公开(公告)号：US20170023551A1

公开(公告)日：2017-01-26

申请号：US15215197

申请日：2016-07-20

申请人： The General Hospital Corporation

发明人： Gary B. Ruvkun ,  Susana Garcia

IPC分类号： G01N33/50 ,  A01K67/033 ,  C12N15/113 ,  C12Q1/68

CPC分类号： A01K67/0336 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/703 ,  A01K2267/0318 ,  A01K2267/0393 ,  C12N15/113 ,  C12N2310/14 ,  C12N2320/11 ,  C12N2330/31 ,  C12Q1/6897 ,  G01N33/5023 ,  G01N33/5029 ,  G01N33/5035 ,  G01N2333/43534

摘要： Described are Caenorhabditis elegans (C. elegans) strains exhibiting an RNA toxicity phenotype. The C. elegans strains comprise a detectable reporter gene expressed in one or more cell types, with the expressed reporter gene RNA having in instance of at least fifty oligonucleotide repeats (e.g., trinucleotide repeats). Exemplary C. elegans reporter strains are generated that exhibit phenotypes characteristic of the human disorder Myotonic Dystrophy 1. The C. elegans strains are amenable for high-throughput screening applications, for both gene target as well as small molecule identification.

摘要翻译： 描述了显示RNA毒性表型的秀丽隐杆线虫（秀丽隐杆线虫）菌株。 秀丽隐杆线虫菌株包含以一种或多种细胞类型表达的可检测的报道基因，其中表达的报告基因RNA具有至少50个寡核苷酸重复（例如三核苷酸重复）。 产生示例性的秀丽隐杆线虫报道菌株，其显示人类障碍强直性营养不良症1的特征的表型。秀丽隐杆线杆菌菌株适用于高通量筛选应用，用于基因靶标以及小分子鉴定。

公开(公告)号：US09511036B2

公开(公告)日：2016-12-06

申请号：US14354694

申请日：2012-11-01

申请人： Children's Medical Center Corporation

发明人： Zhigang He ,  Duo Jin ,  Fang Sun

IPC分类号： A61K38/00 ,  A61K48/00 ,  A61K31/11 ,  A61K45/06 ,  A61K9/00 ,  A61K31/4353 ,  A61K31/708 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K33/24 ,  A61K31/444 ,  A61K31/196 ,  A61K31/555 ,  A61K39/395 ,  A61K38/17 ,  A01K67/027 ,  C07K14/47 ,  C12N9/16

CPC分类号： A61K38/1709 ,  A01K67/0276 ,  A01K2207/30 ,  A01K2217/075 ,  A01K2217/15 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0356 ,  A61K9/0085 ,  A61K31/11 ,  A61K31/196 ,  A61K31/4353 ,  A61K31/444 ,  A61K31/555 ,  A61K31/708 ,  A61K31/7088 ,  A61K31/713 ,  A61K33/24 ,  A61K39/39533 ,  A61K45/06 ,  C07K14/4703 ,  C12N9/16 ,  C12Y301/03048 ,  A61K2300/00

摘要： Disclosed herein is a method of promoting sustained survival, sustained regeneration, in a lesioned mature neuron, sustained compensatory outgrowth in a neuron, or combinations thereof. The method comprises contacting the lesioned mature neuron with an effective amount of an inhibitor of PTEN and an effective amount of an inhibitor of SOCS3 to thereby promote survival and/or regeneration and/or compensatory outgrowth of the neuron. Therapeutic methods of treatment of a subject with a neuronal lesion by administration of a therapeutically effective amount of an inhibitor of PTEN and a therapeutically effective amount of an inhibitor of SOCS3, are also disclosed, as are pharmaceutical compositions and devices for use in the methods.

