公开(公告)号：JP2018531936A

公开(公告)日：2018-11-01

申请号：JP2018516772

申请日：2016-09-30

Applicant: ノグラ ファーマ リミテッド ,  セルジーン アルパイン インベストメント カンパニー II, エルエルシー

Inventor： ベリンビア, サルバトーレ ,  モンテレオーネ, ジョヴァニ ,  バーデン ホラン, ジェラルド スコット

IPC: A61P1/04 ,  A61K48/00 ,  A61K31/711 ,  G01N33/68 ,  G01N33/53 ,  A61K31/7088

CPC classification number: A61K31/7125 ,  C12N15/1136 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3341 ,  G01N2333/5409 ,  G01N2333/5437 ,  G01N2800/065 ,  G01N2800/52

Abstract: 本明細書には、炎症性腸疾患(IBD)を有する患者においてSMAD7アンチセンスオリゴヌクレオチドを使用してIBDを処置する方法が記載されている。本発明は、IBDを有する患者においてIBDを処置または管理するために一般に有用な方法を提供する。IBDを有する患者としては、これだけに限定されないが、UCを有する患者、ならびにステロイド依存性の形態およびステロイド抵抗性の形態のCDを含めたCDを有する患者が挙げられる。

公开(公告)号：JP2018525015A

公开(公告)日：2018-09-06

申请号：JP2018510718

申请日：2016-08-26

Applicant: サレプタ セラピューティクス,インコーポレイテッド

Inventor： パッシーニ, マルコ エー. ,  ハンソン, ガンナー ジェイ.

IPC: A61P21/00 ,  A61P43/00 ,  A61K31/675 ,  A61K47/64 ,  C12N15/113

CPC classification number: C12N15/11 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  C12N2310/3145 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/33

Abstract: 本開示は、修飾アンチセンスオリゴマーおよび関連の組成物、ならびに機能的なSMNタンパク質の発現を増大させるための方法ならびに脊髄性筋萎縮症を処置するための方法に関するものであり、またSMN2 mRNA中のエクソン7の包含を誘導することに関するものである。ある特定の態様では、本開示は、機能的なSMNタンパク質の発現を増大させるための組成物および方法を提供する。さらなる態様では、本開示は、被験体におけるエクソン7含有SMN2 mRNAのレベルを増強するための多様に記載される修飾アンチセンスオリゴマーを提供する。

公开(公告)号：JP2018517704A

公开(公告)日：2018-07-05

申请号：JP2017562664

申请日：2016-06-03

Applicant: ミラゲン セラピューティクス, インコーポレイテッド ,  ザ ブリガム アンド ウィメンズ ホスピタル インコーポレイテッド ,  The Brigham and Women’s Hospital, Inc.

Inventor： ジャクソン, エイミー ,  ダルビー, クリスティーナ ,  ウェイナー, ハワード エル. ,  ブトフスキー, オレグ

IPC: A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P43/00 ,  A61P29/00 ,  A61K31/711

CPC classification number: A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61P25/28 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341

Abstract: 本発明は、miR−155のオリゴヌクレオチド阻害剤を被験体に投与することによって、被験体においてALSなどの神経学的疾患を処置するための方法を提供する。本発明はまた、miR−155のオリゴヌクレオチド阻害剤を投与することによって神経炎症を処置するための方法も提供する。一局面において、11〜16ヌクレオチドの配列を含むmiR−155のオリゴヌクレオチド阻害剤を被験体に投与するステップを含む、それを必要とする上記被験体において神経学的疾患を処置するための方法が提供される。

公开(公告)号：JP2018099127A

公开(公告)日：2018-06-28

申请号：JP2018022923

申请日：2018-02-13

Applicant: ジェロン・コーポレーション ,  GERON CORPORATION

Inventor： エカテリーナ バセット ,  バート バーリントン ,  フイ ワン ,  ケビン エング

IPC: A61K45/00 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7125 ,  A61P35/00 ,  A61P35/02 ,  A61P11/00 ,  A61P13/10 ,  A61P1/04 ,  A61P1/16 ,  A61P15/00 ,  A61P25/00 ,  A61P21/00 ,  C12Q1/68

CPC classification number: G01N33/574 ,  A61K31/7125 ,  A61K45/06 ,  C12Q1/6886 ,  C12Q2600/106 ,  C12Q2600/156 ,  G01N2333/9128 ,  A61K2300/00

