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公开(公告)号：CN110628814B
公开(公告)日：2023-07-18
申请号：CN201810652815.6
申请日：2018-06-22
申请人： 福建医科大学附属第一医院 , 中国科学院上海生命科学研究院
IPC分类号： C12N15/85 , C12N15/90 , C12N5/10 , C12N15/113 , A61K47/54 , A61K38/46 , A61K48/00 , A61P21/00
摘要： 本发明提供了基于基因编辑技术增加SMN蛋白表达的方法及其在SMA治疗中的应用。增加SMN蛋白表达的方法是利用CRISPR/Cas9技术破坏SMN2的7号内含子上的剪接沉默子ISS‑N1或ISS+100而实现的。本发明提供的增加SMN蛋白表达方法是从DNA层面改造，是一种行之有效、安全高效、经济实用的方法。同时，本发明还提供了增加SMN蛋白新方法在SMA治疗中的系列应用，包括基因编辑的特定sgRNA序列，基因编辑试剂，基因编辑质粒，基因编辑细胞及其制备方法，基因编辑动物制备方法，基因编辑药物。
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公开(公告)号：CN110628814A
公开(公告)日：2019-12-31
申请号：CN201810652815.6
申请日：2018-06-22
申请人： 福建医科大学附属第一医院 , 中国科学院上海生命科学研究院
IPC分类号： C12N15/85 , C12N15/90 , C12N5/10 , C12N15/113 , A61K47/54 , A61K38/46 , A61K48/00 , A61P21/00
摘要： 本发明提供了基于基因编辑技术增加SMN蛋白表达的方法及其在SMA治疗中的应用。增加SMN蛋白表达的方法是利用CRISPR/Cas9技术破坏SMN2的7号内含子上的剪接沉默子ISS-N1或ISS+100而实现的。本发明提供的增加SMN蛋白表达方法是从DNA层面改造，是一种行之有效、安全高效、经济实用的方法。同时，本发明还提供了增加SMN蛋白新方法在SMA治疗中的系列应用，包括基因编辑的特定sgRNA序列，基因编辑试剂，基因编辑质粒，基因编辑细胞及其制备方法，基因编辑动物制备方法，基因编辑药物。
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公开(公告)号：CN118272373A
公开(公告)日：2024-07-02
申请号：CN202410204314.7
申请日：2024-02-23
申请人： 福建医科大学附属第一医院 , 辉大(上海)生物科技有限公司
摘要： 本申请公开了靶向人类抗肌萎缩蛋白(DMD)基因上的无义突变的碱基编辑系统，及其治疗杜氏肌营养不良症的用途。
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公开(公告)号：CN110184301A
公开(公告)日：2019-08-30
申请号：CN201810399266.6
申请日：2018-04-28
申请人： 中国科学院上海生命科学研究院
发明人： 杨辉
IPC分类号： C12N15/90
摘要： 本发明提供了通过Tild-CRISPR实现高效精确的靶向整合策略，具体地，本发明提供了一种用于对基因组的靶位点进行基因靶向整合的反应体系，所述反应体系包括：供体DNA，所述供体DNA为双链；Cas9蛋白或其编码核酸或表达所述Cas9蛋白的第一表达载体；和sgRNA或表达所述sgRNA的第二表达载体。本发明提供的靶向整合策略的基因编辑效率显著高于其他现有的基因编辑技术，且它对插入片段没有长度的限制。
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公开(公告)号：CN103361304A
公开(公告)日：2013-10-23
申请号：CN201310103236.3
申请日：2013-03-27
申请人： 中国科学院上海生命科学研究院
IPC分类号： C12N5/0735 , C12N5/073 , C12N5/10 , C12N15/85 , C12N15/06 , A01K67/027
CPC分类号： C12N5/0603
摘要： 本发明涉及孤雄单倍体干细胞系及其制法和应用。具体地，本发明人提供了一种孤雄单倍体细胞和孤雄囊胚，所述细胞或囊胚的细胞核仅包含单倍的常染色体和性染色体，所述的性染色体为X染色体，不含Y染色体。本发明的孤雄单倍体细胞可以取代精子细胞作为配体来产生可育的动物个体；本发明的孤雄单倍体细胞有利于基因操作，并且能将遗传信息传递给后代。本发明还提供了建立孤雄单倍体细胞的制备方法及其应用。
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公开(公告)号：CN103361304B
公开(公告)日：2015-09-30
申请号：CN201310103236.3
申请日：2013-03-27
申请人： 中国科学院上海生命科学研究院
IPC分类号： C12N5/0735 , C12N5/073 , C12N5/10 , C12N15/85 , C12N15/06 , A01K67/027
CPC分类号： C12N5/0603
摘要： 本发明涉及孤雄单倍体干细胞系及其制法和应用。具体地，本发明人提供了一种孤雄单倍体细胞和孤雄囊胚，所述细胞或囊胚的细胞核仅包含单倍的常染色体和性染色体，所述的性染色体为X染色体，不含Y染色体。本发明的孤雄单倍体细胞可以取代精子细胞作为配体来产生可育的动物个体；本发明的孤雄单倍体细胞有利于基因操作，并且能将遗传信息传递给后代。本发明还提供了建立孤雄单倍体细胞的制备方法及其应用。
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公开(公告)号：CN110129368A
公开(公告)日：2019-08-16
申请号：CN201910324597.8
申请日：2019-04-22
申请人： 中国科学院上海生命科学研究院
IPC分类号： C12N15/864 , C12N5/10 , A61K48/00 , A61P27/16
摘要： 本发明提供了一种高效感染支持细胞和毛细胞的AAV载体。具体地，本发明提供了一种用于治疗听觉障碍疾病的基因表达载体，所述的表达载体为AAV载体，其中，所述的AAV载体中，插入有或携带有用于治疗听觉障碍疾病的治疗基因的表达盒；其中，所述的AAV载体选自下组：AAV-PHP.eB、AAV-DJ，或其组合。本发明所提供的AAV载体在内耳的毛细胞和支持细胞中感染效率高、易生产、安全性好，并且靶向性高。
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公开(公告)号：CN109837307A
公开(公告)日：2019-06-04
申请号：CN201711192326.9
申请日：2017-11-24
申请人： 中国科学院上海生命科学研究院
发明人： 杨辉
摘要： 本发明提供了一种建立含外源染色体的胚胎干细胞的方法。具体地，本发明通过显微注射的方法将插入mCherry报告基因的单条染色体注射到小鼠受精卵中，从而产生含有外源染色体的小鼠胚胎干细胞(ESCs)。通过单染色体显微注射方法来直接转移修饰过的染色体从而来介导染色体工程的方法是一种非常有效的技术，并且可以促进含外源染色体的细胞的获得和染色体操作。
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公开(公告)号：CN108866100A
公开(公告)日：2018-11-23
申请号：CN201710342876.8
申请日：2017-05-16
申请人： 中国科学院上海生命科学研究院
发明人： 杨辉
CPC分类号： C12N15/907 , A01K67/0275 , A01K2227/105 , A01K2227/106 , C12N9/22 , C12N15/102
摘要： 本发明涉及一种高效率的基因编辑方法。揭示了一种对细胞基因组进行定向基因编辑方法──同源介导的末端接合法(HMEJ)。本发明所述的HMEJ方法，利用带有单个向导RNA靶向位点和长同源臂的供体构建物，可实现精确的基因编辑，且基因编辑效率高。
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