公开(公告)号：JP6987134B2

公开(公告)日：2021-12-22

申请号：JP2019519629

申请日：2017-06-27

申请人： ジュノー セラピューティクス インコーポレイテッド

发明人： タリーン セミー ユー. ,  シッソンズ ジェームス ,  フレーリッヒ マーク

IPC分类号： C12N15/62 ,  C12N15/869 ,  C12N15/12 ,  C07K14/705 ,  C12N5/10 ,  A61K39/395 ,  A61K39/00 ,  A61K35/76 ,  A61P35/00 ,  G01N33/53 ,  C40B30/04 ,  C12Q1/02

公开(公告)号：JP2021191268A

公开(公告)日：2021-12-16

申请号：JP2021127653

申请日：2021-08-03

申请人： オレゴン ヘルス アンド サイエンス ユニバーシティ

发明人： フルー、クラウス ,  ハンセン、スコット、ジー. ,  ネルソン、ジェイ ,  ピッカー、ルイス ,  カポシオ、パトリジア

IPC分类号： C12N5/10 ,  A61K35/76 ,  A61P37/06 ,  A61K39/21 ,  A61K48/00 ,  C12N15/869

摘要： 【課題】外来抗原を発現する組み換えヒトサイトメガロウイルスベクターを提供する。 【解決手段】(1)少なくとも1種の異種抗原をコードする第1の核酸と;(2)UL45遺伝子またはUS13遺伝子における不活性化変異と;(3)活性なUS2、US3、US6、US7、UL97およびUL131A遺伝子と;を含み、組み換えヒトサイトメガロウイルス(HCMV)のTR株に由来し;ガンシクロビル感受性であることを特徴とする組み換えHCMVベクターである。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2021533126A

公开(公告)日：2021-12-02

申请号：JP2021505674

申请日：2019-07-31

申请人： コーネル・ユニバーシティー ,  CORNELL UNIVERSITY

发明人： カプリット マイケル ジー. ,  マロンジュ ロベルタ

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K38/16 ,  A61P11/14 ,  A61P43/00 ,  A61P11/08 ,  A61K35/76 ,  A61K35/761 ,  A61K35/763 ,  A01K67/027 ,  C12N15/86 ,  C12N15/864 ,  C12N15/867 ,  C12N15/861 ,  C12N15/869 ,  C12N15/12 ,  C12N15/113 ,  C12N15/09 ,  C12N15/13 ,  C12N7/01 ,  A61K45/00

摘要： 内臓臓器機能を制御するための方法および組成物が提供される。例えば、本方法および本組成物は、臓器機能の制御、例えば、臓器機能の調節の結果として、疾患を予防、抑制、または治療するのに有用である。一実施形態において、ウイルスベクターは臓器に送達され、ウイルスは、臓器の機能を調節する神経に感染する。一実施形態において、ウイルスベクターは、逆行性ベクターである。一実施形態において、ウイルスベクターは、外因的に送達された作用物質またはエネルギーによって遺伝子産物の活性が制御される遺伝子産物をコードする。したがって、作用物質またはエネルギーの送達によって臓器機能が制御される。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2021129588A

公开(公告)日：2021-09-09

申请号：JP2021088849

申请日：2021-05-27

申请人： ジュノー セラピューティクス インコーポレイテッド

发明人： オデガード ヴァレリー

IPC分类号： C12N5/10 ,  C12N15/09 ,  C12N15/13 ,  C07K16/00 ,  C12N15/12 ,  C12N15/62 ,  C07K19/00 ,  C12N15/63 ,  C12N15/864 ,  C12N15/861 ,  C12N15/867 ,  C12N5/0783 ,  C12N15/869 ,  C07K14/705 ,  A61K35/17 ,  A61K39/00 ,  A61P37/02 ,  A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  C12N15/113

摘要： 【課題】T細胞を含む、養子療法のための操作された細胞を提供する。 【解決手段】(a)抗原に特異的に結合する遺伝子操作された抗原受容体、及び、(b)PD−L1の発現を低減する、又は、PD−L1の発現の低減を引き起こすことができる、阻害性核酸分子、を含む操作されたT細胞を提供する。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2021523205A

公开(公告)日：2021-09-02

申请号：JP2020564208

申请日：2019-05-16

申请人： オリーブス バイオセラピューティクス インコーポレイテッド ,  OLIVES BIOTHERAPEUTICS INC.

发明人： パク, ウ ジン ,  ユン, エリ

IPC分类号： A61P27/02 ,  A61K45/00 ,  A61K48/00 ,  A61K35/76 ,  A61K35/545 ,  A61P43/00 ,  C12N15/12 ,  C12N15/864 ,  C12N15/861 ,  C12N15/869 ,  C12N15/867 ,  C12N15/863 ,  A61K38/17

摘要： 本発明は、網膜疾患を予防又は治療するための、有効成分としてCCN5を含む医薬組成物に関する。本発明によるCCN5は、網膜色素上皮細胞においてTGF−β、EEF、又は抗VEGF薬によって引き起こされる線維性変化を予防する。さらに、CCN5は、網膜色素上皮細胞の線維性変化によって引き起こされた形態的又は機能的損傷を正常な細胞のレベルへと回復させる。したがって、有効成分としてCCN5を含む当該組成物は、網膜疾患を予防又は治療するために、有利に利用することができる。 【選択図】 図6c

