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公开(公告)号：CN109694881A
公开(公告)日：2019-04-30
申请号：CN201811556446.7
申请日：2018-12-19
申请人： 首都医科大学附属北京口腔医院
IPC分类号： C12N15/85 , C12N15/90 , C12N5/10 , A01K67/027 , C12R1/91
CPC分类号： C12N15/85 , A01K67/0276 , A01K2217/075 , A01K2227/105 , A01K2267/0306 , C07K14/47 , C12N15/8509 , C12N15/907 , C12N2800/107 , C12N2810/10
摘要： 本发明提供一种Ano5基因敲除小鼠模型的构建方法。利用CRISPR-Cas9基因敲除技术，敲除Ano5基因第11,12外显子。Ano5基因敲除后的小鼠均表现为胫骨侧弯、皮质骨增厚、下颌骨肥大和血液中碱性磷酸酶含量升高等多种人GDD患者临床表现。本发明构建的模拟人GDD疾病的小鼠模型，该模型稳定性强稳定遗传，与人类GDD疾病表现类似，可为进一步研究GDD发病机制以及基因治疗提供经济、简单、可靠的动物模型。
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公开(公告)号：CN109689875A
公开(公告)日：2019-04-26
申请号：CN201780035094.8
申请日：2017-12-27
申请人： 中国科学院动物研究所
IPC分类号： C12N15/82 , C12N15/85 , C12N15/90 , A61K48/00 , A61K38/46 , A61P35/00 , A61P29/00 , A61P25/16 , A61P9/00 , A61P25/28 , A61P25/30 , A61P25/18 , A61P25/00 , A61P27/02
CPC分类号： A61K38/465 , A61K48/005 , A61P9/00 , A61P25/00 , A61P25/16 , A61P25/18 , A61P25/28 , A61P25/30 , A61P27/02 , A61P29/00 , A61P35/00 , C12N15/8213 , C12N15/85 , C12N15/902 , C12N15/907 , C12N2800/106 , C12N2800/107 , C12N2810/10
摘要： 提供了一种对细胞基因组中的靶序列进行定点修饰的基因组编辑系统CRISPR-C2c1及其用途，该系统包含C2c1蛋白或其变体和向导RNA。还提供了利用该基因组编辑系统CRISPR-C2c1对细胞基因组中的靶序列进行定点修饰的方法，以及包含该基因组编辑系统CRISPR-C2c1的药物组合物。
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公开(公告)号：CN109627336A
公开(公告)日：2019-04-16
申请号：CN201811560794.1
申请日：2018-12-20
申请人： 南京昂科利医药科技创新研究院有限公司
发明人： 廖亚金
IPC分类号： C07K16/28 , C12N15/13 , C12N15/85 , C12N15/90 , C12N7/01 , A61K35/768 , A61P35/00 , A61P11/00 , C12R1/93
CPC分类号： C07K16/2827 , A61K35/768 , A61P11/00 , A61P35/00 , C07K2317/622 , C12N7/00 , C12N15/85 , C12N15/907 , C12N2760/18121 , C12N2760/18152 , C12N2800/107
摘要： 本发明公开了一种表达PD‑L1单链抗体的新城疫溶瘤病毒的制备方法及应用，其突变型重组LaSota株新城疫病毒的F蛋白第112‑117位氨基酸残基突变为112‑R‑R‑Q‑R‑R‑F‑117，使其具备独立感染能力；将PD‑L1单链抗体基因通过同源重组插入至新城疫病毒LaSota株全长克隆P基因和M基因之间，获得最终改造后的全长克隆pBRN‑FL(112‑RRQRRF‑117)‑PDL1(ScFV)；通过鸡胚增殖和超速离心纯化重组病毒。本发明制备的rNDV‑LaSota(112‑RRQRRF‑117)‑PDL1(ScFV)重组病毒具有媲美LaSota原始毒株的安全性，同时具有强毒株的肿瘤杀伤能力和免疫检查点抑制功能。
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公开(公告)号：CN109280674A
公开(公告)日：2019-01-29
申请号：CN201810796920.7
