公开(公告)号：US20140249145A1

公开(公告)日：2014-09-04

申请号：US13991816

申请日：2011-12-08

申请人： Juan Jose Marugan ,  Noel Southall ,  Ehud Goldin ,  Wei Zheng ,  Samarjit Patnaik ,  Ellen Sidransky ,  Omid Motabar ,  Wendy Westbroek

发明人： Juan Jose Marugan ,  Noel Southall ,  Ehud Goldin ,  Wei Zheng ,  Samarjit Patnaik ,  Ellen Sidransky ,  Omid Motabar ,  Wendy Westbroek

IPC分类号： C07D487/04

CPC分类号： A61K31/519 ,  A61K31/5377 ,  A61P43/00 ,  C07D487/04

摘要： Substituted pyrazolopyrimidines and dihydropyrazolopyrimidines and related compounds, their methods of manufacture, compositions containing these compounds, and methods of use of these compounds in treating lysosomal storage disorders such as Gaucher disease are described herein. The compounds are of general Formula (I) in which variables R1-R7 and X are described in the application.

摘要翻译： 本文描述了取代的吡唑并嘧啶和二氢吡唑并嘧啶及其相关化合物，其制备方法，含有这些化合物的组合物，以及这些化合物在治疗溶酶体贮积症如戈谢病中的应用方法。 化合物是通式（I），其中变量R1-R7和X在本申请中描述。

公开(公告)号：US20140148398A1

公开(公告)日：2014-05-29

申请号：US13878832

申请日：2011-10-12

申请人： Wei Zheng ,  Catherine Chen ,  Juan Jose Marugan ,  Noel Southall ,  Christopher P. Austin ,  Andrey Galkin ,  Liudmila Kulakova ,  Osnat Herzberg

发明人： Wei Zheng ,  Catherine Chen ,  Juan Jose Marugan ,  Noel Southall ,  Christopher P. Austin ,  Andrey Galkin ,  Liudmila Kulakova ,  Osnat Herzberg

IPC分类号： A61K31/7135 ,  A61K31/706 ,  A61K31/525 ,  A61K31/05 ,  A61K31/4375 ,  A61K31/345 ,  A61K31/426 ,  A61K31/428 ,  A61K31/336 ,  A61K31/498

CPC分类号： A61K31/7135 ,  A61K31/05 ,  A61K31/137 ,  A61K31/145 ,  A61K31/167 ,  A61K31/28 ,  A61K31/285 ,  A61K31/336 ,  A61K31/345 ,  A61K31/351 ,  A61K31/396 ,  A61K31/4184 ,  A61K31/42 ,  A61K31/426 ,  A61K31/427 ,  A61K31/428 ,  A61K31/436 ,  A61K31/4375 ,  A61K31/475 ,  A61K31/498 ,  A61K31/4995 ,  A61K31/525 ,  A61K31/69 ,  A61K31/704 ,  A61K31/706 ,  A61K31/7068 ,  A61K31/714 ,  Y02A50/491

摘要： Compounds useful for the treatment of giardiasis are described.

摘要翻译： 描述了可用于治疗贾第虫病的化合物。

公开(公告)号：US20130096160A1

公开(公告)日：2013-04-18

申请号：US13641383

申请日：2011-04-14

申请人： Juan Jose Marugan ,  Jingbo Xiao ,  Steven A. Titus ,  Noel Southall ,  Wei Zheng ,  Elliot J. Androphy ,  Jonathan Cherry

发明人： Juan Jose Marugan ,  Jingbo Xiao ,  Steven A. Titus ,  Noel Southall ,  Wei Zheng ,  Elliot J. Androphy ,  Jonathan Cherry

IPC分类号： C07D417/04

CPC分类号： C07D417/04 ,  C07D401/04 ,  C07D405/14 ,  C07D417/14

摘要： Aryl substituted thiazol-2-yl-piperidines and related compounds useful as modulators of survival motor neuron (SMN) protein production are provided herein. Without being bound to any particular theory it is believed the aryl substituted thiazol-2-yl-piperidines and related compounds provided herein act to increase production of the SMN2 form of survival motor neuron protein. These compounds are useful for treating spinal muscular atrophy. Pharmaceutical compositions containing a carrier and one or more of the aryl substituted thiazol-2-yl-piperidine or related compounds described herein are also provided. Methods of treating spinal muscular atrophy are also provided by this disclosure.

