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    Methods for purifying adeno-associated virus particles
    2.
    发明授权
    Methods for purifying adeno-associated virus particles 有权
    腺相关病毒颗粒的纯化方法

    公开(公告)号：US07851196B2

    公开(公告)日：2010-12-14

    申请号：US11739441

    申请日：2007-04-24

    申请人： David V. Schaffer ,  Joshua N. Leonard

    发明人： David V. Schaffer ,  Joshua N. Leonard

    IPC分类号： C12N7/02 ,  C12N7/00 ,  C12N7/04 ,  C12N15/00 ,  C12N1/02 ,  C12N13/00 ,  C12Q1/70 ,  A01N63/00 ,  A61K39/00 ,  A61K39/12 ,  A61K39/235 ,  C07H21/02

    CPC分类号： C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151

    摘要： The present invention provides methods of purifying encapsidated virus, e.g., viral particles comprising viral nucleic acid, from compositions comprising encapsidated viral nucleic acid and viral particles that lack viral nucleic acid; methods for reducing the particle:genome ratio in a preparation of encapsidated viral nucleic acid; and methods for selectively inactivating viral particles that lack viral nucleic acid in a liquid composition comprising encapsidated viral nucleic acid and the viral particles that lack viral nucleic acid. The methods generally involve subjecting the composition to hydrostatic pressure such that the viral particles lacking viral nucleic acid are selectively inactivated.

    摘要翻译： 本发明提供了从包含病毒核酸的组合物和缺乏病毒核酸的病毒颗粒中提取包封病毒，例如包含病毒核酸的病毒颗粒的方法; 用于在包封的病毒核酸制剂中降低颗粒：基因组比例的方法; 以及用于选择性地灭活含有包被病毒核酸的液体组合物中缺乏病毒核酸的病毒颗粒和缺乏病毒核酸的病毒颗粒的方法。 方法通常包括使组合物经受静水压力，使得缺乏病毒核酸的病毒颗粒被选择性地失活。

    Methods for purifying adeno-associated virus
    3.
    发明授权
    Methods for purifying adeno-associated virus 有权
    纯化腺相关病毒的方法

    公开(公告)号：US07625570B1

    公开(公告)日：2009-12-01

    申请号：US11372552

    申请日：2006-03-09

    申请人： David V. Schaffer ,  Joshua N. Leonard

    发明人： David V. Schaffer ,  Joshua N. Leonard

    IPC分类号： A61K39/23 ,  C07K2/00

    CPC分类号： C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151

    摘要： The present invention provides methods of purifying adeno-associated virus (AAV) from compositions comprising AAV and at least a second, non-AAV; and methods for selectively inactivating a non-adeno-associated virus (non-AAV) in a liquid composition comprising AAV and the non-AAV. The methods generally involve subjecting the composition to hydrostatic pressure such that the non-AAV is selectively inactivated.

    摘要翻译： 本发明提供了从包含AAV和至少第二非AAV的组合物中纯化腺相关病毒（AAV）的方法; 以及用于在包含AAV和非AAV的液体组合物中选择性灭活非腺相关病毒（非AAV）的方法。 方法通常包括使组合物经受静水压力，使得非AAV被选择性地失活。

    MUTANT ADENO-ASSOCIATED VIRUS VIRIONS AND METHODS OF USE THEREOF
    4.
    发明申请
    MUTANT ADENO-ASSOCIATED VIRUS VIRIONS AND METHODS OF USE THEREOF 有权
    突变腺病毒相关病毒血症及其使用方法

    公开(公告)号：US20090202490A1

    公开(公告)日：2009-08-13

    申请号：US12277164

    申请日：2008-11-24

    申请人： David V. SCHAFFER ,  Brian KASPAR ,  Narendra MAHESHRI

    发明人： David V. SCHAFFER ,  Brian KASPAR ,  Narendra MAHESHRI

    IPC分类号： A61K35/76 ,  C12N7/00

    CPC分类号： A61K35/76 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14123 ,  C12N2750/14132 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2750/14161 ,  C12N2810/6027 ,  A61K2300/00

