公开(公告)号：EP4373949A2

公开(公告)日：2024-05-29

申请号：EP22846678.5

申请日：2022-07-22

申请人： University of Washington

发明人： CHAMBERLAIN, Jeffrey S. ,  TASFAOUT, Hichem

IPC分类号： C12N15/86 ,  C12N15/861 ,  C12N9/22 ,  C07K14/705

CPC分类号： C12N15/86 ,  C12N2750/1414320130101 ,  C12N2830/4220130101 ,  C12N2840/4420130101 ,  C07K2319/9220130101 ,  C07K14/4707 ,  C07K14/4708

公开(公告)号：EP2501400B1

公开(公告)日：2017-11-01

申请号：EP10832122.5

申请日：2010-11-17

申请人： Acceleron Pharma, Inc.

发明人： SEEHRA, Jasbir ,  LACHEY, Jennifer

IPC分类号： A61K38/18 ,  A61P21/00

CPC分类号： C07K14/4707 ,  A61K38/1709 ,  A61P21/00 ,  C07K14/4708 ,  C07K16/26 ,  C07K16/2869 ,  C07K2317/76

摘要： In certain aspects, the present invention provides compositions and methods for inducing utrophin expression in muscle with an ActRIIB protein as therapy for muscular dystrophy. The present invention also provides methods of screening compounds that modulate activity of an ActRIIB protein and/or an ActRIIB ligand.

公开(公告)号：EP3404106A1

公开(公告)日：2018-11-21

申请号：EP18182802.1

申请日：2014-04-10

申请人： GENETHON ,  Centre National de la Recherche Scientifique

发明人： BUJ BELLO, Ana Maria ,  RICHARD, Isabelle

IPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/47 ,  C12N15/113 ,  C12N9/16 ,  C12N9/64 ,  A61K48/00

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K38/465 ,  A61K38/4873 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/4707 ,  C12N9/16 ,  C12N9/6472 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14132 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2830/008 ,  C12Y301/03048 ,  C12Y304/22054

摘要： La présente invention concerne un système d'expression pour administration systémique comprenant une séquence codant une protéine, ledit système d'expression permettant :
- l'expression à un niveau thérapeutiquement acceptable de la protéine dans les tissus cibles comprenant les muscles squelettiques et/ou le tissu nerveux périphérique ; et
- l'expression à un niveau toxiquement acceptable de la protéine dans les tissus autres que les tissus cibles, avantageusement dans le coeur.

公开(公告)号：EP2751257A4

公开(公告)日：2015-03-11

申请号：EP12831715

申请日：2012-09-14

申请人： OTTAWA HOSPITAL RES INST

发明人： RUDNICKI MICHAEL ,  BENTZINGER CONRAD FLORIAN ,  ZINOVIEV RADOSLAV

IPC分类号： C12N5/074 ,  A61K38/00 ,  A61K38/17 ,  C07K14/47 ,  C12N5/077 ,  C12N15/12

CPC分类号： C07K14/4705 ,  A61K38/00 ,  A61K38/1709 ,  A61K45/06 ,  A61K48/00 ,  C07K14/4702 ,  C07K14/4707 ,  C07K14/4708 ,  C12N5/0659 ,  C12N7/00 ,  C12N2501/415 ,  C12N2533/52 ,  C12N2710/10042 ,  C12N2740/10042 ,  C12N2740/15042

摘要： There are provided compositions and methods for modulating stem cell division, in particular, division symmetry. It has been demonstrated that Wnt7a polypeptide fragments promoting symmetrical expansion of stem cells. The compositions and methods of the invention are useful, for example, in modulating stem cell division symmetry in vitro, ex vivo, and in vivo, in replenishing and expanding the stem cell pool, and in promoting the formation, maintenance, repair and regeneration of tissue.

摘要翻译： 提供了用于调节干细胞分裂的组合物和方法，特别是分裂对称性。 已经证明Wnt7a多肽片段促进干细胞的对称扩张。 本发明的组合物和方法可用于例如在体外，离体和体内调节干细胞分裂对称性，在补充和扩增干细胞池中，以及促进干细胞的形成，维持，修复和再生 组织。

公开(公告)号：EP2699673A4

公开(公告)日：2015-01-07

申请号：EP12774899

申请日：2012-04-20

申请人： NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL

发明人： HARPER SCOTT QUENTON ,  LIU JIAN

IPC分类号： C12N7/01 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  C07K14/47 ,  C12N15/86

CPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/4707 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/141 ,  C12N2330/51 ,  C12N2750/14143

摘要： The present invention relates to RNA interference-based methods for inhibiting the expression of the myotilin gene. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding microRNAs that knock down the expression of myotilin. The methods have application in the treatment of muscular dystrophies such as Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 1A.

