公开(公告)号：WO2018129203A2

公开(公告)日：2018-07-12

申请号：PCT/US2018/012409

申请日：2018-01-04

Applicant: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA

Inventor： CHEN, Cheng-Han ,  WU, Benjamin M. ,  ARDEHALI, Reza ,  NGUYEN, Ngoc Bao

IPC: A61K48/00 ,  A61K47/69

CPC classification number: A61K47/6937 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/052 ,  A01K2217/15 ,  A01K2217/203 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0025

Abstract: In certain embodiments METHODS for conditional and target-specific recombination are provided where the methods comprise: providing a mammal comprising cells that express an ER-ligand-inducible CRE recombinase under the control of a promoter, and that comprises a nucleic acid sequence flanked by a pair of loxP sequences; and administering to the mammal biodegradable polymer nanoparticles containing an estrogen receptor ligand where the nanoparticles provide specific delivery to a target tissue of the estrogen receptor ligand thereby activating said CRE recombinase which performs target specific recombination of the nucleic acid between the loxP sequences in said target tissue.

公开(公告)号：WO2016197133A1

公开(公告)日：2016-12-08

申请号：PCT/US2016/036069

申请日：2016-06-06

Applicant: PROTIVA BIOTHERAPEUTICS, INC. ,  LEE, Amy C. H. ,  WEBER, Nicholas D.

Inventor： LEE, Amy C. H. ,  WEBER, Nicholas D.

IPC: C12N15/11 ,  A61K9/127 ,  C12N15/113

CPC classification number: C12N15/113 ,  A61K9/127 ,  A61K9/5123 ,  A61K9/5146 ,  A61K48/0025 ,  C07K7/06 ,  C12N9/22 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/10 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

Abstract: The present invention provides lipid particles comprising therapeutic nucleic acids such as gRNA that target gene expression.

Abstract translation: 本发明提供包含靶向基因表达的治疗性核酸例如gRNA的脂质颗粒。

公开(公告)号：WO2016090262A1

公开(公告)日：2016-06-09

申请号：PCT/US2015/064023

申请日：2015-12-04

Applicant: SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC.

Inventor： DEROSA, Frank ,  HEARTLEIN, Michael

IPC: A61K48/00

CPC classification number: A61K39/3955 ,  A61K9/1272 ,  A61K38/177 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K16/00

Abstract: The present invention provides, among other things, a method of intra-articular delivery of messenger RNA (mRNA), comprising administering into a joint of a subject in need of delivery a composition comprising an mRNA encoding a protein, such that the administering of the composition results in expression of the protein encoded by the mRNA in the joint.

Abstract translation: 本发明尤其提供了一种信使RNA（mRNA）的关节内递送方法，包括向需要递送的受试者的关节中施用包含编码蛋白质的mRNA的组合物，使得施用 组合导致在关节中由mRNA编码的蛋白质的表达。

公开(公告)号：WO2016016358A1

公开(公告)日：2016-02-04

申请号：PCT/EP2015/067472

申请日：2015-07-30

Applicant: CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (CNRS) ,  INSTITUT NATIONAL DE LA RECHERCHE AGRONOMIQUE

Inventor： BIGOT, Yves ,  CARPENTIER, Guillaume ,  CASTERET, Sophie ,  PIEGU, Benoit

IPC: C12N9/22 ,  C12N15/90

CPC classification number: C12N15/90 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/07 ,  A61K48/0025 ,  C07K2319/09 ,  C12N9/22 ,  C12N2810/6054 ,  C12N2830/34 ,  C12N2830/85

Abstract: L'invention vise un système pour l'intégration d'une molécule d'acide nucléique d'intérêt dans une région chromosomique associée au nucléole, comprenant au moins: - Un vecteur intégratif non viral se localisant dans le nucléole du noyau cellulaire, et dépourvu de source de recombinase fonctionnelle; et - Une source de recombinase fonctionnelle se localisant dans le nucléole du noyau cellulaire, fournie en trans dudit vecteur intégratif non viral.

Abstract translation: 本发明涉及用于将感兴趣的核酸分子整合到与核仁相关的染色体区域中的系统。 所述系统至少包括：位于细胞核的核仁中的一种非病毒整合载体，缺乏功能重组酶源; 和 - 位于细胞核的核仁中并通过来自所述非病毒整合载体的转移提供的一个功能重组酶源。

公开(公告)号：WO2015182953A1

公开(公告)日：2015-12-03

申请号：PCT/KR2015/005241

申请日：2015-05-26

Applicant: SAMSUNG ELECTRONICS CO., LTD.

Inventor： CHOI, Eunwha

IPC: A61K48/00 ,  A61K35/12 ,  A61P19/02 ,  A61P19/00

CPC classification number: A61K38/1774 ,  A61K35/28 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/005 ,  C07K14/70521 ,  C07K2319/30

Abstract: Provided are a pharmaceutical composition and kit for prevention or treatment of arthritis, and a method of preventing or treating arthritis by using the same. The provided pharmaceutical composition, the kit, and the method have an excellent effect on the prevention and treatment of arthritis.

