公开(公告)号：CN108603174A

公开(公告)日：2018-09-28

申请号：CN201680070540.4

申请日：2016-12-01

Applicant: 星火治疗有限公司

Inventor： 曲光 ,  陆林 ,  约翰·弗雷泽·莱特

IPC: C12N5/10 ,  C12N7/00 ,  C12N7/02 ,  C12N7/01 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  C12Q1/70

CPC classification number: A61K31/7088 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86 ,  C12N15/87 ,  C12N15/88 ,  C12N2510/00 ,  C12N2710/10322 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14152 ,  C12Q1/70

Abstract: 公开了用于利用质粒转染细胞的方法和组合物。在某些实施方案中，本发明公开了其中转染效率通过在转染过程期间使被转导的细胞与不含核酸的聚乙烯亚胺(PEI)接触而显著提高的方法和组合物。还公开了根据所公开的方法和组合物生成的治疗上有用的腺相关病毒载体。

公开(公告)号：CN108291211A

公开(公告)日：2018-07-17

申请号：CN201680068697.3

申请日：2016-11-21

Applicant: 葛兰素史密斯克莱知识产权发展有限公司

Inventor： S.约翰逊 ,  C.帕尔兰特 ,  E.范瓦 ,  C.文克

IPC: C12N7/00 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86

CPC classification number: C12N15/64 ,  C12N7/00 ,  C12N15/67 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86 ,  C12N15/88 ,  C12N15/895 ,  C12N2740/16043 ,  C12N2740/16052 ,  C12N2800/204 ,  C12N2800/22 ,  C12N2800/50

Abstract: 本发明涉及包含非哺乳动物复制起点且能够保持至少25千碱基(kb)DNA的核酸载体，其特征在于所述核酸载体包含编码以下的逆转录病毒核酸序列：gag和pol蛋白；和env蛋白或其功能性替代物。本发明还涉及使用所述核酸载体的瞬时转染的用途和方法。

公开(公告)号：CN106794141A

公开(公告)日：2017-05-31

申请号：CN201580049636.8

申请日：2015-07-10

Applicant: 诺华股份有限公司

Inventor： K·A·鲍曼 ,  N·加德纳 ,  T·让诺特 ,  C·瓦热塞

IPC: A61K9/127 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  C12N15/88

CPC classification number: A61K9/1277 ,  A61K9/1272 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K48/0008 ,  A61K48/0091 ,  C12N15/113 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32

Abstract: 通过使一个或多个核酸流与一个或多个脂质流交汇产生了具有均匀小粒度的包封核酸纳米粒。所述包封核酸纳米粒包括包封在脂质纳米粒主体内的核酸。通过使水性核酸流和在有机溶剂中的脂质流以高的线速度交汇且有机溶剂总浓度小于33％获得了均匀的小粒度。

公开(公告)号：CN106310293A

公开(公告)日：2017-01-11

申请号：CN201610656942.4

申请日：2008-09-24

Applicant: 免疫疫苗技术有限公司

Inventor： M·曼斯奥 ,  M·卡尔卡达 ,  G·M·韦尔

IPC: A61K48/00 ,  A61K9/127 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/20 ,  C12N15/88

CPC classification number: A61K48/0008 ,  A61K9/107 ,  A61K9/127 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/208 ,  A61K39/39 ,  A61K2039/55566 ,  C12N15/1136 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32

Abstract: 包含脂质体的组合物经常用于输送核酸到哺乳动物用于治疗性蛋白的外源表达，疾病引发蛋白质的表达抑制，或用于诱导针对疾病引发病原细胞或癌细胞的免疫应答。这些组合物的脂质体-核酸复合物通常作为分散相悬浮在药学上可接受的含水载体中，所述含水载体构成连续相以形成水包油乳状液。通过使用疏水载体——而不是含水载体——的连续相来携带封装核酸的脂质体的分散相，产生了这样的组合物，其更有效地输送核酸到哺乳动物对象，除了被封装在脂质体外，核酸也可以作为油包水乳状液存在于疏水载体中。

