公开(公告)号：EP3450559A1

公开(公告)日：2019-03-06

申请号：EP18199271.0

申请日：2004-03-08

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Manoharan, Muthiah

IPC分类号： C12N15/113

摘要： The present invention relates to RNA agents for inhibiting the expression of a target human gene in a cell, comprising a sense sequence and an antisense sequence, wherein the sense sequence has one or more asymmetrical 2'-O alkyl modifications and the antisense sequence has 4-20 phosphorothioate modifications, wherein the RNA agent comprises a multivalent galactose or a multivalent N-acetylgalactosamine, and wherein the antisense sequence targets the human gene sequence.

公开(公告)号：EP3254672A1

公开(公告)日：2017-12-13

申请号：EP17000656.3

申请日：2011-06-03

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Manoharan, Muthiah ,  Maier, Martin ,  Jayaraman, Muthusamy ,  Matsuda, Shigeo ,  Jayaprakash, Narayanannair, K. ,  Rajeev, Kallanthottathil, G. ,  Akinc, Akin ,  Baillie, Thomas, A.

IPC分类号： A61K9/10 ,  A61K39/00 ,  A61K48/00 ,  C07C69/02 ,  C07C211/62 ,  C07C211/63 ,  C12N15/87 ,  A61K31/713 ,  A61K47/44 ,  C07C229/12 ,  C12N15/113 ,  C12N15/88

CPC分类号： C07C229/12 ,  A61K31/713 ,  A61K39/0005 ,  A61K47/44 ,  C12N15/113 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/30

摘要： The present invention relates to a cationic lipid having one or more biodegradable groups located in the mid- or distal section of a lipidic moiety (e.g., a hydrophobic chain) of the cationic lipid. These cationic lipids may be incorporated into a lipid particle for delivering an active agent, such as a nucleic acid. The invention also relates to lipid particles comprising a neutral lipid, a lipid capable of reducing aggregation, a cationic lipid of the present invention, and optionally, a sterol. The lipid particle may further include a therapeutic agent such as a nucleic acid.

摘要翻译： 本发明涉及阳离子脂质，其具有位于阳离子脂质的脂质部分（例如疏水链）的中部或远端部分的一个或多个生物可降解基团。 可以将这些阳离子脂质掺入用于递送活性剂（例如核酸）的脂质颗粒中。 本发明还涉及包含中性脂质，能够减少聚集的脂质，本发明的阳离子脂质和任选的甾醇的脂质颗粒。 脂质颗粒可以进一步包含治疗剂例如核酸。

公开(公告)号：EP2216407B1

公开(公告)日：2016-01-13

申请号：EP10005567.2

申请日：2004-03-08

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Manoharan, Muthiah ,  Rajeev, Kallanthottathil

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/05 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0362 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48123 ,  C07H21/02 ,  C07K14/775 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/51 ,  C12N2320/53 ,  C12N2330/30

摘要： The present invention relates to an iRNA agent comprising different modifications as well as to a method of increasing the nuclease resistance of a duplex.

公开(公告)号：EP2899278A1

公开(公告)日：2015-07-29

申请号：EP14197031.9

申请日：2005-03-11

申请人： Alnylam Pharmaceuticals Inc.

发明人： De Fougerolles, Antonin ,  Frank-Kamenetsky, Maria ,  Manoharan, Muthiah ,  Rajeev, Kallanthottahil G. ,  Hadwiger, Philipp

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K31/712 ,  C07K14/475 ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61K9/00 ,  A61K47/02 ,  A61K47/10 ,  A61K47/12 ,  A61K47/48

CPC分类号： C12N15/1136 ,  A61K9/0019 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  A61K31/713 ,  A61K47/02 ,  A61K47/10 ,  A61K47/12 ,  A61K47/549 ,  A61K47/551 ,  A61K47/60 ,  A61K48/00 ,  C07K14/475 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/32

摘要： The features of the present invention relate to compounds, compositions and methods useful for modulating the expression of vascular endothelial growth factor (VEGF), such as by the mechanism of RNA interference (RNAi). The compounds and compositions include iRNA agents that can be unmodified or chemically-modified.

摘要翻译： 本发明的特征涉及用于调节血管内皮生长因子（VEGF）表达的化合物，组合物和方法，例如通过RNA干扰（RNAi）机制。 化合物和组合物包括可以未修饰或化学修饰的iRNA试剂。

公开(公告)号：EP2399924A2

公开(公告)日：2011-12-28

申请号：EP11007734.4

申请日：2005-05-27

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Vornlocher, Hans-Peter ,  Hadwiger, Philipp ,  Zimmermann, Tracy Stage ,  Manoharan, Muthiah ,  Rajeev, Kallanthottathil G. ,  Roehl, Ingo ,  Akinc, Akin

IPC分类号： C07H21/02 ,  C12N15/11

CPC分类号： C07H21/02 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/318 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/53 ,  C12N2320/51 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3525 ,  C12N2310/3527

摘要： This invention relates to methods of making modified double-stranded oligoribonucleic acid (dsRNA) having improved stability in cells and biological fluids.

