公开(公告)号：US20120115930A1

公开(公告)日：2012-05-10

申请号：US13294068

申请日：2011-11-10

申请人： BRETT P. MONIA ,  C. FRANK BENNETT ,  WILLIAM A. GAARDE ,  TRISHA LOCKHART ,  ROBERT MCKAY

发明人： BRETT P. MONIA ,  C. FRANK BENNETT ,  WILLIAM A. GAARDE ,  TRISHA LOCKHART ,  ROBERT MCKAY

IPC分类号： A61K31/711 ,  A61P7/06 ,  A61K31/7125 ,  C07H21/04 ,  A61K31/712

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating the expression of hepcidin in a cell, tissue or animal or preventing, ameliorating or treating anemia. Also provided are methods for prevention, amelioration or treatment of anemia, and for increasing red blood cell count in an animal. Also provided are methods for the prevention, amelioration and/or treatment of low serum iron levels, low red blood cell count and other clinical endpoints of anemia in an animal. These methods may be achieved by administration of compounds or compositions including antisense compounds targeted to a nucleic acid that expresses hepcidin polypeptide combined with an erythropoiesis stimulating agent.

摘要翻译： 本文公开了用于调节细胞，组织或动物中铁调素表达或预防，改善或治疗贫血的化合物，组合物和方法。 还提供了用于预防，改善或治疗贫血以及用于增加动物中红细胞计数的方法。 还提供了用于预防，改善和/或治疗动物体内低血清铁含量，低红细胞计数和贫血的其它临床终点的方法。 这些方法可以通过施用化合物或组合物来实现，所述化合物或组合物包括靶向表达与促红细胞生成刺激剂组合的铁调素多肽的核酸的反义化合物。

公开(公告)号：US08163477B2

公开(公告)日：2012-04-24

申请号：US10445996

申请日：2003-05-27

申请人： Zhengrong Yu ,  Brenda F. Baker ,  Hongjiang Wu

发明人： Zhengrong Yu ,  Brenda F. Baker ,  Hongjiang Wu

IPC分类号： C07H21/04 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12Q1/6834 ,  C12Q2565/549 ,  C12Q2521/307

摘要： A method for quantitating an oligonucleotide in a sample of bodily fluid and/or extract is provided. The method provides for the detection and/or localization of oligonucleotides, including administered modified oligonucleotides, for therapeutic and/or pharmacokinetic purposes.

摘要翻译： 提供了用于定量体液和/或提取物样品中的寡核苷酸的方法。 该方法提供用于治疗和/或药代动力学目的的寡核苷酸的检测和/或定位，包括施用修饰的寡核苷酸。

公开(公告)号：US08153603B2

公开(公告)日：2012-04-10

申请号：US11816705

申请日：2006-02-24

申请人： James G. Karras ,  Susan Gregory ,  Jeffrey R. Crosby ,  Mausumee Guha ,  David Tung ,  Susan M. Freier

发明人： James G. Karras ,  Susan Gregory ,  Jeffrey R. Crosby ,  Mausumee Guha ,  David Tung ,  Susan M. Freier

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/1138 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/345 ,  C12N2310/3525

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating the expression of IL-4R alpha in a cell, tissue or animal. Also provided are methods of target validation. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders related to expression of IL 4R-α, airway hyperresponsiveness, and/or pulmonary inflammation.

摘要翻译： 本文公开了用于调节细胞，组织或动物中IL-4Rα的表达的化合物，组合物和方法。 还提供了目标验证的方法。 还提供了所公开的化合物和组合物在制备用于治疗与IL 4R-α的表达，气道高反应性和/或肺部炎症相关的疾病和病症的药物中的用途。

公开(公告)号：US20120077865A1

公开(公告)日：2012-03-29

申请号：US13302070

申请日：2011-11-22

申请人： Susan M. FREIER ,  Rosanne M. Crooke ,  Mark J. Graham ,  Kristina M. Lemonidis ,  Sanjay Bhanot ,  Diane Tribble ,  Andrew T. Watt

