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    COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATION OF IKBKAP SPLICING
    12.
    发明申请
    COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATION OF IKBKAP SPLICING 审中-公开
    用于IKBKAP分离调制的组合物和方法

    公开(公告)号：US20150025231A1

    公开(公告)日：2015-01-22

    申请号：US14371941

    申请日：2013-01-11

    申请人： Isis Pharmaceuticals, Inc. ,  Cold Spring Harbor Laboratory

    发明人： C. Frank Bennett ,  Frank Rigo ,  Adrian R. Krainer ,  Rahul Sinha

    IPC分类号： C12N15/113

    CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3525 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2320/33

    摘要： The present disclosure provides compounds comprising oligonucleotides complementary to a portion of the IKBKAP gene. Certain such compounds are useful for hybridizing to a portion of the IKBKAP gene, including but not limited to a portion of the IKBKAP gene in a cell. In certain embodiments, such hybridization results in modulation of splicing of the IKBKAP gene. In certain embodiments, the IKBKAP gene includes a mutation that results in defective splicing and a truncated IKAP protein. In certain embodiments, hybridization of oligonucleotides complementary to a portion of the IKBKAP gene results in a decrease in the amount of defective splicing and truncated IKAP protein. In certain embodiments, hybridization of oligonucleotides complementary to a portion of the IKBKAP gene results in an increase in the amount of normal splicing and functional, full-length IKAP protein. In certain embodiments, oligonucleotides are used to treat Familial Dysautonomia.

    摘要翻译： 本公开提供了包含与IKBKAP基因的一部分互补的寡核苷酸的化合物。 某些这样的化合物可用于与IKBKAP基因的一部分杂交，包括但不限于细胞中IKBKAP基因的一部分。 在某些实施方案中，这种杂交导致IKBKAP基因剪接的调节。 在某些实施方案中，IKBKAP基因包括导致有缺陷的剪接和截短的IKAP蛋白的突变。 在某些实施方案中，与IKBKAP基因的一部分互补的寡核苷酸的杂交导致有缺陷的剪接和截短的IKAP蛋白的量的减少。 在某些实施方案中，与IKBKAP基因的一部分互补的寡核苷酸的杂交导致正常剪接和功能性全长IKAP蛋白的量的增加。 在某些实施方案中，寡核苷酸用于治疗家族性生理压力。

    COMPOUNDS AND METHODS FOR MODULATING PROTEIN EXPRESSION
    14.
    发明申请
    COMPOUNDS AND METHODS FOR MODULATING PROTEIN EXPRESSION 有权
    化合物和调节蛋白质表达的方法

    公开(公告)号：US20140288291A1

    公开(公告)日：2014-09-25

    申请号：US14106438

    申请日：2013-12-13

    申请人： ISIS PHARMACEUTICALS, INC.

    发明人： C. Frank Bennett

    IPC分类号： C12N15/113

    CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7115 ,  C12N15/111 ,  C12N2320/51

    摘要： The present invention provides compounds and methods for modulating expression of a protein, including, but not limited to, modulating splicing of a pre-mRNA to modulate the amount of one or more variants of a protein.

    摘要翻译： 本发明提供了用于调节蛋白质表达的化合物和方法，包括但不限于调节前mRNA的剪接以调节蛋白质的一种或多种变体的量。

    COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATION OF LMNA EXPRESSION
    20.
    发明申请
    COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATION OF LMNA EXPRESSION 有权
    LMNA表达调控的组成和方法

    公开(公告)号：US20140309282A1

    公开(公告)日：2014-10-16

    申请号：US14315186

    申请日：2014-06-25

    申请人： Isis Pharmaceuticals, Inc.

    发明人： C. Frank Bennett ,  Kenneth W. Dobie ,  Susan M. Freier ,  Stanley T. Crooke

    IPC分类号： C12N15/113

    CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2320/33

    摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating the expression of LMNA in a cell, tissue or animal. Also provided are methods of target validation. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders. Further provided are methods of identifying cis splicing regulatory elements of a selected mRNA using the disclosed compounds.

    摘要翻译： 本文公开了用于调节细胞，组织或动物中LMNA表达的化合物，组合物和方法。 还提供了目标验证的方法。 还提供了所公开的化合物和组合物在制备用于治疗疾病和病症的药物中的用途。 还提供了使用所公开的化合物鉴定所选mRNA的顺式剪接调节元件的方法。