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    HUMAN INDUCED NEURONAL CELLS
    3.
    发明申请
    HUMAN INDUCED NEURONAL CELLS 审中-公开
    人类诱导的神经细胞

    公开(公告)号：US20140193341A1

    公开(公告)日：2014-07-10

    申请号：US13980832

    申请日：2012-01-19

    申请人： Asa Abeliovich ,  Liang Qiang

    发明人： Asa Abeliovich ,  Liang Qiang

    IPC分类号： C12N5/0793 ,  A61K49/00 ,  G01N33/50

    CPC分类号： C12N5/0619 ,  A61K35/12 ,  A61K49/0008 ,  C12N2501/13 ,  C12N2501/60 ,  C12N2506/1307 ,  C12N2510/00 ,  C12N2533/32 ,  G01N33/5044 ,  G01N33/5058 ,  G01N2800/28 ,  G01N2800/2821

    摘要： A method for reprogramming a fibroblast into a human induced neuronal cell (hIN) is described. The method comprises expressing heterologous reprogramming factors Bm2, Myt11, Zic1, Olig2, Asc11 or any combination thereof, in said fibroblast, and culturing the fibroblast in a medium comprising BDNF, NT3, GeM or any combination thereof. Biomarkers describing the obtained hiN cells are also presented. In another aspect, methods for screening compounds using the hiN cells is described.

    摘要翻译： 描述了将成纤维细胞重新编程成人诱导的神经元细胞（hIN）的方法。 该方法包括在所述成纤维细胞中表达异源重编程因子Bm2，Myt11，Zic1，Olig2，Asc11或其任何组合，并在包含BDNF，NT3，GeM或其任何组合的培养基中培养成纤维细胞。 还介绍了描述获得的hiN细胞的生物标志物。 另一方面，描述了使用hiN细胞筛选化合物的方法。

    METHODS TO TREAT NEURODEGENERATIVE CONDITIONS OR DISEASES BY TARGETING COMPONENTS OF A PTEN SIGNALING PATHWAY
    5.
    发明申请
    METHODS TO TREAT NEURODEGENERATIVE CONDITIONS OR DISEASES BY TARGETING COMPONENTS OF A PTEN SIGNALING PATHWAY 审中-公开
    通过定位PTEN信号通路的组件来治疗神经病变病症或疾病的方法

    公开(公告)号：US20110189308A1

    公开(公告)日：2011-08-04

    申请号：US12933186

    申请日：2009-03-17

    申请人： Asa Abeliovich ,  Keiichi Inoue

    发明人： Asa Abeliovich ,  Keiichi Inoue

    IPC分类号： A61K33/14 ,  A61K31/407 ,  A61K31/425 ,  A61K31/404 ,  A61K31/55 ,  A61K31/505 ,  A61K31/426 ,  A61K31/506 ,  A61K31/7052 ,  A61P25/00

    CPC分类号： A61K45/06 ,  A61K33/24 ,  A61K2300/00

    摘要： The disclosure provides that components of a PTEN cell signaling pathway may be utilized as therapeutic targets for treating, preventing, slowing the progression of or delaying the onset of a neurodegenerative disease or disorder. Such components that may be targeted include, phosphatase and tensin homologue (PTEN), glycogen synthase kinase 3 beta (GSK3β), and AKT. The subject matter disclosed herein relates to the therapeutic use of inhibitors of PTEN, inhibitors of GSK3β, or activators of AKT to treat a neurodegenerative disease or disorder in a subject. Compounds are disclosed which may be used in the methods provided.

    摘要翻译： 本公开提供了PTEN细胞信号传导途径的组分可以用作治疗，预防，减缓神经退行性疾病或病症发作或延缓发作的治疗靶点。 可能靶向的这些组分包括磷酸酶和张力蛋白同源物（PTEN），糖原合酶激酶3β（GSK3和bgr）和AKT。 本文公开的主题涉及PTEN抑制剂，GSK3和bgr抑制剂或AKT激活剂治疗受试者神经变性疾病或病症的治疗用途。 公开了可以在所提供的方法中使用的化合物。

    Vector-mediated gene regulation in midbrain dopamine neurons
    6.
    发明申请
    Vector-mediated gene regulation in midbrain dopamine neurons 审中-公开
    载体介导的中脑多巴胺神经元基因调控

    公开(公告)号：US20060153807A1

    公开(公告)日：2006-07-13

    申请号：US11034501

    申请日：2005-01-12

    申请人： Asa Abeliovich ,  Jean-Jacques Bacci

    发明人： Asa Abeliovich ,  Jean-Jacques Bacci

    IPC分类号： A61K48/00

    CPC分类号： A61K48/005 ,  A61K35/13 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2750/14143

    摘要： The present invention provides compositions and methods for vector mediated gene regulation in neurons. Specifically, the present invention provides therapeutic compositions comprising viral vectors that allow for the over-expression and RNAi mediated knockdown of genes in vivo. The present invention further provides methods for treating or preventing neurodegeneration in a subject, and for protecting neurons from damage in the context of neurodegenerative disorders. Additionally, the present invention provides a composition, and use of the composition in improving animal models of neurodegeneration.

