公开(公告)号：WO2017017184A1

公开(公告)日：2017-02-02

申请号：PCT/EP2016/068001

申请日：2016-07-28

申请人： ONKIMMUNE LIMITED

发明人： O'DWYER, Michael Eamon Peter

IPC分类号： C12N5/0783 ,  A61K35/17 ,  C12N15/63

CPC分类号： A61K39/0011 ,  A61K31/69 ,  A61K35/17 ,  A61K2039/5156 ,  A61K2039/5158 ,  A61K2039/572 ,  A61K2039/585 ,  C12N5/0646 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/85 ,  C12N2310/14 ,  C12N2501/48 ,  C12N2501/599 ,  C12N2510/00

摘要： NK cells and NK cell lines are modified to increase cytotoxicity, wherein the cells and compositions thereof have a use in the treatment of cancer. Production of modified NK cells and NK cell lines is via genetic modification to remove checkpoint inhibitory receptor expression and/or add mutant (variant) TRAIL ligand expression.

摘要翻译： NK细胞和NK细胞系被修饰以增加细胞毒性，其中细胞和组合物可用于治疗癌症。 修饰的NK细胞和NK细胞系的生产通过遗传修饰来去除检查点抑制受体表达和/或添加突变体（变体）TRAIL配体表达。

公开(公告)号：WO2016183041A3

公开(公告)日：2017-01-05

申请号：PCT/US2016031551

申请日：2016-05-09

申请人： HARVARD COLLEGE

发明人： MEISSNER TORSTEN B ,  FERREIRA LEONARDO M R ,  STROMINGER JACK L ,  COWAN CHAD A

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07K14/74 ,  C12N5/0735

CPC分类号： A61K39/001 ,  C12N5/0606 ,  C12N5/0696 ,  C12N2501/50 ,  C12N2501/599 ,  C12N2501/998 ,  C12N2510/00

摘要： Disclosed herein are universal donor stem cells and related methods of their use and production. The universal donor stem cells disclosed herein are useful for overcoming the immune rejection in cell-based transplantation therapies. In certain embodiments, the universal donor stem cells disclosed herein do not express one or more MHC-I and MHC-II human leukocyte antigens. Similarly, in certain embodiments, the universal donor stem cells disclosed herein do not express one or more human leukocyte antigens (e.g., HLA-A, HLA-B and/or HLA-C) corresponding to MHC-I and MHC-II human leukocyte antigens, thereby rendering such cells hypoimmunogenic.

摘要翻译： 本文公开了通用供体干细胞及其使用和生产的相关方法。 本文公开的通用供体干细胞可用于克服基于细胞的移植治疗中的免疫排斥。 在某些实施方案中，本文公开的通用供体干细胞不表达一种或多种MHC-1和MHC-II人白细胞抗原。 类似地，在某些实施方案中，本文公开的通用供体干细胞不表达对应于MHC-1和MHC-II人白细胞的一种或多种人白细胞抗原（例如，HLA-A，HLA-B和/或HLA-C） 抗原，从而使这种细胞免疫原性降低。

公开(公告)号：WO2016081518A3

公开(公告)日：2016-08-18

申请号：PCT/US2015061189

申请日：2015-11-17

申请人： ADICET BIO INC

发明人： JAKOBOVITS AYA ,  FOORD ORIT ,  LIN ANDY AN-DEH ,  SANTAGUIDA MARIANNE THERESA

IPC分类号： A61K35/14

CPC分类号： A61K35/17 ,  A61K39/0011 ,  A61K48/00 ,  A61K2039/5156 ,  A61K2039/5158 ,  C07K14/70503 ,  C07K14/70539 ,  C12N5/0636 ,  C12N15/00 ,  C12N2501/2302 ,  C12N2501/515 ,  C12N2501/599 ,  C12N2501/999

摘要： The present invention relates to engineered γδ T-cell(s) and methods for using the same as a therapeutic with a potent and selective ability to target an antigen of choice. Engineered γδ T-cells of the disclosure are useful in the treatment of various cancers, infectious diseases, and immune disorders. Also disclosed are methods for expanding engineered and non-engineered γδ T-cell(s) populations to therapeutically useful quantities. An engineered γδ T-cell of the disclosure can be a universal donor, and can be administered to a subject with any MHC haplotype.

