公开(公告)号：US20120149757A1

公开(公告)日：2012-06-14

申请号：US13264353

申请日：2010-04-13

申请人： Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua ,  Brenda F. Baker ,  Susan M. Freier ,  C. Frank Bennett

发明人： Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua ,  Brenda F. Baker ,  Susan M. Freier ,  C. Frank Bennett

IPC分类号： A61K31/712 ,  A61P25/00 ,  C12N5/071 ,  C12Q1/68 ,  C07H21/00 ,  C07H21/04

CPC分类号： C07H21/00

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a cell, tissue or animal. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.

摘要翻译： 本文公开了用于调节细胞，组织或动物中SMN2mRNA的剪接的化合物，组合物和方法。 还提供了所公开的化合物和组合物在制备用于治疗疾病和病症（包括脊髓性肌肉萎缩）的药物中的用途。

公开(公告)号：US08361977B2

公开(公告)日：2013-01-29

申请号：US11993609

申请日：2006-06-23

申请人： Brenda F. Baker ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua

发明人： Brenda F. Baker ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  A61K31/70 ,  A61K48/00 ,  C12Q1/68 ,  C12N5/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2320/33 ,  C12N2310/3525

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a cell, tissue or animal. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.

公开(公告)号：US20100216238A1

公开(公告)日：2010-08-26

申请号：US11993609

申请日：2006-06-23

申请人： Brenda F Baker ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua

发明人： Brenda F Baker ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua

IPC分类号： C12N5/02 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2320/33 ,  C12N2310/3525

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a cell, tissue or animal. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.

摘要翻译： 本文公开了用于调节细胞，组织或动物中SMN2mRNA的剪接的化合物，组合物和方法。 还提供了所公开的化合物和组合物在制备用于治疗疾病和病症（包括脊髓性肌肉萎缩）的药物中的用途。

公开(公告)号：US20140357558A1

公开(公告)日：2014-12-04

申请号：US14129029

申请日：2012-06-25

申请人： Yimin Hua ,  Adrian R. Krainer ,  Frank Rigo ,  C. Frank Bennett

发明人： Yimin Hua ,  Adrian R. Krainer ,  Frank Rigo ,  C. Frank Bennett

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61B17/0057 ,  A61B2017/00455 ,  A61B2017/00575 ,  A61B2017/00601 ,  A61B2017/00623 ,  A61B2017/00676 ,  A61B2017/00893 ,  A61B2017/22069 ,  A61B2017/22072 ,  A61K38/27 ,  A61K38/30 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/33 ,  C12N2310/3525

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.

摘要翻译： 本文公开了用于治疗疾病和障碍的化合物，组合物和方法，包括脊髓性肌萎缩。

公开(公告)号：US08980853B2

公开(公告)日：2015-03-17

申请号：US13380021

申请日：2010-06-17

申请人： C. Frank Bennett ,  Gene Hung ,  Frank Rigo ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua ,  Marco A. Passini ,  Lamya Shihabuddin ,  Seng H. Cheng ,  Katherine W. Klinger

发明人： C. Frank Bennett ,  Gene Hung ,  Frank Rigo ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua ,  Marco A. Passini ,  Lamya Shihabuddin ,  Seng H. Cheng ,  Katherine W. Klinger

IPC分类号： A61K31/70 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  A61K31/7088 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68 ,  A61K31/712

CPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2320/33

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a subject. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.

摘要翻译： 本文公开了用于调节受试者中SMN2 mRNA的剪接的化合物，组合物和方法。 还提供了所公开的化合物和组合物在制备用于治疗疾病和病症（包括脊髓性肌肉萎缩）的药物中的用途。

公开(公告)号：US09518259B2

公开(公告)日：2016-12-13

申请号：US13703322

申请日：2011-06-15

申请人： Frank Rigo ,  C. Frank Bennett ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua

发明人： Frank Rigo ,  C. Frank Bennett ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K48/00 ,  C12Q1/68 ,  C12N15/113 ,  C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/3525 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2320/33

摘要： Provided herein are antisense compounds and methods for recruiting one or more non-cleaving protein to a target nucleic acid in a cell. In certain instances such recruitment of a non-cleaving protein alters the function or activity of the target nucleic acid. In certain such instances, the target nucleic acid a pre-mRNA and the recruitment of the non-cleaving protein results in a change in splicing of the pre-mRNA.

摘要翻译： 本文提供了用于向细胞中的靶核酸募集一种或多种非切割蛋白质的反义化合物和方法。 在某些情况下，这种募集非切割蛋白质会改变靶核酸的功能或活性。 在某些这样的情况下，靶核酸前mRNA和非切割蛋白的募集导致前mRNA的剪接变化。

公开(公告)号：US20130289092A1

公开(公告)日：2013-10-31

申请号：US13703322

申请日：2011-06-15

申请人： Frank Rigo ,  C. Frank Bennett ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua

发明人： Frank Rigo ,  C. Frank Bennett ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/3525 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2320/33

摘要： Provided herein are antisense compounds and methods for recruiting one or more non-cleaving protein to a target nucleic acid in a cell. In certain instances such recruitment of a non-cleaving protein alters the function or activity of the target nucleic acid. In certain such instances, the target nucleic acid a pre-mRNA and the recruitment of the non-cleaving protein results in a change in splicing of the pre-mRNA.

摘要翻译： 本文提供了用于向细胞中的靶核酸募集一种或多种非切割蛋白质的反义化合物和方法。 在某些情况下，这种募集非切割蛋白质会改变靶核酸的功能或活性。 在某些这样的情况下，靶核酸前mRNA和非切割蛋白的募集导致前mRNA的剪接变化。

公开(公告)号：US20120190728A1

公开(公告)日：2012-07-26

申请号：US13380021

申请日：2010-06-17

申请人： C. Frank Bennett ,  Gene Hung ,  Frank Rigo ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua ,  Marco A. Passini ,  Lamya Shihabuddin ,  Seng H. Cheng ,  Katherine W. Klinger

发明人： C. Frank Bennett ,  Gene Hung ,  Frank Rigo ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua ,  Marco A. Passini ,  Lamya Shihabuddin ,  Seng H. Cheng ,  Katherine W. Klinger

IPC分类号： A61K31/713 ,  A61P25/28

CPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2320/33

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a subject. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.

摘要翻译： 本文公开了用于调节受试者中SMN2 mRNA的剪接的化合物，组合物和方法。 还提供了所公开的化合物和组合物在制备用于治疗疾病和病症（包括脊髓性肌肉萎缩）的药物中的用途。

公开(公告)号：US20110159587A1

公开(公告)日：2011-06-30

申请号：US12951921

申请日：2010-11-22

申请人： Adrian R. Krainer ,  Luca Cartegni

发明人： Adrian R. Krainer ,  Luca Cartegni

IPC分类号： C12N5/071

CPC分类号： C12N15/1135 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07K2319/00 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/15 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/52 ,  C12N2310/3521

摘要： The present invention provides a chimeric molecule including a base-pairing segment that binds specifically to a single-stranded nucleic acid molecule; and a moiety that modulates splicing or translation. The invention also provides a chimeric molecule including a base-pairing segment that binds specifically to a double-stranded nucleic acid molecule; and a peptide that modulates transcription, wherein the peptide comprises up to about one hundred amino acid residues.

摘要翻译： 本发明提供了包含与单链核酸分子特异性结合的碱基配对区段的嵌合分子; 以及调节拼接或翻译的部分。 本发明还提供了嵌合分子，其包括与双链核酸分子特异性结合的碱基配对区段; 和调节转录的肽，其中肽包含多至约一百个氨基酸残基。