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公开(公告)号：CN105164264B
公开(公告)日：2021-05-07
申请号：CN201380072752.2
申请日：2013-12-12
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
IPC分类号： C12N15/63
摘要： 本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了其中的一些对CRISPR复合物的一种或多种组分进行编码的载体和载体系统、以及用于设计和使用这样的载体的方法。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
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公开(公告)号：CN110872583A
公开(公告)日：2020-03-10
申请号：CN201910837608.2
申请日：2013-12-12
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
IPC分类号： C12N9/22 , C12N15/113 , C12N15/864 , C12N15/867 , C12N5/10 , C12N15/90 , A61K31/7088 , A61P35/00 , A61P35/02 , A61P29/00 , A61P37/02 , A61P3/00 , A61P1/16 , A61P25/18 , A61P11/00 , A61P13/12 , A61P21/00 , A61P19/08 , A61P25/00 , A61P3/06 , A61P7/00 , A61P31/12 , A61P31/14 , A61P31/18 , A61P9/00 , A61P19/10 , A61P25/28 , A61P25/14 , A61P25/16 , A61P27/02
摘要： 本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了其中的一些对CRISPR复合物的一种或多种组分进行编码的载体和载体系统、以及用于设计和使用这样的载体的方法。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
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公开(公告)号：CN105164264A
公开(公告)日：2015-12-16
申请号：CN201380072752.2
申请日：2013-12-12
申请人： 布罗德研究所有限公司 , 麻省理工学院 , 哈佛大学校长及研究员协会
IPC分类号： C12N15/63
CPC分类号： C12N15/907 , A01K67/0275 , A01K67/0278 , A01K2217/05 , A01K2217/052 , A01K2217/07 , A01K2217/072 , A01K2227/105 , A01K2267/03 , C12N9/22 , C12N9/96 , C12N15/01 , C12N15/102 , C12N15/63 , C12N15/8213 , C12N15/85 , C12N15/8509 , C12N15/86 , C12N15/90 , C12N2800/22
摘要： 本发明提供了用于操纵序列和/或靶序列的活性的系统、方法、和组合物的递送、工程化和优化。提供了递送系统和被靶向作为用于递送的部位的组织或器官。还提供了其中的一些对CRISPR复合物的一种或多种组分进行编码的载体和载体系统、以及用于设计和使用这样的载体的方法。还提供了指导在真核细胞中形成CRISPR复合物的方法，以确保对于靶标识别的增强特异性和避免毒性，并且以编辑或修饰在感兴趣基因组座位中的靶位点以便改变或改善疾病或病症的状态。
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