公开(公告)号：CN104717982B

公开(公告)日：2018-08-28

申请号：CN201380052382.6

申请日：2013-08-06

申请人： 阿尔尼拉姆医药品有限公司

发明人： 纳拉亚南奈尔·K·贾亚普拉卡什 ,  亚历山大·V·克林 ,  帕查穆图·坎德萨米 ,  拉杰夫·G·卡兰托塔缇尔 ,  莫提亚·马诺哈兰

IPC分类号： A61K47/54 ,  A61K31/7088

CPC分类号： A61K47/48092 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/549 ,  C07C231/14 ,  C07D207/12 ,  C07H1/00 ,  C07H15/26 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/32

摘要： 本披露涉及一种用于制备碳水化合物共轭物的改进的工艺。本披露还涉及包括这些碳水化合物共轭物的碳水化合物共轭的iRNA剂，这些碳水化合物共轭物具有改进的纯度并且有利于这些iRNA剂的体内递送。

公开(公告)号：CN108024961A

公开(公告)日：2018-05-11

申请号：CN201580071234.8

申请日：2015-12-28

申请人： 日东电工株式会社

发明人： 应文斌 ,  米田明弘 ,  田村保明 ,  味吞宪二郎 ,  B·马杰蒂 ,  刘继华

IPC分类号： A61K9/127 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713

CPC分类号： C07F9/6533 ,  A61K31/713 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/531 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/35 ,  C12N2320/53 ,  C12Q1/02 ,  G01N33/582 ,  H05K999/99 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2310/3531 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3521

摘要： 本发明提供了通过向所述哺乳动物施用治疗有效量的含RNAi分子的组合物从而在有需要的哺乳动物中预防或治疗恶性肿瘤的方法和组合物，所述RNAi分子能具有降低Hsp47表达的活性，或者是对Hsp47和P21有活性的RNAi分子的组合。

公开(公告)号：CN107988227A

公开(公告)日：2018-05-04

申请号：CN201711382331.6

申请日：2013-01-04

申请人： 株式会社百奥尼

发明人： 蔡济旭 ,  韩宝兰 ,  金韩娜 ,  朴翰浯

IPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/10 ,  A61K31/7088 ,  A61P35/00 ,  A61P31/00

CPC分类号： A61K9/14 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/30

摘要： 提供了一种双链寡RNA结构体及其制备方法，更具体地说，一种双链寡RNA结构体，其中聚合物化合物被共价结合到双链寡RNA，以改善双链寡RNA在体内的稳定性以及细胞递送效率，以及用于制备该结构体的方法。具有根据本发明的最佳结构的双链寡RNA可能不抑制双链寡RNA的功能，但有效地提高双链寡RNA的稳定性以及细胞膜通透性，使得即使双链寡RNA处于相对低的浓度剂量，也可以被递送到细胞中而显著地用作癌症、传染性疾病等治疗的工具和作为一种新型的双链寡RNA递送系统。

公开(公告)号：CN107921147A

公开(公告)日：2018-04-17

申请号：CN201680026015.2

申请日：2016-05-05

申请人： 江苏命码生物科技有限公司

发明人： 张辰宇 ,  曾科 ,  陈熹 ,  张峻峰 ,  梁宏伟

IPC分类号： A61K48/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/63 ,  A61K31/7088 ,  A61P35/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61P35/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/111 ,  C12N15/63 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/531 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/51

摘要： 提供一种新的前体miRNA及其在肿瘤治疗中的应用，其中前体miRNA其5’至3’端具有式I所示的结构：B1为待表达的anti-miRNA和/或siRNA；B2为与B1基本互补或完全互补的序列，且B2与C不互补；C为茎环结构序列；A1和A2各自独立地为无，或任选的由4-5个碱基组成的RNA序列；其中，所示的前体miRNA能在宿主中加工形成anti-miRNA和/或siRNA。

公开(公告)号：CN107849567A

公开(公告)日：2018-03-27

申请号：CN201680036513.5

申请日：2016-06-24

申请人： 苏州瑞博生物技术有限公司

发明人： 张鸿雁 ,  高山 ,  黄渊余

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K48/00 ,  A61P31/20

CPC分类号： C12N15/1131 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/18 ,  A61K48/00 ,  A61P31/20 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/32

摘要： 提供一种特异性抑制HBV基因表达的小干扰核酸、含有该小干扰核酸的可用于预防和/或治疗乙型肝炎的药物组合物和siRNA缀合物。还提供该小干扰核酸在制备用于预防和/或治疗乙型肝炎的药物中的应用。

