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公开(公告)号:CN106047835A
公开(公告)日:2016-10-26
申请号:CN201610403228.4
申请日:2010-08-28
发明人: 爱德华·H·舒克曼 , 罗伯特·J·德斯尼克 , 杰拉尔德·F·考克斯 , 劳拉·P·安德鲁斯 , 詹姆斯·M·默里
CPC分类号: A61K38/465 , C12Y301/04012 , C12N9/16
摘要: 本发明涉及使用酸性鞘磷脂酶(ASM)的剂量递增酶替代疗法,以用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)的人个体,和尤其是具有尼曼‑皮克二氏病(NPD)以及(在某些实施方案中)B型NPD的非神经学表现的患者。
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公开(公告)号:CN102978185B
公开(公告)日:2015-02-11
申请号:CN201210469389.5
申请日:2008-01-18
申请人: 建新公司
CPC分类号: A61K47/48092 , A61K38/47 , A61K47/549 , C07H15/04 , C12N9/16 , C12N9/2408 , C12N9/96 , C12Y301/04012 , C12Y302/0102 , C12Y302/01022 , C12Y302/01076
摘要: 本发明提供了包含氨基氧基基团的寡糖及其轭合物。本发明提供了合成包含氨基氧基基团的寡糖的方法。本发明进一步提供了包含氨基氧基基团的寡糖、将包含氨基氧基基团的寡糖与糖蛋白偶联的方法以及寡糖-蛋白质轭合物。还提供了通过施用寡糖-蛋白质轭合物治疗哺乳动物的溶酶体贮积症的方法。
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公开(公告)号:CN105999238A
公开(公告)日:2016-10-12
申请号:CN201610404696.3
申请日:2010-08-28
发明人: 爱德华·H·舒克曼 , 罗伯特·J·德斯尼克 , 杰拉尔德·F·考克斯 , 劳拉·P·安德鲁斯 , 詹姆斯·M·默里
CPC分类号: A61K38/465 , C12Y301/04012
摘要: 本发明涉及使用酸性鞘磷脂酶(ASM)的剂量递增酶替代疗法,以用于治疗具有酸性鞘磷脂酶缺乏(ASMD)的人个体,和尤其是具有尼曼‑皮克二氏病(NPD)以及(在某些实施方案中)B型NPD的非神经学表现的患者。
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公开(公告)号:CN105474017A
公开(公告)日:2016-04-06
申请号:CN201480043918.2
申请日:2014-06-06
申请人: 建新公司
IPC分类号: G01N33/92
CPC分类号: A61K38/465 , C12Y301/04012 , G01N33/92 , G01N2333/922 , G01N2405/08 , G01N2800/04 , G01N2800/52
摘要: 本发明提供筛选、诊断、监测和/或治疗酸性鞘磷脂酶(ASM)病症如尼曼-皮克(尼曼-皮克)病的方法。具体地,所述方法涵盖用于改进的ASM病症诊断和/或治疗的技术,举例来说使用酶替代疗法。
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公开(公告)号:CN101695374B
公开(公告)日:2015-08-19
申请号:CN200910129862.3
申请日:2000-06-07
申请人: 艾蒂尔药物有限公司
发明人: C·德西蒙
IPC分类号: A23L1/30 , A61K38/43 , A61P1/00 , A61P35/00 , A61P37/02 , A61P29/00 , A61P3/06 , A61P25/00 , A61P3/02
CPC分类号: C12Y301/04012 , A23L29/06 , A23L29/065 , A23L33/10 , A23L33/195 , A23V2002/00 , A61K35/744 , A61K35/745 , A61K35/747 , A61K38/00 , A61K45/06 , C12N9/16 , A23V2250/206 , A23V2250/30 , A23V2250/186 , A23V2250/1882 , A23V2250/60 , A23V2250/614 , A23V2250/70 , A23V2200/222 , A61K2300/00
摘要: 本发明涉及一种取决于使用者,可以作为营养、饮食或严格地治疗性制剂的,包括作为其活性物质的能够预防或治疗包括癌性过程、肠的炎性过程、高胆固醇血症和幽门螺杆菌感染的各种病理条件的碱性鞘磷脂酶的组合物。
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公开(公告)号:CN102947450A
公开(公告)日:2013-02-27
申请号:CN201080063294.2
申请日:2010-12-07
申请人: 宾夕法尼亚州大学信托人
IPC分类号: C12N15/113 , C12N5/071 , C12N5/02
CPC分类号: C12N5/0696 , A61K38/1709 , A61K38/1816 , A61K38/44 , A61K38/465 , A61K38/50 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07K14/47 , C07K14/4712 , C07K14/505 , C12N9/0075 , C12N9/22 , C12N9/78 , C12N15/117 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12N2310/17 , C12N2310/335 , C12N2320/30 , C12N2501/602 , C12N2501/603 , C12N2501/604 , C12N2501/605 , C12N2501/606 , C12N2501/608 , C12N2506/02 , C12Y114/13039 , C12Y301/04012 , C12Y305/04004
