公开(公告)号：CN103732746B

公开(公告)日：2016-01-20

申请号：CN201280025978.2

申请日：2012-05-25

申请人： 法国居里学院 ,  DNA医疗公司

发明人： 马里·杜特雷克斯 ,  孙建生 ,  弗拉维安·德万

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48 ,  A61K31/00 ,  C12N15/115 ,  A61P35/00

CPC分类号： A61K31/713 ,  A61K31/00 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3183 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/53

摘要： 本发明涉及一种用于治疗癌症的方法，所述方法包括模拟双链断裂的核酸分子的治疗与热疗的组合。

公开(公告)号：CN104854241A

公开(公告)日：2015-08-19

申请号：CN201380038920.6

申请日：2013-03-15

申请人： 埃玛纽埃尔·沙尔庞捷 ,  加利福尼亚大学董事会 ,  维也纳大学

发明人： J·A·多德纳 ,  M·金内克 ,  K·凯林斯基 ,  埃玛纽埃尔·沙尔庞捷 ,  J·H·多德纳凯特 ,  W·利姆 ,  亓磊

IPC分类号： C12N15/11 ,  C12N15/63 ,  C07K19/00 ,  C12N5/10

CPC分类号： C12N15/907 ,  A01H6/4684 ,  A01K67/027 ,  A61K38/465 ,  A61K48/00 ,  C12N9/22 ,  C12N15/102 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/63 ,  C12N15/70 ,  C12N15/746 ,  C12N15/90 ,  C12N15/902 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/20 ,  C12N2310/31 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3519 ,  C12N2310/531 ,  C12N2800/80 ,  C12Y301/04

摘要： 本公开提供包含靶向序列的靶向DNA的RNA，以及修饰多肽，提供靶DNA和/或与所述靶DNA相关的多肽的位点特异性修饰。本公开进一步提供位点特异性修饰多肽。本公开进一步提供位点特异性修饰靶DNA和/或与所述靶DNA相关的多肽的方法。本公开提供调节靶细胞中的靶核酸转录的方法，所述方法总体上涉及使所述靶核酸与酶失活的Cas9多肽和靶向DNA的RNA接触。还提供执行所述方法的试剂盒和组合物。本公开提供产生Cas9的遗传修饰的细胞；和Cas9转基因非人多细胞生物。

公开(公告)号：CN101622351B

公开(公告)日：2014-05-14

申请号：CN200880002041.7

申请日：2008-01-11

申请人： 法国国家科学研究中心 ,  法国居里学院

发明人： 马里·迪特雷

IPC分类号： C12N15/10

CPC分类号： C12N15/115 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/16 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/53

摘要： 本发明涉及用于干扰双链断裂(DSBs)的DNA修复的组合物和方法。本发明公开了新型双链核酸分子，其充当诱饵并劫持(hijack)负责DNA？DSB感应、信号转导和/或修复途径，尤其是DSB修复的非同源性末端连接(NHEJ)途径的酶的全复合物。本发明公开了这些分子作为单独的抗癌药物，以有效量导入肿瘤细胞的细胞核，以引发它们的死亡的用途。

公开(公告)号：CN101869575A

公开(公告)日：2010-10-27

申请号：CN201010166072.5

申请日：2005-05-19

申请人： 波士顿大学理事会

发明人： 巴巴拉·A.·吉尔克莱斯特 ,  马克·S.·埃勒

IPC分类号： A61K31/7115 ,  A61K48/00 ,  A61P35/00 ,  A61P39/00

CPC分类号： G01N33/5041 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/13 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5011 ,  G01N33/6875 ,  G01N2510/00

摘要： 本发明描述了WRN调节剂的用途。WRN激活剂可以用来诱导生长抑制、细胞凋亡或增殖性衰老，而WRN抑制剂可以用来减少生长抑制、细胞凋亡或增殖性衰老。本发明还描述了鉴别WRN调节剂的方法。

公开(公告)号：CN101528925A

公开(公告)日：2009-09-09

申请号：CN200780035205.1

申请日：2007-09-20

申请人： 法国居里学院 ,  法国国家科学研究中心 ,  国家自然博物馆 ,  法国国家卫生及研究医学协会

发明人： 马里·迪特雷 ,  孙建生

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48 ,  C07H21/00 ,  A61P35/00

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K38/00 ,  C12N15/11 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/312 ,  C12N2310/3125 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/317 ,  C12N2310/3183 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3517 ,  C12N2310/53 ,  C12N2310/3521

摘要： 本发明涉及用于干扰双链断裂(DSBs)的DNA修复的组合物和方法。本发明公开了新的双链核酸分子，其用作诱饵并劫持负责DNADSB感应、信号传导和/或修复途径，特别是DSB修复的非同源性末端连接(NHEJ)途径的酶的全复合物。本发明公开了这些分子作为佐剂组合物，与可药用载体组合，与DNA断裂性治疗特别是放射疗法或化学疗法结合使用，以有效量导入到肿瘤细胞的核中，以便暂时中和它们的DNA修复能力并触发它们的死亡的应用。