摘要翻译： 本发明涉及用于抑制肌动蛋白基因表达的基于RNA干扰的方法。 本发明的重组腺相关病毒递送编码微小RNA的DNA，其敲低肌内注射的表达。 该方法可用于治疗肌营养不良症，如1A型肢体肌营养不良症。

公开(公告)号：EP2699673A2

公开(公告)日：2014-02-26

申请号：EP12774899.4

申请日：2012-04-20

申请人： Nationwide Children's Hospital, Inc.

发明人： HARPER, Scott Quenton ,  LIU, Jian

IPC分类号： C12N7/01 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/4707 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/141 ,  C12N2330/51 ,  C12N2750/14143

摘要： The present invention relates to RNA interference-based methods for inhibiting the expression of the myotilin gene. Recombinant adeno-associated viruses of the invention deliver DNAs encoding microRNAs that knock down the expression of myotilin. The methods have application in the treatment of muscular dystrophies such as Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 1A.

公开(公告)号：EP2501400A1

公开(公告)日：2012-09-26

申请号：EP10832122.5

申请日：2010-11-17

申请人： Acceleron Pharma, Inc.

发明人： SEEHRA, Jasbir ,  LACHEY, Jennifer

IPC分类号： A61K38/18

CPC分类号： C07K14/4707 ,  A61K38/1709 ,  A61P21/00 ,  C07K14/4708 ,  C07K16/26 ,  C07K16/2869 ,  C07K2317/76

摘要： In certain aspects, the present invention provides compositions and methods for inducing utrophin expression in muscle with an ActRIIB protein as therapy for muscular dystrophy. The present invention also provides methods of screening compounds that modulate activity of an ActRIIB protein and/or an ActRIIB ligand.

公开(公告)号：EP0709710A1

公开(公告)日：1996-05-01

申请号：EP95402353.7

申请日：1995-10-23

申请人： COMMISSARIAT A L'ENERGIE ATOMIQUE

发明人： Faderl, Ingo ,  Valette, Serge

IPC分类号： G02F1/01 ,  G02B6/13

CPC分类号： G02F1/065 ,  A61K48/00 ,  C07K14/4707

摘要： L'invention concerne une cellule électro-optique à mode transverse électrique pour un modulateur, et son procédé de réalisation.
La cellule comporte sur un substrat (4), une région active (10), et des électrodes de commande (16) de modulation disposées de part et d'autre de la région active (10). Selon l'invention, la cellule comporte des régions de confinement (14) en un matériau de plus faible indice de réfraction et de plus faible résistivité que le matériau de la région active, les régions de confinement étant disposées de part et d'autre et contre la région active (10) et entre les électrodes de commande (16).

摘要翻译： 例如，基底（4） SiO 2：在Si晶片（2）上具有10微米厚的P P，承载例如有机区域（10）。 借助于衬底上的附着层，电解生长的非线性聚合物（12）在任一侧上具有共面调制控制电极（16）。 在每个电极和有源区域之间，限制区域（14）由例如电极形成。 SiO 2：N或SiO 2：P重掺杂，以将电阻降低10-100倍。 活性区域和有利的约束区域被覆盖（22），其中掺杂的SiO 2或PMMA或Teflon AF（RTM）为1-10微米。

公开(公告)号：EP3561059B1

公开(公告)日：2024-10-09

申请号：EP17885347.9

申请日：2017-12-22

IPC分类号： C12N15/10 ,  C12N15/85 ,  C12N15/877 ,  C12N9/16 ,  C12N9/78 ,  C12N9/02 ,  C07K14/47

CPC分类号： C12N9/78 ,  C12N2310/2020170501 ,  C12N15/102 ,  C12N15/90 ,  A01K2217/07520130101 ,  A01K2227/10520130101 ,  A01K2267/0320130101 ,  C12N9/22 ,  C12N9/2497 ,  C12Y302/02027 ,  C07K14/4707 ,  C12N9/0071 ,  C12Y114/18001 ,  C07K2319/0020130101 ,  C07K2319/0920130101 ,  C07K2319/2120130101

公开(公告)号：EP4384196A1

公开(公告)日：2024-06-19

申请号：EP22782794.6

申请日：2022-08-10

申请人： Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

发明人： FULLER, Matthew Scott ,  STOICA, Lorelei Ioana ,  TIERNAN, Aubrey Rose ,  CLARK, Kelly Reed ,  WADSWORTH, Samuel

IPC分类号： A61K35/76 ,  C07K14/47 ,  C12N15/864 ,  C12N15/67

CPC分类号： C07K14/4707 ,  C07K14/4708 ,  C12N15/67 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/1414320130101 ,  C12N2830/00820130101