摘要: 本发明提供了使用包含编码iPS细胞诱导因子的单链mRNA的纯化的RNA制剂重编程体细胞的组合物和方法。纯化的RNA制剂优选大体上不含RNA污染分子,所述RNA污染分子:i)可激活体细胞的免疫反应,ii)减少体细胞中单链mRNA的表达,和/或iii)激活体细胞中的RNA传感器。在某些实施方案中,纯化的RNA制剂大体上不含部分mRNA、双链RNA、未加帽的RNA分子和/或单链连缀mRNA。
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公开(公告)号:CN101695374A
公开(公告)日:2010-04-21
申请号:CN200910129862.3
申请日:2000-06-07
申请人: 艾蒂尔药物有限公司
发明人: C·德西蒙
IPC分类号: A23L1/30 , A61K38/43 , A61P1/00 , A61P35/00 , A61P37/02 , A61P29/00 , A61P3/06 , A61P25/00 , A61P3/02
CPC分类号: C12Y301/04012 , A23L29/06 , A23L29/065 , A23L33/10 , A23L33/195 , A23V2002/00 , A61K35/744 , A61K35/745 , A61K35/747 , A61K38/00 , A61K45/06 , C12N9/16 , A23V2250/206 , A23V2250/30 , A23V2250/186 , A23V2250/1882 , A23V2250/60 , A23V2250/614 , A23V2250/70 , A23V2200/222 , A61K2300/00
摘要: 本发明涉及一种取决于使用者,可以作为营养、饮食或严格地治疗性制剂的,包括作为其活性物质的能够预防或治疗包括癌性过程、肠的炎性过程、高胆固醇血症和幽门螺杆菌感染的各种病理条件的碱性鞘磷脂酶的组合物。
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公开(公告)号:CN101431960A
公开(公告)日:2009-05-13
申请号:CN200780006925.5
申请日:2007-01-22
申请人: 建新公司
CPC分类号: A61K38/465 , A61K9/0019 , A61K38/47 , C12Y301/04012 , C12Y301/06013 , C12Y302/0102 , C12Y302/01045 , C12Y302/01076 , C12Y304/14
摘要: 采用脑室内输注疾病病因上所缺陷的酶能够成功地治疗溶酶体贮积症。慢速输注可以达到最大的效应。令人惊讶的是,血脑屏障两侧都能观察到效应,这使它成为影响大脑和脏器的溶酶体贮积症的理想的输注方法。
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公开(公告)号:CN1243536C
公开(公告)日:2006-03-01
申请号:CN97180647.0
申请日:1997-11-14
申请人: 艾蒂尔药物有限公司
发明人: R·M·A·卡瓦利瑞维斯利 , C·德西蒙
CPC分类号: A61K8/66 , A61K38/465 , A61K2800/70 , A61Q19/00 , C12Y301/04012 , Y10S435/853 , Y10S435/854 , Y10S435/855 , Y10S435/856 , Y10S435/857 , Y10S435/885
摘要: 公开了鞘磷脂酶在增大皮肤神经酰胺和粘膜神经酰胺的含量方面的应用,以及含鞘磷脂酶、适合局部施用的皮肤病组合物和化妆品组合物。
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公开(公告)号:CN107090436A
公开(公告)日:2017-08-25
申请号:CN201610971165.2
申请日:2010-12-07
申请人: 宾夕法尼亚州大学信托人
IPC分类号: C12N5/10 , C12N15/117 , C12N15/85 , C12N15/87
CPC分类号: C12N5/0696 , A61K38/1709 , A61K38/1816 , A61K38/44 , A61K38/465 , A61K38/50 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07K14/47 , C07K14/4712 , C07K14/505 , C12N9/0075 , C12N9/22 , C12N9/78 , C12N15/117 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12N2310/17 , C12N2310/335 , C12N2320/30 , C12N2501/602 , C12N2501/603 , C12N2501/604 , C12N2501/605 , C12N2501/606 , C12N2501/608 , C12N2506/02 , C12Y114/13039 , C12Y301/04012 , C12Y305/04004 , C12N2310/333 , C12N2310/334 , C12N2310/336 , C12N2510/00
摘要: 本发明提供了使用包含编码iPS细胞诱导因子的单链mRNA的纯化的RNA制剂重编程体细胞的组合物和方法。纯化的RNA制剂优选大体上不含RNA污染分子,所述RNA污染分子:i)可激活体细胞的免疫反应,ii)减少体细胞中单链mRNA的表达,和/或iii)激活体细胞中的RNA传感器。在某些实施方案中,纯化的RNA制剂大体上不含部分mRNA、双链RNA、未加帽的RNA分子和/或单链连缀mRNA。
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