリュー. , マッセンギル,マイケル,ティー. , ベルトラン,ウィリアム , アグイッレ,グスターボ,ディー. , シデシアン,アーサー , ヤコブソン,サミュエル
IPC: C12N15/63 , C12N7/01 , C12N15/864 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61K35/76 , A61P43/00 , A61P27/02 , A61K9/16 , C12N15/113
Abstract: 本開示の側面は、網膜色素変性症を処置するのに有用な方法および組成物に関する。いくつかの側面において、本開示は、対象における内在性RHO遺伝子の一方または両方のアレル(例えば、網膜色素変性症に関連する変異型rhoアレル)の発現を低減するために、干渉RNAを対象に送達するための組成物および方法を提供する。いくつかの態様において、干渉RNAに耐性のある置換RHOコード配列もまた、対象に送達される。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：JP6842495B2
公开(公告)日：2021-03-17
申请号：JP2019088578
申请日：2019-05-08
Applicant: ザ トラスティース オブ ザ ユニバーシティ オブ ペンシルベニア
Inventor： カリコ,カタリン , ウェイスマン,ドリュー , ダール,ゲーリー , パーソン,アンソニー , メイス,ジュディス , ジェンドリサク,ジェローム
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公开(公告)号：JP2019162125A
公开(公告)日：2019-09-26
申请号：JP2019088578
申请日：2019-05-08
Applicant: ザ トラスティース オブ ザ ユニバーシティ オブ ペンシルベニア
Inventor： カリコ,カタリン , ウェイスマン,ドリュー , ダール,ゲーリー , パーソン,アンソニー , メイス,ジュディス , ジェンドリサク,ジェローム
Abstract: 【課題】iPS細胞誘導因子をコードする一本鎖mRNAを含む精製されたRNA調製物を用いて、体細胞を再プログラム化するための組成物および方法の提供。 【解決手段】精製されたRNA調製物は好ましくは、i)体細胞における免疫応答を活性化するであろう、ii)体細胞における一本鎖mRNAの発現を低下させるであろう、および/またはiii)体細胞におけるRNAセンサーを活性化させるRNA夾雑物分子が実質的にない。ある実施態様において、精製されたRNA調製物は、部分的mRNA、二本鎖RNA、キャッピングされていないRNA分子、および/または一本鎖続走mRNAが実質的にない。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP2016171804A
公开(公告)日：2016-09-29
申请号：JP2016086566
申请日：2016-04-22
Applicant: ザ トラスティース オブ ザ ユニバーシティ オブ ペンシルベニア
Inventor： カリコ,カタリン , ウェイスマン,ドリュー , ダール,ゲーリー , パーソン,アンソニー , メイス,ジュディス , ジェンドリサク,ジェローム
IPC: C12N5/10 , A61K31/7088 , A61K35/545 , A61P7/04 , A61P9/00 , A61P11/00 , A61P17/14 , A61P25/28 , A61P37/04 , A61P37/06 , C12N15/09
CPC classification number: C12N5/0696 , A61K38/1709 , A61K38/1816 , A61K38/44 , A61K38/465 , A61K38/50 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07K14/47 , C07K14/4712 , C07K14/505 , C12N15/117 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12N9/0075 , C12N9/22 , C12N9/78 , C12N2310/17 , C12N2310/335 , C12N2320/30 , C12N2501/602 , C12N2501/603 , C12N2501/604 , C12N2501/605 , C12N2501/606 , C12N2501/608 , C12N2506/02 , C12Y114/13039 , C12Y301/04012 , C12Y305/04004
Abstract: 【課題】人工多能性幹細胞(iPSC)細胞誘導因子をコードする一本鎖mRNAを含む精製されたRNA調製物を用いて、体細胞を再プログラム化するための組成物及び方法の提供。 【解決手段】精製されたRNA調製物は好ましくは、i)体細胞における免疫応答を活性化するであろう、ii)体細胞における一本鎖mRNAの発現を低下させるであろう、及び/又はiii)体細胞におけるRNAセンサーを活性化させるRNA夾雑物分子が実質的にない。ある実施態様において、精製されたRNA調製物は、部分的mRNA、二本鎖RNA、キャッピングされていないRNA分子、及び/又は一本鎖続走mRNAが実質的にない。 【選択図】図1