发明人： Susan M. FREIER ,  Rosanne M. Crooke ,  Mark J. Graham ,  Kristina M. Lemonidis ,  Sanjay Bhanot ,  Diane Tribble ,  Andrew T. Watt

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61P7/00 ,  A61P3/06 ,  A61P9/10 ,  A61P3/10 ,  A61P1/16 ,  A61P3/00 ,  C07H21/04 ,  A61P9/00

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K45/06 ,  A61K48/00 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/30

摘要： Disclosed herein are antisense compounds and methods for decreasing LDL-C in an individual having elevated LDL-C. Additionally disclosed are antisense compounds and methods for treating, preventing, or ameliorating hypercholesterolemia and/or atherosclerosis. Further disclosed are antisense compounds and methods for decreasing coronary heart disease risk. Such methods include administering to an individual in need of treatment an antisense compound targeted to a PCSK9 nucleic acid. The antisense compounds administered include gapmer antisense oligonucleotides.

摘要翻译： 本文公开了用于降低具有升高的LDL-C的个体中的LDL-C的反义化合物和方法。 另外公开了用于治疗，预防或改善高胆固醇血症和/或动脉粥样硬化的反义化合物和方法。 进一步公开的是用于降低冠心病风险的反义化合物和方法。 这样的方法包括向需要治疗的个体施用靶向PCSK9核酸的反义化合物。 施用的反义化合物包括gapmer反义寡核苷酸。

公开(公告)号：US20120029050A1

公开(公告)日：2012-02-02

申请号：US13177457

申请日：2011-07-06

申请人： Xing-Xian Yu ,  Sanjay Bhanot ,  Brett P. Monia

发明人： Xing-Xian Yu ,  Sanjay Bhanot ,  Brett P. Monia

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61P1/16

CPC分类号： C12N15/1137 ,  C12N2310/11 ,  C12Y203/0102

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating DGAT-1 activity. Preferably, the expression of DGAT-1 from a nucleic acid is inhibited. Methods are provided for treating, ameliorating or treating liver fibrosis, either directly or by treating an underlying etiological factor. Preferably, the treatment, amelioration or prevention comprises administering a DGAT-1 activity modulator.

摘要翻译： 本文公开了用于调节DGAT-1活性的化合物，组合物和方法。 优选地，来自核酸的DGAT-1的表达被抑制。 提供了直接治疗或改善肝纤维化或通过治疗潜在病因的方法。 优选地，治疗，改善或预防包括施用DGAT-1活性调节剂。

公开(公告)号：US08101743B2

公开(公告)日：2012-01-24

申请号：US12273731

申请日：2008-11-19

申请人： Vickie L. Brown-Driver ,  Ravi Jain

发明人： Vickie L. Brown-Driver ,  Ravi Jain

IPC分类号： C07H21/04 ,  C12N15/11 ,  C12N5/00 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/136 ,  C12Q2600/158 ,  Y10T436/143333

摘要： Compounds, compositions and methods are provided for modulating the expression of transthyretin. The compositions comprise oligonucleotides, targeted to nucleic acid encoding transthyretin. Methods of using these compounds for modulation of transthyretin expression and for diagnosis and treatment of diseases and conditions associated with expression of transthyretin are provided.

摘要翻译： 提供化合物，组合物和方法用于调节转甲状腺激素的表达。 组合物包含针对核酸编码转甲状腺素蛋白的寡核苷酸。 提供了使用这些化合物调节转甲状腺素蛋白表达和用于诊断和治疗与转甲状腺素蛋白表达相关的疾病和病症的方法。

公开(公告)号：US08101585B2

公开(公告)日：2012-01-24

申请号：US11834672

申请日：2007-08-06

申请人： Xing-Xian Yu ,  Sanjay Bhanot

发明人： Xing-Xian Yu ,  Sanjay Bhanot

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  A61K31/70

CPC分类号： A61K31/07 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525

摘要： The invention provides compositions and methods for the treatment and diagnosis of diseases or disorders amenable to treatment through modulation of expression of a gene encoding a Jun N-terminal kinase 1 (JNK1 protein.

