公开(公告)号：WO2018226788A1

公开(公告)日：2018-12-13

申请号：PCT/US2018/036203

申请日：2018-06-06

申请人： UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS ,  UNIVERSITY OF SOUTHAMPTON

发明人： WATTS, Jonathan ,  HAITCHI, Hans, Michael ,  PENDERGRAFF, Hannah

IPC分类号： A01K67/027 ,  C07K14/705

CPC分类号： C12N15/1137 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12Y304/24 ,  C12N2310/3521

摘要： The present disclosure provides antisense compounds, methods, and compositions for silencing ADAM33 mRNA. The present disclosure provides antisense compounds, methods, and compositions for the treatment, prevention, or amelioration of diseases, disorders, and conditions associated with ADAM33 in a subject in need thereof. Also contemplated are antisense compounds and methods for the preparation of a medicament for the treatment, prevention, or amelioration of a disease, disorder, or condition associated with ADAM33.

公开(公告)号：WO2016159211A1

公开(公告)日：2016-10-06

申请号：PCT/JP2016/060611

申请日：2016-03-31

申请人： 国立大学法人埼玉大学

发明人： 根本　直人 ,  望月　佑樹 ,  熊地　重文

IPC分类号： C12N15/09 ,  C07K17/00 ,  C12P21/02 ,  C12Q1/68 ,  C40B30/04 ,  C40B40/06 ,  C40B40/10 ,  G01N33/53 ,  G01N33/566

CPC分类号： C12N15/1096 ,  C07K14/003 ,  C12N9/93 ,  C12N15/09 ,  C12N15/101 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2529/10 ,  C12P21/02 ,  C12Q1/68 ,  C12Y605/01001 ,  C40B30/04 ,  G01N33/6845

摘要： 　本発明は、酵素を利用することなく、候補クローンのスクリーニング及び得られた候補クローンの結合性の評価の双方に使用可能なリンカーの提供、前記リンカーを用いる試験管内淘汰方法を提供することを目的とする。本発明では、主鎖の５'末端に位置し固相との結合を形成するための固相結合部位と；前記固相結合部位ごと前記固相を切り離すための固相切断部位と；側鎖を連結するための側鎖連結部位と；主鎖と相補的な配列を有するｍＲＮＡを、前記主鎖と光架橋によって連結する高速光架橋部位と；前記側鎖連結部位に隣接し、前記主鎖の３'末端に位置する逆転写開始領域と；を備える主鎖と、蛍光標識と、遊離末端に位置するタンパク質結合部位と、前記主鎖の側鎖連結部位に連結される連結形成部位と、を備える側鎖とを有し、試験管内淘汰及び分子間相互作用解析のための高速光架橋型共用リンカーを提供する。

摘要翻译： 本发明的目的是提供一种接头，其可以用于候选克隆筛选和评估所得候选克隆的结合，而不使用酶，并提供使用接头的体外选择方法。 本发明提供了用于分子相互作用分析和包含主链和侧链的体外选择的常见的高速光交联接头。 主链具有：位于5'端的固相结合位点，用于与固相形成键; 通过分离整个固相结合位点来分离固相的固相切割位点; 用于连接侧链的侧链连接位点; 用于通过光交联将主链与具有与主链互补的序列的mRNA连接的高速光交联位点; 和位于主链3'末端侧链连接位点附近的逆转录起始区。 侧链有：荧光标签; 位于自由终点的蛋白质结合位点; 以及连接到主链上的侧链连接位点的连接形成位点。

公开(公告)号：WO2016123628A1

公开(公告)日：2016-08-04

申请号：PCT/US2016/016017

申请日：2016-02-01

申请人： THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF COLORADO, A BODY CORPORATE ,  CHATTERJEE, Anushree ,  COURTNEY, Colleen

发明人： CHATTERJEE, Anushree ,  COURTNEY, Colleen

IPC分类号： A61K39/02 ,  A61P31/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/31 ,  C12Q1/6876 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/178 ,  C12Y305/02006 ,  C12Y599/01003

摘要： Described herein are RNA-based antisense therapeutics to target antibiotic resistant bacteria. The antisense therapeutics disclosed herein can be useful in re-sensitizing drug-resistant bacteria to antibiotics, as well as developing antibiotics that have bactericidal or bacteriostatic effects on the drug-resistant bacteria or are capable of preventing emergence of antibiotic resistance. Also described herein are methods for re-sensitizing a subject to one or more antibiotics in need thereof, methods for identifying target genes involved in adaptive antibiotic resistance in bacteria, and methods for developing antibacterial antisense therapeutics.