摘要翻译： 本发明涉及工程化γδT细胞和使用其作为具有选择性靶向选择抗原的选择性能力的治疗剂的方法。 本公开的工程γδT细胞可用于治疗各种癌症，感染性疾病和免疫病症。 还公开了用于将工程改造的和非改造的γδT细胞群扩展至治疗有用量的方法。 本公开内容的工程改造的γδT细胞可以是通用供体，并且可以用任何MHC单倍型给予受试者。

公开(公告)号：WO2016100932A1

公开(公告)日：2016-06-23

申请号：PCT/US2015/066908

申请日：2015-12-18

申请人： IMMUSOFT CORPORATION

发明人： SCHOLZ, Matthew Rein ,  HERBIG, Eric J. ,  XU, Mei ,  DE LAAT, Rian

IPC分类号： C12N5/00 ,  C12N5/071 ,  C12N5/0781

CPC分类号： C12N5/0635 ,  A61K35/17 ,  C12N5/0087 ,  C12N2501/056 ,  C12N2501/23 ,  C12N2501/2302 ,  C12N2501/2304 ,  C12N2501/2306 ,  C12N2501/231 ,  C12N2501/2315 ,  C12N2501/2321 ,  C12N2501/24 ,  C12N2501/52 ,  C12N2501/599 ,  C12N2501/999 ,  C12N2510/00 ,  C12N2510/02

摘要： The present disclosure relates to genetically modified B cells, including memory cells, differentiated to plasmablasts or plasma cells useful for long term in vivo expression of a transgene, such as a specific antibody or other protein therapeutic. Also disclosed are methods of producing the cells and methods of treatment.

摘要翻译： 本公开涉及分化为可用于转基因（例如特异性抗体或其它蛋白质治疗剂）的长期体内表达的浆细胞或浆细胞的记忆细胞的遗传修饰的B细胞。 还公开了生产细胞的方法和治疗方法。

公开(公告)号：WO2016069607A1

公开(公告)日：2016-05-06

申请号：PCT/US2015/057591

申请日：2015-10-27

申请人： UNIVERSITY OF CENTRAL FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.

发明人： COPIK, Alicja J. ,  OYER, Jeremiah L. ,  IGARASHI, Robert Y. ,  ALTOMARE, Deborah

IPC分类号： A61K47/48 ,  A61K48/00 ,  C12N15/88

CPC分类号： A61K35/17 ,  A61K35/13 ,  A61K38/177 ,  A61K38/20 ,  A61K38/2013 ,  A61K2035/124 ,  C07K14/54 ,  C07K14/5434 ,  C07K14/55 ,  C07K14/70525 ,  C07K14/70596 ,  C12N5/0646 ,  C12N2500/84 ,  C12N2501/2302 ,  C12N2501/2321 ,  C12N2501/599

摘要： Disclosed herein are novel compositions and methods for stimulation of and the production or expansion of natural killer (NK) cells. Numbers of NK cells can be increased following contact with exosomes modified with one or more stimulatory peptides. Methods and compositions for the production of exosomes, wherein the exosomes comprises stimulatory peptides are also described. Also described are methods of treating cancer using the disclosed NK-stimulating exosomes or NK cells stimulated by the disclosed methods.

摘要翻译： 本文公开了用于刺激和产生或扩增天然杀伤（NK）细胞的新型组合物和方法。 与一种或多种刺激性肽修饰的外来体接触后，NK细胞的数量可以增加。 还描述了用于生产外来体的方法和组合物，其中所述外来体包含刺激肽。 还描述了使用所公开的NK刺激的外来体或NK细胞来治疗癌症的方法。

公开(公告)号：WO2016069283A1

公开(公告)日：2016-05-06

申请号：PCT/US2015/055799

申请日：2015-10-15

申请人： THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA

发明人： ZHAO, Yangbing ,  REN, Jiangtao ,  LIU, Xiaojun ,  JUNE, Carl H.

