公开(公告)号：US20120027803A1

公开(公告)日：2012-02-02

申请号：US13153200

申请日：2011-06-03

申请人： Muthiah MANOHARAN ,  Martin Maier ,  Muthusamy Jayaraman ,  Shigeo Matsuda ,  Narayanannair K. Jayaprakash ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Akin Akinc ,  Thomas A. Baillie

发明人： Muthiah MANOHARAN ,  Martin Maier ,  Muthusamy Jayaraman ,  Shigeo Matsuda ,  Narayanannair K. Jayaprakash ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Akin Akinc ,  Thomas A. Baillie

IPC分类号： A61K47/44 ,  A61K31/713 ,  A61P37/04 ,  C12N5/071 ,  C12N15/85 ,  C07C229/30 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C07C229/12 ,  A61K31/713 ,  A61K39/0005 ,  A61K47/44 ,  C12N15/113 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/30

摘要： The present invention relates to a cationic lipid having one or more biodegradable groups located in the mid- or distal section of a lipidic moiety (e.g., a hydrophobic chain) of the cationic lipid. These cationic lipids may be incorporated into a lipid particle for delivering an active agent, such as a nucleic acid. The invention also relates to lipid particles comprising a neutral lipid, a lipid capable of reducing aggregation, a cationic lipid of the present invention, and optionally, a sterol. The lipid particle may further include a therapeutic agent such as a nucleic acid.

摘要翻译： 本发明涉及一种阳离子脂质，其具有位于阳离子脂质的脂质部分（例如，疏水链）的中间或远端部分中的一个或多个可生物降解基团。 这些阳离子脂质可以掺入用于递送活性剂（例如核酸）的脂质颗粒中。 本发明还涉及包含中性脂质，能够减少聚集的脂质，本发明的阳离子脂质和任选的固醇的脂质颗粒。 脂质颗粒可以进一步包括治疗剂如核酸。

公开(公告)号：US09012498B2

公开(公告)日：2015-04-21

申请号：US13153200

申请日：2011-06-03

申请人： Muthiah Manoharan ,  Martin Maier ,  Muthusamy Jayaraman ,  Shigeo Matsuda ,  Narayanannair K. Jayaprakash ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Akin Akinc ,  Thomas A. Baillie

发明人： Muthiah Manoharan ,  Martin Maier ,  Muthusamy Jayaraman ,  Shigeo Matsuda ,  Narayanannair K. Jayaprakash ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Akin Akinc ,  Thomas A. Baillie

IPC分类号： A61K31/265 ,  A61K31/13 ,  C07C229/00 ,  C07C229/12 ,  C12N15/88

CPC分类号： C07C229/12 ,  A61K31/713 ,  A61K39/0005 ,  A61K47/44 ,  C12N15/113 ,  C12N15/88 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/30

摘要： The present invention relates to a cationic lipid having one or more biodegradable groups located in the mid- or distal section of a lipidic moiety (e.g., a hydrophobic chain) of the cationic lipid. These cationic lipids may be incorporated into a lipid particle for delivering an active agent, such as a nucleic acid. The invention also relates to lipid particles comprising a neutral lipid, a lipid capable of reducing aggregation, a cationic lipid of the present invention, and optionally, a sterol. The lipid particle may further include a therapeutic agent such as a nucleic acid.

摘要翻译： 本发明涉及一种阳离子脂质，其具有位于阳离子脂质的脂质部分（例如，疏水链）的中间或远端部分中的一个或多个可生物降解基团。 这些阳离子脂质可以掺入用于递送活性剂（例如核酸）的脂质颗粒中。 本发明还涉及包含中性脂质，能够减少聚集的脂质，本发明的阳离子脂质和任选的固醇的脂质颗粒。 脂质颗粒可以进一步包括治疗剂如核酸。

公开(公告)号：US08962580B2

公开(公告)日：2015-02-24

申请号：US13120389

申请日：2009-09-23

申请人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Takeshi Yamada ,  David Butler ,  Narayanannair K. Jayaprakash ,  Muthusamy Jayaraman ,  Shigeo Matsuda ,  Rajendra K. Pandey ,  Chang Geng Peng

发明人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Takeshi Yamada ,  David Butler ,  Narayanannair K. Jayaprakash ,  Muthusamy Jayaraman ,  Shigeo Matsuda ,  Rajendra K. Pandey ,  Chang Geng Peng

IPC分类号： A61K48/00 ,  H04L29/06 ,  C07H21/00 ,  H04L29/08

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/544 ,  A61K47/64 ,  C07H21/00 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  H04L65/602 ,  H04L67/36 ,  Y02A50/465

摘要： The invention features compounds of formula I or II: In one embodiment, the invention relates compounds and processes for conjugating ligand to oligonucleotide. The invention further relates to methods for treating various disorders and diseases such as viral infections, bacterial infections, parasitic infections, cancers, allergies, autoimmune diseases, immunodeficiencies and immunosuppression.