摘要翻译： 本文提供了可用作生存运动神经元（SMN）蛋白质生产的调节剂的芳基取代的噻唑-2-基 - 哌啶和相关化合物。 不考虑任何特定理论，据信本文提供的芳基取代的噻唑-2-基 - 哌啶和相关化合物用于增加SMN2形式的存活运动神经元蛋白的产生。 这些化合物可用于治疗脊髓性肌肉萎缩。 还提供了含有本文所述的载体和一种或多种芳基取代的噻唑-2-基 - 哌啶或相关化合物的药物组合物。 本发明还提供了治疗脊髓性肌萎缩症的方法。

公开(公告)号：US09173898B2

公开(公告)日：2015-11-03

申请号：US13878832

申请日：2011-10-12

申请人： Wei Zheng ,  Catherine Chen ,  Juan Jose Marugan ,  Noel Southall ,  Christopher P. Austin ,  Andrey Galkin ,  Liudmila Kulakova ,  Osnat Herzberg

发明人： Wei Zheng ,  Catherine Chen ,  Juan Jose Marugan ,  Noel Southall ,  Christopher P. Austin ,  Andrey Galkin ,  Liudmila Kulakova ,  Osnat Herzberg

IPC分类号： A01N43/04 ,  A61K31/70 ,  A61K31/7135 ,  A61K31/05 ,  A61K31/137 ,  A61K31/145 ,  A61K31/167 ,  A61K31/28 ,  A61K31/285 ,  A61K31/336 ,  A61K31/345 ,  A61K31/351 ,  A61K31/396 ,  A61K31/4184 ,  A61K31/42 ,  A61K31/427 ,  A61K31/428 ,  A61K31/436 ,  A61K31/475 ,  A61K31/498 ,  A61K31/4995 ,  A61K31/525 ,  A61K31/69 ,  A61K31/704 ,  A61K31/7068 ,  A61K31/714 ,  A61K31/426 ,  A61K31/4375 ,  A61K31/706

CPC分类号： A61K31/7135 ,  A61K31/05 ,  A61K31/137 ,  A61K31/145 ,  A61K31/167 ,  A61K31/28 ,  A61K31/285 ,  A61K31/336 ,  A61K31/345 ,  A61K31/351 ,  A61K31/396 ,  A61K31/4184 ,  A61K31/42 ,  A61K31/426 ,  A61K31/427 ,  A61K31/428 ,  A61K31/436 ,  A61K31/4375 ,  A61K31/475 ,  A61K31/498 ,  A61K31/4995 ,  A61K31/525 ,  A61K31/69 ,  A61K31/704 ,  A61K31/706 ,  A61K31/7068 ,  A61K31/714 ,  Y02A50/491

摘要： Compounds useful for the treatment of giardiasis are described.

摘要翻译： 描述了可用于治疗贾第虫病的化合物。

公开(公告)号：US09353117B2

公开(公告)日：2016-05-31

申请号：US13991816

申请日：2011-12-08

申请人： Juan Jose Marugan ,  Noel Southall ,  Ehud Goldin ,  Wei Zheng ,  Samarjit Patnaik ,  Ellen Sidransky ,  Omid Motabar ,  Wendy Westbroek

发明人： Juan Jose Marugan ,  Noel Southall ,  Ehud Goldin ,  Wei Zheng ,  Samarjit Patnaik ,  Ellen Sidransky ,  Omid Motabar ,  Wendy Westbroek

IPC分类号： A61K31/519 ,  C07D487/04

CPC分类号： A61K31/519 ,  A61K31/5377 ,  A61P43/00 ,  C07D487/04

摘要： Substituted pyrazolopyrimidines and dihydropyrazolopyrimidines and related compounds, their methods of manufacture, compositions containing these compounds, and methods of use of these compounds in treating lysosomal storage disorders such as Gaucher disease are described herein. The compounds are of general Formula (I) in which variables R1-R7 and X are described in the application.

摘要翻译： 本文描述了取代的吡唑并嘧啶和二氢吡唑并嘧啶及其相关化合物，其制备方法，含有这些化合物的组合物，以及这些化合物在治疗溶酶体贮积症如戈谢病中的应用方法。 化合物是通式（I），其中变量R1-R7和X在本申请中描述。

公开(公告)号：US20140155420A1

公开(公告)日：2014-06-05

申请号：US13978820

申请日：2012-01-10

申请人： Rui Zhao ,  Heide L. Ford ,  Noel Southall ,  Erika Englund ,  Samarjit Patnaik ,  Marc Ferrer ,  Wei Zheng ,  Seameen Dehdashti ,  Juan Marugan

发明人： Rui Zhao ,  Heide L. Ford ,  Noel Southall ,  Erika Englund ,  Samarjit Patnaik ,  Marc Ferrer ,  Wei Zheng ,  Seameen Dehdashti ,  Juan Marugan

IPC分类号： A61K31/443 ,  A61K31/4174 ,  A61K31/277 ,  A61K31/4709 ,  A61K31/255 ,  A61K31/155

CPC分类号： A61K31/443 ,  A61K31/15 ,  A61K31/155 ,  A61K31/255 ,  A61K31/277 ,  A61K31/4174 ,  A61K31/4709

摘要： The invention provides small molecule inhibitors of EYA2 phosphatase activity and EYA2 binding to Six1. These inhibitors are proposed for use in methods of treating cancer in a subject, such as those involving Six1 and/or EYA2 disregulation. In some embodiments, the invention further provides for the administration of a second cancer therapy to the subject.

摘要翻译： 本发明提供EYA2磷酸酶活性的小分子抑制剂和与Six1结合的EYA2。 这些抑制剂被提出用于治疗受试者的癌症的方法，例如涉及Six1和/或EYA2失调的那些。 在一些实施方案中，本发明进一步提供对受试者施用第二次癌症治疗。