Abstract translation: 要解决的问题：提供使用包含编码诱导多能干细胞（iPSC）诱导因子的单链mRNA的纯化RNA制剂重新编程体细胞的组合物和方法。解决方案：优选地，纯化的RNA制剂基本上不含污染物RNA分子 这可能：i）激活体细胞中的免疫应答; ii）减少体细胞中单链mRNA的表达; 和/或iii）激活体细胞中的RNA传感器。 在某些实施方案中，纯化的RNA制剂基本上不含部分mRNA，双链RNA，未封端的RNA分子和/或单链连续的mRNA分子。选择的图：图1
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公开(公告)号：JP2021078516A
公开(公告)日：2021-05-27
申请号：JP2021025451
申请日：2021-02-19
Applicant: ザ トラスティース オブ ザ ユニバーシティ オブ ペンシルベニア
Inventor： カリコ,カタリン , ウェイスマン,ドリュー , ダール,ゲーリー , パーソン,アンソニー , メイス,ジュディス , ジェンドリサク,ジェローム
IPC: C12N5/10 , C12N5/0735 , C12N15/12
Abstract: 【課題】真核細胞の分化の状態を、再プログラム化因子(例えば、iPS細胞誘導因子)を各々コードする1つ以上の異なる一本鎖mRNA分子を含むかまたは該分子からなる精製されたRNA調製物と接触させることによって再プログラム化するための組成物および方法を提供する。 【解決手段】インビトロで合成されたmRNA分子を包含している組成物であって、OCT4、SOX2、KLF4、LIN28、NANOGおよびMYCからなる群から選択されるiPS細胞誘導因子をコードしており、前記MYCは、c−MYC、1−MYC、およびN−MYCから選択され、グアノシン、アデノシン、シチジン、ウリジンの代わりの、プソイドウリジンおよび1−メチルプソイドウリジンから選択されるプソイドウリジンヌクレオシド、ならびに、天然または合成のキャップアナログのいずれかである5’キャップを含んでいるmRNA分子を包含している。 【選択図】図1
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公开(公告)号：JP2013512690A
公开(公告)日：2013-04-18
申请号：JP2012543206
申请日：2010-12-07
Applicant: ザ トラスティース オブ ザ ユニバーシティ オブ ペンシルベニア
Inventor： カリコ，カタリン , ウェイスマン，ドリュー , ダール，ゲーリー , パーソン，アンソニー , メイス，ジュディス , ジェンドリサク，ジェローム
IPC: C12N15/09 , A61K31/7088 , A61P7/04 , A61P9/00 , A61P11/00 , A61P17/14 , A61P25/28 , A61P37/04 , A61P37/06 , C12N5/10
CPC classification number: C12N5/0696 , A61K38/1709 , A61K38/1816 , A61K38/44 , A61K38/465 , A61K38/50 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07K14/47 , C07K14/4712 , C07K14/505 , C12N9/0075 , C12N9/22 , C12N9/78 , C12N15/117 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12N2310/17 , C12N2310/335 , C12N2320/30 , C12N2501/602 , C12N2501/603 , C12N2501/604 , C12N2501/605 , C12N2501/606 , C12N2501/608 , C12N2506/02 , C12Y114/13039 , C12Y301/04012 , C12Y305/04004
Abstract: 本発明は、ｉＰＳ細胞誘導因子をコードする一本鎖ｍＲＮＡを含む精製されたＲＮＡ調製物を用いて、体細胞を再プログラム化するための組成物および方法を提供する。 精製されたＲＮＡ調製物は好ましくは、ｉ）体細胞における免疫応答を活性化するであろう、ｉｉ）体細胞における一本鎖ｍＲＮＡの発現を低下させるであろう、および／またはｉｉｉ）体細胞におけるＲＮＡセンサーを活性化させるＲＮＡ夾雑物分子が実質的にない。 ある実施態様において、精製されたＲＮＡ調製物は、部分的ｍＲＮＡ、二本鎖ＲＮＡ、キャッピングされていないＲＮＡ分子、および／または一本鎖続走ｍＲＮＡが実質的にない。
Abstract translation: 本发明提供使用包含编码iPS细胞诱导因子的单链mRNA的纯化RNA制备物重编程体细胞的组合物和方法。 纯化的RNA制剂优选基本上不含RNA污染物分子，其可以：i）激活体细胞中的免疫应答，ii）降低体细胞中单链mRNA的表达，和/或iii）活性RNA传感器 在体细胞中。 在某些实施方案中，纯化的RNA制剂基本上不含部分mRNA，双链RNA，未封端的RNA分子和/或单链连续的mRNA。
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