公开(公告)号：WO2012145601A3

公开(公告)日：2012-12-20

申请号：PCT/US2012034413

申请日：2012-04-20

申请人： UNIV CALIFORNIA ,  SCHAFFER DAVID V ,  KLIMCZAK RYAN R ,  KOERBER JAMES T ,  FLANNERY JOHN G ,  DALKARA MOUROT DENIZ ,  VISEL MEIKE ,  BYRNE LEAH C T

发明人： SCHAFFER DAVID V ,  KLIMCZAK RYAN R ,  KOERBER JAMES T ,  FLANNERY JOHN G ,  DALKARA MOUROT DENIZ ,  VISEL MEIKE ,  BYRNE LEAH C T

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/63

CPC分类号： C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

摘要： The present disclosure provides adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid protein, where the AAV virions exhibit greater infectivity of retinal cells, when administered via intravitreal injection, compared to wild-type AAV. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual, and methods of treating ocular disease.

摘要翻译： 本公开内容提供了具有改变的衣壳蛋白的腺伴随病毒（AAV）病毒体，其中与野生型AAV相比，当通过玻璃体内注射施用时，AAV毒粒表现出更大的视网膜细胞感染性。 本公开还提供了将基因产物递送至个体中的视网膜细胞的方法，以及治疗眼部疾病的方法。

公开(公告)号：WO2012145601A2

公开(公告)日：2012-10-26

申请号：PCT/US2012/034413

申请日：2012-04-20

申请人： THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA ,  SCHAFFER, David V. ,  KLIMCZAK, Ryan R. ,  KOERBER, James T. ,  FLANNERY, John G. ,  DALKARA MOUROT, Deniz ,  VISEL, Meike ,  BYRNE, Leah C.T.

发明人： SCHAFFER, David V. ,  KLIMCZAK, Ryan R. ,  KOERBER, James T. ,  FLANNERY, John G. ,  DALKARA MOUROT, Deniz ,  VISEL, Meike ,  BYRNE, Leah C.T.

IPC分类号： A61K48/00

CPC分类号： C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

摘要： The present disclosure provides adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid protein, where the AAV virions exhibit greater infectivity of retinal cells, when administered via intravitreal injection, compared to wild-type AAV. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual, and methods of treating ocular disease.

摘要翻译： 本公开提供具有改变的衣壳蛋白的腺相关病毒（AAV）病毒颗粒，其中当与野生型AAV相比时，通过玻璃体内注射施用时，AAV病毒体显示较大的视网膜细胞感染性。 本公开进一步提供将基因产物递送至个体中的视网膜细胞的方法以及治疗眼部疾病的方法。