公开(公告)号：CN1329409C

公开(公告)日：2007-08-01

申请号：CN02819705.4

申请日：2002-10-02

申请人： 亚文塔克有限公司

发明人： 马库斯·海克 ,  安德烈·H.·华格纳

IPC分类号： C07H21/04

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/315

摘要： 本发明涉及具有SEQ ID NO：1至43的核酸序列的诱饵寡核苷酸和反义寡核苷酸以及这些寡核苷酸作为药物的用途。

公开(公告)号：CN1852979A

公开(公告)日：2006-10-25

申请号：CN200480026916.9

申请日：2004-09-17

申请人： ISIS药物公司 ,  伊莱利利公司

发明人： S·M·弗赖尔 ,  K·W·多比 ,  E·G·马库松 ,  E·E·斯韦茨 ,  B·巴特 ,  J·R·格雷夫 ,  B·W·科尼切克

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61P35/00 ,  A61P9/00

CPC分类号： C07H21/00 ,  A61K38/00 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/53 ,  C12N2310/3525 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3533

摘要： 本发明提供了用于调节eIF4E表达的寡聚化合物、组合物和方法。本发明反义化合物可以是单链的或双链的并且靶向编码eIF4E的核酸。本发明提供了使用这些化合物调节eIF4E表达和诊断与治疗与eIF4E表达相关的疾病和状况的方法。

公开(公告)号：CN1207302C

公开(公告)日：2005-06-22

申请号：CN97195949.8

申请日：1997-05-01

申请人： 托马斯杰弗逊大学

发明人： E·B·克米埃克 ,  A·科勒-斯特劳斯 ,  K·尤恩

IPC分类号： C07H21/00 ,  C12N15/00 ,  C12N15/10 ,  C12N15/11 ,  A61K48/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K38/00 ,  C07H21/00 ,  C07K14/805 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/53 ,  C12N2310/3521

摘要： 本发明涉及具有2’-脱氧核糖核苷酸和核糖苷酸的双链体寡核苷酸的用途，其中在两种类型的核苷酸间形成碱基对。选择所述寡核苷酸的序列，使得所述寡核苷酸的3’和5’的大多数区与预先选定细胞的靶基因序列同源(相同)。同源的两个区包含一个与靶序列异源的区。将所述寡核苷酸引入细胞引起靶基因改变，使得改变的靶基因序列是异源区的序列。所以本发明的寡核酸被称为嵌合突变载体(CMV)。在本发明的一个实施方案中，所述靶基因是珠蛋白基因，所述靶细胞是造血干细胞。该实施方案可以用于校正某些血红蛋白病，诸如镰刀形细胞病、β-地中海贫血病和高歇氏病。珠蛋白基因的校正率足够高，以致不需选择处理的造血干细胞，则获得显著的治疗效果。在一个实施方案中，所述CMV的核糖核苷酸含有甲基化的2’-O。

公开(公告)号：CN1168696A

公开(公告)日：1997-12-24

申请号：CN95196101.2

申请日：1995-07-07

申请人： 冷泉港实验室 ,  吉仁公司

发明人： 威廉姆·H·安德鲁 ,  艾瑞尔·阿斯纳·阿维伦 ,  君里·冯 ,  沃尔特·芬克 ,  卡洛尔·格雷德 ,  玛利·安东尼亚·布拉斯科·马亨达 ,  布莱安特·威利朋特

IPC分类号： C12N15/11 ,  C12N15/54 ,  C12N9/12 ,  C12Q1/68 ,  C12N5/10 ,  A61K31/70 ,  C12N15/00 ,  A01K67/027 ,  C12N9/00 ,  A61K48/00

CPC分类号： C12N9/1241 ,  A01K2217/05 ,  C12N15/11 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/111 ,  C12N2310/121 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/15 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12Q1/68 ,  C12Q1/6806 ,  C12Q1/6841 ,  C12Q1/6886 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y207/07049 ,  C12N2310/3521

摘要： 含有哺乳动物端粒酶RNA成分的核酸，用作药物、治疗剂和诊断剂。

公开(公告)号：CN104962554A

公开(公告)日：2015-10-07

申请号：CN201510310381.8

申请日：2011-09-19

申请人： 百奥迈科生物技术有限公司

发明人： 朱远源 ,  陈莉 ,  李铁军 ,  陆毅祥 ,  孙云成 ,  王晋康

IPC分类号： C12N15/11 ,  A61K48/00 ,  A61K31/713 ,  A61P27/02

CPC分类号： C12N15/115 ,  A61K31/713 ,  C12N2310/13 ,  C12N2310/16 ,  Y02A50/465

摘要： 本发明涉及病毒基因组高度保守序列的应用，尤其涉及以肠道病毒基因组高度保守区作为模板来设计靶小配体RNA(sliRNA)。所得的sliRNA作为治疗病理性血管生成导致的相关疾病的治疗性活性成分。