IPC分类号： A61K35/17

CPC分类号： C12N15/1138 ,  A61K35/17 ,  A61K35/26 ,  A61K39/0011 ,  A61K2039/5156 ,  A61K2039/5158 ,  A61P35/00 ,  A61P37/06 ,  C12N15/85 ,  C12N2310/10 ,  C12N2310/20 ,  C12N2501/48 ,  C12N2501/515 ,  C12N2501/599 ,  C12N2501/998 ,  C12N2510/00

摘要： The present invention relates to compositions and methods for generating a modified T cell with a nucleic acid capable of downregulating endogenous gene expression selected from the group consisting of TCR α chain, TCR β chain, beta-2 microglobulin, a HLA molecule, CTLA-4, PD1, and FAS and further comprising a nucleic acid encoding a modified T cell receptor (TCR) comprising affinity for a surface antigen on a target cell or an electroporated nucleic acid encoding a chimeric antigen receptor (CAR). Also included are methods and pharmaceutical compositions comprising the modified T cell for adoptive therapy and treating a condition, such as an autoimmune disease.

摘要翻译： 本发明涉及用能够下调选自TCRα链，TCRβ链，β-2微球蛋白，HLA分子，CTLA-4的内源基因表达的核酸产生修饰的T细胞的组合物和方法 ，PD1和FAS，并且还包含编码包含对靶细胞上的表面抗原的亲和力或编码嵌合抗原受体（CAR）的电穿孔核酸的修饰的T细胞受体（TCR）的核酸。 还包括包含用于过继治疗的修饰的T细胞和治疗诸如自身免疫性疾病的病症的方法和药物组合物。

公开(公告)号：WO2016032263A1

公开(公告)日：2016-03-03

申请号：PCT/KR2015/009004

申请日：2015-08-27

申请人： SEOUL NATIONAL UNIVERSITY R&DB FOUNDATION ,  SEOUL NATIONAL UNIVERSITY HOSPITAL

发明人： PARK, Sung Sup ,  KIM, Ji Yeon

IPC分类号： C12N5/079 ,  G01N33/15 ,  A61K35/44 ,  A61P27/02

CPC分类号： C12N5/0621 ,  A61K35/30 ,  C12N2501/105 ,  C12N2501/115 ,  C12N2501/155 ,  C12N2501/385 ,  C12N2501/41 ,  C12N2501/415 ,  C12N2501/599 ,  C12N2506/02 ,  C12N2506/45 ,  G01N33/5058 ,  G01N2800/168

摘要： Provided are a method of preparing retinal ganglion cells by differentiation of stem into retinal ganglion cells, retinal ganglion cells differentiated by the method, a method of screening for a death inhibitor or a proliferation promoter of retinal ganglion cells using the retinal ganglion cells differentiated by the method, a kit of screening for the death inhibitor or the proliferation promoter of retinal ganglion cells including the retinal ganglion cells differentiated by the method, a pharmaceutical composition for treating glaucoma or optic neuropathy including the retinal ganglion cells, a method of treating glaucoma or optic neuropathy including the step of administering the retinal ganglion cells to a subject suspected of having glaucoma or optic neuropathy, and a method of preparing a mature retinal ganglion cell line.

摘要翻译： 本发明提供了通过将视网膜神经节细胞分化为视网膜神经节细胞，通过该方法分化的视网膜神经节细胞来制备视网膜神经节细胞的方法，使用由视网膜神经节细胞分化的视网膜神经节细胞筛选视网膜神经节细胞的死亡抑制剂或增殖启动子的方法 方法，筛选死亡抑制剂或视网膜神经节细胞的增殖启动子的试剂盒，包括通过该方法分化的视网膜神经节细胞，用于治疗青光眼或包括视网膜神经节细胞的视神经病变的药物组合物，治疗青光眼或视神经细胞的方法 包括向疑似患有青光眼或视神经病的受试者施用视网膜神经节细胞的步骤以及制备成熟的视网膜神经节细胞系的方法。