Abstract: 【課題】テロメラーゼ阻害剤を用いて細胞増殖性障害を処置するための診断マーカーの提供。 【解決手段】テロメラーゼ阻害化合物による処置から利益を受けると思われる、細胞増殖性障害と診断された個体を同定する方法を、本明細書において提供する。さらに、これらの個体を、テロメラーゼ阻害化合物で処置する方法を、本明細書において提供する。該方法は、前記個体由来のがん細胞中のテロメアの平均相対的長さに基づいて、前記処置から利益を受けると思われる個体を同定するステップを含む。本明細書に開示の実施形態のいずれかのいくつかの実施形態において、テロメラーゼ阻害剤はイメテルスタットである。 【選択図】なし

公开(公告)号：JP2018510621A

公开(公告)日：2018-04-19

申请号：JP2017542133

申请日：2016-02-11

Applicant: アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド ,  ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

Inventor： ケビン・フィッツジェラルド ,  グレゴリー・ヒンクル

IPC: C12N15/09 ,  A61K9/127 ,  A61K9/51 ,  A61K31/713 ,  A61K39/395 ,  A61K47/02 ,  A61K47/12 ,  A61K47/18 ,  A61K47/22 ,  A61K47/44 ,  A61K47/54 ,  A61K48/00 ,  A61P1/16 ,  A61P3/06 ,  A61P43/00 ,  C12N5/10 ,  C12N15/113

CPC classification number: A61K31/7125 ,  C07H19/067 ,  C07H19/167 ,  C07H21/02 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515 ,  C12P19/34 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

Abstract: 本発明は、パタチン様ホスホリパーゼドメイン含有3(PNPLA3)遺伝子を標的とする二本鎖RNAi剤などのRNAi剤、ならびにこのようなRNAi剤を使用して、PNPLA3遺伝子の発現を阻害する方法ならびに非アルコール性脂肪性肝疾患(NAFLD)および/またはPNPLA3関連疾患を有する対象を治療する方法を提供する。

公开(公告)号：JP2018058853A

公开(公告)日：2018-04-12

申请号：JP2017212508

申请日：2017-11-02

Applicant: レプリコール インコーポレーティッド

Inventor： バジネット ミシェル ,  ヴァイラント アンドリュー

IPC: A61P31/12 ,  A61P3/06 ,  A61P25/28 ,  A61P25/00 ,  A61K31/7135 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/712 ,  A61P21/04 ,  A61P1/16 ,  A61P31/14 ,  A61K9/08 ,  A61K9/12 ,  A61P31/20 ,  A61P31/16 ,  A61K47/02 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088

CPC classification number: A61K31/7088 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7135 ,  Y02A50/385 ,  Y02A50/387 ,  Y02A50/393

Abstract: 【課題】オリゴヌクレオチドを用いた治療によって影響を受け得る医薬の副作用を軽減する医薬製剤の提供。 【解決手段】ウイルス感染、高コレステロール血症、高トリグリセリド血症、アルツハイマー病、プリオン病、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、C型肝炎、B型肝炎、インフルエンザ等を治療するための、オリゴヌクレオチドキレート錯体を含む医薬製剤。該オリゴヌクレオチドキレート錯体は、二価の金属カチオン、特にカルシウム、マグネシウム、鉄(2+)、マンガン、銅、亜鉛を用いて調製されるものであることが好ましい。 【選択図】なし

公开(公告)号：JPWO2016167366A1

公开(公告)日：2018-04-05

申请号：JP2017512606

申请日：2016-04-15

Applicant: 国立大学法人 東京大学 ,  学校法人東京医科大学 ,  竹内 洋文 ,  株式会社ボナック

Inventor： 竹内 洋文 ,  臼井 智彦 ,  黒田 雅彦 ,  高梨 正勝 ,  大野 慎一郎 ,  豊福 秀一 ,  田原 耕平 ,  小野寺 理沙子

IPC: C12N15/113 ,  A61K9/127 ,  A61K31/7125 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02

CPC classification number: A61K31/7125 ,  A61K9/127 ,  A61K48/00 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  A61P27/02 ,  C07H21/02 ,  C12N15/09 ,  C12N15/113

Abstract: 本発明は、下記式(I):5’-uagcaccauuugaaaucaguguucc-P-ggaacacugauuucaaauggugcuauu-3’ (I)(配列番号1)(式中、-P-は、下記式(Ia):で表されるプロリン誘導体リンカーを示す。)で表される一本鎖核酸分子、並びに、該一本鎖核酸分子を有効成分とする、眼表面疾患等の角膜疾患の治療剤を提供する。