摘要翻译： 本发明提供了用于治疗和诊断适于通过调节编码JunN-末端激酶1（JNK1蛋白）的基因的表达进行治疗的疾病或病症的组合物和方法。

公开(公告)号：US08088904B2

公开(公告)日：2012-01-03

申请号：US12192847

申请日：2008-08-15

申请人： Eric E. Swayze ,  Andrew M. Siwkowski ,  Balkrishen Bhat ,  Thazha P. Prakash ,  Charles Allerson ,  Punit P. Seth

发明人： Eric E. Swayze ,  Andrew M. Siwkowski ,  Balkrishen Bhat ,  Thazha P. Prakash ,  Charles Allerson ,  Punit P. Seth

IPC分类号： C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C07G3/00 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07H19/10 ,  C07H19/20 ,  C07H21/00 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/323 ,  C12N2320/51

摘要： The present disclosure describes tetrahydropyran nucleoside analogs, oligomeric compounds prepared therefrom and methods of using the oligomeric compounds. More particularly, tetrahydropyran nucleoside analogs are provided, having one or more chiral substituents, that are useful for enhancing properties of oligomeric compounds including nuclease resistance and binding affinity. In some embodiments, the oligomeric compounds provided herein hybridize to a portion of a target RNA resulting in loss of normal function of the target RNA.

摘要翻译： 本公开描述了四氢吡喃核苷类似物，由其制备的低聚化合物和使用寡聚化合物的方法。 更具体地，提供四氢吡喃核苷类似物，其具有一个或多个手性取代基，其可用于增强低聚化合物的性质，包括核酸酶抗性和结合亲和力。 在一些实施方案中，本文提供的寡聚化合物与靶RNA的一部分杂交，导致靶RNA的正常功能丧失。

公开(公告)号：US08067386B2

公开(公告)日：2011-11-29

申请号：US12274030

申请日：2008-11-19

申请人： Sanjay Bhanot ,  Kenneth W. Dobie ,  Ravi Jain

发明人： Sanjay Bhanot ,  Kenneth W. Dobie ,  Ravi Jain

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  A61K31/70 ,  C12Q1/68 ,  C12N5/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525

摘要： Compounds, compositions and methods are provided for modulating the expression of eIF4E-BP2. The compositions comprise oligonucleotides, targeted to nucleic acid encoding eIF4E-BP2. Methods of using these compounds for modulation of eIF4E-BP2 expression and for diagnosis and treatment of diseases and conditions associated with expression of eIF4E-BP2 are provided.

摘要翻译： 提供化合物，组合物和方法用于调节eIF4E-BP2的表达。 组合物包含靶向编码eIF4E-BP2的核酸的寡核苷酸。 提供了使用这些化合物调节eIF4E-BP2表达和用于诊断和治疗与eIF4E-BP2表达相关的疾病和病症的方法。

公开(公告)号：US08039444B2

公开(公告)日：2011-10-18

申请号：US11509529

申请日：2006-08-23

申请人： Araz A. Raoof ,  Mangaraju Gudipati ,  David C. Bibby ,  Susan Weinbach

发明人： Araz A. Raoof ,  Mangaraju Gudipati ,  David C. Bibby ,  Susan Weinbach

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/20

CPC分类号： A61K9/0024 ,  A61K9/2013 ,  A61K9/4858 ,  A61K31/20 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/00 ,  A61K47/12 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  A61K2300/00 ,  C12N2310/3525

摘要： A pharmaceutical composition comprising an antisense oligonucleotide and a permeation enhancer that comprises a multi-carbon backbone having a functional group and also one or more side chains which have one or more carbon atoms and, optionally, one or more functional groups.

摘要翻译： 一种包含反义寡核苷酸和渗透促进剂的药物组合物，其包含具有官能团的多碳骨架和还具有一个或多个碳原子的一个或多个侧链，以及任选的一个或多个官能团。