摘要翻译： 本发明的特征在于式I或II化合物：在一个实施方案中，本发明涉及将配体与寡核苷酸缀合的化合物和方法。 本发明还涉及治疗各种病症和疾病如病毒感染，细菌感染，寄生虫感染，癌症，过敏症，自身免疫疾病，免疫缺陷和免疫抑制的方法。

公开(公告)号：US20120071641A1

公开(公告)日：2012-03-22

申请号：US13203927

申请日：2010-03-02

申请人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Alexander V. Kelin ,  Sudhakar Rao Takkellapati ,  Shigeo Matsuda

发明人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Alexander V. Kelin ,  Sudhakar Rao Takkellapati ,  Shigeo Matsuda

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H19/167 ,  C07H19/10 ,  C07H19/067 ,  C07H21/00 ,  C07H19/20

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07H19/073 ,  C07H19/10 ,  C07H19/173 ,  C07H19/20 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/334 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/336

摘要： The present invention provides nucleosides of formula (1) and oligonucleotides comprising at least one nucleoside of formula (2): Another aspect of the invention relates to a method of inhibiting the expression of a gene in cell, the method comprising (a) contacting an oligonucleotide of the invention with the cell; and (b) maintaining the cell from step (a) for a time sufficient to obtain degradation of the mRNA of the target gene.

摘要翻译： 本发明提供式（1）的核苷和包含至少一种式（2）的核苷的寡核苷酸：本发明的另一方面涉及抑制细胞中基因表达的方法，所述方法包括（a）使 本发明的寡核苷酸与细胞; 和（b）将来自步骤（a）的细胞维持足以获得靶基因的mRNA降解的时间。

公开(公告)号：US08975389B2

公开(公告)日：2015-03-10

申请号：US13203927

申请日：2010-03-02

申请人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Alexander V. Kelin ,  Sudhakar Rao Takkellapati ,  Shigeo Matsuda

发明人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Alexander V. Kelin ,  Sudhakar Rao Takkellapati ,  Shigeo Matsuda

IPC分类号： C07H21/02 ,  C07H21/04 ,  C07H19/04 ,  C07H19/10 ,  C07H19/073 ,  C07H19/173 ,  C07H19/20

CPC分类号： C12N15/113 ,  C07H19/073 ,  C07H19/10 ,  C07H19/173 ,  C07H19/20 ,  C07H21/00 ,  C07H21/02 ,  C12N15/1137 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/32 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/322 ,  C12N2310/334 ,  C12N2310/335 ,  C12N2310/336

摘要： The present invention provides nucleosides of formula (1) and oligonucleotides comprising at least one nucleoside of formula (2): Another aspect of the invention relates to a method of inhibiting the expression of a gene in cell, the method comprising (a) contacting an oligonucleotide of the invention with the cell; and (b) maintaining the cell from step (a) for a time sufficient to obtain degradation of the mRNA of the target gene.

摘要翻译： 本发明提供式（1）的核苷和包含至少一种式（2）的核苷的寡核苷酸：本发明的另一方面涉及抑制细胞中基因表达的方法，所述方法包括（a）使 本发明的寡核苷酸与细胞; 和（b）将来自步骤（a）的细胞维持足以获得靶基因的mRNA降解的时间。

公开(公告)号：US20120035115A1

公开(公告)日：2012-02-09

申请号：US13120389

申请日：2009-09-23

申请人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Takeshi Yamada ,  David Butler ,  K. Narayanannair Jayaprakash ,  Muthusamy Jayraman ,  Shigeo Matsuda ,  Rajendra K. Pandey ,  Chang Geng Peng

发明人： Muthiah Manoharan ,  Kallanthottathil G. Rajeev ,  Takeshi Yamada ,  David Butler ,  K. Narayanannair Jayaprakash ,  Muthusamy Jayraman ,  Shigeo Matsuda ,  Rajendra K. Pandey ,  Chang Geng Peng

IPC分类号： A61K38/14 ,  C07H19/10 ,  C07F9/6561 ,  C07H21/02 ,  A61K31/7072 ,  A61K31/675 ,  C07H1/00 ,  A61P31/12 ,  A61P31/04 ,  A61P33/00 ,  A61P35/00 ,  A61P37/08 ,  A61P37/06 ,  A61P37/04 ,  C07K9/00 ,  A61K31/7088

CPC分类号： C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K47/544 ,  A61K47/64 ,  C07H21/00 ,  C12N2310/14 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/3513 ,  C12N2310/3515 ,  H04L65/602 ,  H04L67/36 ,  Y02A50/465

摘要： The invention features compounds of formula I or II: In one embodiment, the invention relates compounds and processes for conjugating ligand to oligonucleotide. The invention further relates to methods for treating various disorders and diseases such as viral infections, bacterial infections, parasitic infections, cancers, allergies, autoimmune diseases, immunodeficiencies and immunosuppression.

摘要翻译： 本发明的特征在于式I或II化合物：在一个实施方案中，本发明涉及将配体与寡核苷酸缀合的化合物和方法。 本发明还涉及治疗各种病症和疾病如病毒感染，细菌感染，寄生虫感染，癌症，过敏症，自身免疫疾病，免疫缺陷和免疫抑制的方法。

公开(公告)号：US06593088B1

公开(公告)日：2003-07-15

申请号：US09830401

申请日：2001-06-28

申请人： Isao Saito ,  Kenzo Fujimoto ,  Shigeo Matsuda

发明人： Isao Saito ,  Kenzo Fujimoto ,  Shigeo Matsuda

IPC分类号： C12Q168

CPC分类号： C07H21/00 ,  C07H19/06

摘要： As a novel technique, which gives selective photoligation in high yield and enables ligated site-specific photocleavage, as well as free and reversible control of photoligation and photocleavage, a reversible photoligating nucleic acid of the following formula (1): is used to control photoligation and photocleavage to and from biofunctional polymers freely.

摘要翻译： 作为一种新技术，其以高产率提供选择性光连接并且能够进行连接位点特异性光切割，以及游离和可逆控制光切割和光切割，使用下式（1）的可逆光致核酸来控制光连接 并自由地从生物官能聚合物进行光切割。