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    Biodegradable poly(β-amino esters) and uses thereof
    48.
    再颁专利
    Biodegradable poly(β-amino esters) and uses thereof 有权
    可生物降解的聚（β-氨基酯）及其用途

    公开(公告)号：USRE43612E1

    公开(公告)日：2012-08-28

    申请号：US12568481

    申请日：2009-09-28

    申请人： Daniel Griffith Anderson ,  David M. Lynn ,  Akin Akinc ,  Robert S. Langer

    发明人： Daniel Griffith Anderson ,  David M. Lynn ,  Akin Akinc ,  Robert S. Langer

    IPC分类号： A61K31/765 ,  C08G69/44 ,  C08G63/44 ,  C07C327/00

    CPC分类号： C12N15/88 ,  A61K9/1641 ,  A61K9/5146 ,  A61K47/59 ,  A61K47/593 ,  A61K47/6935 ,  B82Y5/00 ,  C08G73/02 ,  C08G73/06 ,  C08G73/0611 ,  C08G73/0616 ,  C08G73/0627

    摘要： Poly(β-amino esters) prepared from the conjugate addition of bis(secondary amines) or primary amines to a bis(acrylate ester) are described. Methods of preparing these polymers from commercially available starting materials are also provided. These tertiary amine-containing polymers are preferably biodegradable and biocompatible and may be used in a variety of drug delivery systems. Given the poly(amine) nature of these polymers, they are particularly suited for the delivery of polynucleotides. Nanoparticles containing polymer/polynucleotide complexes have been prepared. The inventive polymers may also be used to encapsulate other agents to be delivered. They are particularly useful in delivering labile agents given their ability to buffer the pH of their surroundings. A system for preparing and screening polymers in parallel using semi-automated robotic fluid delivery systems is also provided.

    摘要翻译： 描述了从双（仲胺）或伯胺向双（丙烯酸酯）共轭加成制备的聚（＆（bgr。 - 氨基酯））。 还提供了从市售的原料制备这些聚合物的方法。 这些含叔胺的聚合物优选是可生物降解的和生物相容的并且可以用于各种药物递送系统中。 鉴于这些聚合物的聚（胺）性质，它们特别适用于递送多核苷酸。 已经制备了含有聚合物/多核苷酸复合物的纳米颗粒。 本发明的聚合物也可以用于包封待递送的其它试剂。 考虑到缓冲其周围环境的pH值，它们特别适用于提供不稳定剂。 还提供了使用半自动机器人流体输送系统并行制备和筛选聚合物的系统。

    Compositions and methods for mediating RNAi in vivo
    49.
    发明授权
    Compositions and methods for mediating RNAi in vivo 有权
    用于在体内介导RNAi的组合物和方法

    公开(公告)号：US08148344B2

    公开(公告)日：2012-04-03

    申请号：US12412206

    申请日：2009-03-26

    申请人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  David Konys ,  Markus Stoffel ,  Christian Wolfrum

    发明人： Akin Akinc ,  Tomoko Nakayama ,  David Konys ,  Markus Stoffel ,  Christian Wolfrum

    IPC分类号： A61K31/70 ,  C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C12Q1/68

    CPC分类号： A61K47/69 ,  A61K47/554

    摘要： This invention relates to new formulated lipid particles (FLiPs) comprising at least one of a single or double stranded oligonucleotide, where the oligonucleotide has been conjugated to a lipophile and at least one of an emulsion or liposome to which the conjugated oligonucleotide has been aggregated, admixed or associated. These particles have surprisingly been shown to effectively deliver oligonucleotides to heart, lung and muscle where they effect gene silencing.

    摘要翻译： 本发明涉及包含单链或双链寡核苷酸中的至少一种的新配制的脂质颗粒（FLiP），其中所述寡核苷酸已经与亲脂体共轭，并且已经聚合了缀合的寡核苷酸的乳剂或脂质体中的至少一种， 混合或相关。 这些颗粒令人惊讶地被证明可以有效地将寡核苷酸递送到心脏，肺和肌肉，在那里它们影响基因沉默。