公开(公告)号：CN109689106A

公开(公告)日：2019-04-26

申请号：CN201780039436.3

申请日：2017-04-26

Applicant: 微而广治疗有限公司

Inventor： 夏·尤菲丝 ,  夏·爱因百德 ,  阿迪·宝德尔 ,  阿夫拉罕·丑德尔 ,  陈·谢尔

IPC: A61K47/36 ,  A61K48/00 ,  A61K9/00 ,  A61K9/51 ,  C12N15/87

CPC classification number: A61K9/5161 ,  A23K50/80 ,  A61K47/36 ,  A61K48/00 ,  C12N15/1131 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32

Abstract: 提供多种纳米颗粒，包含部分脱乙酰化的壳聚醣和单股双股RNA，其与在养殖的甲壳类动物中致病病毒的mRNA目标部分互补、结合或至少90％相同，多种组合物以及多种养殖的水生甲壳类动物包含相同成分，以及其用于在水产养殖中治疗或预防病毒感染的方法。

公开(公告)号：CN109620968A

公开(公告)日：2019-04-16

申请号：CN201710930826.1

申请日：2017-10-09

Applicant: 华东师范大学

Inventor： 程义云 ,  沈湾湾

IPC: A61K48/00 ,  C12N15/87 ,  A61P35/00 ,  A61P29/00 ,  A61P37/02 ,  A61P5/00 ,  A61P25/18 ,  A61P9/00 ,  A61P17/00

CPC classification number: A61K31/353 ,  A61K47/30 ,  A61K48/00 ,  A61P5/00 ,  A61P9/00 ,  A61P17/00 ,  A61P25/18 ,  A61P29/00 ,  A61P35/00 ,  A61P37/02 ,  C12N15/87 ,  A61K48/0041

Abstract: 本发明提供一种基因治疗或转染的组合物，包括核酸，天然多酚和阳离子分子。其中，天然多酚含多个酚羟基，具有清除自由基，抗肿瘤、抗炎、抗氧化等作用。与单独使用阳离子分子递送核酸相比，此组合物可以显著提高转染效率约60～70％，降低阳离子分子有效转染的剂量约20倍，从而降低转染的毒性，表现出更好的生物相容性。本发明中所述组合物不引入其他化学试剂，无需合成，生物安全性高，能够高效、安全地将多种核酸分子递送到细胞中，可作为高效低毒的核酸药物应用于基因相关疾病的治疗中，具有良好的药用价值。

公开(公告)号：CN109134659A

公开(公告)日：2019-01-04

申请号：CN201710452216.5

申请日：2017-06-15

Applicant: 中国人民解放军军事医学科学院毒物药物研究所

Inventor： 孟庆斌 ,  康子瑶 ,  孟昭 ,  孙超 ,  杨森 ,  刘克良

IPC: C07K19/00 ,  C12N15/87 ,  A61K48/00 ,  A61P35/00 ,  A61P9/00 ,  A61P25/00

CPC classification number: A61K47/42 ,  A61K48/00 ,  A61P9/00 ,  A61P25/00 ,  A61P35/00 ,  C07K7/06 ,  C07K19/00 ,  C12N15/63 ,  C12N15/87 ,  A61K48/005 ,  C07K2319/00 ,  C07K2319/10

Abstract: 本发明属于生物医药领域，涉及一种核酸载体及其用途。本发明还涉及含有所述核酸载体和核酸分子的复合物，以及所述核酸载体/核酸分子复合物的制备方法及用途。具体地，本发明涉及一种核酸载体，其为式I所示的化合物或其可药用盐。本发明的核酸载体具有很高的转染效率，并且具有制备方法简单，细胞毒性低等优点，为基因治疗提供了有效的技术手段。A–B–C–D式I。

公开(公告)号：CN104725478B

公开(公告)日：2018-12-25

申请号：CN201310698871.0

申请日：2013-12-18

Applicant: 纳肽得有限公司

Inventor： 初大丰 ,  陈宝玲 ,  徐雯 ,  潘然 ,  陈璞

IPC: C07K7/08 ,  C07K14/00 ,  A61K47/42 ,  A61K48/00 ,  A61P35/00

CPC classification number: C12N15/113 ,  A61K9/5169 ,  A61K31/713 ,  A61K47/42 ,  A61K47/64 ,  C07K14/47 ,  C12N15/111 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2320/32

Abstract: 本发明涉及一系列多肽化合物以及多肽化合物与siRNA的组装体。所述多肽化合物和所述siRNA通过非共价键连接。以所述多肽化合物作为载体构建的组装体，有效加强了siRNA往细胞的传递以及在细胞内部的释放，提高了siRNA对细胞靶点介导的基因沉默效率。本发明还涉及包含所述组装体的药物组合物以及所述组装体在基因治疗领域的应用。

公开(公告)号：CN108431226A

公开(公告)日：2018-08-21

申请号：CN201780006698.X

申请日：2017-01-13

Applicant: 阿斯利康(瑞典)有限公司

Inventor： M.马雷斯卡 ,  A.塔赫里-贾法罗希 ,  M.博卢利-耶加内 ,  L.M.迈尔

IPC: C12N15/11 ,  C12N15/00 ,  C12N15/85

CPC classification number: C12N15/00 ,  C12N15/102 ,  C12N15/111 ,  C12N15/63 ,  C12N15/85 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/20 ,  C12N2320/10 ,  C12N2320/12

