公开(公告)号：CN108884446A

公开(公告)日：2018-11-23

申请号：CN201780021155.5

申请日：2017-01-30

申请人： 西里昂生物技术有限责任公司

发明人： U·科西诺夫斯基 ,  S·郎格尔 ,  Z·鲁日齐 ,  C·蒂里翁

IPC分类号： C12N5/10 ,  C12N15/86 ,  C12Q1/68

CPC分类号： C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152 ,  C12Q1/6897

摘要： 本发明提供了一种细胞，其包含(aa)核酸，其在5'至3'方向包含：(i)至少一个腺相关病毒(AAV)反向末端重复(ITR)序列；(ii)能够被(a)辅助多肽和任选的(b)辅助多核苷酸活化的启动子；和(iii)在(aa)(ii)的所述启动子控制下的转基因编码序列；以及(ab)核酸，其在5'至3'方向包含：(i)能够被所述辅助多肽和任选的所述辅助多核苷酸活化的启动子；和(ii)在(ab)(i)的所述启动子控制下的至少一个AAV rep基因编码序列；其中，所述细胞不包含AAV cap基因和/或不能表达任何AAV cap基因产物。

公开(公告)号：CN103849629B

公开(公告)日：2017-06-09

申请号：CN201410001495.X

申请日：2007-06-20

申请人： 尤尼克尔IP股份有限公司

发明人： W·T·J·M·C·赫门斯 ,  S·J·P·哈斯特 ,  D·J·比斯曼斯 ,  A·C·贝克

IPC分类号： C12N15/35 ,  C12N15/864 ,  C12N5/10 ,  C12N7/01 ,  C12R1/93

CPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N2710/14043 ,  C12N2710/14044 ,  C12N2710/14143 ,  C12N2710/14144 ,  C12N2710/14152 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2800/105 ,  C12N2800/50

摘要： 本发明涉及用于在昆虫细胞中生产重组细小病毒（如腺伴随病毒）载体的核酸构建体，以及含有这种构建体的昆虫细胞，以及用所述细胞生产重组细小病毒粒子的方法。所述昆虫细胞优选地含有编码细小病毒Rep蛋白的第一核苷酸序列，其中细小病毒Rep78蛋白的翻译起始密码子是可在昆虫细胞表达时实现部分外显子跳跃的次优起始密码子。所述昆虫细胞还含有第二核苷酸序列，它含有至少一个细小病毒(AAV)末端反向重复(ITR)核苷酸序列；和第三核苷酸序列，它含有编码细小病毒衣壳蛋白的序列。

公开(公告)号：CN105339495A

公开(公告)日：2016-02-17

申请号：CN201480039156.9

申请日：2014-07-10

申请人： 宝生物工程株式会社

发明人： 坂本修平 ,  川野泰广 ,  百百克行 ,  榎龙嗣 ,  吉冈广文 ,  高藏晃 ,  峰野纯一

IPC分类号： C12N15/09 ,  C12N7/00

CPC分类号： C12N7/00 ,  C12N2750/14151 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14043 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N7/02 ,  C12N2750/14141 ,  C12N2750/14351 ,  C12N2800/50 ,  C12N15/8673 ,  C12N2750/14352 ,  C12N2750/14152

摘要： 本发明提供了如下不经辛苦操作有效地制备高纯度无包膜病毒的方法：培养具有生产无包膜病毒的能力的细胞，并使所述细胞和酸性溶液彼此接触。在基因治疗的基础研究和临床应用领域中，通过本发明的方法制备的无包膜病毒载体和含有无包膜病毒载体作为活性成分的组合物作为基因转移方法是非常有用的。

公开(公告)号：CN103849629A

公开(公告)日：2014-06-11

申请号：CN201410001495.X

申请日：2007-06-20

申请人： 尤尼克尔生物制药股份有限公司

发明人： W·T·J·M·C·赫门斯 ,  S·J·P·哈斯特 ,  D·J·比斯曼斯 ,  A·C·贝克

IPC分类号： C12N15/35 ,  C12N15/864 ,  C12N5/10 ,  C12N7/01 ,  C12R1/93

CPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N2710/14043 ,  C12N2710/14044 ,  C12N2710/14143 ,  C12N2710/14144 ,  C12N2710/14152 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2800/105 ,  C12N2800/50

摘要： 本发明涉及用于在昆虫细胞中生产重组细小病毒（如腺伴随病毒）载体的核酸构建体，以及含有这种构建体的昆虫细胞，以及用所述细胞生产重组细小病毒粒子的方法。所述昆虫细胞优选地含有编码细小病毒Rep蛋白的第一核苷酸序列，其中细小病毒Rep78蛋白的翻译起始密码子是可在昆虫细胞表达时实现部分外显子跳跃的次优起始密码子。所述昆虫细胞还含有第二核苷酸序列，它含有至少一个细小病毒(AAV)末端反向重复(ITR)核苷酸序列；和第三核苷酸序列，它含有编码细小病毒衣壳蛋白的序列。