公开(公告)号：JP2021522173A

公开(公告)日：2021-08-30

申请号：JP2020557222

申请日：2019-04-18

申请人： ザ・トラスティーズ・オブ・コロンビア・ユニバーシティ・イン・ザ・シティ・オブ・ニューヨーク

发明人： ヒラノ,ミチオ ,  アクマン,ハサン,オー. ,  ロペス−ゴメス,カルロス

IPC分类号： C12N15/861 ,  C12N15/863 ,  C12N15/864 ,  C12N15/866 ,  C12N15/867 ,  C12N15/869 ,  C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  A61P43/00 ,  A61K35/76 ,  A61K31/711

摘要： 本発明は一般に、遺伝子治療を用いる、不均衡ヌクレオチドプールによって特徴付けられる疾患、例えば、ミトコンドリアDNA枯渇症候群、より具体的には、チミジンキナーゼ2(TK2)欠損症などの、ヒト遺伝疾患の治療の方法に関する。遺伝子治療は、機能性タンパク質をコードする核酸を含有するウイルスベクターなどの、1以上の構築物の投与を含んでよい。機能性タンパク質は、核遺伝子に対応し得る。TK2欠損症の治療のために、遺伝子治療は、機能性TK2酵素をコードする核酸を含有するウイルスベクターなどの、1以上の構築物の投与を含んでよい。治療はまた、遺伝子治療に関連して薬理学的療法を投与することも含んでよい。遺伝子治療を単独で又は薬理学的療法と組み合わせたものなどの本開示の治療プロトコルは、不均衡ヌクレオシドプールの様々な他の障害、特に、ミトコンドリアDNA枯渇症候群に見られるものを治療、予防、及び/又は治癒するために使用できる。 【選択図】図1

公开(公告)号：JP6919912B2

公开(公告)日：2021-08-18

申请号：JP2019165005

申请日：2019-09-11

申请人： ユニヴァーシティ オヴ ピッツバーグ オヴ ザ コモンウェルス システム オヴ ハイアー エデュケーション

发明人： 内田 宏昭 ,  コーヘン、ジャスタス ,  グロリオソ スリー、ジョゼフ シー. ,  グランディ、パオラ

IPC分类号： C12N7/01 ,  C07K14/035 ,  C07K16/30 ,  A61K35/763 ,  A61P35/00 ,  C12N15/869

公开(公告)号：JP2021512601A

公开(公告)日：2021-05-20

申请号：JP2020541862

申请日：2019-02-01

申请人： ホモロジー・メディシンズ・インコーポレイテッド

发明人： アルバート・バーンズ・シーモア ,  シーミン・セヘル・アーメド ,  ジェーソン・ボーク・ライト ,  セリーナ・ニコル・ドリヴ ,  ヒラード・ルビン

IPC分类号： C12N15/86 ,  C12N15/861 ,  C12N15/863 ,  C12N15/869 ,  C12N15/113 ,  C12N15/37 ,  C12N15/53 ,  C12N5/10 ,  C12N7/01 ,  A61P3/00 ,  A61K35/761 ,  A61K35/76 ,  A61K48/00 ,  A61K38/16 ,  A61K31/7008 ,  C12N15/864

摘要： 細胞においてフェニルアラニンヒドロキシラーゼ(PAH)ポリペプチドを発現することによってPAH遺伝子機能を回復させることができる、アデノ随伴ウイルス(AAV)組成物が、本明細書で提供される。前記AAV組成物の使用方法、及び前記AAV組成物を作製するためのパッケージングシステムも、提供される。

公开(公告)号：JP2021508477A

公开(公告)日：2021-03-11

申请号：JP2020536146

申请日：2018-12-28

申请人： オンコラス, インコーポレイテッド

发明人： ファイナー, ミッチェル エイチ. ,  イブニン, ルーク

IPC分类号： C12N7/01 ,  C12N15/13 ,  C12N15/24 ,  C12N15/113 ,  C12N15/57 ,  C12N15/12 ,  C12N15/86 ,  C12N15/861 ,  A61P35/00 ,  A61P43/00 ,  A61K35/761 ,  A61K35/763 ,  A61K35/765 ,  A61K35/766 ,  A61K35/768 ,  A61K48/00 ,  A61K38/22 ,  A61K45/00 ,  A61K47/62 ,  C12N15/869

摘要： エンゲージャー分子をコードする1つ以上の核酸を含む腫瘍溶解性ウイルスが、本明細書に記載される。いくつかの実施形態では、腫瘍溶解性ウイルスは、エンゲージャー分子及び1つ以上の治療用分子をコードする1つ以上の核酸配列を含む。さらに、腫瘍溶解性ウイルスを含有する医薬組成物及び腫瘍溶解性ウイルスを使用したがんの治療方法が、本明細書にて提供される。

公开(公告)号：JP2021508241A

公开(公告)日：2021-03-04

申请号：JP2020529562

申请日：2018-11-29

申请人： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア

发明人： ウイルソン,ジェームス・エム ,  カッツ,ネイサン ,  オルドー,ジュリエット

IPC分类号： C12N15/864 ,  C12N15/55 ,  C12N15/861 ,  C12N15/869 ,  C12N15/867 ,  A61K35/76 ,  A61K35/761 ,  A61K35/763 ,  A61K48/00 ,  A61K38/46 ,  A61K9/10 ,  A61P3/00 ,  A61P43/00 ,  C12N7/01

摘要： AAVカプシドおよびそこにパッケージングされたベクターゲノムを含む組換えAAV(rAAV)であって、ベクターゲノムが、AAV5’末端逆位配列(ITR)、機能的hSGSHをコードする操作された核酸配列、標的細胞におけるhSGSHの発現を指示する制御配列、およびAAV3’ITRを含む、組換えAAV(rAAV)が、本明細書において提供される。製剤緩衝液中に本明細書において記載されるrAAVを含む医薬組成物、およびMPS IIIAと診断されたヒト対象を処置する方法がまた、提供される。 【選択図】図なし