人工単一ガイドRNA及びその用途
    5.
    发明专利

    公开(公告)号:JPWO2017131237A1

    公开(公告)日:2018-11-01

    申请号:JP2017003251

    申请日:2017-01-30

    摘要: 本発明は、天然型sgRNAと同等もしくはそれ以上の活性を有し、かつ生体内での安定性が向上した新規な人工sgRNA、並びに、該人工sgRNAとCas9とを組み合わせた効率的なCRISPR/Cas9システムを提供する。sgRNA中の、crRNAの3’末端とtracrRNAの5’末端とを繋ぐ一本鎖化のためのヌクレオチドリンカー部分を、アミノ酸誘導体リンカーに置換しても、in vitroのDNA切断アッセイで、元のsgRNAと同等以上の活性が保持される。さらに、tracrRNAのステム-ループ1とステム-ループ2との間に存在するリンカー領域及び/又はステム-ループ2のループ部分をアミノ酸誘導体リンカーに置換、あるいはsgRNAの5’末端及び/又は3’末端近傍にアミノ酸誘導体リンカーを付加/挿入しても、元のsgRNAと同等以上の活性が保持される。1以上のアミノ酸誘導体リンカーがsgRNA中に導入されることにより、生体内での安定性を向上させることができる。

    オリゴヌクレオチドの製造方法
    9.
    发明专利

    公开(公告)号:JPWO2017086397A1

    公开(公告)日:2018-09-06

    申请号:JP2016084150

    申请日:2016-11-17

    发明人: 菅原 祐大

    IPC分类号: C07H21/04

    摘要: 単離が容易で保存安定性が高いヌクレオシド又はオリゴヌクレオチドを用いる、オリゴヌクレオチドの新規製造方法を提供する。 2’位、3’位、5’位及び核酸塩基部からなる群から選ばれる少なくとも1か所に擬似固相保護基を有し、5’位又は3’位がヒドロキシ基であるヌクレオシド又はオリゴヌクレオチドの当該5’−ヒドロキシ基又は3’−ヒドロキシ基をH−ホスホネート化する工程を含むオリゴヌクレオチドの製造方法である。