公开(公告)号：CN106008272A

公开(公告)日：2016-10-12

申请号：CN201610312285.1

申请日：2013-07-08

Applicant: 协和发酵麒麟株式会社

Inventor： 洼山刚之 ,  江良公宏 ,  直井智幸 ,  八木香机 ,  细江慎太郎

IPC: C07C271/12 ,  A61K47/48 ,  A61K31/7088 ,  C07C271/16 ,  C07D223/04 ,  C07D225/02 ,  C07C211/21 ,  C07C215/08 ,  C07C215/10 ,  C07C217/08 ,  C07C229/12 ,  C07C237/06 ,  C07D207/06 ,  C07D207/08 ,  C07D207/09 ,  C07D211/06 ,  C07D211/22 ,  C07D211/34 ,  C07D295/145 ,  A61P1/16 ,  A61P13/12 ,  A61P11/00

CPC classification number: C07D211/34 ,  A61K9/127 ,  A61K31/713 ,  A61K47/543 ,  C07C211/21 ,  C07C215/08 ,  C07C215/10 ,  C07C217/08 ,  C07C229/12 ,  C07C237/06 ,  C07C271/12 ,  C07C271/16 ,  C07D207/06 ,  C07D207/08 ,  C07D207/09 ,  C07D211/06 ,  C07D211/22 ,  C07D223/04 ,  C07D225/02 ,  C07D295/145 ,  C12N15/111 ,  C12N15/113 ,  C12N15/1137 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/32 ,  A61K31/7088

Abstract: 本发明提供使得容易将核酸导入到例如细胞内的式(A)表示的阳离子性脂质等、包含该阳离子性脂质及核酸的组合物、使用包含该阳离子性脂质及核酸的组合物将核酸导入细胞内的方法等，所述式(A)中，R1为链烯基等；R2为链烯基等；R3及R4为烷基，或者连接在一起形成亚烷基，或者R3与R5一起形成亚烷基；R5为氢原子等，或者与R3一起形成亚烷基；X1为亚烷基；X2为单键，或者为亚烷基。

公开(公告)号：CN105622473A

公开(公告)日：2016-06-01

申请号：CN201610084440.9

申请日：2016-02-06

Applicant: 吴国球

Inventor： 吴国球 ,  杜鑫 ,  范小波

IPC: C07C323/54 ,  C07C319/22 ,  C12N15/88 ,  A61K9/127 ,  A61K47/20 ,  A61K48/00

CPC classification number: C07C323/54 ,  A61K9/1272 ,  A61K47/20 ,  A61K48/00 ,  C07C319/22 ,  C12N15/88

Abstract: 一种阳离子氨基脂质及其合成方法和用途，结构如以下所示：本发明合成反应条件温和，溶剂选择性大，大大降低了反应的难度，提高了产率；且原料简单、便宜，大大降低了生成成本；更重要的是筛选得到的脂分子具有高效低毒的特点，可以在血清中达到很好的效果，大大简化了转染的操作步骤。

公开(公告)号：CN105143456A

公开(公告)日：2015-12-09

申请号：CN201480022785.0

申请日：2014-03-14

Applicant: 不列颠哥伦比亚大学

Inventor： E·拉姆齐 ,  R·J·泰勒 ,  N·M·贝利沃 ,  P·R·卡利斯 ,  C·沃尔什

IPC: C12N15/88

CPC classification number: A61K9/127 ,  A61K9/0019 ,  A61K9/1277 ,  A61K9/5123 ,  A61K9/5192 ,  A61K31/575 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/711 ,  A61K31/713 ,  A61K47/32 ,  A61K47/44 ,  C12N15/88

