公开(公告)号：US5958772A

公开(公告)日：1999-09-28

申请号：US205204

申请日：1998-12-03

申请人： C. Frank Bennett ,  Elizabeth J. Ackermann ,  Lex M. Cowsert

发明人： C. Frank Bennett ,  Elizabeth J. Ackermann ,  Lex M. Cowsert

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  A61P29/00 ,  A61P31/00 ,  A61P35/00 ,  A61P37/02 ,  A61P43/00 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68 ,  C07H21/04 ,  C12N15/00

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/316 ,  C12N2310/318 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/334 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  Y02P20/582

摘要： Antisense compounds, compositions and methods are provided for modulating the expression of Cellular Inhibitor of Apoptosis-1. The compositions comprise antisense compounds, particularly antisense oligonucleotides, targeted to nucleic acids encoding Cellular Inhibitor of Apoptosis-1. Methods of using these compounds for modulation of Cellular Inhibitor of Apoptosis-1 expression and for treatment of diseases associated with expression of Cellular Inhibitor of Apoptosis-1 are provided.

摘要翻译： 提供反义化合物，组合物和方法用于调节细胞凋亡抑制剂-1的表达。 组合物包含靶向编码细胞凋亡抑制剂-1的核酸的反义化合物，特别是反义寡核苷酸。 提供了使用这些化合物调节细胞凋亡-1表达的细胞抑制剂和用于治疗与凋亡细胞抑制剂-1的表达相关的疾病的方法。

公开(公告)号：US5922686A

公开(公告)日：1999-07-13

申请号：US664336

申请日：1996-06-14

申请人： C. Frank Bennett ,  Nicholas Dean

发明人： C. Frank Bennett ,  Nicholas Dean

IPC分类号： A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07H21/00 ,  C07K14/705 ,  C12N9/12 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68 ,  A61K31/70

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K48/00 ,  C07H21/00 ,  C07K14/70564 ,  C12N9/12 ,  C12Q1/6876 ,  C12Q1/6883 ,  C12Y207/11013 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2310/3533 ,  C12Q2600/158

摘要： Compositions and methods are provided for the treatment and diagnosis of diseases associated with protein kinase C. Oligonucleotides are provided which are targeted to nucleic acids encoding PKC. Oligonucleotides specifically hybridizable with a translation initiation site, 5'-untranslated region or 3'-untranslated region are provided. Oligonucleotides specifically hybridizable with a particular PKC isozyme or set of isozymes are also provided. In preferred embodiments, the oligonucleotides contain one or more chemical modifications. Methods of modulating PKC expression and of treating animals suffering from disease amenable to therapeutic intervention by modulating protein kinase C expression using oligonucleotides targeted to PKC are disclosed.

摘要翻译： 提供组合物和方法用于治疗和诊断与蛋白激酶C相关的疾病。提供靶向编码PKC的核酸的寡核苷酸。 提供了与翻译起始位点，5'-非翻译区或3'非翻译区特异性杂交的寡核苷酸。 还提供了与特定PKC同功酶或同功酶组特异性杂交的寡核苷酸。 在优选的实施方案中，寡核苷酸含有一种或多种化学修饰。 公开了通过使用靶向PKC的寡核苷酸调节蛋白激酶C表达来调节PKC表达和治疗患有适于治疗性干预的疾病的方法。

公开(公告)号：US5916807A

公开(公告)日：1999-06-29

申请号：US481072

申请日：1995-06-07

申请人： C. Frank Bennett ,  Nicholas Dean

发明人： C. Frank Bennett ,  Nicholas Dean

IPC分类号： A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C07H21/00 ,  C07K14/705 ,  C12N9/12 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68 ,  C07H21/04 ,  C12N15/85

CPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/00 ,  C07K14/70564 ,  C12N15/1137 ,  C12N9/12 ,  C12Q1/6876 ,  C12Q1/6883 ,  C12Y207/11013 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3527 ,  C12N2310/3533 ,  C12Q2600/158

摘要： Compositions and methods are provided for the treatment and diagnosis of diseases associated with protein kinase C. Oligonucleotides are provided which are targeted to nucleic acids encoding PKC. Oligonucleotides specifically hybridizable with a translation initiation site, 5'-untranslated region or 3'-untranslated region are provided. Oligonucleotides specifically hybridizable with a particular PKC isozyme or set of isozymes are also provided. Methods of treating animals suffering from disease amenable to therapeutic intervention by modulating protein kinase C expression with an oligonucleotide targeted to PKC are disclosed.

