公开(公告)号：US20140128449A1

公开(公告)日：2014-05-08

申请号：US14009745

申请日：2012-03-23

申请人： Jing Liu ,  Jiaxin Hu ,  David R. Corey

发明人： Jing Liu ,  Jiaxin Hu ,  David R. Corey

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/10 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/63

摘要： The present invention relates to the selective modulation of pre-mRNA splicing, in particular, for that involving alternative splicing in disease-related proteins such as those involved in Duschenne's Muscular Dystropy and Spinal Muscular Atrophy.

摘要翻译： 本发明涉及前mRNA剪接的选择性调节，特别涉及涉及在疾病相关蛋白例如涉及Duschenne's Muscular Dystropy和Spinal Muscular Atrophy的那些中的可选剪接。

公开(公告)号：US20110190222A1

公开(公告)日：2011-08-04

申请号：US13056556

申请日：2009-07-28

申请人： David R. Corey ,  Jiaxin Hu ,  Masayuki Matsui

发明人： David R. Corey ,  Jiaxin Hu ,  Masayuki Matsui

IPC分类号： A61K38/02 ,  A61K31/7088 ,  C07H21/00 ,  C07K2/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K47/645 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/3231

摘要： The present invention relates to the selective inhibition of protein expression of CAG repeat-related disease proteins such as Huntingtin using nucleic acid analogs. Peptide nucleic acids and locked nucleic acids are particularly useful analogs.

摘要翻译： 本发明涉及使用核酸类似物选择性抑制CAG重复相关疾病蛋白如亨廷妥蛋白的蛋白质表达。 肽核酸和锁定的核酸是特别有用的类似物。

公开(公告)号：US20130172399A1

公开(公告)日：2013-07-04

申请号：US13575842

申请日：2011-02-03

申请人： David R. Corey ,  Jiaxin Hu ,  Dinah W.Y. Sah

发明人： David R. Corey ,  Jiaxin Hu ,  Dinah W.Y. Sah

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K38/1709 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/34 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention relates to the selective inhibition of protein expression of CAG repeat-related disease proteins such as Huntingtin Disease Protein and Ataxin-3 using double-stranded RNAs and nucleic acid analogs. Chemically-modified RNAs having at least one mismatch as compared to the target CAG repeat sequence are specifically contemplated.

摘要翻译： 本发明涉及使用双链RNA和核酸类似物选择性抑制CAG重复相关疾病蛋白如亨廷妥病和蛋白质的蛋白质表达。 与目标CAG重复序列相比具有至少一个失配的化学修饰的RNA特别设想。

公开(公告)号：US08901095B2

公开(公告)日：2014-12-02

申请号：US13056556

申请日：2009-07-28

申请人： David R. Corey ,  Jiaxin Hu ,  Masayuki Matsui

发明人： David R. Corey ,  Jiaxin Hu ,  Masayuki Matsui

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K47/645 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/3231

摘要： The present invention relates to the selective inhibition of protein expression of CAG repeat-related disease proteins such as Huntingtin using nucleic acid analogs. Peptide nucleic acids and locked nucleic acids are particularly useful analogs.

摘要翻译： 本发明涉及使用核酸类似物选择性抑制CAG重复相关疾病蛋白如亨廷妥蛋白的蛋白质表达。 肽核酸和锁定的核酸是特别有用的类似物。

公开(公告)号：US09574191B2

公开(公告)日：2017-02-21

申请号：US13575842

申请日：2011-02-03

申请人： David R. Corey ,  Jiaxin Hu ,  Dinah W. Y. Sah

发明人： David R. Corey ,  Jiaxin Hu ,  Dinah W. Y. Sah

IPC分类号： C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K38/17

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K38/1709 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/332 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/34 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention relates to the selective inhibition of protein expression of CAG repeat-related disease proteins such as Huntingtin Disease Protein and Ataxin-3 using double-stranded RNAs and nucleic acid analogs. Chemically-modified RNAs having at least one mismatch as compared to the target CAG repeat sequence are specifically contemplated.

摘要翻译： 本发明涉及使用双链RNA和核酸类似物选择性抑制CAG重复相关疾病蛋白如亨廷妥病和蛋白质的蛋白质表达。 与目标CAG重复序列相比具有至少一个失配的化学修饰的RNA特别设想。

公开(公告)号：US07858592B2

公开(公告)日：2010-12-28

申请号：US12035982

申请日：2008-02-22

申请人： David S. Shames ,  David R. Corey ,  Rachel S. Greer ,  John D. Minna

发明人： David S. Shames ,  David R. Corey ,  Rachel S. Greer ,  John D. Minna

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K35/00 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： A61K31/7105 ,  C12N5/0693 ,  C12N15/1135 ,  C12N2310/14 ,  C12N2500/40

摘要： The present invention relates to the inhibition of p53 transcription by interfering with the activity of a p53 promoter using inhibitory double-stranded RNAs. Use of these inhibitory RNAs in the treatment of cancers also is disclosed.