申请日：2018-07-19
申请人： 北京百奥赛图基因生物技术有限公司
IPC分类号： C12N15/85 , C12N15/90 , C12N15/62 , C12N15/113 , C12N5/10 , A01K67/027
CPC分类号： C12N15/8509 , A01K67/0275 , A01K2217/072 , A01K2227/105 , A01K2267/01 , C07K16/00 , C07K2319/00 , C07K2319/03 , C12N5/0648 , C12N15/113 , C12N15/907 , C12N2310/10 , C12N2310/20 , C12N2510/00 , C12N2800/107 , C12N2810/10
摘要： 本发明公开了一种基因改造的非人模式动物及其构建方法，以及在筛选抗体方面的应用。所述的非人模式动物基因组中编码抗体重链序列区域敲进可编码跨膜区多肽的序列和连接肽序列。本发明还公开了筛选抗体的新方法。
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公开(公告)号：CN108913709A
公开(公告)日：2018-11-30
申请号：CN201810671828.8
申请日：2018-06-26
申请人： 山东兴瑞生物科技有限公司
IPC分类号： C12N15/62 , C12N5/10 , C12N15/867 , A61K35/17 , A61P35/00
CPC分类号： C07K14/70503 , A61K35/17 , A61P35/00 , C07K14/7051 , C07K14/70517 , C07K14/70578 , C07K16/303 , C07K2317/622 , C07K2319/00 , C07K2319/03 , C07K2319/33 , C07K2319/74 , C12N5/0636 , C12N15/86 , C12N2510/00 , C12N2740/15043 , C12N2800/107
摘要： 本发明公开了用于治疗HCC的核酸、其制备方法、具有该核酸的CAR-T细胞及细胞的制备方法，其序列中至少包含有如SEQ ID NO.6所述的CD226共刺激区核酸序列，以及如SEQ ID NO.7所述的4-1BB共刺激区核酸序列。本发明促进IFN-γ等细胞因子的产生从而克服肝肿瘤微环境的抑制作用，提高T细胞的浸润率、增殖率和存活率，让GPC3-226BB-CART细胞在注射到体内后，在肿瘤内存活并持续增殖，直到肿瘤被消除。
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公开(公告)号：CN108795986A
公开(公告)日：2018-11-13
申请号：CN201810549382.1
申请日：2018-05-31
申请人： 深圳市免疫基因治疗研究院
发明人： 郭筱璐
IPC分类号： C12N15/867 , C12N7/01 , A61K48/00 , A61K38/37 , A61P7/04
CPC分类号： C12N15/86 , A61K38/37 , A61K48/0008 , A61K48/005 , A61P7/04 , C12N7/00 , C12N2740/15021 , C12N2740/15043 , C12N2740/15052 , C12N2800/107
摘要： 本发明提供一种A型血友病慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用，所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造，其中，所述慢病毒载体还包括FVIII和/或FVIII‑BDD基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入FVIII和/或FVIII‑BDD基因，能够在保障安全性的同时实现更高效的基因传递，使得FVIII和/或FVIII‑BDD基因在骨髓相关细胞中的表达量明显增加，能够更高效的完成A型血友病基因治疗过程中正常基因的传递。
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公开(公告)号：CN108795983A
公开(公告)日：2018-11-13
申请号：CN201810692098.X
申请日：2018-06-28
CPC分类号： C12N15/85 , C07K14/70567 , C12N5/0693 , C12N2510/02 , C12N2510/04 , C12N2800/107