摘要翻译： 提供组合物和方法用于治疗和诊断与蛋白激酶C相关的疾病。提供靶向编码PKC的核酸的寡核苷酸。 提供了与翻译起始位点，5'-非翻译区或3'非翻译区特异性杂交的寡核苷酸。 还提供了与特定PKC同功酶或同功酶组特异性杂交的寡核苷酸。 公开了通过用靶向PKC的寡核苷酸调节蛋白激酶C表达来治疗患有治疗性干预的疾病的方法。

公开(公告)号：US5789573A

公开(公告)日：1998-08-04

申请号：US653653

申请日：1996-05-24

申请人： Brenda Baker ,  C. Frank Bennett ,  Kevin P. Anderson

发明人： Brenda Baker ,  C. Frank Bennett ,  Kevin P. Anderson

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K31/00 ,  A61K31/70 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  A61P29/00 ,  A61P31/00 ,  A61P31/22 ,  A61P37/00 ,  A61P37/02 ,  C07H21/00 ,  C07K14/045 ,  C07K14/705 ,  C12N9/12 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/70 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/711 ,  C07K14/005 ,  C07K14/705 ,  C07K14/70525 ,  C07K14/70542 ,  C07K14/70564 ,  C12N15/1133 ,  C12N15/1138 ,  C12N9/1252 ,  C12Q1/705 ,  A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/318 ,  C12N2310/3181 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/352 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2310/3531 ,  C12N2310/3533 ,  C12N2710/16122

摘要： Compositions and methods are provided for inhibiting the translation of a capped target mRNA. Antisense oligomers of the invention are targeted to the 5' cap region of the target mRNA and include oligonucleosides, PNAs, or oligonucleotides modified at the 2' position of the sugar. Preferably said oligomers inhibit protein translation directly via interference with ribosome assembly.

摘要翻译： 提供组合物和方法用于抑制加盖靶mRNA的翻译。 本发明的反义寡聚体靶向靶mRNA的5'帽区域，并且包括在糖的2'位置修饰的寡核苷，PNA或寡核苷酸。 所述低聚物优选通过干扰核糖体组装直接抑制蛋白质翻译。

公开(公告)号：US08993529B2

公开(公告)日：2015-03-31

申请号：US12987929

申请日：2011-01-10

申请人： C. Frank Bennett ,  Kenneth W. Dobie

发明人： C. Frank Bennett ,  Kenneth W. Dobie

IPC分类号： A61K48/00 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12N15/113 ,  A61K38/00

CPC分类号： C12N15/1137 ,  A61K38/00 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525 ,  C12Y115/01001 ,  Y02P20/582

摘要： Antisense compounds, compositions and methods are provided for modulating the expression of superoxide dismutase 1, soluble. The compositions comprise antisense compounds, particularly antisense oligonucleotides, targeted to nucleic acids encoding superoxide dismutase 1, soluble. Methods of using these compounds for modulation of superoxide dismutase 1, soluble expression and for treatment of diseases associated with expression of superoxide dismutase 1, soluble are provided.

摘要翻译： 提供反义化合物，组合物和方法用于调节超氧化物歧化酶1的表达，可溶性。 组合物包含靶向编码超氧化物歧化酶1的核酸的可反应化合物，特别是反义寡核苷酸。 提供了使用这些化合物调节超氧化物歧化酶1，可溶性表达和治疗与超氧化物歧化酶1表达相关的疾病的方法。

公开(公告)号：US08980853B2

公开(公告)日：2015-03-17

申请号：US13380021

申请日：2010-06-17

申请人： C. Frank Bennett ,  Gene Hung ,  Frank Rigo ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua ,  Marco A. Passini ,  Lamya Shihabuddin ,  Seng H. Cheng ,  Katherine W. Klinger

发明人： C. Frank Bennett ,  Gene Hung ,  Frank Rigo ,  Adrian R. Krainer ,  Yimin Hua ,  Marco A. Passini ,  Lamya Shihabuddin ,  Seng H. Cheng ,  Katherine W. Klinger

IPC分类号： A61K31/70 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  A61K31/7088 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68 ,  A61K31/712

CPC分类号： A61K31/7088 ,  A61K31/712 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2320/33

摘要： Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a subject. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.