公开(公告)号：CN103555676A

公开(公告)日：2014-02-05

申请号：CN201310326627.1

申请日：2002-11-12

申请人： 宾夕法尼亚大学托管会

发明人： G·高 ,  J·M·威尔森 ,  M·阿尔维拉

IPC分类号： C12N7/01 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C12N1/15 ,  C12N1/19 ,  C12N1/21 ,  C07K14/015 ,  A61K48/00

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K38/177 ,  A61K38/4846 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2750/14162 ,  C12N2750/14171 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/48 ,  C12N2830/85 ,  C12N2830/90 ,  C12Q1/701 ,  C12Q2600/158 ,  C12Y304/21022

摘要： 本发明提供了从组织或细胞来源样品的DNA中检测和分类AAV序列的方法。本发明还提供了用该方法鉴定的AAV序列以及用这些序列构建的载体。

公开(公告)号：CN107864657A

公开(公告)日：2018-03-30

申请号：CN201680033119.6

申请日：2016-04-07

申请人： 建新公司

发明人： S·库斯迪奥-穆尔 ,  D·索萨 ,  K·文森特

IPC分类号： C12N7/00 ,  C12N7/01 ,  C07K14/755 ,  C12N5/10 ,  A61K35/76 ,  C12N15/861 ,  C12N7/04 ,  A61K48/00 ,  C12N15/864 ,  C12N15/86 ,  C12N15/35

CPC分类号： C12N7/00 ,  C07K14/755 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152

摘要： 本文中提供了用于产生含有超大重组腺相关病毒(AAV)基因组(例如，大于4.7kb)的AAV颗粒的方法。在一些态样，本发明提供了包含超大rAAV基因组的AAV载体和AAV颗粒。还提供了生产细胞系以产生包含超大基因组的AAV颗粒。

公开(公告)号：CN107012171A

公开(公告)日：2017-08-04

申请号：CN201611072467.2

申请日：2012-04-20

申请人： 加利福尼亚大学董事会

发明人： D·V·谢弗 ,  R·R·克利姆扎克 ,  J·T·柯伯 ,  J·G·弗兰纳里 ,  D·达尔卡拉穆罗 ,  M·菲泽尔 ,  L·C·T·伯恩

IPC分类号： C12N15/864 ,  C12N15/35 ,  C12N5/10 ,  C07K14/015 ,  A61K48/00 ,  A61P27/02 ,  A61P27/06

CPC分类号： C12Q1/701 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/0048 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0025 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/115 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/16 ,  C12N2320/32 ,  C12N2750/14021 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2810/40 ,  C12Q1/70 ,  C12Q2600/158 ,  C12Q2600/16 ,  G01N33/5008 ,  G01N33/5058

摘要： 本公开提供了衣壳蛋白改变的腺相关病毒(AAV)病毒体，其中所述AAV病毒体在经玻璃体内注射施用时，与野生型AAV相比，表现出更强的视网膜细胞感染性。本公开进一步提供了将基因产物递送至个体的视网膜细胞的方法和治疗眼病的方法。

公开(公告)号：CN104293835B

公开(公告)日：2017-07-04

申请号：CN201410499227.5

申请日：2006-04-07

申请人： 宾夕法尼亚大学托管会

发明人： L·范登伯格 ,  G·高 ,  J·M·威尔森

IPC分类号： C12N15/864 ,  C12N15/35 ,  A61K48/00

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0091 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152

摘要： 本发明提供了一种在选定的腺相关病毒(AAV)序列中校正单现突变从而提高选定AAV的包装产量、转导效率和/或基因转移效率的方法。该方法包括改变亲代AAV衣壳中的一个或多个单现突变，使它们与用来比对的功能性AAV衣壳序列中相应位点上的氨基酸相一致。

公开(公告)号：CN105980551A

公开(公告)日：2016-09-28

申请号：CN201580006117.3

申请日：2015-01-30

申请人： 英国卫生部

发明人： 赵媛 ,  斯蒂法尼·萨库纳内森

IPC分类号： C12N7/02 ,  C12N15/86

CPC分类号： C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152

摘要： 本发明涉及腺相关病毒(AVV)载体，用于生产AAV载体的生产细胞系以及生产该载体的方法。具体地，本发明涉及适合于提高所述载体效价的生产细胞系和使用所述生产细胞系生产AAV载体的方法。

公开(公告)号：CN101868547B

公开(公告)日：2016-03-16

申请号：CN200880108079.2

申请日：2008-07-25

申请人： 尤尼克尔IP股份有限公司

发明人： A·C·贝克 ,  W·T·J·M·C·赫尔门斯

IPC分类号： C12N15/864

CPC分类号： C12N7/00 ,  C07K14/005 ,  C12N15/86 ,  C12N2710/14044 ,  C12N2710/14143 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152 ,  C12N2800/22 ,  C12N2800/50

摘要： 本发明涉及在杆状病毒载体中使用了重复编码序列的昆虫细胞中的蛋白生产。具体地，本发明涉及可用于基因治疗的细小病毒载体的生产并涉及增加细小病毒载体生产力的病毒rep蛋白的表达的提高。