公开(公告)号：WO2017070678A1

公开(公告)日：2017-04-27

申请号：PCT/US2016/058484

申请日：2016-10-24

申请人： UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION ,  DAVIDSON, Beverly, L. ,  CHEN, Yong Hong ,  TECEDOR, Luis

发明人： DAVIDSON, Beverly, L. ,  CHEN, Yong Hong ,  TECEDOR, Luis

IPC分类号： A61K31/436 ,  A61K38/13 ,  A61K38/46 ,  A61K48/00 ,  A61P37/06 ,  C07K14/015

CPC分类号： A61K31/436 ,  A61K9/0085 ,  A61K38/13 ,  A61K38/4813 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/015 ,  C12N9/485 ,  C12N2750/14143 ,  C12Y304/14009 ,  A61K2300/00

摘要： The present disclosure provides methods of treating a lysosomal storage disorder in a mammal which method comprises administering AAV particles encoding a polypeptide directly to the central nervous system of the mammal in conjunction with administering at least two immunosuppressive agents. AAV particles may be delivered by direct injection into the brain, spinal cord, cerebral spinal fluid or a portion thereof.

摘要翻译： 本公开内容提供了治疗哺乳动物的溶酶体贮积症的方法，该方法包括将施用至少两种免疫抑制剂的编码多肽的AAV颗粒直接给予哺乳动物的中枢神经系统。 AAV颗粒可以通过直接注射到大脑，脊髓，脑脊髓液或其一部分来递送。

公开(公告)号：WO0185200A3

公开(公告)日：2002-04-11

申请号：PCT/US0115386

申请日：2001-05-11

申请人： UNIV NEW JERSEY MED ,  LOBEL PETER

发明人： LOBEL PETER

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K38/46 ,  A61K38/48 ,  A61K47/24 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28

CPC分类号： A61K38/43 ,  A61K38/4813 ,  C12Y304/14009

摘要： The present invention relates to a method for treating a patient having disorder characterized by a deficient amount of functional CLN2 protein in the affected cells, which comprises administering to the patient an amount of CLN2 protein effective to reduce or eliminate the symptoms caused by the deficiency in CLN2 protein.

摘要翻译： 本发明涉及用于治疗受影响细胞中特征为缺乏量的功能性CLN2蛋白的疾病的患者的方法，其包括向患者施用一定量的CLN2蛋白，其有效减少或消除由于缺乏引起的症状 CLN2蛋白。

公开(公告)号：WO2017147060A1

公开(公告)日：2017-08-31

申请号：PCT/US2017/018686

申请日：2017-02-21

申请人： DUPONT NUTRITION BIOSCIENCES APS ,  2. E. I. DU PONT DE NEMOURS AND COMPANY

发明人： KRAGH, Karsten Matthias ,  HAANING, Svend ,  MEINJOHANNS, Ernst ,  DEGN, Peter Edvard ,  BAK, Steffen Yde ,  EISELE, Thomas

IPC分类号： C12P21/06 ,  A23J3/34 ,  C12N9/48 ,  A23K10/10

CPC分类号： C12P21/06 ,  A23J3/341 ,  A23J3/346 ,  A23K10/10 ,  A23K10/14 ,  A23K20/147 ,  A23K20/189 ,  A23K50/30 ,  A23K50/60 ,  A23K50/75 ,  C12N9/485 ,  C12Y304/14009 ,  C12Y304/1401

摘要： The present invention relates to compositions and methods for the production of a hydrolysate comprising at least one endoprotease and a tripeptidyl peptidase capable of cleaving tripeptides from the N-terminus a peptide and/or proteins having one or more of lysine, arginine or glycine in the P1 position wherein said tripeptidyl peptidase is capable of being used at a temperature between 45ºC and 70ºC.

公开(公告)号：WO2016208695A1

公开(公告)日：2016-12-29

申请号：PCT/JP2016/068738

申请日：2016-06-24

申请人： JCRファーマ株式会社

发明人： 薗田　啓之 ,  高橋　健一

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K39/395 ,  A61K45/00 ,  A61P9/10 ,  A61P21/02 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/16 ,  A61P25/18 ,  A61P25/24 ,  A61P25/28 ,  A61P31/04 ,  A61P31/12 ,  A61P35/00 ,  C07K14/475 ,  C07K16/18 ,  C07K16/28 ,  C07K16/46 ,  C07K19/00 ,  C12N5/10 ,  C12N9/10 ,  C12N9/16 ,  C12N9/24 ,  C12N9/64 ,  C12N15/113 ,  C12P21/08

