公开(公告)号：JP2017509710A

公开(公告)日：2017-04-06

申请号：JP2017501533

申请日：2015-03-29

申请人： アポセンス リミテッドAposense Ltd. ,  アポセンス リミテッドAposense Ltd.

发明人： イラン ジブ ,  イラン ジブ

IPC分类号： A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K38/00 ,  A61K47/28 ,  A61K47/50 ,  A61K48/00 ,  A61P9/10 ,  A61P17/02 ,  A61P21/00 ,  A61P25/00 ,  A61P25/02 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/28 ,  A61P31/00 ,  A61P35/00 ,  A61P37/00 ,  A61P39/02 ,  A61P43/00 ,  C07J9/00

CPC分类号： A61K47/48123 ,  A61K31/567 ,  A61K38/465 ,  A61K47/48023 ,  A61K47/54 ,  A61K47/554 ,  C07J9/00 ,  C07J9/005 ,  C07J31/006 ,  C07J41/0094 ,  C07J51/00 ,  C12N9/22 ,  C12N9/96 ,  C12N15/111 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/32 ,  C12Y301/00

摘要： タンパク質およびオリゴヌクレオチドなどの高分子、特にsiRNAのための、生体膜を介する新規送達系であって、効果的な膜の横断を可能にする部分への高分子のコンジュゲーションを含む送達系が提供される。前記送達系を利用する新規化合物および新規薬学的組成物がそれぞれ提供される。本発明の一態様において、本化合物は、医療行為に、例えば医学的障害を処置するために生体膜を横切ってsiRNAまたはアンチセンスオリゴヌクレオチドを送達するのに、利用することができる。【選択図】なし

公开(公告)号：JP2016074736A

公开(公告)日：2016-05-12

申请号：JP2016014128

申请日：2016-01-28

申请人： ジェロン・コーポレーション ,  GERON CORPORATION

发明人： セルゲイ グリャズノフ ,  クリスティナ ポングラツ

IPC分类号： C12N15/09 ,  C12N9/99 ,  A61K31/7088 ,  A61P35/00 ,  A61P43/00 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K47/48038 ,  A61K47/48046 ,  A61K47/48053 ,  A61K47/48123 ,  C07C233/18 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12N15/113 ,  C12Y207/07049 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/30

摘要： 【課題】テロメラーゼ阻害のための改変オリゴヌクレオチドを提供すること。 【解決手段】脂質部分と共有結合するオリゴヌクレオチド部分を含む化合物が、開示される。上記オリゴヌクレオチド部分は、ヒトテロメラーゼのRNA成分に相補的な配列を含む。上記化合物は、細胞において高い効力でテロメラーゼ活性を阻害し、そして優れた細胞取り込み特性を有する。このことは、上記非改変形態と比較して、より少ない量の結合オリゴヌクレオチドの使用で、同等の生物学的効果を獲得し得ることを意味する。本発明の組成物および方法は、オリゴヌクレオチドおよび少なくとも1つの共有結合した脂質基を含む、テロメラーゼ阻害化合物に関する。 【選択図】なし

摘要翻译： 要解决的问题：提供用于端粒酶抑制的修饰的寡核苷酸。解决方案：公开了包含与脂质部分共价连接的寡核苷酸部分的化合物。 寡核苷酸部分包含与人端粒酶的RNA成分互补的序列。 该化合物在高效能细胞中抑制端粒酶活性并具有优异的细胞摄取特征。 这意味着与未修饰形式相比，可以使用较少量的缀合的寡核苷酸获得等效的生物学效应。 本发明的组合物和方法涉及包含寡核苷酸和至少一种共价连接的脂质组的端粒酶抑制化合物。选择的图：无

