公开(公告)号：US09873894B2

公开(公告)日：2018-01-23

申请号：US14278903

申请日：2014-05-15

申请人： Sangamo BioSciences, Inc.

发明人： Anthony Conway ,  Gregory J. Cost ,  Russell Dekelver ,  Edward J. Rebar ,  Andreas Reik ,  Fyodor Urnov ,  Jianbin Wang ,  H. Steve Zhang

IPC分类号： C12N15/90 ,  C12N15/11 ,  C07K2/00 ,  C12N9/22

CPC分类号： C12N15/907 ,  C07K2/00 ,  C07K2319/81 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/90 ,  C12N15/902 ,  C12N2320/30 ,  C12Y301/21004

摘要： Methods and compositions comprising single guide RNAs targeted to an endogenous mammalian β globin gene (HBB), gamma globin gene (HBG1), B-cell lymphoma/leukemia 11A (BCL11A) gene, Kruppel-like factor 1 (KLF1) gene, CCR5 gene, CXCR4 gene, PPP1R12C (AAVS1) gene, hypoxanthine phosphoribosyltransferase (HPRT) gene, albumin gene, Factor VIII gene, Factor IX gene, Leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2) gene, Hungtingin (Htt) gene, rhodopsin (RHO) gene, Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) gene, surfactant protein B gene (SFTPB), T-cell receptor alpha (TRAC) gene, T-cell receptor beta (TRBC) gene, programmed cell death 1 (PD1) gene, Cytotoxic T-Lymphocyte Antigen 4 (CTLA-4) gene, human leukocyte antigen (HLA) A gene, a LMP7 gene, a Transporter associated with Antigen Processing (TAP) gene, tapasin gene (TAPBP), a class II major histocompatibility complex transactivator (CIITA) gene, a dystrophin gene (DMD), a glucocorticoid receptor gene (GR), IL2RG gene or RFX5 for genetic alteration of cells are provided.

公开(公告)号：US09816074B2

公开(公告)日：2017-11-14

申请号：US14807183

申请日：2015-07-23

申请人： Sangamo BioSciences, Inc.

发明人： Anthony Conway ,  Gregory J. Cost ,  Philip D. Gregory

IPC分类号： C12N15/00 ,  C12N9/22 ,  A61K35/28 ,  C12N5/0789

CPC分类号： C12N5/0647 ,  A61K35/28 ,  C12N9/22 ,  C12N2500/38 ,  C12N2501/065 ,  C12N2501/2306 ,  C12N2501/999 ,  C12N2510/00

摘要： The present disclosure is in the field of genome engineering, particularly targeted modification of the genome of a hematopoietic stem cell.

公开(公告)号：US20160030477A1

公开(公告)日：2016-02-04

申请号：US14813924

申请日：2015-07-30

申请人： Sangamo BioSciences, Inc.

发明人： Anthony Conway ,  Gregory J. Cost ,  Michael C. Holmes ,  Fyodor Urnov

IPC分类号： A61K35/12 ,  C12N15/85 ,  C12N9/22

CPC分类号： A61K35/12 ,  A61K35/28 ,  A61K35/545 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/1793 ,  A61K48/005 ,  A61K2035/124 ,  C07K14/4705 ,  C07K14/7155 ,  C12N9/22 ,  C12N15/907

摘要： The present disclosure is in the field of genome engineering, particularly targeted integration of a functional SCID-related genes (e.g., IL2RG, RAG1 and/or RAG2 gene) into the genome of a cell for provision of proteins lacking or deficient in SCID.

摘要翻译： 本公开内容在基因组工程领域，特别是将功能性SCID相关基因（例如IL2RG，RAG1和/或RAG2基因）特异性靶向整合到用于提供SCID缺乏或缺乏的蛋白质的细胞基因组中。

公开(公告)号：US20160024474A1

公开(公告)日：2016-01-28

申请号：US14807183

申请日：2015-07-23

申请人： Sangamo BioSciences,Inc.