摘要翻译： 本发明涉及通过使用抑制性双链RNA干扰p53启动子的活性来抑制p53转录。 还公开了将这些抑制性RNA用于治疗癌症的用途。

公开(公告)号：US20100273863A1

公开(公告)日：2010-10-28

申请号：US12766574

申请日：2010-04-23

申请人： David R. Corey ,  Xuan Yue

发明人： David R. Corey ,  Xuan Yue

IPC分类号： A61K31/7088 ,  C12N5/02 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/63 ,  C12N15/67 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14

摘要： Gene expression can be selectively modulated by contacting a cell with an oligomer that targets a gene region downstream of a ′3-UTR, thereby increasing or decreasing the expression of the target gene.

摘要翻译： 通过使细胞与靶向3'-UTR下游的基因区域的寡聚体接触，从而增加或降低靶基因的表达，可以选择性调节基因表达。

公开(公告)号：US08324181B2

公开(公告)日：2012-12-04

申请号：US12750201

申请日：2010-03-30

申请人： David R. Corey ,  David S. Shames ,  Bethany A. Janowski ,  John D. Minna

发明人： David R. Corey ,  David S. Shames ,  Bethany A. Janowski ,  John D. Minna

IPC分类号： A61K31/70 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/63 ,  A61K48/005 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/331 ,  C12N2320/50 ,  C12N2310/3521

摘要： Synthesis of a target transcript of a gene is selectively increased in a mammalian cell by contacting the cell with a polynucleotide oligomer of 12-28 bases complementary to a region within a target promoter of the gene under conditions whereby the oligomer selectively increases synthesis of the target transcript.

摘要翻译： 通过使细胞与基因的靶启动子内的区域互补的12-28个碱基的多核苷酸寡聚体接触，在哺乳动物细胞中选择性地增加基因的靶转录物的合成，由此寡聚体选择性地增加靶的合成 成绩单

公开(公告)号：US08222221B2

公开(公告)日：2012-07-17

申请号：US12455588

申请日：2009-06-03

申请人： David R. Corey ,  Scott T. Younger

发明人： David R. Corey ,  Scott T. Younger

IPC分类号： C12N15/11

CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2320/50 ,  C12N2310/3521

摘要： Gene expression can be selectively regulated by endogenous miRNAs that target promoters of genes. Altering of the activity of these promoter-targeting miRNAs with single-stranded complementary oligonucleotides that bind the miRNA causes modulation of expression of the target gene. Endogenous miRNAs that modulate expression of target genes can be identified by (a) evaluating an endogenous miRNA for complementarity to a target gene promoter; and (b) determining that the complementary miRNA modulates expression of the target gene.

摘要翻译： 基因表达可以通过靶向基因启动子的内源性miRNA来选择性调节。 用结合miRNA的单链互补寡核苷酸改变这些启动子靶向miRNA的活性导致靶基因表达的调节。 调控靶基因表达的内源性miRNA可以通过（a）评价内源miRNA与靶基因启动子的互补性来鉴定; 和（b）确定互补miRNA调节靶基因的表达。

公开(公告)号：US20090326051A1

公开(公告)日：2009-12-31

申请号：US12455588

申请日：2009-06-03

申请人： David R. Corey ,  Scott T. Younger

发明人： David R. Corey ,  Scott T. Younger

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N5/00 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2320/50 ,  C12N2310/3521

摘要： Gene expression can be selectively regulated by endogenous miRNAs that target promoters of genes. Altering of the activity of these promoter-targeting miRNAs with single-stranded complementary oligonucleotides that bind the miRNA causes modulation of expression of the target gene. Endogenous miRNAs that modulate expression of target genes can be identified by (a) evaluating an endogenous miRNA for complementarity to a target gene promoter; and (b) determining that the complementary miRNA modulates expression of the target gene.

摘要翻译： 基因表达可以通过靶向基因启动子的内源性miRNA来选择性调节。 用结合miRNA的单链互补寡核苷酸改变这些启动子靶向miRNA的活性导致靶基因表达的调节。 调控靶基因表达的内源性miRNA可以通过（a）评价内源miRNA与靶基因启动子的互补性来鉴定; 和（b）确定互补miRNA调节靶基因的表达。