    摘要： The present invention provides mutant adeno-associated virus (AAV) that exhibit altered capsid properties, e.g., reduced binding to neutralizing antibodies in serum and/or altered heparin binding and/or altered infectivity of particular cell types. The present invention further provides libraries of mutant AAV comprising one or more mutations in a capsid gene. The present invention further provides methods of generating the mutant AAV and mutant AAV libraries, and compositions comprising the mutant AAV. The present invention further provides recombinant AAV (rAAV) virions that comprise a mutant capsid protein. The present invention further provides nucleic acids comprising nucleotide sequences that encode mutant capsid proteins, and host cells comprising the nucleic acids. The present invention further provides methods of delivering a gene product to an individual, the methods generally involving administering an effective amount of a subject rAAV virion to an individual in need thereof.

    摘要翻译： 本发明提供突变型腺相关病毒（AAV），其显示改变的衣壳性质，例如减少与血清中的中和抗体的结合和/或肝素结合的变化和/或特定细胞类型的改变的感染性。 本发明还提供了在衣壳基因中包含一个或多个突变的突变AAV的文库。 本发明还提供了产生突变AAV和突变AAV文库的方法，以及包含突变体AAV的组合物。 本发明还提供了包含突变型衣壳蛋白的重组AAV（rAAV）病毒粒子。 本发明还提供了包含编码突变衣壳蛋白的核苷酸序列的核酸和包含核酸的宿主细胞。 本发明进一步提供将基因产物递送给个体的方法，所述方法通常涉及向有需要的个体施用有效量的受试者rAAV病毒粒子。

    METHODS FOR PURIFYING ADENO-ASSOCIATED VIRUS PARTICLES
    5.
    发明申请
    METHODS FOR PURIFYING ADENO-ASSOCIATED VIRUS PARTICLES 有权
    用于净化腺苷相关病毒颗粒的方法

    公开(公告)号：US20070254352A1

    公开(公告)日：2007-11-01

    申请号：US11739441

    申请日：2007-04-24

    申请人： David V. Schaffer ,  Joshua N. Leonard

    发明人： David V. Schaffer ,  Joshua N. Leonard

    IPC分类号： C12N7/02

    CPC分类号： C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14151

    摘要： The present invention provides methods of purifying encapsidated virus, e.g., viral particles comprising viral nucleic acid, from compositions comprising encapsidated viral nucleic acid and viral particles that lack viral nucleic acid; methods for reducing the particle:genome ratio in a preparation of encapsidated viral nucleic acid; and methods for selectively inactivating viral particles that lack viral nucleic acid in a liquid composition comprising encapsidated viral nucleic acid and the viral particles that lack viral nucleic acid. The methods generally involve subjecting the composition to hydrostatic pressure such that the viral particles lacking viral nucleic acid are selectively inactivated.

    摘要翻译： 本发明提供了从包含病毒核酸的组合物和缺乏病毒核酸的病毒颗粒中提取包封病毒，例如包含病毒核酸的病毒颗粒的方法; 用于在包封的病毒核酸制剂中降低颗粒：基因组比例的方法; 以及用于选择性地灭活含有包被病毒核酸的液体组合物中缺乏病毒核酸的病毒颗粒和缺乏病毒核酸的病毒颗粒的方法。 方法通常包括使组合物经受静水压力，使得缺乏病毒核酸的病毒颗粒被选择性地失活。

    Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof
    6.
    发明授权
    Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof 有权
    突变型腺相关病毒颗粒及其使用方法

    公开(公告)号：US09233131B2

    公开(公告)日：2016-01-12

    申请号：US12277164

    申请日：2008-11-24

    申请人： David V. Schaffer ,  Brian Kaspar ,  Narendra Maheshri

    发明人： David V. Schaffer ,  Brian Kaspar ,  Narendra Maheshri

    IPC分类号： C12N15/861 ,  A61K39/12 ,  A61K35/76 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/17 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  A61K48/00

