公开(公告)号：WO2012145601A3

公开(公告)日：2012-12-20

申请号：PCT/US2012034413

申请日：2012-04-20

申请人： UNIV CALIFORNIA ,  SCHAFFER DAVID V ,  KLIMCZAK RYAN R ,  KOERBER JAMES T ,  FLANNERY JOHN G ,  DALKARA MOUROT DENIZ ,  VISEL MEIKE ,  BYRNE LEAH C T

发明人： SCHAFFER DAVID V ,  KLIMCZAK RYAN R ,  KOERBER JAMES T ,  FLANNERY JOHN G ,  DALKARA MOUROT DENIZ ,  VISEL MEIKE ,  BYRNE LEAH C T

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/63

CPC分类号： C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

摘要： The present disclosure provides adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid protein, where the AAV virions exhibit greater infectivity of retinal cells, when administered via intravitreal injection, compared to wild-type AAV. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual, and methods of treating ocular disease.

摘要翻译： 本公开内容提供了具有改变的衣壳蛋白的腺伴随病毒（AAV）病毒体，其中与野生型AAV相比，当通过玻璃体内注射施用时，AAV毒粒表现出更大的视网膜细胞感染性。 本公开还提供了将基因产物递送至个体中的视网膜细胞的方法，以及治疗眼部疾病的方法。

公开(公告)号：WO2012145601A2

公开(公告)日：2012-10-26

申请号：PCT/US2012/034413

申请日：2012-04-20

申请人： THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA ,  SCHAFFER, David V. ,  KLIMCZAK, Ryan R. ,  KOERBER, James T. ,  FLANNERY, John G. ,  DALKARA MOUROT, Deniz ,  VISEL, Meike ,  BYRNE, Leah C.T.

发明人： SCHAFFER, David V. ,  KLIMCZAK, Ryan R. ,  KOERBER, James T. ,  FLANNERY, John G. ,  DALKARA MOUROT, Deniz ,  VISEL, Meike ,  BYRNE, Leah C.T.

IPC分类号： A61K48/00

CPC分类号： C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

摘要： The present disclosure provides adeno-associated virus (AAV) virions with altered capsid protein, where the AAV virions exhibit greater infectivity of retinal cells, when administered via intravitreal injection, compared to wild-type AAV. The present disclosure further provides methods of delivering a gene product to a retinal cell in an individual, and methods of treating ocular disease.

摘要翻译： 本公开提供具有改变的衣壳蛋白的腺相关病毒（AAV）病毒颗粒，其中当与野生型AAV相比时，通过玻璃体内注射施用时，AAV病毒体显示较大的视网膜细胞感染性。 本公开进一步提供将基因产物递送至个体中的视网膜细胞的方法以及治疗眼部疾病的方法。

公开(公告)号：WO2006101634A1

公开(公告)日：2006-09-28

申请号：PCT/US2006/005801

申请日：2006-02-16

申请人： THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA ,  FLANNERY, John G. ,  GREENBERG, Kenneth P.

发明人： FLANNERY, John G. ,  GREENBERG, Kenneth P.

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/867

CPC分类号： A61K38/57 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/179 ,  A61K38/1825 ,  A61K38/185 ,  A61K48/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2740/16045 ,  C12N2810/10 ,  C12N2810/6054 ,  C12N2830/008

摘要： The present invention provides methods and compositions for the treatment of disease of the eye, such as retinitis pigmentosa (RP) and glaucoma, by delivery of a transgene encoding a therapeutic polypeptide, such as glial cell-derived neurotrophic factor (GDNF), specifically to Müller glial cells using a gene delivery vector. In one embodiment, the gene delivery vector is a pseudotyped retroviral vector, particularly a lentiviral vector.

摘要翻译： 本发明提供了用于治疗眼疾病的方法和组合物，例如色素性视网膜炎（RP）和青光眼，通过递送编码治疗性多肽如神经胶质细胞衍生的神经营养因子（GDNF）的转基因，特别是 使用基因递送载体的Müller神经胶质细胞。 在一个实施方案中，基因递送载体是假型逆转录病毒载体，特别是慢病毒载体。

公开(公告)号：WO0054813A2

公开(公告)日：2000-09-21

申请号：PCT/US0007062

申请日：2000-03-15

申请人： CHIRON CORP ,  UNIV CALIFORNIA ,  MANNING WILLIAM C JR ,  DWARKI VARAVANI J ,  RENDAHL KATHERINE ,  ZHOU SHANG ZHEN ,  MCGEE LAURA H ,  LAU DANA ,  FLANNERY JOHN G ,  MILLER SHELDON ,  WANG FEI ,  POLO ADRIANA DI

发明人： MANNING WILLIAM C JR ,  DWARKI VARAVANI J ,  RENDAHL KATHERINE ,  ZHOU SHANG-ZHEN ,  MCGEE LAURA H ,  LAU DANA ,  FLANNERY JOHN G ,  MILLER SHELDON ,  WANG FEI ,  DI POLO ADRIANA

IPC分类号： C12N7/00 ,  A61K35/76 ,  A61K38/00 ,  A61K38/17 ,  A61K38/18 ,  A61K38/19 ,  A61K48/00 ,  A61P3/10 ,  A61P27/02 ,  A61P27/06 ,  C07K14/50 ,  C07K14/52

CPC分类号： C07K14/52 ,  A61K38/00 ,  A61K38/179 ,  A61K38/185 ,  A61K38/57 ,  A61K48/00 ,  C07K14/50 ,  C12N2799/025

摘要： Gene delivery vectors, such as, for example, recombinant adeno-associated viral vectors, and methods of using such vectors are provided for use in treating or preventing diseases of the eye.

摘要翻译： 提供了基因递送载体，例如重组腺相关病毒载体，以及使用这些载体的方法用于治疗或预防眼睛疾病。

公开(公告)号：WO0224234A3

公开(公告)日：2002-12-27

申请号：PCT/US0129480

申请日：2001-09-20

申请人： UNIV CALIFORNIA ,  MANNING WILLIAM C JR ,  DWARKI VARAVANI J ,  RENDAHL KATHERINE ,  ZHOU SHANGZHEN ,  MCGEE LAURA H ,  LAU DANA ,  FLANNERY JOHN G ,  MILLER SHELDON S ,  WANG FEI ,  DIPOLO ADRIANA

发明人： MANNING WILLIAM C JR ,  DWARKI VARAVANI J ,  RENDAHL KATHERINE ,  ZHOU SHANGZHEN ,  MCGEE LAURA H ,  LAU DANA ,  FLANNERY JOHN G ,  MILLER SHELDON S ,  WANG FEI ,  DIPOLO ADRIANA

IPC分类号： A61K38/17 ,  A61K38/18 ,  A61K48/00 ,  C12N15/12 ,  A01K67/027 ,  C07K14/50 ,  C07K14/52 ,  C07K14/71

CPC分类号： A61K38/57 ,  A01K2207/05 ,  A01K2217/052 ,  A61K38/177 ,  A61K38/1825 ,  A61K38/185 ,  A61K48/00

摘要： Gene delivery vectors, such as, for example, recombinant adeno-associated viral vectors, and methods of using such vectors are provided for use in treating or preventing diseases of the eye.

摘要翻译： 提供基因递送载体，例如重组腺相关病毒载体，以及使用这种载体的方法用于治疗或预防眼部疾病。