公开(公告)号：JP2018501816A

公开(公告)日：2018-01-25

申请号：JP2017544992

申请日：2015-11-16

Applicant: ニューロビジョン ファーマ ゲーエムベーハー

Inventor： ホスバッハ マルクス ,  クランパート モニカ ,  アース ハンス−ロター

IPC: C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61P1/04 ,  A61P1/16 ,  A61P7/00 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P13/12 ,  A61P17/02 ,  A61P19/02 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/18 ,  A61P25/24 ,  A61P25/28 ,  A61P27/02 ,  A61P27/16 ,  A61P31/18 ,  A61P35/00 ,  A61P37/02 ,  A61P37/06 ,  A61P39/06 ,  A61P43/00 ,  C12N15/09

CPC classification number: A61K31/7125 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0085 ,  C12N15/1136 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/30 ,  C12Y207/1103

Abstract: 本発明は、少なくとも10個のヌクレオチドの長さを有するアンチセンス−オリゴヌクレオチド(ここで、前記ヌクレオチドの少なくとも2個は、LNAである)、TGF−Rシグナリング阻害剤としてのそれらの使用、当該アンチセンス−オリゴヌクレオチドを含む医薬組成物、並びに神経学的疾患、神経変性疾患、線維性疾患、および過剰増殖性疾患の予防および治療のための使用に関する。

公开(公告)号：JP2017531451A

公开(公告)日：2017-10-26

申请号：JP2017538185

申请日：2015-10-06

Applicant: イグジキュア,インコーポレーテッドExicure,Inc.

Inventor： クリストファー シー． マダー， ,  クリストファー シー． マダー， ,  ティファニー エル． ハロ， ,  ティファニー エル． ハロ， ,  セルゲイ グリャズノフ， ,  セルゲイ グリャズノフ， ,  リチャード カン， ,  リチャード カン， ,  ウエストン ダニエル， ,  ウエストン ダニエル，

IPC: C12N15/113 ,  A61K9/14 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/12 ,  A61K47/14 ,  A61K47/22 ,  A61K47/24 ,  A61K47/28 ,  A61K47/54 ,  A61K48/00 ,  A61P1/00 ,  A61P1/04 ,  A61P1/16 ,  A61P3/00 ,  A61P3/10 ,  A61P7/06 ,  A61P9/00 ,  A61P11/00 ,  A61P11/06 ,  A61P17/00 ,  A61P17/06 ,  A61P19/02 ,  A61P29/00 ,  A61P31/00 ,  A61P31/12 ,  A61P35/00 ,  A61P37/06 ,  A61P43/00

CPC classification number: C12N15/1136 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K45/06 ,  A61K47/48046 ,  A61K47/48815 ,  B82Y5/00 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3517 ,  C12N2320/32 ,  C12N2310/3521 ,  A61K2300/00

Abstract: TNFαアンチセンスオリゴヌクレオチドを本明細書で提供する。TNFαアンチセンスオリゴヌクレオチドおよび関連産物を用いてTNFα疾患または障害を処置する方法を提供する。一部の態様では、本発明は、図7に示す構造を含む化合物またはその塩である。一部の実施形態では、前記化合物の長さは18ヌクレオチドである。他の実施形態では、前記化合物は、担体を有する組成物に製剤化される。別の実施形態では、前記化合物は、ナトリウム塩である。

公开(公告)号：JP2017530937A

公开(公告)日：2017-10-19

申请号：JP2017502624

申请日：2015-07-17

Applicant: クイーン メアリー ユニバーシティ オブ ロンドン ,  クイーン メアリー ユニバーシティ オブ ロンドン

Inventor： シーア，デニース ,  アールム，ヨハン

IPC: A61K45/00 ,  A01K67/027 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K33/24 ,  A61P3/10 ,  A61P11/00 ,  A61P17/00 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P27/12 ,  A61P35/00 ,  A61P43/00 ,  C12Q1/68 ,  G01N33/53

CPC classification number: A61K33/24 ,  A01K67/027 ,  A01K67/0275 ,  A01K2207/05 ,  A01K2207/10 ,  A01K2207/20 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A01K2267/0306 ,  A61K31/28 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  C07K1/1136 ,  C12Q1/6809 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/118

Abstract: 本発明は、タンパク質凝集と関連する疾患を治療及び/又は予防する方法であって、RNAを安定化することによってRNA除去と関連するタンパク質凝集を阻止するステップ、又は除去されたRNAを効果的に置き換えることによってRNA除去と関連するタンパク質凝集を解消する(reverse)するステップを含む、方法に関する。【選択図】なし