公开(公告)号：WO2015179633A1

公开(公告)日：2015-11-26

申请号：PCT/US2015/031959

申请日：2015-05-21

申请人： FRED HUTCHINSON CANCER RESEARCH CENTER ,  BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM

发明人： BERNSTEIN, Irwin, D. ,  ZHANG, Chengcheng

IPC分类号： C12N5/0789

CPC分类号： C12N5/0647 ,  C12N2500/90 ,  C12N2501/113 ,  C12N2501/125 ,  C12N2501/145 ,  C12N2501/17 ,  C12N2501/2303 ,  C12N2501/2306 ,  C12N2501/26 ,  C12N2501/42 ,  C12N2501/599 ,  C12N2501/91 ,  G01N33/56966

摘要： The current disclosure describes methods of expanding precursor cells for hematopoietic transplantation in subjects. The methods culture precursor cells in media containing an immobilized high molecular weight LILRB2 agonist or an LILRB2 agonist in combination with a Notch agonist. The expanded cells can be used to treat a variety of hematopoietic disorders.

摘要翻译： 目前的公开内容描述了在受试者中扩大造血移植前体细胞的方法。 在含有固定化高分子量LILRB2激动剂或LILRB2激动剂与Notch激动剂组合的培养基中培养前体细胞的方法。 扩大的细胞可用于治疗各种造血障碍。

公开(公告)号：WO2015168607A2

公开(公告)日：2015-11-05

申请号：PCT/US2015028864

申请日：2015-05-01

申请人： ICAHN SCHOOL MED MOUNT SINAI

发明人： RODA GIULIA ,  MAYER LLOYD

IPC分类号： A61K38/17

CPC分类号： A61K38/1764 ,  A61K9/0019 ,  A61K35/17 ,  C07K14/00 ,  C07K14/70503 ,  C12N5/0637 ,  C12N2501/599 ,  G01N33/505 ,  G01N33/5091 ,  G01N2333/70517 ,  G01N2333/70596 ,  G01N2800/065

摘要： The present invention relates to small peptides, derived from the N- terminal domain of CEACAM5 (carcinoembryonic antigen family member 5), with the ability to stimulate the suppressive activity of CD8+ T cells in Crohn's disease. Pharmaceutical formulations, methods to treat patients with Crohn's disease, and methods to identify candidate peptides for treatment of Crohn's disease patients, are also disclosed.

摘要翻译： 本发明涉及衍生自CEACAM5（癌胚抗原家族成员5）的N-末端结构域的小肽，具有刺激克罗恩病中CD8 + T细胞抑制活性的能力。 还公开了药物制剂，治疗克罗恩病患者的方法以及鉴定用于治疗克罗恩病患者的候选肽的方法。

公开(公告)号：WO2015112793A2

公开(公告)日：2015-07-30

申请号：PCT/US2015012580

申请日：2015-01-23

申请人： ST JUDE CHILDRENS RES HOSPITAL

发明人： PILLAI ASHA

IPC分类号： C12N5/078

CPC分类号： C12N5/0646 ,  A61K35/17 ,  A61K39/001 ,  A61K39/0011 ,  A61K2039/5158 ,  A61K2039/57 ,  A61K2039/577 ,  C12N2500/36 ,  C12N2501/05 ,  C12N2501/2302 ,  C12N2501/2307 ,  C12N2501/515 ,  C12N2501/599 ,  C12N2506/11

摘要： The present invention is directed to novel methods of producing ex vivo natural killer T (NKT) cells, and therapeutic uses thereof for treatment of certain conditions including cancer, autoimmunity, inflammatory disorders, allergic disorders, tissue transplant-related disorders, and infections.

摘要翻译： 本发明涉及产生离体天然杀伤T细胞的新方法及其治疗某些病症的治疗用途，所述病症包括癌症，自身免疫，炎性病症，变应性病症，组织移植相关病症和感染。