    摘要翻译： 本发明提供了用于神经元中载体介导的基因调控的组合物和方法。 具体而言，本发明提供包含允许体内过表达和RNAi介导的基因敲低的病毒载体的治疗组合物。 本发明还提供了用于治疗或预防受试者的神经变性的方法，并且用于在神经变性疾病的背景下保护神经元免受损伤的方法。 此外，本发明提供组合物和组合物在改善神经变性动物模型中的用途。

    Modified human embryonic stem cells and methods of use to treat neuron-associated disorders
    7.
    发明申请
    Modified human embryonic stem cells and methods of use to treat neuron-associated disorders 审中-公开
    修饰的人胚胎干细胞和用于治疗神经元相关疾病的方法

    公开(公告)号：US20060275744A1

    公开(公告)日：2006-12-07

    申请号：US11258359

    申请日：2005-10-24

    申请人： Asa Abeliovich ,  Cecile Martinat

    发明人： Asa Abeliovich ,  Cecile Martinat

    IPC分类号： C12N5/06 ,  C12N5/08 ,  C12Q1/00 ,  C12N15/09

    CPC分类号： G01N33/5073 ,  C12N5/0619 ,  C12N2506/02

    摘要： The invention is directed to methods for promoting the differentiation and maturation of embryonic and adult stem cells to dopamine neurons by increasing expression of the transcription factors Nurr1 and PitX3 in the stem cells. The invention provides embryonic and adult stem cells expressing Nurr1 and PitX3 from nucleic acid vectors, and dopamine neurons differentiated therefrom, and methods for treating a neuron-associated disorder, such as Parkinson's Disease, using the cells of the invention. The invention encompasses screening assays using the cells of the invention to identify compounds capable of inducing differentiation of stem cells to dopamine neurons.

    摘要翻译： 本发明涉及通过增加干细胞中转录因子Nurr1和PitX3的表达来促进胚胎和成体干细胞向多巴胺神经元的分化和成熟的方法。 本发明提供了来自核酸载体的表达Nurr1和PitX3的胚胎和成体干细胞以及从其分化的多巴胺神经元，以及使用本发明的细胞治疗神经元相关疾病如帕金森病的方法。 本发明包括使用本发明的细胞进行的筛选测定以鉴定能够诱导干细胞向多巴胺神经元分化的化合物。

    Protecting cell therapy for neurological disorders including Parkinson's disease
    8.
    发明申请
    Protecting cell therapy for neurological disorders including Parkinson's disease 审中-公开
    保护细胞治疗神经系统疾病，包括帕金森病

    公开(公告)号：US20060171935A1

    公开(公告)日：2006-08-03

    申请号：US11048391

    申请日：2005-01-31

    申请人： Asa Abeliovich ,  Cecile Martinat

    发明人： Asa Abeliovich ,  Cecile Martinat

    IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N5/08

    CPC分类号： A01K67/0276 ,  A01K67/0278 ,  A01K2217/072 ,  A01K2217/075 ,  A01K2267/0312 ,  A61K48/00 ,  C07K14/47 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/53 ,  C12N2510/02 ,  C12N2740/15043 ,  C12N2750/14143

    摘要： The present invention provides compositions and methods for enhancing and improving cell therapies for neurological disorders including Parkinson's disease. Specifically, the present invention provides a cell or cells modified by viral vector compositions that allow for the over-expression and RNAi mediated knockdown of genes in vitro and in vivo. The present invention further provides cell therapy methods for treating or preventing neurodegeneration in a subject, and for protecting neurons from damage in the context of neurodegenerative disorders using the modified cells. Additionally, the present invention provides methods for purification and identification of mature dopamine neurons for cell therapy using fluorescent compounds including JHC1-64.

    摘要翻译： 本发明提供用于增强和改善包括帕金森病在内的神经障碍的细胞疗法的组合物和方法。 具体地说，本发明提供了由病毒载体组合物修饰的细胞或细胞，其允许体外和体内过表达和RNAi介导的基因敲低。 本发明进一步提供用于治疗或预防受试者的神经变性的细胞治疗方法，并且使用修饰的细胞在神经变性疾病的上下文中保护神经元免受损伤。 此外，本发明提供了使用包括JHC1-64的荧光化合物来纯化和鉴定用于细胞治疗的成熟多巴胺神经元的方法。