公开(公告)号：JP2013512690A

公开(公告)日：2013-04-18

申请号：JP2012543206

申请日：2010-12-07

申请人： ザ トラスティース オブ ザ ユニバーシティ オブ ペンシルベニア

发明人： カリコ，カタリン ,  ウェイスマン，ドリュー ,  ダール，ゲーリー ,  パーソン，アンソニー ,  メイス，ジュディス ,  ジェンドリサク，ジェローム

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K31/7088 ,  A61P7/04 ,  A61P9/00 ,  A61P11/00 ,  A61P17/14 ,  A61P25/28 ,  A61P37/04 ,  A61P37/06 ,  C12N5/10

CPC分类号： C12N5/0696 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/1816 ,  A61K38/44 ,  A61K38/465 ,  A61K38/50 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N9/0075 ,  C12N9/22 ,  C12N9/78 ,  C12N15/117 ,  C12N15/85 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/335 ,  C12N2320/30 ,  C12N2501/602 ,  C12N2501/603 ,  C12N2501/604 ,  C12N2501/605 ,  C12N2501/606 ,  C12N2501/608 ,  C12N2506/02 ,  C12Y114/13039 ,  C12Y301/04012 ,  C12Y305/04004

摘要： 本発明は、ｉＰＳ細胞誘導因子をコードする一本鎖ｍＲＮＡを含む精製されたＲＮＡ調製物を用いて、体細胞を再プログラム化するための組成物および方法を提供する。 精製されたＲＮＡ調製物は好ましくは、ｉ）体細胞における免疫応答を活性化するであろう、ｉｉ）体細胞における一本鎖ｍＲＮＡの発現を低下させるであろう、および／またはｉｉｉ）体細胞におけるＲＮＡセンサーを活性化させるＲＮＡ夾雑物分子が実質的にない。 ある実施態様において、精製されたＲＮＡ調製物は、部分的ｍＲＮＡ、二本鎖ＲＮＡ、キャッピングされていないＲＮＡ分子、および／または一本鎖続走ｍＲＮＡが実質的にない。

摘要翻译： 本发明提供使用包含编码iPS细胞诱导因子的单链mRNA的纯化RNA制备物重编程体细胞的组合物和方法。 纯化的RNA制剂优选基本上不含RNA污染物分子，其可以：i）激活体细胞中的免疫应答，ii）降低体细胞中单链mRNA的表达，和/或iii）活性RNA传感器 在体细胞中。 在某些实施方案中，纯化的RNA制剂基本上不含部分mRNA，双链RNA，未封端的RNA分子和/或单链连续的mRNA。

公开(公告)号：JP2016171804A

公开(公告)日：2016-09-29

申请号：JP2016086566

申请日：2016-04-22

申请人： ザ トラスティース オブ ザ ユニバーシティ オブ ペンシルベニア

发明人： カリコ,カタリン ,  ウェイスマン,ドリュー ,  ダール,ゲーリー ,  パーソン,アンソニー ,  メイス,ジュディス ,  ジェンドリサク,ジェローム

IPC分类号： C12N5/10 ,  A61K31/7088 ,  A61K35/545 ,  A61P7/04 ,  A61P9/00 ,  A61P11/00 ,  A61P17/14 ,  A61P25/28 ,  A61P37/04 ,  A61P37/06 ,  C12N15/09

CPC分类号： C12N5/0696 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/1816 ,  A61K38/44 ,  A61K38/465 ,  A61K38/50 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N15/117 ,  C12N15/85 ,  C12N15/87 ,  C12N9/0075 ,  C12N9/22 ,  C12N9/78 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/335 ,  C12N2320/30 ,  C12N2501/602 ,  C12N2501/603 ,  C12N2501/604 ,  C12N2501/605 ,  C12N2501/606 ,  C12N2501/608 ,  C12N2506/02 ,  C12Y114/13039 ,  C12Y301/04012 ,  C12Y305/04004

摘要： 【課題】人工多能性幹細胞(iPSC)細胞誘導因子をコードする一本鎖mRNAを含む精製されたRNA調製物を用いて、体細胞を再プログラム化するための組成物及び方法の提供。 【解決手段】精製されたRNA調製物は好ましくは、i)体細胞における免疫応答を活性化するであろう、ii)体細胞における一本鎖mRNAの発現を低下させるであろう、及び/又はiii)体細胞におけるRNAセンサーを活性化させるRNA夾雑物分子が実質的にない。ある実施態様において、精製されたRNA調製物は、部分的mRNA、二本鎖RNA、キャッピングされていないRNA分子、及び/又は一本鎖続走mRNAが実質的にない。 【選択図】図1

