公开(公告)号：US20240189445A1

公开(公告)日：2024-06-13

申请号：US18550000

申请日：2022-03-11

申请人： Drew WEISSMAN ,  THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA

发明人： Oscar Marcos Contreras ,  Patrick Glassman ,  Jia Nong ,  Jacob Brenner ,  Vladimir Muzykantov ,  Drew Weissman

IPC分类号： A61K47/69 ,  A61K9/51 ,  A61K31/137 ,  A61K31/145 ,  A61K31/222 ,  A61K31/366 ,  A61K31/4422 ,  A61K31/506 ,  A61K31/573 ,  A61K45/06 ,  A61P25/00 ,  A61P29/00 ,  C07K16/28

CPC分类号： A61K47/6913 ,  A61K9/5192 ,  A61K31/137 ,  A61K31/145 ,  A61K31/222 ,  A61K31/366 ,  A61K31/4422 ,  A61K31/506 ,  A61K31/573 ,  A61K45/06 ,  A61K47/6935 ,  A61P25/00 ,  A61P29/00 ,  C07K16/2821 ,  C07K16/2836

摘要： The present invention relates to compositions comprising a delivery vehicle for delivery of a therapeutic agent for the treatment of a neurological disorder conjugated to a targeting domain, wherein the targeting domain specifically binds to an endothelial marker. The invention also relates to methods of treating or preventing neurological conditions using the described compositions.

公开(公告)号：US08691966B2

公开(公告)日：2014-04-08

申请号：US13585517

申请日：2012-08-14

申请人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman

发明人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman

IPC分类号： C07H21/04 ,  C12Q1/68

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K38/177 ,  A61K38/1816 ,  A61K38/50 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07H21/02 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N15/117 ,  C12N15/67 ,  C12N15/85 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2800/95 ,  C12Q1/68 ,  C12Y305/04004

摘要： This invention provides RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules comprising pseudouridine or a modified nucleoside, gene therapy vectors comprising same, methods of synthesizing same, and methods for gene replacement, gene therapy, gene transcription silencing, and the delivery of therapeutic proteins to tissue in vivo, comprising the molecules. The present invention also provides methods of reducing the immunogenicity of RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules.

摘要翻译： 本发明提供了包含假尿苷或修饰的核苷的RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子，包含其的基因治疗载体，其合成方法，以及用于基因替换，基因治疗，基因转录沉默和将治疗性蛋白递送至组织的方法 包括分子。 本发明还提供降低RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子的免疫原性的方法。

公开(公告)号：US20110086028A1

公开(公告)日：2011-04-14

申请号：US12303985

申请日：2007-06-08

申请人： Drew Weissman ,  Stoddard Earl

发明人： Drew Weissman ,  Stoddard Earl

IPC分类号： A61K39/395 ,  A61K38/10 ,  C12N5/071 ,  C07K16/18 ,  C07K7/08 ,  G01N33/566 ,  A61P31/12 ,  A61P31/18

CPC分类号： C07K14/005 ,  A61K38/00 ,  A61K38/10 ,  A61K39/395 ,  C07K7/08 ,  C07K14/162 ,  C07K14/47 ,  C07K16/28 ,  C07K2299/00 ,  C12N2740/16111 ,  C12N2740/16122

摘要： This invention relates to methods compositions and devices for inhibiting infection of a subject's host cell by HIV. Specifically, the invention relates to methods and compositions capable of inhibiting the binding and subsequent infection by HIV of a host cell through the inhibition of the interaction between gp-340 expressed on the cell surface and V3 loop on the HIV envelope and devices comprising these compositions.