摘要翻译： 本文公开了一种在损伤的成熟神经元，神经元中的持续代偿性生长或其组合中促进持续存活，持续再生的方法。 该方法包括使损伤的成熟神经元与有效量的PTEN抑制剂和有效量的SOCS3抑制剂接触，从而促进神经元的存活和/或再生和/或代偿性生长。 还公开了通过施用治疗有效量的PTEN抑制剂和治疗有效量的SOCS3抑制剂治疗患有神经元损伤的受试者的治疗方法，以及用于该方法的药物组合物和装置。

公开(公告)号：US20160145608A1

公开(公告)日：2016-05-26

申请号：US14592699

申请日：2015-01-08

申请人： THE BOARD OF REGENTS, THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM

发明人： ERIC N. OLSON ,  EVA VAN ROOIJ

IPC分类号： C12N15/113 ,  A61K45/06 ,  A61K31/713

CPC分类号： C12N15/113 ,  A01K67/0276 ,  A01K2207/30 ,  A01K2217/052 ,  A01K2217/075 ,  A01K2217/15 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0375 ,  A61K31/07 ,  A61K31/355 ,  A61K31/375 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61K31/713 ,  A61K38/2242 ,  A61K39/3955 ,  A61K45/06 ,  A61L31/08 ,  A61L31/16 ,  A61L2300/258 ,  A61L2300/45 ,  A61L2420/06 ,  C12N9/16 ,  C12N15/8509 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/141 ,  C12N2310/315 ,  C12N2310/321 ,  C12N2310/346 ,  C12N2310/3515 ,  C12N2310/3521 ,  C12N2320/30 ,  C12N2320/31 ,  C12N2320/32 ,  C12N2330/10 ,  G06F19/00 ,  Y02A90/26 ,  A61K2300/00

摘要： The present invention relates to the identification of a microRNA family, designated miR-29a-c, that is a key regulator of fibrosis in cardiac tissue. The inventors show that members of the miR-29 family are down-regulated in the heart tissue in response to stress, and are up-regulated in heart tissue of mice that are resistant to both stress and fibrosis. Also provided are methods of modulating expression and activity of the miR-29 family of miRNAs as a treatment for fibrotic disease, including cardiac hypertrophy, skeletal muscle fibrosis other fibrosis related diseases and collagen loss-related disease.

摘要翻译： 本发明涉及一种称为miR-29a-c的微小RNA家族的鉴定，其是心脏组织中纤维化的关键调节剂。 发明人显示miR-29家族的成员在心脏组织中响应于应激被下调，并且在对应激和纤维化两者都有抗性的小鼠的心脏组织中上调。 还提供了调节miRNA的miR-29家族的表达和活性的方法，作为纤维化疾病的治疗，包括心脏肥大，骨骼肌纤维化等纤维化相关疾病和胶原损失相关疾病。

公开(公告)号：US09295239B2

公开(公告)日：2016-03-29

申请号：US13508399

申请日：2010-11-08

申请人： Zvi Borochowitz

发明人： Zvi Borochowitz

IPC分类号： A01K67/00 ,  C12N15/00 ,  A01K67/027 ,  C12N15/85

CPC分类号： A01K67/0276 ,  A01K2217/075 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/0306 ,  A01K2267/0362 ,  C12N15/8509

摘要： A conditional knock-out non-human animal is disclosed. Wherein some cells of the non-human animal but not all the cells comprise a disrupted MO-1 nucleic acid sequence, wherein the disruption results in an inability of the non-human animal to produce detectable levels of the MO-1 protein, as assayed by Southern blot analysis.

摘要翻译： 公开了一种有条件的敲除非人动物。 其中非人动物的一些细胞但不是全部细胞包含破坏的MO-1核酸序列，其中所述破坏导致非人动物不能产生可检测水平的MO-1蛋白，如测定的 通过Southern印迹分析。

公开(公告)号：US20160057978A1

公开(公告)日：2016-03-03

申请号：US14888398

申请日：2014-04-30

申请人： HYOGO COLLEGE OF MEDICINE ,  MIE UNIVERSITY

发明人： Kiyofumi YAMANISHI ,  Hitoshi MIZUTANI ,  Yasutomo IMAI ,  Tomohiro YOSHIMOTO ,  Kenji NAKANISHI

IPC分类号： A01K67/027 ,  A61K49/00

CPC分类号： A01K67/0278 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/052 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/035 ,  A01K2267/0368 ,  A61K49/0008 ,  C07K14/54

摘要： The present invention provides a transgenic non-human mammal retaining, in a specifically expressible state, a DNA encoding IL-33 in the skin, and having one or more features selected from the group consisting of (1) spontaneous onset of dermatitis, (2) increase in the number of inflammatory cells, (3) increase in total IgE concentration, histamine concentration, cytokine concentration and/or chemokine concentration, and (4) increase in scratching time, under SPF (specific pathogen free) breeding conditions, as compared to a corresponding non-transgenic non-human mammal, and the like.