公开(公告)号：JP5863670B2

公开(公告)日：2016-02-17

申请号：JP2012549160

申请日：2011-01-19

申请人： ノースウェスタン ユニバーシティ

发明人： サクストン, シャッド シー. ,  ミルキン, チャド エー. ,  マクマホン, ケイリン ,  トリパシー, スシャント ,  ムサラサン, ラジャ カナン ,  レアンダー, デイビッド エム. ,  ルシー, アンドレア

IPC分类号： A61K47/02 ,  A61K47/42 ,  A61K9/51 ,  A61K9/127 ,  A61K48/00 ,  A61P35/00 ,  A61P3/06 ,  A61K31/7088

CPC分类号： A61K9/127 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48053 ,  A61K47/48123 ,  A61K47/48838 ,  A61K47/48861 ,  A61K9/1271 ,  A61K9/5115 ,  A61K9/5123 ,  B82Y5/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/87 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

公开(公告)号：JP2015187138A

公开(公告)日：2015-10-29

申请号：JP2015112240

申请日：2015-06-02

申请人： アルニラム ファーマスーティカルズ インコーポレイテッド ,  ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

发明人： ムティアー マノハラン ,  カッラントホッタトヒル ジー ラジーヴ ,  デイヴィッド バトラー ,  ムトフサミ ジャヤラマン ,  ジャヤプラカシュ ケイ ナラヤナンナイル ,  松田 成夫

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/713 ,  A61P43/00 ,  A61P35/00 ,  A61P31/12 ,  A61K31/7105 ,  A61K47/48 ,  A61K39/395 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/7115 ,  A61K47/42 ,  A61K47/12 ,  A61K47/28 ,  A61K47/26 ,  A61K47/36 ,  A61K47/22 ,  A61K47/34 ,  A61K47/32 ,  A61P35/02 ,  A61P9/00 ,  A61P31/18 ,  A61P1/16 ,  A61P31/20 ,  A61P31/14 ,  A61P31/22 ,  A61P31/04 ,  A61P31/10 ,  A61P33/00 ,  A61P33/06 ,  A61P31/06 ,  A61P31/08 ,  A61P37/06 ,  A61P9/10 ,  A61P1/04 ,  A61P11/06 ,  A61P25/00 ,  A61P3/10 ,  A61P19/02 ,  A61P29/00 ,  A61P25/04 ,  A61P25/28 ,  A61P25/16 ,  A61P25/14 ,  A61K47/24 ,  A61K31/7088

CPC分类号： A61K47/48092 ,  A61K47/48061 ,  A61K47/48107 ,  A61K47/48123 ,  A61K48/0008 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/87 ,  C12Y304/21021 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/351 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/32

摘要： 【課題】癌、ウイルス性疾患などの治療において、核酸の部位特異的送達のための構成物の提供。 【解決手段】下記構造を代表例として表される核酸、エンドソーム分解性成分、及び標的リガンドを含む、モジュラー構成物。 [Eはエンドソーム分解性成分;Lは標的リガンド;xは各々独立に0又は1;yは各々独立に1〜6の整数;zは各々独立に0〜6の整数;Aはピロリジン及びリン酸エステル構造を有する連結部分] 【選択図】なし

摘要翻译： 要解决的问题：提供用于在癌症，病毒疾病等的治疗中的位点特异性递送核酸的组合物。解决方案：提供了包含核酸，内体分解成分和靶向配体的模块化组合物，如 图中的结构作为代表性的例子。 [E是内分泌成分; L是靶向配体; x各自独立地为0或1; y各自独立地为1〜6的整数; z各自独立地为0〜6的整数; A是具有吡咯烷和磷酸酯结构的连接部分。]

公开(公告)号：JP2013530127A

公开(公告)日：2013-07-25

申请号：JP2013502765

申请日：2011-03-29

申请人： アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドAlnylam Pharmaceuticals, Inc. ,  国立大学法人 熊本大学 ,  ユキオ・アンドウYukio ANDO ,  ヒロフミ・ジョノHirofumi JONO

发明人： ユキオ・アンドウ ,  ヒロフミ・ジョノ ,  レネ・アルバレズ ,  ダイナ・ウェン−イー・サー

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61K47/28 ,  A61K47/48 ,  A61P27/02 ,  A61P43/00 ,  C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K9/0048 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48123 ,  A61K47/554 ,  C07H21/02 ,  C12N5/0621 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/314 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/30 ,  C12N2503/02 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/178

摘要： The invention relates to a method of treating ocular amyloidosis by reducing TTR expression in a subject by administering a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) that targets a TTR gene to the retinal pigment epithelium of the subject.