Abstract: 转染试剂组合物、从转染试剂组合物制备的脂质纳米粒子、包含转染试剂组合物的试剂盒，和用于产生和使用从转染试剂组合物制备的脂质纳米粒子的方法。在含水介质中分散时，脂质容易地形成脂质体，如单层小泡和多层小泡。脂质体已经成功地用于包封并向细胞递送广泛类型的化学物质，包括核酸、蛋白质和小分子药物。

公开(公告)号：CN101646417B

公开(公告)日：2015-11-25

申请号：CN200780049727.7

申请日：2007-11-16

Applicant: 阿克伦大学

Inventor： Y·H·云 ,  S·罗皮娜 ,  A·S·古普塔 ,  A·迪图 ,  D·萨卡尔 ,  P·沙

IPC: A61K9/127 ,  A61K9/14 ,  C08G18/10 ,  C08G18/32 ,  C08G79/02 ,  A61K31/70 ,  A01K61/00

CPC classification number: C12N15/88 ,  A61K47/34 ,  A61K47/6935 ,  A61K47/6937 ,  A61K47/6939 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0091 ,  B82Y5/00 ,  C08G18/10 ,  C08G18/4277 ,  C08G18/4833 ,  C08G18/73 ,  C08G2230/00 ,  C08G18/3825

Abstract: 本发明一般地涉及将遗传物质引入活细胞。在一些实施方式中，本发明涉及用于将核酸靶向输送到细胞的物质组合物。在另外的实施方式中，本发明涉及将核酸靶向输送到细胞的方法。在仍另外的实施方式中，本发明涉及在其主链中包含至少一个氨基酸的聚合物。而在另外的实施方式中，本发明涉及聚合物，所述聚合物在其主链中包含至少一个氨基酸，从而导致生物降解性，并且在一些实施方式中，导致可控的生物降解性。

公开(公告)号：CN103476431B

公开(公告)日：2015-08-26

申请号：CN201180063713.7

申请日：2011-12-30

Applicant: 株式会社三养生物制药

Inventor： 崔成源 ,  罗文豪 ,  孙智娟 ,  徐敏孝

IPC: A61K47/18 ,  A61K47/08 ,  A61K31/175 ,  A61K9/127 ,  A61K47/48

CPC classification number: A61K47/16 ,  A61K9/107 ,  A61K9/1075 ,  A61K9/1272 ,  A61K31/713 ,  A61K47/18 ,  A61K47/34 ,  A61K47/59 ,  A61K47/595 ,  C12N15/88

Abstract: 本发明公开了一种用于递送带负电荷的药物的载体，所述载体包含由下式1表示的阳离子脂质，及其制备方法。还公开了一种药物组合物，其包含带负电荷的药物和式1表示的阳离子脂质，其中所述带负电荷的药物与所述阳离子脂质形成复合物。所述组合物可以在局部或全身性施用后增加所述带负电荷的药物的体内稳定性并且允许所述带负电荷的药物的胞内递送。因此，所述组合物对于改善所述带负电荷的药物的治疗作用将是有用的。

公开(公告)号：CN104758254A

公开(公告)日：2015-07-08

申请号：CN201510125151.4

申请日：2010-08-31

Applicant: 那野伽利阿株式会社

Inventor： 加藤泰己 ,  石井笃史

IPC: A61K9/16 ,  A61K47/34

CPC classification number: A61K31/7088 ,  A61K9/107 ,  A61K9/1271 ,  A61K9/1272 ,  A61K31/715 ,  A61K38/38 ,  C12N15/88

Abstract: 一种颗粒组合物，其含有嵌段共聚物单元和带电脂质，该嵌段共聚物单元以疏水性聚合物链段朝向内侧，并且亲水性聚合物链段朝向外侧的状态放射状配置，该带电脂质带有与应该被内包的药物的电荷相反电荷，该带电脂质以吸引在疏水性聚合物链段侧的状态配置。在该颗粒组合物中，通过与带电脂质的静电结合，药物被保持在颗粒内，另一方面可以防止颗粒外周面带有能够吸引与上述带电脂质带有相反电荷的带电性物质的电荷。