摘要翻译： 本发明涉及在细胞和生物流体中具有改善的稳定性的改良的双链寡核糖核酸（dsRNA）的制备方法。

公开(公告)号：EP2216407A3

公开(公告)日：2010-09-01

申请号：EP10005567.2

申请日：2004-03-08

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Manoharan, Muthiah ,  Rajeev, Kallanthottathil

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/05 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0362 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48123 ,  C07H21/02 ,  C07K14/775 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/51 ,  C12N2320/53 ,  C12N2330/30

摘要： The present invention relates to an iRNA agent comprising different modifications as well as to a method of increasing the nuclease resistance of a duplex.

公开(公告)号：EP2216407A2

公开(公告)日：2010-08-11

申请号：EP10005567.2

申请日：2004-03-08

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Manoharan, Muthiah ,  Rajeev, Kallanthottathil

IPC分类号： C12N15/113 ,  C07H21/00 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/113 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/05 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0362 ,  A61K31/713 ,  A61K47/48123 ,  C07H21/02 ,  C07K14/775 ,  C12N15/111 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/344 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/533 ,  C12N2320/32 ,  C12N2320/51 ,  C12N2320/53 ,  C12N2330/30

摘要： The present invention relates to an iRNA agent comprising different modifications as well as to a method of increasing the nuclease resistance of a duplex.

摘要翻译： 本发明涉及包含不同修饰的iRNA试剂以及增加双链体的核酸酶抗性的方法。

公开(公告)号：EP3202760A1

公开(公告)日：2017-08-09

申请号：EP17000424.6

申请日：2012-01-11

申请人： Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

发明人： Rajeev, Kallanthottathil G. ,  Manoharan, Muthiah ,  Jayaraman, Muthusamy ,  Maier, Martin ,  Jayaprakash, Narayanannair K. ,  Butler, David

IPC分类号： C07D207/14 ,  C07D307/12 ,  C08L71/02 ,  C12N15/88 ,  A61K9/127

CPC分类号： A61K47/18 ,  A61K47/6911 ,  C07C235/06 ,  C07C271/16 ,  C07D207/12 ,  C07D207/14 ,  C07D307/12 ,  C07D307/20 ,  C08G65/329 ,  C08L2203/02

摘要： The invention provides poly(ethylene glycol)-lipid conjugates for use in drug delivery.

摘要翻译： 本发明提供了用于药物递送的聚（乙二醇） - 脂质缀合物。

公开(公告)号：EP2669290A1

公开(公告)日：2013-12-04

申请号：EP13004187.4

申请日：2010-03-02

申请人： Alnylam Pharmaceuticals Inc.

发明人： Manoharan, Muthiah ,  Rajeev, Kallanthottathil, G. ,  Kelin, Alexander, V ,  Takkellapati, Sudhakar, Rao ,  Matsuda, Shigeo

IPC分类号： C07H19/073 ,  C07H19/10 ,  C07H19/20 ,  C07H21/02 ,  C07H19/173

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07H19/073 ,  C07H19/10 ,  C07H19/173 ,  C07H19/20 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/334 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/336

摘要： The present invention provides nucleosides of formula (1) and oligonucleotides comprising at least on nucleoside of formula (2): Another aspect of the invention relates to a method of inhibiting the expression of a gene in cell, the method comprising (a) contacting and oligonucleotide of the invention with the cell; and (b) maintaining the cell from step (a) for a time sufficient to obtain degradation of the mRNA of the target gene.

摘要翻译： 本发明提供了式（1）的核苷和至少包含式（2）的核苷的寡核苷酸：本发明的另一方面涉及抑制细胞中基因表达的方法，所述方法包括（a）使 本发明的寡核苷酸与细胞; 和（b）将来自步骤（a）的细胞维持足以获得靶基因的mRNA降解的时间。

公开(公告)号：EP2239328A3

公开(公告)日：2011-01-05

申请号：EP10162816.2

申请日：2006-08-18

申请人： Alnylam Pharmaceuticals Inc. ,  University of Massachusetts

发明人： Manoharan, Muthiah ,  Aronin, Neil

IPC分类号： C12N15/11

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/7088 ,  A61K47/554 ,  C12N15/111 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2320/32 ,  C12Q1/6883 ,  C12Q2600/136 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/178

摘要： This invention relates to methods and compositions for treating neurological disease, and more particularly to methods of delivering iRNA agents to neural cells for the treatment of neurological diseases.