公开(公告)号：US20110136233A1

公开(公告)日：2011-06-09

申请号：US13057743

申请日：2009-08-05

申请人： Steven C. Quay ,  Narendra K. Vaish ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Shaguna Seth

发明人： Steven C. Quay ,  Narendra K. Vaish ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Shaguna Seth

IPC分类号： C12N5/00 ,  C07H21/02

CPC分类号： C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/533

摘要： The present disclosure provides RNA molecules, for example, meroduplex ribonucleic acid molecules (mdRNA), capable of decreasing or silencing gene expression of PLK1 gene. An mdRNA of this disclosure comprises at least three strands that combine to form at least two non-overlapping double-stranded regions separated by a nick or gap wherein one strand is complementary to a PLK1 mRNA. Also provided are methods of decreasing expression of a PLK1 gene in a cell or in a subject to treat a PLK family member-related disease.

摘要翻译： 本公开提供了能够降低或沉默PLK1基因的基因表达的RNA分子，例如meroduplex核糖核酸分子（mdRNA）。 本公开的mdRNA包含至少三条链，其组合形成由切口或间隙分开的至少两个不重叠的双链区域，其中一条链与PLK1mRNA互补。 还提供减少细胞或受试者中PLK1基因表达以治疗PLK家族成员相关疾病的方法。

公开(公告)号：US20110236972A1

公开(公告)日：2011-09-29

申请号：US13057741

申请日：2009-08-05

申请人： Steven C. Quay ,  James McSwiggen ,  Narendra K. Vaish ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Shaguna Seth

发明人： Steven C. Quay ,  James McSwiggen ,  Narendra K. Vaish ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Shaguna Seth

IPC分类号： C12N5/071 ,  C07H21/02

CPC分类号： C12N15/1135 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14

摘要： The present disclosure provides RNA molecules, for example, meroduplex ribonucleic acid molecules (mdRNA), capable of decreasing or silencing BIRC5 gene expression. An mdRNA of this disclosure comprises at least three strands that combine to form at least two non-overlapping double-stranded regions separated by a nick or gap wherein one strand is complementary to a BIRC5 mRNA. Also provided are methods of decreasing expression of a BIRC5 gene in a cell or in a subject to treat a BIRC5-related disease.

摘要翻译： 本公开提供了能够降低或沉默BIRC5基因表达的RNA分子，例如meroduplex核糖核酸分子（mdRNA）。 本公开的mdRNA包含至少三条链，其组合形成由切口或间隙隔开的至少两个不重叠的双链区域，其中一条链与BIRC5 mRNA互补。 还提供减少细胞或受试者中BIRC5基因表达以治疗BIRC5相关疾病的方法。

公开(公告)号：US20130190383A1

公开(公告)日：2013-07-25

申请号：US13643180

申请日：2011-04-26

申请人： Narendra K. Vaish ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Shaguna Seth ,  Michael E. Houston, JR. ,  Michael V. Templin

发明人： Narendra K. Vaish ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Shaguna Seth ,  Michael E. Houston, JR. ,  Michael V. Templin

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/1136 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/51 ,  C12Y103/99005 ,  C12Y203/0102 ,  C12Y207/01153 ,  C12Y207/11001 ,  C12Y207/11021 ,  C12Y207/11024 ,  C12Y304/21021

摘要： This disclosure provides single-stranded and multi-stranded nucleic acid compounds having one or more double-stranded regions that regulate the function or expression of nucleic acid molecules expressed in a cell or a cell regulatory system dependent upon a nucleic acid. The disclosure provides a range of nucleic acid compounds having one or more conformationally restricted nucleomonomers (CRN). Certain nucleic acid compounds may have one or more conformationally restricted nucleomonomers and one or more hydroxymethyl substituted nucleomonomers (UNA). The nucleic acid compounds are useful in various therapeutic modalities.

摘要翻译： 本公开提供具有调节在细胞中表达的核酸分子的功能或表达的一个或多个双链区域的单链和多链核酸化合物或依赖于核酸的细胞调节系统。 本公开提供了一系列具有一个或多个构象限制性核单体（CRN）的核酸化合物。 某些核酸化合物可以具有一个或多个构象限制的核小体单体和一个或多个羟甲基取代的核子单体（UNA）。 核酸化合物可用于各种治疗方式。

公开(公告)号：US08501824B2

公开(公告)日：2013-08-06

申请号：US13076158

申请日：2011-03-30

申请人： Steven C. Quay ,  Michael E. Houston, Jr. ,  Pierrot Harvie ,  Roger C. Adami ,  Renata Fam ,  Mary G. Prieve ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Shaguna Seth

发明人： Steven C. Quay ,  Michael E. Houston, Jr. ,  Pierrot Harvie ,  Roger C. Adami ,  Renata Fam ,  Mary G. Prieve ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Shaguna Seth