Abstract: 在某些实施方案中，本文提供了基于核酸的工具，其可以用于高通量功能性基因组学研究以及用于制备敲除的(基因失活或缺失)或敲入的(基因活化或插入)细胞系。本发明的工具包括“可活化报告盒”、指导RNA构建体和核酸酶，它们可以一起使用，例如，以修饰和分离被靶向的目标细胞。

公开(公告)号：CN108351354A

公开(公告)日：2018-07-31

申请号：CN201680066082.7

申请日：2016-11-15

Applicant: 西巴克股份有限公司

Inventor： J.M.穆夏 ,  A.F.卡恩

IPC: G01N33/554

CPC classification number: C12N15/87 ,  C12N1/16 ,  C12N1/20 ,  C12N15/01 ,  C12N15/03 ,  C12N15/04 ,  C12N2502/70

Abstract: 描述了一种无需基因工程或载体在两种微生物物种之间转移染色体DNA的方法。由所述方法产生的菌株是嵌合微生物杂种，其可以表达来自两个亲本的基因型组合。

公开(公告)号：CN104955326B

公开(公告)日：2018-07-20

申请号：CN201380046265.9

申请日：2013-09-06

Applicant: 再生元制药公司 ,  耶鲁大学 ,  生物医学研究院

Inventor： R·A·弗拉维尔 ,  M·曼茨 ,  A·龙沃 ,  T·施特罗维希 ,  T·维林格 ,  A·J·墨菲 ,  S·史蒂文斯 ,  G·雅克波罗斯

IPC: C12N15/12 ,  C12N15/24 ,  C12N15/27 ,  A01K67/027

CPC classification number: A01K67/0278 ,  A01K67/0271 ,  A01K2207/12 ,  A01K2207/15 ,  A01K2217/072 ,  A01K2217/15 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0331 ,  A01K2267/0381 ,  A01K2267/0387 ,  C12N15/87

Abstract: 一般而言，本发明涉及表达人多肽的经遗传修饰的非人动物及其使用方法。

公开(公告)号：CN108251268A

公开(公告)日：2018-07-06

申请号：CN201611249135.7

申请日：2016-12-29

Applicant: 上海新微技术研发中心有限公司

Inventor： 何宇涵 ,  关一民

IPC: C12M1/00 ,  C12N15/87

CPC classification number: C12M35/00 ,  C12N15/87

Abstract: 本申请提供一种基因转染器和基因转染方法，该基因转染器具有：衬底；盖体，其以与所述衬底表面之间具有间隔而设置，所述盖体与所述衬底表面之间形成液体流动通道，所述液体流动通道用于使含有靶细胞和外源基因的溶液流动；加热单元，其形成于所述衬底表面，用于对所述液体流动通道中流动的所述溶液进行加热；其中，所述盖体具有开口，所述开口与所述加热单元的位置对应，所述开口供经所述加热单元加热后的所述溶液流出。根据本申请，能够提高基因转染的效率，并且降低基因转染的成本。

公开(公告)号：CN108040459A

公开(公告)日：2018-05-15

申请号：CN201680028215.1

申请日：2016-05-17

Applicant: 马里兰大学巴尔的摩县

Inventor： 翁天佐 ,  约纳坦·祖海尔

IPC: A01K67/027 ,  C12N15/113 ,  C12N15/87

CPC classification number: A01K67/027 ,  A01K2207/05 ,  A01K2207/20 ,  A01K2227/40 ,  A01K2267/02 ,  A01K2267/03 ,  C12N15/113 ,  C12N15/87 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/351 ,  C12N2320/32 ,  Y02A90/40

Abstract: 提供了用于将至少一种药剂递送至来自产卵水生动物的一个或多个卵中的方法，该方法包括使来自所述产卵水生动物的一个或多个受精卵或未受精卵在含胍化合物存在下与该至少一种药剂接触，该含胍化合物能提高所述一个或多个卵的绒毛膜的通透性。提供了用于进行药物筛选和化合物毒性测定的方法。还提供并描述了用于产生用于水产养殖、水族贸易和入侵物种控制的在繁殖上绝育的鱼和水生动物的方法。该方法包括通过施用造成可育的性腺发育失败的药剂来中断性腺发育。通过在包含感兴趣的药剂的浸没介质中接触卵，可以在受精前或受精后直接将药剂递送至卵中。

公开(公告)号：CN107922911A

公开(公告)日：2018-04-17

申请号：CN201680040081.5

申请日：2016-07-08

Applicant: 麻省理工学院

Inventor： A·R·沙雷 ,  K·F·詹森 ,  J·R·艾伯什勒 ,  J·C·耐尔斯

IPC: C12M3/02 ,  C12N15/87 ,  C12N5/078

CPC classification number: C12M23/16 ,  A61K35/18 ,  C12M35/04 ,  C12N5/0641 ,  C12N5/0644 ,  C12N15/87 ,  C12N2521/00 ,  C12N2527/00

Abstract: 当前的主题包括将物质递送至无核细胞诸如红细胞的方法、系统、物品和技术。使用基于快速变形的微流控系统，已经显示了用不同尺寸的大分子负载红细胞。尽管先前已经证明使用这种技术向一些哺乳动物细胞例如癌细胞系和成纤维细胞递送，但是这些设计与具有显著不同物理性质的RBC不相容。通过使用较小的收缩部分尺寸、高速度和不同的缓冲液，可以实现向红细胞的成功递送。通过以简单、可扩展的方式实现向红细胞的强效递送，当前的主题可以在多种应用中实施，所述应用递送用于研究红细胞疾病的物质和/或使用红细胞作为治疗平台。还描述了相关的设备、系统、技术和物品。