摘要翻译： 要解决的问题：提供使用包含编码诱导多能干细胞（iPSC）诱导因子的单链mRNA的纯化RNA制剂重新编程体细胞的组合物和方法。解决方案：优选地，纯化的RNA制剂基本上不含污染物RNA分子 这可能：i）激活体细胞中的免疫应答; ii）减少体细胞中单链mRNA的表达; 和/或iii）激活体细胞中的RNA传感器。 在某些实施方案中，纯化的RNA制剂基本上不含部分mRNA，双链RNA，未封端的RNA分子和/或单链连续的mRNA分子。选择的图：图1

公开(公告)号：JP2017532045A

公开(公告)日：2017-11-02

申请号：JP2017519862

申请日：2015-10-14

申请人： ハロザイム インコーポレイテッド ,  ハロザイム インコーポレイテッド

发明人： クリストファー・デニス・サノス ,  ワン・リン ,  マイケル・ハロルド・シェパード

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K38/46 ,  A61K45/00 ,  A61P9/00 ,  A61P19/04 ,  A61P31/00 ,  A61P35/00 ,  A61P37/04 ,  A61P43/00 ,  C12N5/10 ,  C12N9/10

CPC分类号： C12N9/78 ,  A61K38/00 ,  A61K38/48 ,  C12Y305/04004

摘要： 変異型アデノシンデアミナーゼ2(ADA2)タンパク質が本明細書中に提供される。また、ADA2コンジュゲートおよびADA2タンパク質またはコンジュゲートを含有する組成物も提供される。また、腫瘍またはがんなどの疾患および状態、特にアデノシンもしくは他の関連マーカーの上昇に関連した任意の疾患または状態を処置するための方法およびADA2タンパク質またはコンジュゲートの使用も提供される。

公开(公告)号：JPWO2017010556A1

公开(公告)日：2018-06-21

申请号：JP2016070915

申请日：2016-07-14

申请人： 学校法人福岡大学

发明人： 福田 将虎 ,  梅野 紘充

IPC分类号： C12N15/09

CPC分类号： C12N15/1024 ,  C12N9/78 ,  C12N15/09 ,  C12N15/102 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/141 ,  C12Y305/04004

摘要： 標的RNAの標的編集部位に存在する標的塩基アデノシンを塩基イノシンに変換してRNA変異を修復することからなる部位特異的RNA変異導入方法を提供すること。 本発明の部位特異的RNA変異導入方法は、標的RNAの標的塩基アデノシンが存在する標的RNAと、該標的RNAと相補鎖を形成するように構築された標的編集ガイドとを反応させて二本鎖複合体を作成し、この二本鎖複合体にADARを作用させてA-I編集能を誘導することによって標的塩基アデノシンを塩基イノシンに変換することができる。変換されたイノシンはグアノシンにさらに翻訳される。

公开(公告)号：JP2017519039A

公开(公告)日：2017-07-13

申请号：JP2017511547

申请日：2015-05-07

申请人： アプライド モルキュラー トランスポート リミテッド ライアビリティー カンパニーApplied Molecular Transport Llc ,  アプライド モルキュラー トランスポート リミテッド ライアビリティー カンパニーApplied Molecular Transport Llc

发明人： ミルスニー，ランダル，ジェイ． ,  マウッド，タヒル

IPC分类号： A61K39/106 ,  A61K35/74 ,  A61K38/02 ,  A61K38/20 ,  A61K38/22 ,  A61K38/27 ,  A61K38/45 ,  A61K38/46 ,  A61K39/395 ,  A61K47/42 ,  A61K47/50 ,  A61P1/00 ,  A61P1/04 ,  A61P1/16 ,  A61P3/00 ,  A61P3/04 ,  A61P3/06 ,  A61P3/10 ,  A61P5/00 ,  A61P5/06 ,  A61P5/08 ,  A61P5/14 ,  A61P7/00 ,  A61P7/04 ,  A61P7/06 ,  A61P17/00 ,  A61P17/06 ,  A61P19/02 ,  A61P21/00 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P29/00 ,  A61P31/04 ,  A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  A61P37/06 ,  A61P43/00 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C12N5/10 ,  C12N15/09

CPC分类号： A61K38/164 ,  A61K9/0053 ,  A61K38/166 ,  A61K38/20 ,  A61K38/2066 ,  A61K38/26 ,  A61K38/27 ,  A61K38/482 ,  A61K38/49 ,  A61K38/50 ,  A61K38/51 ,  C07K14/5428 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/50 ,  C07K2319/55 ,  C12Y304/21068 ,  C12Y304/21073 ,  C12Y305/04004 ,  C12Y402/02001

摘要： 本開示は、非天然融合分子および1つ以上の薬理学的に許容されるキャリアを含み、対象への経口送達のために製剤され、例えば、炎症性疾患、自己免疫性疾患、癌、代謝障害、および発育不全障害の治療のための改善された有効な治療法を提供するように設計された医薬組成物に関する。【選択図】なし