IPC分类号： A61K47/22 ,  A61K48/00 ,  C07D233/64

CPC分类号： A61K47/183 ,  A61K9/127 ,  A61K9/1271 ,  A61K9/1272 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/18 ,  A61K47/22 ,  A61K47/28 ,  A61K47/44 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0033 ,  C07C235/02 ,  C07C279/12 ,  C07C279/14 ,  C07D213/40 ,  C07D213/56 ,  C07D233/26 ,  C07D233/64 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  Y10S514/943

摘要： This disclosure provides a range of amino acid lipid compounds and compositions useful for drug delivery, therapeutics, and the diagnosis and treatment of diseases and conditions. The amino acid lipid compounds and compositions can be used for delivery of various agents such as nucleic acid therapeutics to cells, tissues, organs, and subjects.

摘要翻译： 本公开提供了一系列用于药物递送，治疗以及疾病和病症的诊断和治疗的氨基酸脂质化合物和组合物。 氨基酸脂质化合物和组合物可用于向细胞，组织，器官和受试者递送各种试剂，例如核酸治疗剂。

公开(公告)号：US20120277289A1

公开(公告)日：2012-11-01

申请号：US13505685

申请日：2010-11-04

申请人： Renata Fam ,  Roger C. Adami ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Pierrot Harvie ,  Rachel E. Johns ,  Shaguna Seth ,  Michael E. Houston, JR. ,  Michael V. Templin

发明人： Renata Fam ,  Roger C. Adami ,  Kathy L. Fosnaugh ,  Pierrot Harvie ,  Rachel E. Johns ,  Shaguna Seth ,  Michael E. Houston, JR. ,  Michael V. Templin

IPC分类号： C07C237/22 ,  C07D233/64 ,  C07D207/16 ,  C12N15/85 ,  C12N5/071 ,  A61K31/713 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/44 ,  A61K31/7105 ,  A61P35/00 ,  A61P29/00 ,  A61P1/16 ,  A61P3/06 ,  A61P3/00 ,  A61P19/02 ,  A61P25/00 ,  A61P19/08 ,  A61P9/00 ,  A61P31/12 ,  C07C279/12

CPC分类号： A61K31/16 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/127 ,  A61K31/401 ,  A61K31/4172 ,  A61K31/713 ,  A61K47/00 ,  A61K47/18 ,  A61K47/22 ,  A61K48/00 ,  C07C237/52 ,  C07D207/16 ,  C07D233/64 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32

摘要： Activity-generating delivery molecules comprising the structure R3—(C═O)-Xaa-NH—R4 wherein Xaa is any D- or L-amino acid residue with a non-hydrogen, substituted or unsubstituted side chain, R3—(C═O)— and —NH—R4 are independently a long chain group, each long chain group containing one or more carbon-carbon double bonds, and salts, compositions and methods of use thereof. The activity-generating delivery compounds and compositions are useful for generating activity of an active agent in a cell, tissue, or subject.

摘要翻译： 活性产生递送分子，其包含结构R3-（C = O）-Xaa-NH-R4，其中Xaa是具有非氢，取代或未取代侧链的任何D-或L-氨基酸残基，R3-（C = O） - 和-NH-R4独立地为长链基团，每个长链基团含有一个或多个碳 - 碳双键，以及其盐，组合物和使用方法。 活性产生递送化合物和组合物可用于产生细胞，组织或受试者中活性剂的活性。

公开(公告)号：US07939505B2

公开(公告)日：2011-05-10

申请号：US12114284

申请日：2008-05-02

申请人： Steven C. Quay ,  Michael Houston, Jr. ,  Pierrot Harvie ,  Roger C. Adami ,  Renata Fam ,  Mary Gallagher Prieve ,  Kathy Lynn Fosnaugh ,  Shaguna Seth

发明人： Steven C. Quay ,  Michael Houston, Jr. ,  Pierrot Harvie ,  Roger C. Adami ,  Renata Fam ,  Mary Gallagher Prieve ,  Kathy Lynn Fosnaugh ,  Shaguna Seth

IPC分类号： A61K47/14 ,  A61K47/18 ,  A61K48/00 ,  C07C279/14

CPC分类号： A61K47/183 ,  A61K9/127 ,  A61K9/1271 ,  A61K9/1272 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/18 ,  A61K47/22 ,  A61K47/28 ,  A61K47/44 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0033 ,  C07C235/02 ,  C07C279/12 ,  C07C279/14 ,  C07D213/40 ,  C07D213/56 ,  C07D233/26 ,  C07D233/64 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  Y10S514/943

摘要： This disclosure provides a range of amino acid lipid compounds and compositions useful for drug delivery, therapeutics, and the diagnosis and treatment of diseases and conditions. The amino acid lipid compounds and compositions can be used for delivery of various agents such as nucleic acid therapeutics to cells, tissues, organs, and subjects.

