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公开(公告)号：CN111088264A
公开(公告)日：2020-05-01
申请号：CN201910293935.6
申请日：2019-04-12
申请人： 北京五加和分子医学研究所有限公司
摘要： 本发明提供重组腺相关病毒介导的青光眼治疗药物。重组腺相关病毒载体携带肉毒梭状芽孢杆菌C3基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体经前房注射能够高效地导入小梁网细胞中，持续稳定地表达产生C3蛋白，增加小梁通道的通透性，降低眼压，为青光眼的治疗提供了新的选择。
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公开(公告)号：CN107475255A
公开(公告)日：2017-12-15
申请号：CN201710167563.3
申请日：2017-03-21
申请人： 河北医科大学第二医院 , 北京五加和分子医学研究所有限公司 , 北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所
IPC分类号： C12N15/113 , C12N15/864 , C12N15/90 , C12N9/22 , C12N15/66 , A61K48/00 , A61K31/7105 , A61P25/02 , A61P21/00
CPC分类号： C12N15/1137 , A61K31/7105 , C12N9/0089 , C12N9/22 , C12N15/66 , C12N15/86 , C12N15/907 , C12N2750/14143 , C12N2810/10 , C12Y115/01001
摘要： 本发明提供一种用基因载体（包括但不限于9型腺相关病毒）介导的，基于CRISPR/Cas9基因编辑系统直接编辑超氧化物歧化酶1（Superoxide Dismutase 1，简称SOD1）突变基因，在体外及转基因小鼠中治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS）的基因治疗方法。本发明提供的重组病毒是有生物学活性的，有希望成为ALS基因治疗的候选病毒。
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公开(公告)号：CN102732561A
公开(公告)日：2012-10-17
申请号：CN201110088767.0
申请日：2011-04-11
IPC分类号： C12N15/861 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61P35/00
摘要： 一种IVa2基因功能缺失的重组腺病毒载体及制备方法。本案建立了一种保留腺病毒基因组复制能力而阻断其产生子代病毒能力的新型腺病毒载体系统，采用了保留E1基因功能而缺失IVa2基因的策略，通过基因操作手段获得一种能表达E1基因而不能表达IVa2基因的新型腺病毒载体。本发明还描述了获得这种新型腺病毒载体的方法及其用途。
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公开(公告)号：CN102115733A
公开(公告)日：2011-07-06
申请号：CN201010000044.6
申请日：2010-01-05
摘要： 本发明描述了一种应用于肿瘤的基因治疗的方法。该基因药物以血清型8型的腺相关病毒(AAV8)为载体，携带了受microRNA靶序列调控的杀伤性治疗基因(包括自杀基因)。该基因药物治疗肝脏肿瘤的原理是，利用肿瘤细胞的内源性microRNA来调控由该基因药物携带的杀伤性治疗基因(自杀基因)的表达，即利用肿瘤细胞的内源性microRNA来调控外源由AAV8导入的杀伤性治疗基因的表达。在非癌组织和细胞内，因内源性microRNA调控，细胞不表达该杀伤性治疗基因。当该杀伤性治疗基因为TK基因时，该基因的表达产物能将与其相对应的化学药物底物作用成为对肝癌细胞有杀伤作用的药物，进而造成肝癌组织、细胞的被杀伤；非癌组织和细胞因为不表达该自杀基因，所以不会被杀伤，从而保护了非癌组织和细胞。这样，该基因药物就可以经外周静脉内给药，该药物也能靶向性地到达肝脏内的肝癌组织、细胞内，且在肝癌组织内表达杀伤性治疗基因，从而最终达到系统性治疗肝癌的作用。
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公开(公告)号：CN108611355A
公开(公告)日：2018-10-02
申请号：CN201810417620.3
申请日：2018-05-04
申请人： 北京五加和分子医学研究所有限公司
IPC分类号： C12N15/55 , C12N15/864 , A61K48/00 , A61K38/46 , A61P21/00
CPC分类号： C12N9/16 , A61K38/465 , A61K48/005 , A61P21/00 , C12N15/86 , C12N2750/14143
摘要： 本发明提供重组腺相关病毒介导的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR-142-3p和miR-122靶序列的肌微管素基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达肌微管素，延长动物模型的生存期，恢复其生长发育。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。