公开(公告)号：JP2017504349A

公开(公告)日：2017-02-09

申请号：JP2016549396

申请日：2015-03-17

申请人： シージェイ チェイルジェダン コーポレーション ,  シージェイ チェイルジェダン コーポレーション

发明人： サン コー，ユン ,  サン コー，ユン ,  ヨン クオン，ス ,  ヨン クオン，ス ,  ホー リー，クワン ,  ホー リー，クワン ,  スン リー，ジ ,  スン リー，ジ ,  ジャン，ジュノ ,  チェオ リー，クン ,  チェオ リー，クン ,  ピョ ホン，ヒョン ,  ピョ ホン，ヒョン

IPC分类号： C12N1/21 ,  C12N15/00 ,  C12N15/09 ,  C12P13/08 ,  C12P13/22

CPC分类号： C12P13/227 ,  C12N9/2497 ,  C12N9/78 ,  C12P13/08 ,  C12Y302/02004 ,  C12Y305/04004

摘要： アデノシンデアミナーゼ及びAMPヌクレオシダーゼのうち1以上の活性が除去されるか、あるいは低下された、L−アミノ酸生産能が向上された組換え微生物、及びそれを利用するL−アミノ酸を生産する方法を提供し、該微生物を利用して、高い効率でL−アミノ酸を生産することが可能である。【選択図】図1

摘要翻译： 一种或多种活性腺苷脱氨酶和AMP核苷被除去或减少，该重组微生物的L-氨基酸产生能力得到改善，并且用于产生利用它L-氨基酸的方法 并且，通过使用微生物，能够以高效率，以产生L-氨基酸。 1点域

公开(公告)号：JP2017500035A

公开(公告)日：2017-01-05

申请号：JP2016539218

申请日：2014-12-12

申请人： プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ ,  プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ

发明人： リウ，デービッド，アール． ,  コモール，アレクシス，クリスティーン

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K38/00 ,  A61P3/00 ,  A61P11/00 ,  A61P13/02 ,  A61P13/12 ,  A61P17/00 ,  A61P19/00 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P35/00 ,  C07K19/00 ,  C12N9/16 ,  C12N9/78

CPC分类号： C12N9/22 ,  A61K38/465 ,  A61K38/50 ,  A61K47/61 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/80 ,  C12N9/6472 ,  C12N9/78 ,  C12N15/01 ,  C12N15/102 ,  C12P19/34 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/156 ,  C12Y301/00 ,  C12Y301/22 ,  C12Y304/22062 ,  C12Y305/04 ,  C12Y305/04001 ,  C12Y305/04004 ,  C12Y305/04005

摘要： 本開示のいくつかの態様は、細胞または対象のゲノム内の、例えばヒトゲノム内の単一部位の編集等の標的を定めた核酸編集に有用である戦略、システム、試薬、方法およびキットを提供する。いくつかの実施形態では、Cas9と、核酸編集酵素または核酸編集酵素ドメイン、例えばデアミナーゼドメインとの融合タンパク質が提供される。いくつかの実施形態では、標的を定めた核酸編集の方法が提供される。いくつかの実施形態では、標的を定めた核酸編集タンパク質、例えばCas9と核酸編集酵素または核酸編集ドメインとの融合タンパク質を生成するための試薬およびキットが提供される。

摘要翻译： 本公开的一些实施例提供了一种在细胞或受试者，例如，在核酸编辑有用的靶向诸如单个站点的编辑基因组是在人类基因组策略，系统，试剂，方法和试剂盒 。 在一些实施方案中，Cas9，提供核酸编辑酶或核酸酶编辑域，对于脱氨酶域的示例的融合蛋白。 在一些实施例中，编辑的目标核酸的方法被提供。 在一些实施方案中，核酸编辑蛋白靶向，例如，试剂和试剂盒用于产生Cas9核酸酶的编辑或核酸编辑域的融合蛋白提供。

公开(公告)号：JP2010514803A

公开(公告)日：2010-05-06

申请号：JP2009544298

申请日：2007-12-28

申请人： エンゾン ファーマスーティカルズ インコーポレイテッドEnzon Pharmaceuticals, Inc. ,  ボード オブ リージェンツ オブ ザ ユニヴァーシティー オブ テキサス システムBoard Of Regents Of The University Of Texas System

发明人： イー ケレムズ，ロドニー ,  サプラ，プジャ ,  アール ブラックバーン，マイケル ,  ホラク，イヴァーン

IPC分类号： A61K38/46 ,  A61K9/12 ,  A61K9/14 ,  A61K31/135 ,  A61K31/522 ,  A61K45/00 ,  A61K45/06 ,  A61K47/48 ,  A61P11/00 ,  A61P11/06 ,  A61P43/00

CPC分类号： A61K9/0019 ,  A61K9/0073 ,  A61K38/50 ,  A61K47/60 ,  C12Y305/04004

摘要： ポリマー複合体化アデノシンデアミナーゼを有効量で投与することによって、喘息、肺線維症、嚢胞性線維症および慢性閉塞性肺疾患など、アデノシンデアミナーゼにより媒介される肺疾患を、それを必要とする哺乳動物において治療する方法を提供する。