CPC分类号： C07K16/28 ,  A61K39/395 ,  A61K45/00 ,  A61K2039/505 ,  A61P25/00 ,  C07K14/475 ,  C07K14/505 ,  C07K14/7151 ,  C07K16/18 ,  C07K16/46 ,  C07K19/00 ,  C07K2317/24 ,  C07K2317/92 ,  C07K2319/30 ,  C12N5/10 ,  C12N9/10 ,  C12N9/14 ,  C12N9/16 ,  C12N9/24 ,  C12N9/2402 ,  C12N9/48 ,  C12N9/64 ,  C12N15/09 ,  C12N15/113 ,  C12Y301/02 ,  C12Y302/01076 ,  C12Y304/14009 ,  C12Y310/01001

摘要： 生理活性又は薬理活性を有し血液脳関門を通過できない物質を血液脳関門通過可能な形態に改変するために用い得る手段，及びこれによる改変物質が開示されている。当該手段は，抗ヒトトランスフェリン受容体抗体であり，当該改変物質は，生理活性蛋白質又は薬理活性低分子化合物と抗ヒトトランスフェリン受容体抗体との，分子的結合体である。

摘要翻译： 公开了一种可用于从不能渗透血脑屏障的形式将生物或药理学活性物质修饰成能够渗透血脑屏障的形式的手段。 还公开了通过使用该方法获得的改性物质。 方法是抗人转铁蛋白受体抗体，修饰物是生物活性蛋白质或药理活性低分子量化合物和抗人转铁蛋白受体抗体的分子结合物。

公开(公告)号：WO2016182862A1

公开(公告)日：2016-11-17

申请号：PCT/US2016/031074

申请日：2016-05-05

申请人： BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.

发明人： LESTER, Thomas, W. ,  MOSHASHAEE, Saeed ,  OKHAMAFE, Augustus, O. ,  O'NEILL, Charles, A.

IPC分类号： A61K49/14 ,  A61K48/00 ,  A61P25/28

CPC分类号： A61K38/4813 ,  A61K9/0048 ,  A61K9/0085 ,  A61K31/00 ,  A61K47/02 ,  A61M5/14 ,  C12N9/485 ,  C12Y304/14009

摘要： Formulations comprising recombinant human tripeptidyl peptidase- 1 (rhTPPl) for intrathecal, intracerebroventricular, or intraocular administration, and kits comprising the same, are disclosed. Methods of using rhTPPl in the prevention and treatment of symptoms of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN2) disease are also disclosed. The formulations and methods are effective in halting the progression of CLN2 disease and may be used to treat subjects having CLN2 or a family history of CLN2.

摘要翻译： 公开了包含用于鞘内，脑室内或眼内给药的重组人三肽基肽酶-1（rhTPP1）和包含其的试剂盒的制剂。 还公开了使用rhTPP1预防和治疗神经元细胞色素沉着症（CLN2）疾病症状的方法。 制剂和方法有效阻止CLN2疾病的进展，并可用于治疗患有CLN2或CLN2家族史的受试者。

公开(公告)号：WO2015038958A1

公开(公告)日：2015-03-19

申请号：PCT/US2014/055490

申请日：2014-09-12

申请人： CALIFORNIA INSTITUTE OF TECHNOLOGY

发明人： DEVERMAN, Benjamin, E.

IPC分类号： C12N15/86 ,  C07K14/435

CPC分类号： C12N15/1068 ,  A61K38/00 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/2093 ,  A61K38/47 ,  A61K38/4813 ,  A61K38/50 ,  A61K39/3955 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0058 ,  C07K7/06 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/33 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2810/6027 ,  C12Y304/14009 ,  C12Y305/01015

摘要： Provided herein are methods of selective screening. In addition, various targeting proteins and sequences, as well as methods of their use, are also provided.

摘要翻译： 本文提供了选择性筛选的方法。 此外，还提供了各种靶向蛋白和序列，以及它们使用的方法。

公开(公告)号：WO01085200A2

公开(公告)日：2001-11-15

申请号：PCT/US2001/015386

申请日：2001-05-11

IPC分类号： C12N15/09 ,  A61K38/46 ,  A61K38/48 ,  A61K47/24 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28

CPC分类号： A61K38/43 ,  A61K38/4813 ,  C12Y304/14009

摘要： The present invention relates to a method for treating a patient having disorder characterized by a deficient amount of functional CLN2 protein in the affected cells, which comprises administering to the patient an amount of CLN2 protein effective to reduce or eliminate the symptoms caused by the deficiency in CLN2 protein.