摘要翻译： 本发明涉及用于通过HIV抑制受试者宿主细胞感染的方法组合物和装置。 具体地，本发明涉及能够通过抑制细胞表面上表达的gp-340与HIV包膜上的V3环和包含这些组合物的装置之间的相互作用来抑制宿主细胞的结合和随后感染的方法和组合物 。

公开(公告)号：US20110143397A1

公开(公告)日：2011-06-16

申请号：US12962468

申请日：2010-12-07

申请人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman ,  Gary Dahl ,  Anthony Person ,  Judith Meis ,  Jerome Jendrisak

发明人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman ,  Gary Dahl ,  Anthony Person ,  Judith Meis ,  Jerome Jendrisak

IPC分类号： C12N5/071 ,  C12P21/00

CPC分类号： C12N5/0602 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N5/0696 ,  C12N15/117 ,  C12N15/67 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2501/40

摘要： The present invention provides compositions and methods for reprogramming somatic cells using purified RNA preparations comprising single-strand mRNA encoding an iPS cell induction factor. The purified RNA preparations are preferably substantially free of RNA contaminant molecules that: i) would activate an immune response in the somatic cells, ii) would decrease expression of the single-stranded mRNA in the somatic cells, and/or iii) active RNA sensors in the somatic cells. In certain embodiments, the purified RNA preparations are substantially free of partial mRNAs, double-stranded RNAs, un-capped RNA molecules, and/or single-stranded run-on mRNAs.

摘要翻译： 本发明提供使用包含编码iPS细胞诱导因子的单链mRNA的纯化RNA制备物重编程体细胞的组合物和方法。 纯化的RNA制剂优选基本上不含RNA污染物分子，其可以：i）激活体细胞中的免疫应答，ii）降低体细胞中单链mRNA的表达，和/或iii）活性RNA传感器 在体细胞中。 在某些实施方案中，纯化的RNA制剂基本上不含部分mRNA，双链RNA，未封端的RNA分子和/或单链连续的mRNA。

公开(公告)号：US09580473B2

公开(公告)日：2017-02-28

申请号：US12303985

申请日：2007-06-08

申请人： Drew Weissman ,  Earl Stoddard

发明人： Drew Weissman ,  Earl Stoddard

IPC分类号： A61K38/10 ,  C07K7/08 ,  C07K16/28 ,  C07K14/16 ,  C07K14/005 ,  C07K14/47 ,  A61K39/395 ,  A61K38/00

CPC分类号： C07K14/005 ,  A61K38/00 ,  A61K38/10 ,  A61K39/395 ,  C07K7/08 ,  C07K14/162 ,  C07K14/47 ,  C07K16/28 ,  C07K2299/00 ,  C12N2740/16111 ,  C12N2740/16122

摘要： This invention relates to methods compositions and devices for inhibiting infection of a subject's host cell by HIV. Specifically, the invention relates to methods and compositions capable of inhibiting the binding and subsequent infection by HIV of a host cell through the inhibition of the interaction between gp-340 expressed on the cell surface and V3 loop on the HIV envelope and devices comprising these compositions.

摘要翻译： 本发明涉及用于通过HIV抑制受试者宿主细胞感染的方法组合物和装置。 具体地，本发明涉及能够通过抑制细胞表面上表达的gp-340与HIV包膜上的V3环和包含这些组合物的装置之间的相互作用来抑制宿主细胞的结合和随后感染的方法和组合物 。

公开(公告)号：US20130111615A1

公开(公告)日：2013-05-02

申请号：US13585517

申请日：2012-08-14

申请人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman

发明人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman

IPC分类号： C07H21/02

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K38/177 ,  A61K38/1816 ,  A61K38/50 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07H21/02 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N15/117 ,  C12N15/67 ,  C12N15/85 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2800/95 ,  C12Q1/68 ,  C12Y305/04004

摘要： This invention provides RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules comprising pseudouridine or a modified nucleoside, gene therapy vectors comprising same, methods of synthesizing same, and methods for gene replacement, gene therapy, gene transcription silencing, and the delivery of therapeutic proteins to tissue in vivo, comprising the molecules. The present invention also provides methods of reducing the immunogenicity of RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules.

