FRATAXIN MUTANTS
    7.
    发明公开
    FRATAXIN MUTANTS 审中-公开
    FRATAXIN-MUTANTEN

    公开(公告)号:EP3012267A1

    公开(公告)日:2016-04-27

    申请号:EP15181464.7

    申请日:2011-07-27

    申请人: Testi, Roberto

    发明人: Testi, Roberto

    IPC分类号: C07K14/47

    摘要: Described herein are compositions and methods for treating Friedreich's Ataxia (FRDA). In some aspects, mutant forms of frataxin which are resistant to ubiquitination are provided. In some aspects, pharmaceutical compositions comprising mutant frataxin are provided. In further aspects, methods of using mutant frataxin are provided.

    摘要翻译: 本文描述了用于治疗弗里德赖希共济失调(FRDA)的组合物和方法。 在一些方面,提供了抗泛素化的frataxin的突变体形式。 在一些方面,提供了包含突变frataxin的药物组合物。 在另外的方面,提供了使用突变体frataxin的方法。