发明人： Anthony Conway ,  Gregory J. Cost ,  Philip D. Gregory

IPC分类号： C12N5/0789 ,  A61K35/28 ,  C12N9/22

CPC分类号： C12N5/0647 ,  A61K35/28 ,  C12N9/22 ,  C12N2500/38 ,  C12N2501/065 ,  C12N2501/2306 ,  C12N2501/999 ,  C12N2510/00

摘要： The present disclosure is in the field of genome engineering, particularly targeted modification of the genome of a hematopoietic stem cell.

摘要翻译： 本公开在基因组工程领域，特别是造血干细胞基因组的靶向修饰。

公开(公告)号：US09616090B2

公开(公告)日：2017-04-11

申请号：US14813924

申请日：2015-07-30

申请人： Sangamo BioSciences, Inc.

发明人： Anthony Conway ,  Gregory J. Cost ,  Michael C. Holmes ,  Fyodor Urnov

IPC分类号： C12N9/16 ,  C07H21/04 ,  C12N5/02 ,  A61K35/12 ,  C12N9/22 ,  A61K48/00 ,  C12N15/90 ,  A61K35/28 ,  A61K35/545

CPC分类号： A61K35/12 ,  A61K35/28 ,  A61K35/545 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/1793 ,  A61K48/005 ,  A61K2035/124 ,  C07K14/4705 ,  C07K14/7155 ,  C12N9/22 ,  C12N15/907

摘要： The present disclosure is in the field of genome engineering, particularly targeted integration of a functional SCID-related genes (e.g., IL2RG, RAG1 and/or RAG2 gene) into the genome of a cell for provision of proteins lacking or deficient in SCID.

公开(公告)号：US20160090607A1

公开(公告)日：2016-03-31

申请号：US14965629

申请日：2015-12-10

申请人： Sangamo BioSciences, Inc.

发明人： Anthony Conway ,  Gregory J. Cost ,  Russell DeKelver ,  Edward J. Rebar ,  Andreas Reik ,  Fyodor Urnov ,  Jianbin Wang ,  H. Steve Zhang

IPC分类号： C12N15/90 ,  C07K2/00 ,  C12N9/22

CPC分类号： C12N15/907 ,  C07K2/00 ,  C07K2319/81 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/90 ,  C12N15/902 ,  C12N2320/30 ,  C12Y301/21004

摘要： Methods and compositions comprising single guide RNAs targeted to endogenous gene for genetic alteration of cells are provided.

摘要翻译： 提供了包含针对内源基因的单一导向RNA的方法和组合物，用于细胞的遗传改变。

公开(公告)号：US20150056705A1

公开(公告)日：2015-02-26

申请号：US14278903

申请日：2014-05-15

申请人： Sangamo BioSciences, Inc.

发明人： Anthony Conway ,  Gregory J. Cost ,  Russell Dekelver ,  Edward J. Rebar ,  Andreas Reik ,  Fyodor Urnov ,  Jianbin Wang ,  H. Steve Zhang

IPC分类号： C12N15/90 ,  C12N15/11

CPC分类号： C12N15/907 ,  C07K2/00 ,  C07K2319/81 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/90 ,  C12N15/902 ,  C12N2320/30 ,  C12Y301/21004

摘要： Methods and compositions for genetic alteration of cells are provided.

摘要翻译： 提供了细胞遗传改变的方法和组合物。

公开(公告)号：US09902974B2

公开(公告)日：2018-02-27

申请号：US14965629

申请日：2015-12-10

申请人： Sangamo BioSciences, Inc.

发明人： Anthony Conway ,  Gregory J. Cost ,  Russell DeKelver ,  Edward J. Rebar ,  Andreas Reik ,  Fyodor Urnov ,  Jianbin Wang ,  H. Steve Zhang

IPC分类号： C12N15/90 ,  C07K2/00 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11

CPC分类号： C12N15/907 ,  C07K2/00 ,  C07K2319/81 ,  C12N9/22 ,  C12N15/11 ,  C12N15/90 ,  C12N15/902 ,  C12N2320/30 ,  C12Y301/21004

摘要： Methods and compositions comprising a fusion protein comprising a Cas protein and a functional domain in association with a single guide RNA targeted to an endogenous gene for genetic alteration of cells are provided.