    CPC分类号： A61K35/76 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/1709 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C12N7/00 ,  C12N15/86 ,  C12N2750/14121 ,  C12N2750/14122 ,  C12N2750/14123 ,  C12N2750/14132 ,  C12N2750/14143 ,  C12N2750/14145 ,  C12N2750/14151 ,  C12N2750/14161 ,  C12N2810/6027 ,  A61K2300/00

    摘要： The present invention provides mutant adeno-associated virus (AAV) that exhibit altered capsid properties, e.g., reduced binding to neutralizing antibodies in serum and/or altered heparin binding and/or altered infectivity of particular cell types. The present invention further provides libraries of mutant AAV comprising one or more mutations in a capsid gene. The present invention further provides methods of generating the mutant AAV and mutant AAV libraries, and compositions comprising the mutant AAV. The present invention further provides recombinant AAV (rAAV) virions that comprise a mutant capsid protein. The present invention further provides nucleic acids comprising nucleotide sequences that encode mutant capsid proteins, and host cells comprising the nucleic acids. The present invention further provides methods of delivering a gene product to an individual, the methods generally involving administering an effective amount of a subject rAAV virion to an individual in need thereof.

    摘要翻译： 本发明提供突变型腺相关病毒（AAV），其显示改变的衣壳性质，例如减少与血清中的中和抗体的结合和/或肝素结合的变化和/或特定细胞类型的改变的感染性。 本发明还提供了在衣壳基因中包含一个或多个突变的突变AAV的文库。 本发明还提供了产生突变AAV和突变AAV文库的方法，以及包含突变体AAV的组合物。 本发明还提供了包含突变型衣壳蛋白的重组AAV（rAAV）病毒粒子。 本发明还提供了包含编码突变衣壳蛋白的核苷酸序列的核酸和包含核酸的宿主细胞。 本发明进一步提供将基因产物递送给个体的方法，所述方法通常涉及向有需要的个体施用有效量的受试者rAAV病毒粒子。

    PSEUDOTYPED RETROVIRAL VECTORS AND METHODS OF USE THEREOF
    9.
    发明申请
    PSEUDOTYPED RETROVIRAL VECTORS AND METHODS OF USE THEREOF 有权
    PSEUDOTYPED RETROVIRAL VECTORS及其使用方法

    公开(公告)号：US20090220458A1

    公开(公告)日：2009-09-03

    申请号：US12279171

    申请日：2007-02-13

    申请人： David V. Schaffer ,  Julie H. Yu

    发明人： David V. Schaffer ,  Julie H. Yu

    IPC分类号： C12N15/867 ,  C12N15/33 ,  C12N5/10 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088

    CPC分类号： C12N15/86 ,  A61K48/00 ,  C07K14/005 ,  C07K2319/21 ,  C12N7/00 ,  C12N2740/13043 ,  C12N2740/13045 ,  C12N2740/13051 ,  C12N2760/20222 ,  C12N2810/405 ,  C12N2810/6081 ,  C12N2830/002

    摘要： The present invention provides nucleic acids encoding recombinant envelope proteins; and packaging cells comprising the nucleic acids, which packaging cells provide for encapsidation of recombinant retroviral vectors. The present invention provides producer cells that produce pseudotyped recombinant retroviral vectors. The present invention further provides methods of purifying pseudotyped recombinant retroviral vectors; and purified pseudotyped recombinant retroviral vectors. The present invention further provides methods of delivering a gene product to an individual. The methods generally involve introducing a subject recombinant retroviral vector into an individual.

    摘要翻译： 本发明提供编码重组包膜蛋白的核酸; 和包含核酸的包装细胞，所述包装细胞提供重组逆转录病毒载体的包囊。 本发明提供产生假型重组逆转录病毒载体的生产细胞。 本发明还提供了纯化假型重组逆转录病毒载体的方法; 和纯化的假型重组逆转录病毒载体。 本发明还提供了将基因产物递送给个体的方法。 所述方法通常涉及将个体重组逆转录病毒载体导入个体。