公开(公告)号：US20090286852A1

公开(公告)日：2009-11-19

申请号：US11990646

申请日：2006-08-21

申请人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman

发明人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman

IPC分类号： A61K31/713 ,  C07H21/02 ,  C12N15/00 ,  C12N15/63 ,  A61K48/00 ,  C12P19/34 ,  C07K5/00 ,  A61P7/06 ,  A61Q7/00

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K38/177 ,  A61K38/1816 ,  A61K38/50 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07H21/02 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N15/117 ,  C12N15/67 ,  C12N15/85 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2800/95 ,  C12Q1/68 ,  C12Y305/04004

摘要： This invention provides RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules comprising pseudouridine or a modified nucleoside, gene therapy vectors comprising same, methods of synthesizing same, and methods for gene replacement, gene therapy, gene transcription silencing, and the delivery of therapeutic proteins to tissue in vivo, comprising the molecules. The present invention also provides methods of reducing the immunogenicity of RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules.

摘要翻译： 本发明提供了包含假尿苷或修饰的核苷的RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子，包含其的基因治疗载体，其合成方法，以及用于基因替换，基因治疗，基因转录沉默和将治疗性蛋白递送至组织的方法 包括分子。 本发明还提供降低RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子的免疫原性的方法。

公开(公告)号：US09012219B2

公开(公告)日：2015-04-21

申请号：US12962468

申请日：2010-12-07

申请人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman ,  Gary Dahl ,  Anthony Person ,  Judith Meis ,  Jerome Jendrisak

发明人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman ,  Gary Dahl ,  Anthony Person ,  Judith Meis ,  Jerome Jendrisak

IPC分类号： C12N5/00 ,  C12N5/02 ,  C12Q1/68 ,  A61K48/00 ,  C07K14/47 ,  C07K14/505 ,  C12N15/117 ,  C12N15/67

CPC分类号： C12N5/0602 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N5/0696 ,  C12N15/117 ,  C12N15/67 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2501/40

摘要： The present invention provides compositions and methods for reprogramming somatic cells using purified RNA preparations comprising single-strand mRNA encoding an iPS cell induction factor. The purified RNA preparations are preferably substantially free of RNA contaminant molecules that: i) would activate an immune response in the somatic cells, ii) would decrease expression of the single-stranded mRNA in the somatic cells, and/or iii) active RNA sensors in the somatic cells. In certain embodiments, the purified RNA preparations are substantially free of partial mRNAs, double-stranded RNAs, un-capped RNA molecules, and/or single-stranded run-on mRNAs.

公开(公告)号：US08278036B2

公开(公告)日：2012-10-02

申请号：US11990646

申请日：2006-08-21

申请人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman

发明人： Katalin Kariko ,  Drew Weissman

IPC分类号： C12Q1/68

CPC分类号： A61K48/0066 ,  A61K38/177 ,  A61K38/1816 ,  A61K38/50 ,  A61K48/00 ,  A61K48/0041 ,  A61K48/005 ,  A61K48/0075 ,  C07H21/02 ,  C07K14/47 ,  C07K14/4712 ,  C07K14/505 ,  C12N15/117 ,  C12N15/67 ,  C12N15/85 ,  C12N2310/17 ,  C12N2310/33 ,  C12N2310/3341 ,  C12N2800/95 ,  C12Q1/68 ,  C12Y305/04004

摘要： This invention provides RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules comprising pseudouridine or a modified nucleoside, gene therapy vectors comprising same, methods of synthesizing same, and methods for gene replacement, gene therapy, gene transcription silencing, and the delivery of therapeutic proteins to tissue in vivo, comprising the molecules. The present invention also provides methods of reducing the immunogenicity of RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules.

摘要翻译： 本发明提供了包含假尿苷或修饰的核苷的RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子，包含其的基因治疗载体，其合成方法，以及用于基因替换，基因治疗，基因转录沉默和将治疗性蛋白递送至组织的方法 包括分子。 本发明还提供降低RNA，寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子的免疫原性的方法。