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公开(公告)号:JP2018519811A
公开(公告)日:2018-07-26
申请号:JP2017563986
申请日:2016-06-29
发明人: ラフダー,メグダッド , プラカシュ,タジャ・ピー , スウェイジ,エリック・イー , ベネット,フランク・シー
IPC分类号: C12N15/113 , C12N15/55 , C12N15/864 , C12N15/867 , C12Q1/02 , C12Q1/68 , A61K31/7125 , A61K31/712 , A61P43/00 , A61K35/761 , A61K35/76 , C12N15/09
CPC分类号: C12N15/11 , A61K38/00 , A61K48/00 , C07H21/00 , C12N7/00 , C12N9/22 , C12N9/96 , C12N15/102 , C12N15/111 , C12N15/907 , C12N2310/20 , C12N2310/31 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/3231 , C12N2310/3341 , C12N2310/344 , C12N2310/351 , C12N2740/15043 , C12N2750/14343 , C12N2800/80
摘要: 本開示は、CRISPRに使用される修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物を提供する。ある特定の実施形態において、そのような修飾オリゴヌクレオチドは、crRNAの改善された特性を提供する。ある特定の実施形態において、そのような修飾オリゴヌクレオチドは、scrRNAの改善された特性を提供する。 【選択図】図1
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公开(公告)号:JP2018518163A
公开(公告)日:2018-07-12
申请号:JP2017559861
申请日:2016-06-15
发明人: ベイゼル チェイス ローレンス , ゴマー アフメド アブデルシャフィ マムード , ロウ ミシェル
CPC分类号: C12N15/70 , A01N63/00 , A61K38/00 , A61P31/04 , C12N7/00 , C12N9/1007 , C12N9/22 , C12N9/96 , C12N15/102 , C12N15/11 , C12N2310/20 , C12N2795/10143 , C12N2795/14143 , C12P19/34 , Y02A50/481
摘要: 本発明は、バクテリオファージDNAおよびファージミドDNAのメチル化パターンを改変するための方法、および、改変されたCRISPR−Casシステムの構成要素を含むバクテリオファージDNAまたはファージミドDNAを含む溶原性バクテリオファージを用いた細菌の選択的な死滅化のための方法に関する。 【選択図】図1
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公开(公告)号:JP6348482B2
公开(公告)日:2018-06-27
申请号:JP2015504587
申请日:2013-03-15
发明人: バンセル、ステファヌ , チャクラボルティ、ティルタ , ドゥ フジェローレ、アントニン , エルバシール、セイダ エム. , ジョン、マティアス , ロイ、アタヌ , ホリスキー、スーザン , ウッド、クリスティ エム. , ハタラ、ポール , シュラム、ジェイソン ピー. , エジェベ、ケネチ , エルスワース、ジェフ リン , ギルド、ジャスティン
IPC分类号: A61K9/00 , A61K31/7088 , A61K47/44 , A61K48/00 , C07K14/435 , C12N9/02 , C12N9/10 , C12N9/14 , C12P21/02 , C12N15/09
CPC分类号: A61K48/0066 , A61K9/1271 , A61K9/145 , A61K9/5123 , A61K9/5146 , A61K9/5153 , A61K31/7115 , A61K38/00 , A61K38/17 , A61K38/177 , A61K38/1816 , A61K38/1891 , A61K38/191 , A61K38/193 , A61K38/212 , A61K38/45 , A61K38/4846 , A61K47/543 , A61K48/0033 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C07H21/02 , C07K14/005 , C07K14/435 , C07K14/43595 , C07K14/47 , C07K14/4705 , C07K14/4713 , C07K14/4723 , C07K14/4746 , C07K14/475 , C07K14/485 , C07K14/495 , C07K14/505 , C07K14/515 , C07K14/525 , C07K14/535 , C07K14/5418 , C07K14/56 , C07K14/61 , C07K14/62 , C07K14/705 , C07K14/745 , C07K16/00 , C07K16/2863 , C07K16/2887 , C07K16/40 , C12N9/0069 , C12N9/0091 , C12N9/1051 , C12N9/1241 , C12N9/16 , C12N9/2402 , C12N9/2445 , C12N9/6435 , C12N9/6437 , C12N9/644 , C12N9/6443 , C12N9/6451 , C12N9/88 , C12N9/93 , C12N15/11 , C12N15/52 , C12N15/85 , C12N15/87 , C12P13/04 , C12P21/00 , C12P21/005 , C12Y113/12007 , C12Y116/03001 , C12Y207/07012 , C12Y304/21007 , C12Y304/21022 , C12Y304/21027 , C12Y403/02001 , C12Y603/02019 , Y02A50/401 , Y02A50/411 , Y02A50/414 , Y02A50/415 , Y02A50/423 , Y02A50/463 , Y02A50/491
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公开(公告)号:JP2018513682A
公开(公告)日:2018-05-31
申请号:JP2017552447
申请日:2016-04-05
申请人: ザ ボード オブ トラスティーズ オブ ザ レランド スタンフォード ジュニア ユニバーシティー , アジレント・テクノロジーズ・インク , AGILENT TECHNOLOGIES, INC.