摘要： 本发明属于生物制备技术领域，特别涉及一种RXRα蛋白稳定高表达的RXRα基因稳定转染细胞系及其制备方法。所述细胞系为RXRα基因随机整合至SK‑N‑SH细胞染色体的细胞克隆，细胞系基因型稳定，可随细胞增殖稳定遗传，子代细胞内稳定高表达RXRα蛋白，大大提升了RXRα蛋白高表达的稳定性，以保证RXRα基因功能性和受试材料的可靠性。本发明提供了一种所述细胞系的制备方法，设计制备真核表达载体，经细胞核转染技术以真核表达载体转染SK‑N‑SH细胞，经G418药物筛选得到RXRα基因稳定转染成功的细胞克隆，PCR、基因测序鉴定其是否为RXRα基因稳定转染阳性的细胞克隆，采用Westernblot技术鉴定阳性克隆细胞内RXRα蛋白表达水平，从而得到基因型可稳定传代的RXRα蛋白稳定高表达细胞系。
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公开(公告)号：CN108676814A
公开(公告)日：2018-10-19
申请号：CN201810359503.6
申请日：2018-04-20
申请人： 西安医学院
IPC分类号： C12N15/863 , C12N15/66 , C12N15/65 , A61K49/00
CPC分类号： C12N15/86 , A61K49/0045 , C12N15/65 , C12N15/66 , C12N2710/24043 , C12N2800/107
摘要： 本发明公开的一种天坛株痘苗病毒的荧光标记穿梭载体，穿梭载体含有mCherry红色荧光蛋白报告基因，编码mCherry的DNA序列位于天坛株痘苗病毒胸苷激酶基因TK的同源重组臂TKL和TKR之间，由P7.5启动子启动mCherry红色荧光报告基因表达，穿梭载体含有氨苄青霉素筛选标记和大肠杆菌复制起始位点pUC ori。本发明以mCherry红色荧光蛋白基因为报告基因可用于筛选重组痘苗病毒，重组病毒感染肿瘤动物模型后可作为特异性分子探针成为追踪靶目标并实现小动物活体成像；同时可提高痘苗病毒的肿瘤细胞选择性。
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公开(公告)号：CN108611371A
公开(公告)日：2018-10-02
申请号：CN201810457000.2
申请日：2018-05-14
申请人： 西北农林科技大学
IPC分类号： C12N15/85 , C12N15/65 , C12N15/90 , C12N15/873 , C12N15/62 , A01K67/027 , C07K19/00 , A61K39/12 , A61P31/14
CPC分类号： C12N15/85 , A01K67/0278 , A01K2217/072 , A01K2227/102 , A01K2267/01 , A61K39/12 , A61K2039/552 , A61P31/14 , C07K14/005 , C07K2319/00 , C07K2319/21 , C12N9/22 , C12N15/62 , C12N15/65 , C12N15/873 , C12N15/907 , C12N2770/10022 , C12N2770/10034 , C12N2800/107 , C12N2800/30 , C12N2830/50
摘要： 本发明公开了乳汁中表达GP5-M融合蛋白的羊乳腺生物反应器的制备方法，制备GP5-M融合表达的基因打靶载体，敲入奶山羊β-乳球蛋白第一外显子上，筛选中靶细胞，利用体细胞核移植技术制备转基因奶山羊，通过乳腺生物反应器生产含有GP5-M融合蛋白的乳汁，从乳汁中分离纯化GP5-M融合蛋白，添加佐剂制备基因工程亚单位疫苗，达到防控PRRS的目的。
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公开(公告)号：CN108498460A
公开(公告)日：2018-09-07
申请号：CN201710102620.X
申请日：2017-02-24
申请人： 国家纳米科学中心
CPC分类号： A61K9/1271 , A61K38/46 , A61K47/02 , A61K47/24 , A61K47/42 , C12N15/87 , C12N2800/107 , C12N2800/80 , C12N2810/10
摘要： 本发明提供一种金纳米簇-脂质体复合纳米颗粒，所述纳米颗粒为由脂质体囊泡包裹的金纳米簇，所述脂质体囊泡的表面修饰有二硬脂酰基磷脂酰乙醇胺-聚乙二醇，所述金纳米簇中的金颗粒表面修饰有穿膜肽并结合Cas9蛋白和导向核糖核酸，所述脂质体囊泡由二油酰磷脂酰乙醇胺、2,3-二油氧基丙基三甲基氯化铵和胆固醇组成。本发明还提供了所述金纳米簇-脂质体复合纳米颗粒的制备方法及其应用。通过采用所述金纳米簇-脂质体复合纳米颗粒，在不需要任何其他转染试剂的情况下，可以高效地将CRISPR/Cas9系统递送到细胞内，提高了细胞摄入率和转染效率，从而达到多种肿瘤的基因治疗效果，并具有示踪效果。
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