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公开(公告)号：CN108103102A
公开(公告)日：2018-06-01
申请号：CN201710320647.6
申请日：2017-05-09
申请人： 北京五加和分子医学研究所有限公司
IPC分类号： C12N15/864 , A61K48/00 , A61P3/06 , A61P39/06 , A61P15/08
CPC分类号： C12N15/86 , A61K48/005 , C12N9/1205 , C12N2750/14143 , C12Y207/0104
摘要： 本发明提供一种肌肉组织特异性表达磷酸烯醇式丙酮酸羧激酶（phosphoenolpyruvatecarboxykinase,PEPCK）以降低高血脂、延缓衰老和提高生殖能力的基因表达和转移载体。所述载体含有改造后的人α‑骨骼肌肌动蛋白（α‑skeletal actin）基因的启动子、鼠细小病毒（minute virus of mice,MVM）的内含子、改造后的人PCK1（phosphoenolpyruvatecarboxykinase 1,PCK1）基因的cDNA和4个串联的人miR‑122靶序列。所述重组载体由腺相关病毒载体介导，包括但不限于1型腺相关病毒。
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公开(公告)号：CN102690353B
公开(公告)日：2014-05-14
申请号：CN201110073658.1
申请日：2011-03-25
申请人： 温州医学院 , 北京五加和分子医学研究所有限公司
摘要： 本发明改构了可溶性肿瘤坏死因子受体Ⅱ-“脂联素”球部重组融合蛋白的基因序列，去除了肿瘤坏死因子受体Ⅱ和“脂联素”球部基因间的冗余序列，共去除18个氨基酸，形成了只含有可溶性肿瘤坏死因子受体Ⅱ和“脂联素”球部的新的基因；并合成了改造后的基因在哺乳动物细胞中表达的偏爱密码子。经过比较，改构后的基因表达的蛋白更加稳定，优化的密码子在哺乳动物细胞中表达效率提高约4-6倍。本发明还建立了一种快速大量获得蛋白的腺病毒/BHK21表达系统，该表达系统的生产规模易于放大，适应无血清培养，可以反复多次收获目标蛋白，成功制备了有生物学活性的改造后的融合蛋白。
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公开(公告)号：CN102311974A
公开(公告)日：2012-01-11
申请号：CN201010216797.0
申请日：2010-07-05
IPC分类号： C12N15/86 , C12N15/51 , A01K67/027
摘要： 一种rAAV8－HBV1.3病毒用于建立HBV小鼠模型。本发明将携带了多拷贝HBV基因组DNA的重组AAV病毒用于制作小鼠慢性乙型肝炎模型。所使用的HBV小鼠模型动物为免疫系统正常的C57BL/6小鼠和/或Balb/c小鼠。将重组AAV病毒通过小鼠尾静脉注射到小鼠体内，重组AAV病毒可感染小鼠的肝脏组织细胞，重组AAV病毒所携带的HBV基因组DNA自主复制产生子代HBV，后者与机体免疫系统共同作用造成了小鼠慢性乙型肝炎模型。重组AAV病毒所包装的HBV的亚型为ayw亚型或adw、adr、ayr亚型。
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公开(公告)号：CN102061311A
公开(公告)日：2011-05-18
申请号：CN200910223723.7
申请日：2009-11-18
摘要： 本发明具体涉及用携带了受miRNA调控表达Gluc基因的重组AAV病毒作为检测活细胞中miRNA活性的生物传感器，即“受miRNA调控表达Gluc基因的重组AAV病毒传感器”，将该生物传感器的重组AAV病毒库有序地包被在细胞培养支持物上(如96孔板或384孔板上)，在无菌条件下制成可以长期储存放置的重组AAV病毒阵列。在应用该重组AAV病毒阵列时，将活细胞悬液加入该生物传感器的重组AAV病毒库阵列中，重组AAV病毒将“反式感染”所加入的细胞并表达Gluc基因、分泌到细胞培养上清液中；细胞中内源性的miRNA将特异性地和与之互补的miRNA靶序列(mirT)相结合，并对Gluc的表达产生不同程度的抑制作用。通过检测细胞培养上清中Gluc酶的活性，可以比较和计算出细胞内各种miRNA的活性水平。
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公开(公告)号：CN101967496A
公开(公告)日：2011-02-09
申请号：CN200910009059.6
申请日：2009-02-16
IPC分类号： C12N15/861
摘要： 发明提出了一种用携带外源基因和基因调控元件的重组腺相关病毒(AAV)反向感染细胞的技术方法及用于制备AAV病毒阵列。其特征在于将制备好的携带外源基因和基因元件的重组腺相关病毒(AAV)有序地包被在细胞培养支持物(如96孔板)上并晾干，无菌条件下制成易于长期存放的重组AAV病毒阵列。使用时将细胞悬液(可来自悬浮细胞或贴壁细胞)加入重组AAV病毒阵列的孔中，培养12～48hr，细胞被重组AAV病毒感染，重组AAV病毒将携带的外源基因和基因元件带入细胞中发挥作用。该技术可用于细胞内基因表达调控的检测和筛选。
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