摘要翻译： 本文描述了靶向抗生素抗性细菌的基于RNA的反义治疗剂。 本文公开的反义治疗剂可用于将抗药性细菌重新感染抗生素，以及开发对耐药细菌具有杀菌或抑菌作用或能够预防抗生素耐药性出现的抗生素。 本文还描述了将受试者重新感染需要其中的一种或多种抗生素的方法，用于鉴定参与细菌适应性抗生素抗性的靶基因的方法，以及开发抗菌反义治疗剂的方法。

公开(公告)号：WO2014179629A8

公开(公告)日：2016-06-02

申请号：PCT/US2014036466

申请日：2014-05-01

申请人： ISIS PHARMACEUTICALS INC

发明人： PRAKASH THAZHA P ,  SETH PUNIT P ,  SWAYZE ERIC E

IPC分类号： C12N15/11 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  C07H21/04 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3511 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/353 ,  C12N2320/32 ,  C12N2310/3525

摘要： Provided herein are oligomeric compounds with conjugate groups. In certain embodiments, the oligomeric compounds are conjugated to N-Acetylgalactosamine.

摘要翻译： 本文提供具有共轭基团的低聚化合物。 在某些实施方案中，寡聚化合物与N-乙酰基半乳糖共轭。

公开(公告)号：WO2015168521A8

公开(公告)日：2016-01-14

申请号：PCT/US2015028743

申请日：2015-05-01

申请人： BIOASIS TECHNOLOGIES INC

发明人： JEFFERIES WILFRED ,  GABATHULER REINHARD

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713

CPC分类号： A61K47/483 ,  A61K9/0019 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/644 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3513

摘要： Provided are conjugates between p97 (melanotransferrin) and polynucleotides such as small interfering RNA (siRNA) molecules, and related compositions and methods of use thereof, for instance, to facilitate delivery of polynucleotides such as siRNA molecules across the blood-brain barrier (BBB) and/or improve their tissue penetration in CNS and/or peripheral tissues, and thereby treat and/or diagnose various diseases, including those having a central nervous system (CNS) component.

摘要翻译： 提供了p97（黑色素转铁蛋白）和多核苷酸如小干扰RNA（siRNA）分子之间的缀合物，以及相关组合物及其使用方法，例如促进穿过血脑屏障（BBB）的多核苷酸例如siRNA分子的传递， 和/或改善其在CNS和/或外周组织中的组织穿透，从而治疗和/或诊断各种疾病，包括具有中枢神经系统（CNS）组分的疾病。

公开(公告)号：WO2015179742A1

公开(公告)日：2015-11-26

申请号：PCT/US2015/032142

申请日：2015-05-22

申请人： GENZYME CORPORATION

发明人： WEEDEN, Timothy E. ,  NELSON, Carol A. ,  WENTWORTH, Bruce M. ,  CLAYTON, Nicholas P. ,  LEGER, Andrew

IPC分类号： A61K31/712 ,  C07K19/00 ,  C12N15/113 ,  A61K47/48

CPC分类号： A61K47/549 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3145 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/32

摘要： The present disclosure relates to antisense oligonucleotides (AONs), such as phosphorodiamidate morpholino oligonucleotides (PMOs). The present disclosure further relates to the conjugation of multiple PMOs to cationic cell penetrating peptides (CPPs) to enhance the uptake of PMOs into skeletal and cardiac muscle cells.

摘要翻译： 本公开涉及反义寡核苷酸（AON），例如磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（PMO）。 本公开还涉及多个PMO与阳离子细胞穿透肽（CPP）的缀合，以增强PMO进入骨骼肌和心肌细胞的摄取。

公开(公告)号：WO2015153789A1

公开(公告)日：2015-10-08

申请号：PCT/US2015/023916

申请日：2015-04-01

申请人： EDITAS MEDICINE, INC.

发明人： MAEDER, Morgan, L. ,  FRIEDLAND, Ari, E. ,  WELSTEAD, G., Grant ,  BUMCROT, David, A.