公开(公告)号：JP2013049714A

公开(公告)日：2013-03-14

申请号：JP2012263073

申请日：2012-11-30

申请人： Alnylam Pharmaceuticals Inc ,  アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドAlnylam Pharmaceuticals, Inc. ,  Univ Of Massachusetts ,  ユニバーシティ オブ マサチューセッツ

发明人： MANOHARAN MUTHIAH ,  ARONIN NEIL

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61K31/7105 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  C12N15/113

CPC分类号： A61K47/48123 ,  A61K47/554 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compositions for treating neurological disease.SOLUTION: The method comprises bringing an iRNA agent into contact with a neural cell for a time sufficient to allow uptake of the iRNA agent into the cell and axonal transport of the iRNA, wherein (i) the iRNA agent comprises a sense strand and an antisense strand that form an RNA double strand, (ii) the iRNA agent comprises a lipophilic moiety, and (iii) the sequence of the antisense strand of the iRNA agent comprises a nucleotide sequence sufficiently complementary to a target sequence of about 18 to 25 nucleotides of an RNA expressed from the target gene.

摘要翻译： 待解决的问题：提供用于治疗神经疾病的组合物。 解决方案：所述方法包括使iRNA试剂与神经细胞接触足够的时间，以允许将iRNA试剂摄取到iRNA的细胞和轴突转运中，其中（i）iRNA试剂包含有义链 和形成RNA双链的反义链，（ii）iRNA试剂包含亲脂性部分，和（iii）iRNA试剂反义链的序列包含与目标序列充分互补的核苷酸序列约为18〜 从靶基因表达的RNA的25个核苷酸。 版权所有（C）2013，JPO＆INPIT

公开(公告)号：JP6086566B2

公开(公告)日：2017-03-01

申请号：JP2015548997

申请日：2014-11-21

申请人： 国立大学法人 東京大学 ,  国立大学法人 東京医科歯科大学

发明人： 片岡 一則 ,  安楽 泰孝 ,  西山 伸宏 ,  宮田 完二郎 ,  石井 武彦 ,  松本 有 ,  福里 優 ,  溝口 明祐 ,  横田 隆徳 ,  桑原 宏哉 ,  仁科 一隆 ,  水澤 英洋

IPC分类号： A61K47/50 ,  A61K47/34 ,  A61K47/26 ,  A61K47/28 ,  A61K9/10 ,  A61K9/127 ,  A61K49/00 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K39/395 ,  A61K45/00

CPC分类号： A61K47/48092 ,  A61K31/7088 ,  A61K39/44 ,  A61K47/48046 ,  A61K47/48123 ,  A61K47/48215 ,  A61K47/48315 ,  A61K47/48792 ,  A61K47/48815 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/127 ,  B01J13/02 ,  C08G69/10 ,  C08G69/40 ,  C08G81/00 ,  A61K2039/505 ,  A61K2039/54 ,  A61K2039/545 ,  A61K2039/6093

公开(公告)号：JP6059725B2

公开(公告)日：2017-01-11

申请号：JP2014530263

申请日：2012-09-18

申请人： ゼネラル・エレクトリック・カンパニイ

发明人： スード,アヌップ ,  ロスマン,ジェームズ・イー ,  ローリー,リサ ,  バルザック,ジョン ,  リム,ヘ・ウォン ,  モハン,プラヴィーナ

IPC分类号： A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/00 ,  A61K47/50 ,  A61K47/42 ,  A61K47/06 ,  A61K47/12 ,  A61K47/28 ,  A61K45/00