发明人: ポーテアス,マシュー・エイチ , ヘンデル,エイアル , クラーク,ジョー , バク,ラスマス・オー , ライアン,ダニエル・イー , デリンジャー,ダグラス・ジェイ , カイザー,ロバート , マイヤーソン,ジョエル
IPC分类号: C12N15/09 , A61K9/127 , A61K9/14 , A61K35/76 , A61K38/16 , A61K47/26 , A61K47/68 , A61K48/00 , A61P1/16 , A61P3/00 , A61P7/02 , A61P7/04 , A61P7/06 , A61P9/00 , A61P11/00 , A61P13/12 , A61P19/00 , A61P21/00 , A61P21/04 , A61P25/00 , A61P25/16 , A61P25/18 , A61P25/28 , A61P25/36 , A61P27/02 , A61P29/00 , A61P31/18 , A61P35/00 , A61P37/02 , A61P37/04 , A61P43/00 , C12N1/11 , C12N5/10
CPC分类号: C12N15/11 , C12N9/22 , C12N9/96 , C12N15/111 , C12N15/907 , C12N2310/10 , C12N2310/20 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/346 , C12N2310/531 , C12N2320/51
摘要: 細胞において標的核酸(例えば、標的DNAまたは標的RNA)のCRISPR/Casに基づいた遺伝子調節(例えば、ゲノム編集または遺伝子発現)を誘導するための方法が本明細書に提供される。方法は、エクスビボ治療用の初代細胞において、またはインビボ治療用の対象内の細胞において、標的核酸の遺伝子調節を増強する、修飾型単一ガイドRNA(sgRNA)を用いることを含む。加えて、遺伝的疾患に関連した標的遺伝子における変異を正すのに十分な量の修飾型sgRNAを投与することにより、対象において遺伝的疾患を予防または処置するための方法が本明細書に提供される。
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公开(公告)号:JP2018075026A
公开(公告)日:2018-05-17
申请号:JP2017250680
申请日:2017-12-27
发明人: アンドリュー・ポール・メイ , レイチェル・イー・ハウアウィッツ , ジェニファー・エー・ドウドゥナ , ジェームズ・エム・バーガー , マシュー・メリル・カーター , ポール・ドノヒュー
CPC分类号: C12N15/11 , A61K38/465 , A61K47/549 , A61K47/6455 , C12N9/22 , C12N15/102 , C12N15/113 , C12N15/52 , C12N15/85 , C12N15/90 , C12N15/902 , C12N15/907 , C12N2310/20 , C12N2310/531 , C12N2310/533 , C12N2800/80 , C12Q1/68 , C12Q1/6806 , C12Q1/6818 , C12Q1/686 , C12Q1/6869 , C12Q1/6874 , C12Q2525/203
摘要: 【課題】Cas9蛋白質と複合体を形成できる、操作された核酸ターゲティング核酸の提供。 【解決手段】II型のCRISPR Cas9蛋白質と複合体を形成することができる、操作されたシングルガイド核酸ターゲティング核酸であって、標的核酸配列とハイブリダイズすることができる配列を含むスペーサー配列と、最小CRISPR反復配列と最小tracr配列の間のハイブリダイズ領域、ここで当該ハイブリダイズ領域は第一の二重鎖を形成し、前記スペーサー配列が当該第一の二重鎖の5’である、及び、その後に第一のステムが続いていないバルジ領域、ここで当該バルジ領域は不対のヌクレオチドの領域を含む二重鎖と、前記二重鎖の末端を接続し、ヘアピン構造を形成する、シングルガイドコネクター配列と、3’のtracr配列と、を含む、操作されたシングルガイド核酸ターゲティング核酸。 【選択図】なし
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公开(公告)号:JP2018510219A
公开(公告)日:2018-04-12
申请号:JP2018500271
申请日:2016-03-18
发明人: ハリリ,カメル
IPC分类号: A61K48/00 , A61K31/7105 , A61K35/76 , A61K35/761 , A61K45/00 , A61P31/18 , C12N5/071 , C12N7/06 , C12N15/09
CPC分类号: C12N15/111 , A61K45/06 , A61K48/005 , A61K48/0075 , C12N7/00 , C12N9/22 , C12N15/11 , C12N15/86 , C12N2310/20 , C12N2310/3519 , C12N2320/30 , C12N2740/16062 , C12N2800/107 , C12N2800/22 , C12N2830/00 , C12N2830/30 , C12N2830/60
摘要: HIV LTRプロモーターの少なくともコア領域およびTAR領域を含む短縮型HIV LTRプロモーターによる、CRISPR関連エンドヌクレアーゼのTat誘導性発現のための組成物および方法を提供する。当該組成物は、HIVの治療および/または予防のための治療的処置に使用することができる。