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/63

CPC分类号： C12N15/1133 ,  C12N15/63 ,  C12N15/85 ,  C12N2310/10 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2800/80

摘要： CRISPR/CAS-related compositions and methods for treatment of HSV-1 are disclosed.

摘要翻译： 公开了用于治疗HSV-1的CRISPR / CAS相关组合物和方法。

公开(公告)号：WO2015144736A1

公开(公告)日：2015-10-01

申请号：PCT/EP2015/056318

申请日：2015-03-24

申请人： RIBOXX GMBH

发明人： ROHAYEM, Jacques ,  NAUMANN, Kai

IPC分类号： C12N15/117 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48

CPC分类号： C12N15/117 ,  A61K39/00 ,  A61K39/39 ,  A61K47/54 ,  A61K47/545 ,  A61K47/551 ,  A61K47/554 ,  A61K47/60 ,  A61K47/6807 ,  A61K2039/55583 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： The present invention relates to double-stranded ribonucleic acids (dsRNA) of at least 45 bp, preferably of at least 50 bp, which dsRNA comprises at least one 5'- triphosphate group and further comprises at least one chemical modification at a 5' end, at a 3' end and/or at a non-terminal nucleotide. The invention further provides pharmaceutical compositions containing such modified dsRNAs, methods for their production, and to their use in medicine, in particular for immunostimulation and treatment as well as prevention of infectious, autoimmune, degenerative, cancer and tumor diseases.

摘要翻译： 本发明涉及至少45bp，优选至少50bp的双链核糖核酸（dsRNA），该dsRNA包含至少一个5'-三磷酸基团，并且还包含在5'末端的至少一个化学修饰 在3'末端和/或非末端核苷酸处。 本发明还提供含有这种修饰的dsRNA的药物组合物，其生产方法及其在医药中的用途，特别是用于免疫刺激和治疗，以及预防感染性，自身免疫性，退行性，癌症和肿瘤疾病。

公开(公告)号：WO2015095636A2

公开(公告)日：2015-06-25

申请号：PCT/US2014/071359

申请日：2014-12-19

申请人： THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA

发明人： SULLIVAN, Kathleen, E.

IPC分类号： A61K48/00

CPC分类号： C12N15/1136 ,  A61K31/7105 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/32 ,  C12N2740/16322

摘要： Compositions and methods for inhibiting, treating, and/or preventing autoimmune diseases such as lupus are provided.

摘要翻译： 提供了用于抑制，治疗和/或预防自身免疫疾病如狼疮的组合物和方法。

公开(公告)号：WO2015069587A2

公开(公告)日：2015-05-14

申请号：PCT/US2014/063624

申请日：2014-11-03

申请人： MERCK SHARP & DOHME CORP. ,  COLLETTI, Steven, L. ,  TUCKER, Thomas, J. ,  TELLERS, David, M. ,  KIM, Boyoung ,  BURKE, Rob ,  CALATI, Kathleen, B. ,  STANTON, Matthew, G. ,  PARMAR, Rubina, G. ,  AARONSON, Jeffrey, G. ,  WANG, Weimin

发明人： COLLETTI, Steven, L. ,  TUCKER, Thomas, J. ,  TELLERS, David, M. ,  KIM, Boyoung ,  BURKE, Rob ,  CALATI, Kathleen, B. ,  STANTON, Matthew, G. ,  PARMAR, Rubina, G. ,  AARONSON, Jeffrey, G. ,  WANG, Weimin

IPC分类号： A61K38/14

CPC分类号： C07K19/00 ,  A61K38/14 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/01 ,  C12N15/113 ,  C12N15/62 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3513

摘要： Disclosed herein is a peptide containing conjugate comprising (P) c -(L) d -(G) e , wherein P is a peptide and each occurance of P is independently selected from Table 2; L is an optional linker and each occurance of L, if present, is independently selected from Table 3; G is a targeting ligand and each occurance of G is independently selected from Table 4; d is 0, 1, 2, 3, 4, 5 or 6; and each of c and e is independently 1, 2, 3, 4, 5 or 6. The conjugate can be administered to a subject either alone or in combination with a composition comprising R-(L) a -(G) b , wherein R is an oligonucleotide as defined herein, to inhibit expression of a gene of the subject.

摘要翻译： 本文公开了含有（P） - （ - ） - （L） - （G）e