公开(公告)号：US20110177160A1

公开(公告)日：2011-07-21

申请号：US13076158

申请日：2011-03-30

申请人： Steven C. Quay ,  Michael Houston, JR. ,  Pierrot Harvie ,  Roger C. Adami ,  Renata Fam ,  Mary Gallagher Prieve ,  Kathy Lynn Fosnaugh ,  Shaguna Seth

发明人： Steven C. Quay ,  Michael Houston, JR. ,  Pierrot Harvie ,  Roger C. Adami ,  Renata Fam ,  Mary Gallagher Prieve ,  Kathy Lynn Fosnaugh ,  Shaguna Seth

IPC分类号： A61K9/127 ,  C07D233/64 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K48/00 ,  A61P29/00 ,  A61P19/02 ,  A61P1/16 ,  A61P19/08 ,  A61P31/12 ,  A61P9/00 ,  A61P31/16 ,  A61P35/00 ,  C12N5/02

CPC分类号： A61K47/183 ,  A61K9/127 ,  A61K9/1271 ,  A61K9/1272 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/18 ,  A61K47/22 ,  A61K47/28 ,  A61K47/44 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0033 ,  C07C235/02 ,  C07C279/12 ,  C07C279/14 ,  C07D213/40 ,  C07D213/56 ,  C07D233/26 ,  C07D233/64 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  Y10S514/943

摘要： This disclosure provides a range of amino acid lipid compounds and compositions useful for drug delivery, therapeutics, and the diagnosis and treatment of diseases and conditions. The amino acid lipid compounds and compositions can be used for delivery of various agents such as nucleic acid therapeutics to cells, tissues, organs, and subjects.

摘要翻译： 本公开提供了一系列用于药物递送，治疗以及疾病和病症的诊断和治疗的氨基酸脂质化合物和组合物。 氨基酸脂质化合物和组合物可用于向细胞，组织，器官和受试者递送各种试剂，例如核酸治疗剂。

公开(公告)号：US20080317839A1

公开(公告)日：2008-12-25

申请号：US12114284

申请日：2008-05-02

申请人： Steven C. Quay ,  Michael Houston, JR. ,  Pierrot Harvie ,  Roger C. Adami ,  Renata Fam ,  Mary Gallagher Prieve ,  Kathy Lynn Fosnaugh ,  Shaguna Seth

发明人： Steven C. Quay ,  Michael Houston, JR. ,  Pierrot Harvie ,  Roger C. Adami ,  Renata Fam ,  Mary Gallagher Prieve ,  Kathy Lynn Fosnaugh ,  Shaguna Seth

IPC分类号： A61K9/127 ,  C07C233/04 ,  C07D213/04 ,  A61P31/12 ,  C07D233/54 ,  C12N5/06 ,  C12N15/00 ,  C07K2/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713

CPC分类号： A61K47/183 ,  A61K9/127 ,  A61K9/1271 ,  A61K9/1272 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/18 ,  A61K47/22 ,  A61K47/28 ,  A61K47/44 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0033 ,  C07C235/02 ,  C07C279/12 ,  C07C279/14 ,  C07D213/40 ,  C07D213/56 ,  C07D233/26 ,  C07D233/64 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/1138 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  Y10S514/943

摘要： This disclosure provides a range of amino acid lipid compounds and compositions useful for drug delivery, therapeutics, and the diagnosis and treatment of diseases and conditions. The amino acid lipid compounds and compositions can be used for delivery of various agents such as nucleic acid therapeutics to cells, tissues, organs, and subjects.

摘要翻译： 本公开提供了一系列用于药物递送，治疗以及疾病和病症的诊断和治疗的氨基酸脂质化合物和组合物。 氨基酸脂质化合物和组合物可用于向细胞，组织，器官和受试者递送各种试剂，例如核酸治疗剂。

公开(公告)号：US20090042823A1

公开(公告)日：2009-02-12

申请号：US12189563

申请日：2008-08-11

申请人： Michael V. Templin ,  Shaguna Seth ,  Gregory Mark Severson

发明人： Michael V. Templin ,  Shaguna Seth ,  Gregory Mark Severson

IPC分类号： A61K31/7056 ,  A61K31/215 ,  A61K31/351 ,  A61P31/16 ,  A61K31/195 ,  A61K31/13

CPC分类号： A61K31/13 ,  A61K31/195 ,  A61K31/215 ,  A61K31/351 ,  A61K31/7056 ,  A61K45/06 ,  A61K2300/00

摘要： Methods and uses of RNAi-inducing agents for medicaments and treating or preventing a viral infection.

摘要翻译： 用于药物的RNAi诱导剂的方法和用途以及治疗或预防病毒感染。