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公开(公告)号:JP2018052981A
公开(公告)日:2018-04-05
申请号:JP2017248568
申请日:2017-12-26
申请人: アカデミス ツィーケンホイス ライデン
IPC分类号: A61K48/00 , A61P21/04 , A61K31/7088
CPC分类号: C12N15/11 , A01K2267/03 , A61K9/127 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61K48/005 , C12N15/113 , C12N15/86 , C12N2310/11 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/346 , C12N2320/33 , C12N2750/14142 , C12N2310/3521
摘要: 【課題】細胞による異常型タンパク質の産生を少なくとも部分的に減少させるための方法であって、異常型タンパク質をコードするエキソンを含むmRNA前駆体を有する細胞にいわゆるエキソンスキッピングを誘導することを特徴とする方法を提供する。 【解決手段】エキソンスキッピングは、スキップされたエキソンを有さない成熟mRNAを生じ、スキップされたエキソンがアミノ酸をコードしている場合、変化した産物が得られる。エキソンスキッピングはあるエキソンのエキソン封入シグナル、例えばエキソン認識配列、を特異的に阻害することが可能な試薬を細胞に与えることによって行われる。該エキソン封入シグナルはエキソンの一部に対して相補的な核酸によって干渉することができる。医薬、例えば遺伝病の治療を目的とした医薬の調製に用いることができる上記の核酸も提供する。 【選択図】なし
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公开(公告)号:JP2018504905A
公开(公告)日:2018-02-22
申请号:JP2017538584
申请日:2016-01-22
发明人: ヘクト, シドニー , デドコヴァル, ラリサ , マイニ, ルミト , ロイ ショウドハリー, サンディパン , ポール, ラケシュ
CPC分类号: C12N15/67 , C07D263/34 , C07D277/593 , C12N9/003 , C12N15/11 , C12Y105/01003
摘要: ジペプチジル−ピューロマイシンアミノヌクレオシドを使用して選択した修飾リボソームを使用して、無細胞翻訳システムにおける1つまたは複数のペプチドおよびペプチド模倣体のタンパク質への部位特異的組込みを媒介する。さらに、1つまたは複数の天然に存在しないジペプチドを含有する修飾タンパク質に加え、新規な蛍光ジペプチド模倣体を合成しかつタンパク質に組み込んだ。【選択図】図2
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公开(公告)号:JP2017200952A
公开(公告)日:2017-11-09
申请号:JP2017152082
申请日:2017-08-07
申请人: アカデミス ツィーケンホイス ライデン
IPC分类号: A61P21/04 , A61K48/00 , C12N15/09 , C12N15/113 , A61K31/7088
CPC分类号: C12N15/11 , A61K31/7088 , A61K48/005 , A61K9/127 , C12N15/113 , C12N15/86 , A01K2267/03 , A61K48/00 , C12N2310/11 , C12N2310/315 , C12N2310/321 , C12N2310/346 , C12N2320/33 , C12N2750/14142
摘要: 【課題】細胞による異常型タンパク質の産生を少なくとも部分的に減少させるための方法であって、異常型タンパク質をコードするエキソンを含むmRNA前駆体を有する細胞にいわゆるエキソンスキッピングを誘導することを特徴とする方法を提供する。 【解決手段】エキソンスキッピングは、スキップされたエキソンを有さない成熟mRNAを生じ、スキップされたエキソンがアミノ酸をコードしている場合、変化した産物が得られる。エキソンスキッピングはあるエキソンのエキソン封入シグナル、例えばエキソン認識配列、を特異的に阻害することが可能な試薬を細胞に与えることによって行われる。該エキソン封入シグナルはエキソンの一部に対して相補的な核酸によって干渉することができる。医薬、例えば遺伝病の治療を目的とした医薬の調製に用いることができる上記の核酸も提供する。 【選択図】なし
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公开(公告)号:JP6206893B2
公开(公告)日:2017-10-04
申请号:JP2016506541
申请日:2015-03-04
申请人: 国立大学法人神戸大学
CPC分类号: C12N15/1024 , C12N15/102 , C12N15/11 , C12N9/22 , C12N9/78 , C12Y305/04005 , C07K2319/00 , C07K2319/81 , C12N2310/3513
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