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公开(公告)号：CN108727486A
公开(公告)日：2018-11-02
申请号：CN201710270229.0
申请日：2017-04-24
申请人： 舒泰神(北京)生物制药股份有限公司
发明人： 张晴爽
IPC分类号： C07K14/48 , C12N15/861 , C12N15/864 , C12N15/867 , C12N5/10 , A61K38/18 , A61P25/00 , A61P3/04
CPC分类号： C07K14/48 , A61K38/00 , C12N15/86 , C12N2710/10043 , C12N2740/15043 , C12N2750/14143
摘要： 本发明提供了一种长效神经生长因子，其包含第一个多肽，该多肽具有N末端和与具有N末端和C末端的第二个多肽融合的C末端，其特征在于：第一个多肽是神经生长因子，并且第一个多肽的C末端与第二个多肽的N末端融合后得到的长效神经生长因子，所述长效神经生长因子具有超过14小时的体内半衰期，且生物活性较高。
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公开(公告)号：CN108699567A
公开(公告)日：2018-10-23
申请号：CN201780010098.0
申请日：2017-04-20
申请人： 威洛克有限公司
发明人： 陈海峰
IPC分类号： C12N15/866 , C12N7/01 , C12N7/00 , C12N5/10
CPC分类号： C12N15/86 , C07K14/005 , C12N15/09 , C12N2710/14043 , C12N2710/14044 , C12N2710/14052 , C12N2710/14121 , C12N2710/14143 , C12N2710/14144 , C12N2750/14122 , C12N2750/14143 , C12N2750/14152
摘要： 公开了用于在体外在昆虫细胞中产生腺相关病毒(AAV)的组合物和方法。重组杆状病毒载体包含AAV衣壳蛋白基因表达盒(Cap)、AAV Rep基因表达盒(Rep)和杆状病毒同源区(hr)，所述杆状病毒同源区位于距离AAV表达盒中的起始密码子高达约4kb处。与包含Cap和Rep但没有hr的对照相比，携带包含Cap、Rep和hr的重组杆状病毒的昆虫细胞中杆状病毒和AAV的产生水平更高。此外，在用包含Cap、Rep和hr的重组杆状病毒感染的昆虫细胞中，杆状病毒和AAV产生的水平在细胞连续传代中相对稳定，而在包含含有Cap和Rep但没有hr的重组杆状病毒的昆虫细胞的连续传代中，杆状病毒和AAV产生的水平下降。
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公开(公告)号：CN108699565A
公开(公告)日：2018-10-23
申请号：CN201680081708.1
申请日：2016-12-09
申请人： 加州理工学院
发明人： 本杰明·E·德威曼 , 维维安娜·格拉迪纳鲁 , 肯·Y·陈
IPC分类号： C12N15/86 , C07K7/06 , C07K14/005
CPC分类号： C12N15/86 , A61K38/00 , A61K38/02 , A61K38/1709 , A61K38/185 , A61K38/2093 , A61K38/43 , A61K38/47 , A61K38/4813 , A61K38/50 , A61K48/00 , C07K14/005 , C07K16/18 , C07K2317/622 , C07K2319/00 , C12N7/00 , C12N15/113 , C12N15/1137 , C12N2310/122 , C12N2310/141 , C12N2320/32 , C12N2330/51 , C12N2750/14142 , C12N2750/14143 , C12N2750/14171 , C12Y302/0102 , C12Y304/14009 , C12Y305/01015 , C12N2310/14 , C12N2310/531
摘要： 本文公开了能够将腺相关病毒(AAV)定向至靶标特定环境(例如神经系统和心脏)的肽序列。还公开了具有包含所公开的肽序列的非天然存在的衣壳蛋白的AAV，以及使用AAV治疗疾病的方法。
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公开(公告)号：CN108611355A
公开(公告)日：2018-10-02
申请号：CN201810417620.3
申请日：2018-05-04
申请人： 北京五加和分子医学研究所有限公司
IPC分类号： C12N15/55 , C12N15/864 , A61K48/00 , A61K38/46 , A61P21/00
CPC分类号： C12N9/16 , A61K38/465 , A61K48/005 , A61P21/00 , C12N15/86 , C12N2750/14143
摘要： 本发明提供重组腺相关病毒介导的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。重组腺相关病毒载体携带包含人miR-142-3p和miR-122靶序列的肌微管素基因表达框。体内实验表明，该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内，持续稳定地表达肌微管素，延长动物模型的生存期，恢复其生长发育。结果提示，该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的X染色体连锁肌小管肌病治疗药物。
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公开(公告)号：CN108602876A
公开(公告)日：2018-09-28
申请号：CN201680067847.9
申请日：2016-11-11
IPC分类号： C07K14/755 , A61K48/00 , C12N15/86
CPC分类号： C07K14/755 , A61K38/00 , C12N7/00 , C12N15/86 , C12N2750/14143 , C12N2800/22 , C12N2840/007
摘要： 除其他方面外，本公开提供用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。
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公开(公告)号：CN108546715A
公开(公告)日：2018-09-18