摘要翻译： 本文公开了用于调节受试者中SMN2 mRNA的剪接的化合物，组合物和方法。 还提供了所公开的化合物和组合物在制备用于治疗疾病和病症（包括脊髓性肌肉萎缩）的药物中的用途。

公开(公告)号：US08916531B2

公开(公告)日：2014-12-23

申请号：US12743797

申请日：2008-11-20

申请人： C. Frank Bennett ,  Lex M. Cowsert ,  Susan M. Freier

发明人： C. Frank Bennett ,  Lex M. Cowsert ,  Susan M. Freier

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N15/1138 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3525

摘要： Disclosed herein are antisense compounds and methods for decreasing CD40. Examples of disease conditions that can be ameliorated with the administration of antisense compounds targeted to CD40 include hyperproliferative disorders, graft versus host disease (GVHD), graft rejection, asthma, airway hyperresponsiveness, chronic obstructive pulmonary disease (COPD), multiple sclerosis (MS), systemic lupus erythematosus (SLE), and certain forms of arthritis.

摘要翻译： 本文公开了用于减少CD40的反义化合物和方法。 通过施用靶向CD40的反义化合物可以改善的疾病状况的实例包括过度增殖性疾病，移植物抗宿主病（GVHD），移植物排斥反应，哮喘，气道高反应性，慢性阻塞性肺疾病（COPD），多发性硬化（MS） ，系统性红斑狼疮（SLE）和某些形式的关节炎。

公开(公告)号：US20140114057A1

公开(公告)日：2014-04-24

申请号：US14009782

申请日：2012-05-02

申请人： Michelle L. Hastings ,  Frank Rigo ,  C. Frank Bennett

发明人： Michelle L. Hastings ,  Frank Rigo ,  C. Frank Bennett

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07H21/04 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3233 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2320/33 ,  C12N2310/3525

摘要： The present invention provides compounds comprising oligonucleotides complementary to an Usher transcript. Certain such compounds are useful for hybridizing to an Usher transcript, including but not limited, to an Usher transcript in a cell. In certain embodiments, such hybridization results in modulation of splicing of the Usher transcript. In certain such embodiments, the Usher transcript includes a mutation that results in cryptic splicing and hybridization of the oligonucleotide results in a decrease in the amount of cryptic splicing. In certain embodiments, such compounds are used to treat Usher Syndrome.

摘要翻译： 本发明提供了包含与Usher转录物互补的寡核苷酸的化合物。 某些这样的化合物可用于与Usher转录物杂交，包括但不限于细胞中的Usher转录物。 在某些实施方案中，这种杂交导致Usher转录物的剪接的调节。 在某些这样的实施方案中，Usher转录物包括导致隐含剪接的突变，并且寡核苷酸的杂交导致隐形剪接的量的减少。 在某些实施方案中，这些化合物用于治疗Usher综合征。

公开(公告)号：US20140005252A1

公开(公告)日：2014-01-02

申请号：US13988296

申请日：2011-11-17

申请人： C. Frank Bennett ,  Susan M. Freier ,  Jyothi Mallajosyula

发明人： C. Frank Bennett ,  Susan M. Freier ,  Jyothi Mallajosyula

IPC分类号： C12N15/113

CPC分类号： C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/323 ,  C12N2310/3231 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2310/341 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/3525

摘要： Disclosed herein are antisense compounds and methods for decreasing alpha-synuclein mRNA and protein expression. Also disclosed herein are methods for treating, preventing, and ameliorating neurodegenerative diseases in an individual in need thereof.

摘要翻译： 本文公开了用于降低α-突触核蛋白mRNA和蛋白质表达的反义化合物和方法。 本文还公开了在有需要的个体中治疗，预防和改善神经变性疾病的方法。

公开(公告)号：US20130046008A1

公开(公告)日：2013-02-21

申请号：US13577622

申请日：2011-02-08

申请人： C. Frank Bennett ,  Michael Hayden ,  Susan M. Freier ,  Sarah Greenlee ,  Jeffrey Carroll ,  Simon Warby ,  Eric E. Swayze

发明人： C. Frank Bennett ,  Michael Hayden ,  Susan M. Freier ,  Sarah Greenlee ,  Jeffrey Carroll ,  Simon Warby ,  Eric E. Swayze

IPC分类号： A61K31/7088 ,  A61P25/28 ,  A61K31/7115 ,  A61K31/7125 ,  C12N5/071 ,  A61K31/712

CPC分类号： C12Q1/6883 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/11 ,  C12N2320/34 ,  C12Q1/6811 ,  C12Q1/6897 ,  C12Q2600/136 ,  C12Q2600/156 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2525/207 ,  C12Q2535/131 ,  C12Q2539/107 ,  C12Q2521/327 ,  C12Q2525/121 ,  C12Q2525/185

摘要： Disclosed herein are antisense compounds and methods for selectively reducing expression of an allelic variant of a huntingtin gene containing a single nucleotide polymorphism (SNP). Such methods, compounds, and composition are useful to treat, prevent, or ameliorate Huntington's Disease (HD).