Abstract translation: 提供了用于预防或治疗关节炎的药物组合物和试剂盒，以及通过使用该方法预防或治疗关节炎的方法。 所提供的药物组合物，试剂盒和方法对预防和治疗关节炎具有优异的效果。

公开(公告)号：WO2015021465A2

公开(公告)日：2015-02-12

申请号：PCT/US2014050533

申请日：2014-08-11

Applicant: UNIV NEW YORK

Inventor： MONTCLARE JIN KIM ,  MORE HARESH T ,  FREZZO JOSEPH ,  YUVIENCO CARLO

IPC: C12N15/85 ,  C07K14/435

CPC classification number: C07K14/47 ,  A61K9/0014 ,  A61K9/127 ,  A61K47/10 ,  A61K47/42 ,  A61K48/0025 ,  C07K14/78 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32

Abstract: Provided are compositions and methods for efficient delivery of polynucleotides and/or small molecules to or into cells. The compostions comprises a peptide which as an excess postive charge and self assembles into homopentamers. The homopentmers can non-covalently bind polynucleotides. When encapsulated in lipid systems, such as liposomes, the lipoproteoplexes so formed, are capable of delivering both nucleic acids and small molecules to cells.

Abstract translation: 提供了用于将多核苷酸和/或小分子有效递送至细胞或进入细胞中的组合物和方法。 组合物包含作为过量正电荷并自组装成同戊聚物的肽。 同型均聚物可以非共价结合多核苷酸。 当包封在脂质体如脂质体中时，如此形成的脂质体复合物能够将核酸和小分子递送至细胞。

公开(公告)号：WO2014144486A2

公开(公告)日：2014-09-18

申请号：PCT/US2014028911

申请日：2014-03-14

Applicant: PHILADELPHIA CHILDREN HOSPITAL

Inventor： WRIGHT J FRASER ,  ZELENAIA OLGA

IPC: A61K48/00

CPC classification number: C12N15/86 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0091 ,  C12N7/00 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14132 ,  C12N2750/14141 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152

Abstract: Recombinant viral vectors such as AAV vectors designed with expression cassettes that approach the natural packaging capacity of the virus, such as AAV are provided. The recombinant viral vectors reduce residual plasmid DNA impurities.

Abstract translation: 提供了重组病毒载体，例如用接近病毒天然包装能力的表达盒设计的AAV载体，如AAV。 重组病毒载体减少残留的质粒DNA杂质。

公开(公告)号：WO2012019121A3

公开(公告)日：2013-05-02

申请号：PCT/US2011046791

申请日：2011-08-05

Applicant: UNIV ILLINOIS ,  CHENG JIANJUN ,  GABRIELSON NATHAN ,  LICHEN YIN

Inventor： CHENG JIANJUN ,  GABRIELSON NATHAN ,  LICHEN YIN

IPC: A61K48/00

CPC classification number: A61K48/0025 ,  A61K9/1075 ,  A61K9/5123 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/18 ,  A61K47/183 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0033 ,  A61K48/0041 ,  C12N15/87

Abstract: The invention provides a composition comprising two or more of a) genetic material; b) a condensing agent; c) a membrane destabilizing agent; d) a targeting/stabilizing agent, and optionally e) an ionic cross-linking agent. The components of the composition can self-assemble to form particles via electrostatic and/or lipophilic interactions. Methods of making and using the composition are also provided. The compositions can be used, for example, to transfer genetic material to cells in vitro or in vivo.

Abstract translation: 本发明提供了包含以下两种或多种的组合物：a）遗传物质; b）冷凝剂; c）膜去稳定剂; d）靶向/稳定剂，以及任选的e）离子交联剂。 组合物的组分可以通过静电和/或亲油相互作用自组装形成颗粒。 还提供了制备和使用组合物的方法。 组合物可用于例如体外或体内将遗传物质转移至细胞。

公开(公告)号：WO2012061719A2

公开(公告)日：2012-05-10

申请号：PCT/US2011/059352

申请日：2011-11-04

Applicant: PRESIDENT AND FELLOWS OF HARVARD COLLEGE ,  BACHELET, Ido ,  DOUGLAS, Shawn ,  CHURCH, George

Inventor： BACHELET, Ido ,  DOUGLAS, Shawn ,  CHURCH, George

IPC: C12Q1/68 ,  G01N33/53 ,  C12N15/115

CPC classification number: C12N15/115 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0091 ,  C12N15/10 ,  C12N15/111 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/3519 ,  C12N2310/532 ,  C12N2320/32 ,  C12Q1/68 ,  C12Q2525/205

Abstract: Provided herein are DNA origami devices useful in the targeted delivery of biologically active entities to specific cell populations.

Abstract translation: 本文提供了用于将生物活性实体靶向递送至特定细胞群的DNA折纸装置。

公开(公告)号：WO2011112902A3

公开(公告)日：2011-12-22

申请号：PCT/US2011028047

申请日：2011-03-11

Applicant: UNIV LELAND STANFORD JUNIOR ,  HOFMANN LAWRENCE V ,  HWANG GLORIA L ,  HIGGINS LUKE J

Inventor： HOFMANN LAWRENCE V ,  HWANG GLORIA L ,  HIGGINS LUKE J

IPC: C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  A61P35/00 ,  C12N15/113

CPC classification number: C12N15/85 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075

Abstract: Embodiments are related to nonviral gene delivery vectors using only FDA-approved components: iopamidol, protamine, and ethiodized oil.

Abstract translation: 实施例涉及仅使用FDA批准的组分的非病毒基因递送载体：碘帕醇，鱼精蛋白和乙碘油。