申请号：CN201810054337.9
申请日：2018-01-19
申请人： 广东拓谱康生物科技有限公司
发明人： 刘勇
IPC分类号： C12N15/864 , C12N15/66 , A61K35/15 , A61P35/00
CPC分类号： C12N15/86 , A61K35/15 , A61P35/00 , C12N15/66 , C12N2750/14143
摘要： 本发明公开了一种LMP-2重组腺相关病毒载体及其构建方法与其应用。该LMP-2重组腺相关病毒载体是将腺相关病毒载体中的腺相关病毒结构基因替换为LMP-2基因或其突变型基因得到的重组腺相关病毒载体。本发明的LMP-2重组腺相关病毒载体可将其携带的野生型或突变型的LMP-2基因输送入单核细胞-巨噬细胞-树突状细胞系中，携带有这些特异性抗原基因的细胞被用于刺激免疫系统的效应细胞。实验证明，被本发明的rAAV感染的DC所诱导的CTL在患者体内可有效地抑制恶性肿瘤细胞的生长或者杀灭肿瘤细胞，因而，本发明的LMP-2重组腺相关病毒载体或与本发明LMP-2重组腺相关病毒载体相关的产品可被用于制备抗肿瘤药物。
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公开(公告)号：CN108342363A
公开(公告)日：2018-07-31
申请号：CN201710056395.0
申请日：2017-01-25
申请人： 北京马力喏生物科技有限公司
IPC分类号： C12N5/10 , C12N7/01 , C12N15/867 , C12N15/864 , A61K35/17 , A61P35/00
CPC分类号： A61K35/17 , A61P35/00 , C12N5/10 , C12N15/864 , C12N15/867 , C07K16/30 , A61K2039/505 , C07K14/7051 , C07K14/70521 , C07K14/70578 , C07K14/70596 , C07K2317/56 , C07K2319/03 , C12N7/00 , C12N2740/15021 , C12N2740/15043 , C12N2750/14143
摘要： 本发明提出了一种转基因淋巴细胞、一种构建体和一种治疗癌症的治疗组合物，该转基因淋巴细胞的细胞免疫检查点被沉默以及表达嵌合抗原受体。其中，所述嵌合抗原受体包括：胞外区，所述胞外区包括单链抗体的重链可变区和轻链可变区，所述单链抗体特异性识别抗原MSLN；跨膜区，所述跨膜区与所述胞外区相连，并且嵌入到所述T淋巴细胞的细胞膜中；胞内区，所述胞内区与所述跨膜区相连，并且所述胞内区包括CD28的胞内段以及CD3ζ链。该转基因淋巴细胞具有抵抗肿瘤细胞介导的免疫抑制的特性，对肿瘤细胞的杀伤能力显著增强，尤其高表达MSLN的肿瘤具有显著的定向杀伤作用。
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公开(公告)号：CN108342361A
公开(公告)日：2018-07-31
申请号：CN201710056392.7
申请日：2017-01-25
申请人： 北京马力喏生物科技有限公司
IPC分类号： C12N5/10 , C12N7/01 , C12N15/867 , C12N15/864 , A61K35/17 , A61P35/00
CPC分类号： A61K35/17 , A61P35/00 , C12N5/10 , C12N15/864 , C12N15/867 , C07K16/30 , A61K2039/505 , C07K14/7051 , C07K14/70521 , C07K14/70578 , C07K14/70596 , C07K2317/56 , C07K2319/03 , C12N7/00 , C12N15/86 , C12N2740/15021 , C12N2740/15043 , C12N2750/14143
摘要： 本发明提出了一种转基因淋巴细胞、一种构建体和一种治疗癌症的治疗组合物，该转基因淋巴细胞的细胞检查点被沉默、表达无功能EGFR以及表达嵌合抗原受体，其中，所述嵌合抗原受体包括：胞外区，所述胞外区包括单链抗体的重链可变区和轻链可变区，所述单链抗体特异性识别抗原间质素(mesothelin)；跨膜区，所述跨膜区与所述胞外区相连，并且嵌入到所述T淋巴细胞的细胞膜中；胞内区，所述胞内区与所述跨膜区相连，并且所述胞内区包括CD28或4-1BB的胞内段以及CD3ζ链。该转基因淋巴细胞具有抵抗肿瘤细胞介导的免疫抑制的特性，对肿瘤细胞的杀伤能力显著增强，尤其对高表达间质素的肿瘤具有显著的定向杀伤作用，且安全性高。
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公开(公告)号：CN108138159A
公开(公告)日：2018-06-08
申请号：CN201680043108.6
申请日：2016-06-23
申请人： 费城儿童医院
IPC分类号： C12N9/64 , C12N15/52 , C07K14/745 , C12N15/864 , A61K38/48 , A61K48/00
CPC分类号： A61K38/4846 , C12N9/644 , C12N15/86 , C12N2750/14143 , C12Y304/21022
摘要： 本发明涉及经修饰的因子IX编码序列、表达盒、如病毒(例如，慢病毒或腺相关病毒)载体之类的载体、以及基因转移方法和用途。具体而言，涉及将因子IX核酸靶向细胞、组织或器官以用于因子IX的表达(转录)。
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公开(公告)号：CN108136049A
公开(公告)日：2018-06-08
申请号：CN201680054261.9
申请日：2016-09-16
申请人： 全国儿童医院研究所
发明人： P·T·马丁
CPC分类号： A61K48/0058 , A61K38/45 , A61K48/0075 , A61P21/00 , C12N9/1048 , C12N9/1051 , C12N15/86 , C12N2750/14143 , C12N2830/008 , C12N2830/42 , C12Q1/68 , C12Y204/01165
摘要： 本公开涉及GALGT2多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本公开提供rAAV和使用rAAV用于神经肌肉疾病的GALGT2基因治疗的方法。示例性的神经肌肉疾病包括但不限于肌营养不良，如杜氏肌营养不良、先天性肌营养不良1A型和肢带型肌营养不良2D型。
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