公开(公告)号：CN107849515A

公开(公告)日：2018-03-27

申请号：CN201680041093.X

申请日：2016-07-14

申请人： 特郎萨格以色列有限公司

发明人： 奥芙拉·陈

IPC分类号： C12N1/13 ,  A61K36/02 ,  A61K31/105 ,  A61P31/12

CPC分类号： C12N15/113 ,  A01N65/00 ,  A01N65/03 ,  A61K31/105 ,  A61K36/02 ,  C12N1/12 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/8286 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  Y02A40/162

摘要： 本发明提供了表达至少一种异源RNAi分子的非繁殖转基因微藻。表达RNAi的非繁殖转基因微藻用于将RNAi分子以其完整和功能形式口服递送至靶生物体。微藻内存在的异源RNAi分子的特征在于为生物活性的、对摄取微藻的生物体或所述生物体的病原体施加至少一种特定的作用。特别地，非繁殖转基因微藻用作动物和植物害虫的生物防治剂。

公开(公告)号：CN107737335A

公开(公告)日：2018-02-27

申请号：CN201710959069.0

申请日：2012-09-18

申请人： 通用电气公司

发明人： A.苏德 ,  J.E.罗思曼 ,  L.洛厄里 ,  J.伯柴克 ,  H.W.林 ,  P.莫汉

IPC分类号： A61K41/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/87 ,  A61K47/54 ,  A61K47/64 ,  A61K47/68

CPC分类号： A61K31/713 ,  A61K9/0019 ,  A61K41/0028 ,  A61K47/06 ,  A61K47/554 ,  A61K47/64 ,  A61K47/643 ,  A61K47/6925 ,  A61M37/0092 ,  A61M2037/0007 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1136 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： 本发明涉及微泡复合物及使用方法。本发明涉及微泡复合物，其包含：具有包含天然和变性白蛋白混合物且包封全氟化碳气体的外壳的微泡、治疗剂、一端连接所述治疗剂且另一端连接配体的双功能接头，其中所述配体通过疏水相互作用与所述微泡的外壳结合。本发明还包括将上述微泡复合物递送至组织靶标的方法。

公开(公告)号：CN102869774B

公开(公告)日：2018-02-09

申请号：CN201180010758.8

申请日：2011-02-18

申请人： 箭头研究公司

发明人： P·海德威格 ,  T·霍夫曼 ,  E·A·基塔斯 ,  D·L·刘易斯 ,  P·莫尔 ,  D·B·罗泽玛 ,  W·瑟尔 ,  L·C·瓦利斯 ,  D·H·维基菲尔德

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K31/713 ,  A61K47/18 ,  A61K48/00 ,  C12N15/87

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K9/08 ,  A61K31/713 ,  A61K47/32 ,  A61K47/549 ,  A61K47/60 ,  A61K47/65 ,  A61K48/0041 ,  C12N15/111 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32

摘要： 本发明涉及体内靶向递送RNA干扰（RNAi）多核苷酸到肝细胞的组合物。靶向的RNAi多核苷酸与共靶向的递送聚合物一起给予。递送聚合物提供膜渗透功能以将RNAi多核苷酸从细胞外移到细胞内。可逆修饰提供对所述递送聚合物的生理响应。

公开(公告)号：CN107531740A

公开(公告)日：2018-01-02

申请号：CN201680015972.5

申请日：2016-03-09

申请人： 肯塔基大学研究基金会

发明人： 郭培宣 ,  卡洛·M·克罗斯 ,  李泰珍 ,  法尔兹因·哈克 ,  李晖

IPC分类号： C07H21/04 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115

CPC分类号： C07H21/02 ,  A61K47/551 ,  A61K47/6929 ,  B82Y5/00 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/52 ,  C12N2320/32

摘要： 本发明公开的主题涉及人工RNA纳米结构分子和治疗受试者中的脑肿瘤的方法。更具体地，本发明公开的主题涉及包含多分支RNA纳米颗粒、脑肿瘤靶向模块和有效量的治疗剂的RNA纳米结构。此外，本发明公开的主题涉及使用RNA纳米结构组合物治疗患有脑肿瘤或处于患脑肿瘤风险的受试者的脑肿瘤的方法。

公开(公告)号：CN104177465B

公开(公告)日：2017-09-29

申请号：CN201410215068.1

申请日：2014-05-21

申请人： 成都先导药物开发有限公司

发明人： 李进 ,  杨本艳姿 ,  窦登峰 ,  葛啸虎 ,  宋宏梅 ,  万金桥 ,  张艳 ,  胡晓 ,  王星 ,  冯静超 ,  钟国庆

IPC分类号： C07H21/04 ,  C07H21/02 ,  C07H1/00 ,  A61K47/54

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/545 ,  A61K47/549 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C07K19/00 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/32

摘要： 本发明提供了一种用于透膜的化合物给药前体，以及基于该前体的药物载体制剂。本发明制备的化合物给药前体和药物载体制剂，可以有效提高难透膜化合物的透膜性，为临床用药提供了新的选择。