摘要翻译： 本发明涉及用于治疗受影响细胞中特征为缺乏量的功能性CLN2蛋白的疾病的患者的方法，其包括向患者施用一定量的CLN2蛋白，其有效减少或消除由于缺乏引起的症状 CLN2蛋白。

公开(公告)号：WO2017100671A1

公开(公告)日：2017-06-15

申请号：PCT/US2016/065969

申请日：2016-12-09

申请人： CALIFORNIA INSTITUTE OF TECHNOLOGY

发明人： DEVERMAN, Benjamin, E. ,  GRADINARU, Viviana ,  CHAN, Ken, Y.

IPC分类号： C12N15/86 ,  C07K7/06 ,  C07K14/005

CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K38/02 ,  A61K38/1709 ,  A61K38/185 ,  A61K38/2093 ,  A61K38/43 ,  A61K38/47 ,  A61K38/4813 ,  A61K38/50 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C07K16/18 ,  C07K2317/622 ,  C07K2319/00 ,  C12N7/00 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/122 ,  C12N2310/141 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/51 ,  C12N2750/14142 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14171 ,  C12Y302/0102 ,  C12Y304/14009 ,  C12Y305/01015 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/531

摘要： Disclosed herein are peptide sequences capable of directing adeno-associated viruses (AAV) to target specific environments, for example the nervous system and the heart, in a subject. Also disclosed are AAVs having non-naturally occurring capsid proteins comprising the disclosed peptide sequences, and methods of using the AAVs to treat diseases.

摘要翻译： 本文公开了能够指导腺伴随病毒（AAV）靶向特定环境（例如神经系统和心脏）的肽序列。 还公开了具有包含公开的肽序列的非天然存在的衣壳蛋白的AAV，以及使用AAV治疗疾病的方法。

公开(公告)号：WO2016065238A1

公开(公告)日：2016-04-28

申请号：PCT/US2015/057079

申请日：2015-10-23

申请人： DANISCO US INC.

发明人： MIASNIKOV, Andrei ,  MA, Maria ,  POWER, Scott D.

IPC分类号： C12P7/10 ,  C12P7/16

CPC分类号： C12P7/10 ,  C12P7/16 ,  C12P7/48 ,  C12P7/56 ,  C12Y304/14 ,  C12Y304/14009 ,  C12Y304/1401 ,  C12Y304/14012 ,  Y02E50/10 ,  Y02E50/16

摘要： The present invention provides a method for producing an alcohol comprising: (a) admixing a tripeptidyl peptidase, predominantly having exopeptidase activity, with a feedstock or a fraction thereof before, during or after fermentation of said feedstock or a fraction thereof; and (b) recovering an alcohol. Also provided are uses of a tripeptidyl peptidase and by-products of alcohol production obtainable by the method of the invention.

摘要翻译： 本发明提供了一种制备醇的方法，包括：（a）在所述原料或其馏分发酵之前，期间或之后，将主要具有外肽酶活性的三肽基肽酶与原料或其部分混合; 和（b）回收醇。 还提供了通过本发明的方法获得的三肽基肽酶和醇生产的副产物的用途。

公开(公告)号：WO2015148120A1

公开(公告)日：2015-10-01

申请号：PCT/US2015/019887

申请日：2015-03-11

申请人： THE CURATORS OF THE UNIVERSITY OF MISSOURI

发明人： KATZ, Martin, L. ,  COATES, Joan, R. ,  TRACY, Christopher, J. ,  WHITING, Rebecca, E. H. ,  PEARCE, Jacqueline, W.

IPC分类号： A61P25/28

CPC分类号： A61K9/0048 ,  A61K9/0085 ,  A61K9/5068 ,  A61K35/28 ,  A61K38/4813 ,  C12Y301/00 ,  C12Y304/14009

摘要： The present invention provides methods and compositions for treating a neurodegeneration disease or retinal degenerative disease in a mammal comprising the use of mesenchymal stem cells expressing a therapeutic compound. The invention also provides cells and constructs for use in such methods. Also provided are kits for treatment of a neurodegeneration disease or retinal degenerative disease. The present invention relates in general to the field of retinal degenerative and neurodegenerative diseases. More specifically, the invention relates to methods for treatment of retinal degenerative and neurodegenerative disease.

摘要翻译： 本发明提供用于治疗哺乳动物神经变性疾病或视网膜变性疾病的方法和组合物，其包括使用表达治疗化合物的间充质干细胞。 本发明还提供用于这些方法的细胞和构建体。 还提供了用于治疗神经变性疾病或视网膜退行性疾病的试剂盒。 本发明一般涉及视网膜退行性疾病和神经变性疾病领域。 更具体地，本发明涉及治疗视网膜退行性和神经变性疾病的方法。