CPC分类号： A61K31/713 ,  A61K41/0028 ,  A61K47/06 ,  A61K47/48123 ,  A61K47/48246 ,  A61K47/48284 ,  A61K47/48869 ,  A61K9/0019 ,  A61M37/0092 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1136 ,  C12N15/87 ,  A61M2037/0007 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

公开(公告)号：JP6035338B2

公开(公告)日：2016-11-30

申请号：JP2014530888

申请日：2012-09-14

申请人： デイビッドソン ロペス, エルエルシー

发明人： デイビッドソン, マイケル ,  アルネット, ジョン エフ. ,  エルシャニ, サディック ,  ロンジェン, ロエロフ

IPC分类号： A61K47/28 ,  A61K47/48 ,  A61P3/06 ,  A61P29/00 ,  A61P1/00 ,  A61P35/00 ,  A61K31/573

CPC分类号： A61K47/48123 ,  A61K31/573 ,  A61K31/575 ,  C07J41/0055 ,  C07J71/0031 ,  C07J9/00 ,  C07J31/006

公开(公告)号：JP2016193913A

公开(公告)日：2016-11-17

申请号：JP2016098265

申请日：2016-05-16

申请人： アールエックスアイ ファーマシューティカルズ コーポレーション

发明人： リバティーン,リン ,  コヴォロヴァ,アナスタシア ,  サロモン,ウィリアム ,  カメンズ,ジョアン ,  サマルスキー,ドミトリー ,  ウルフ,トッド,エム. ,  カルディア,ジェームス

IPC分类号： C12N15/09 ,  C12N15/113 ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P7/10 ,  A61P27/06 ,  A61P27/02 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/1136 ,  A61K31/713 ,  A61K45/06 ,  A61K47/48123 ,  A61K9/0048 ,  A61K9/0051 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/313 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/32

摘要： 【課題】核酸をそれを必要とする対象の眼に送達するための方法の提供。 【解決手段】対象の眼に、sd-rxRNAを、眼における該sd-rxRNAによるRNA干渉を促進するための有効量において投与すること。該sd-rxRNA(sd-rxRNAnanoとしてもまた言及される)は、単離された非対称二本鎖核酸分子であって、最短で16ヌクレオチドの長さを有するガイド鎖、および8〜18ヌクレオチドの長さのパッセンジャー鎖を含み、該二本鎖核酸分子は、二本鎖領域と一本鎖領域とを有し、該一本鎖領域は、4〜12ヌクレオチドの長さを有し、少なくとも3ヌクレオチドの骨格修飾を有する。好ましくは、該二本鎖核酸分子は、平滑であるかまたは1または2ヌクレオチドの突出を含む一方の末端を有する。該sd-rxRNA分子は、化学修飾を通して、および一部の例においては疎水性の抱合体の結合を通して、最適化されていてもよい。 【選択図】なし

摘要翻译： 要解决的问题：提供将核酸输送到需要核酸的目标眼睛的方法。解决方案：将sd-rxRNA以有效量施用于目标眼睛，以促进sd-rxRNA在 眼。 sd-rxRNA（也称为sd-rxRNAnano）是分离的不对称双链核酸分子，并且包括最短长度为16个核苷酸的引导链，长度为8至18的乘客链 核苷酸，双链核酸分子具有双链区域和单链区域，单链区域具有4至12个核苷酸的长度，并且至少具有3个核苷酸的骨架修饰。 期望地，双链核酸分子具有一个平滑的末端或包含1或2个核苷酸的突出部分。 可以通过化学修饰来优化sd-rxRNA分子，并且在局部实例中可以通过疏水性缀合物的键进行优化。选择图：无