摘要翻译： 本发明提供了一种转基因非人哺乳动物，其在特定可表达状态下保留编码皮肤中的IL-33的DNA，并且具有选自（1）自发性皮炎，（2） ）炎症细胞数量增加，（3）总IgE浓度增加，组胺浓度，细胞因子浓度和/或趋化因子浓度增加，（4）在SPF（无特定病原体）培养条件下，划痕时间增加， 相应的非转基因非人哺乳动物等。

公开(公告)号：US20160044901A1

公开(公告)日：2016-02-18

申请号：US14777108

申请日：2014-03-15

申请人： AgGenetics, Inc

发明人： James WEST

IPC分类号： A01K67/027 ,  C12N15/85

CPC分类号： A01K67/0275 ,  A01K2217/052 ,  A01K2217/072 ,  A01K2217/203 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/101 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/01 ,  A01K2267/02 ,  A01K2267/03 ,  C12N15/8509 ,  C12N15/907 ,  C12N2800/90

摘要： Disclosed are materials and methods for creating customizable traits in animals. In the demonstration of the principle of the subject invention, a keratin-14 specific promoter is used with red fluorescent protein in the loxp cassette, dominant black (ΔG23) beta defensin 103 in the pigment cassette, and an SV40 (with intron) polyadenylation sequence. When Cre recombinase (or HTNCre) is applied to the animal's skin in a carrier base (e.g., lipid bilayers), fur is permanently genetically modified to turn back in the shape in which the HTNCre was applied.

摘要翻译： 公开了用于在动物中创建可定制特征的材料和方法。 在本发明原理的演示中，在loxp盒中使用角蛋白-14特异性启动子与红色荧光蛋白，颜料盒中的主要黑色（＆Dgr; G23）β防御素103，以及SV40（含有内含子） 多聚腺苷酸化序列。 当将Cre重组酶（或HTNCre）应用于载体基质（例如，脂质双层）中的动物皮肤时，毛皮被永久转基因修饰，以转回施用HTNCre的形状。

公开(公告)号：US09237740B2

公开(公告)日：2016-01-19

申请号：US13941014

申请日：2013-07-12

申请人： The Jackson Laboratory

发明人： Michael V. Wiles ,  Robert Taft

IPC分类号： C12N15/00 ,  A01K67/02 ,  A01K67/027 ,  C12N15/877 ,  C12N15/873

CPC分类号： A01K67/02 ,  A01K67/0271 ,  A01K67/0275 ,  A01K2207/12 ,  A01K2217/058 ,  A01K2217/15 ,  A01K2217/203 ,  A01K2217/206 ,  A01K2217/30 ,  A01K2227/10 ,  A01K2267/02 ,  C12N15/873 ,  C12N15/877 ,  C12N15/8775

摘要： Methods and compositions for producing selected non-human mammalian germ cells and gametes and for making non-human animals using the produced germ cells and gametes are provided by the present invention. Methods of generating a non-human embryo and/or animal derived from donor stem cells, methods of generating chimeric non-human animals having substantially all gametes and/or germ cells derived from the donor stem cells, methods of producing a non-human host embryo lacking functional endogenous germ cells and non-human host embryos incapable of developing endogenous gametes of the present invention are described herein.

摘要翻译： 通过本发明提供用于产生选择的非人哺乳动物生殖细胞和配子以及使用所产生的生殖细胞和配子制备非人动物的方法和组合物。 产生源自供体干细胞的非人胚胎和/或动物的方法，产生具有基本上所有来自供体干细胞的配子和/或生殖细胞的嵌合非人动物的方法，生产非人宿主的方法 本文描述了缺乏功能性内源性生殖细胞的胚胎和不能发育本发明的内源性配子的非人宿主胚胎。

公开(公告)号：US20150359799A1

公开(公告)日：2015-12-17

申请号：US14760026

申请日：2014-01-13

申请人： THE TRUSTEES OF COLUMBIA UNIVERSITY IN THE CITY OF NEW YORK

发明人： Stavroula KOUSTENI

IPC分类号： A61K31/55 ,  G01N33/574 ,  A61K45/06 ,  C12Q1/68 ,  A61K39/395 ,  C07K16/28

CPC分类号： A61K31/55 ,  A01K67/0276 ,  A01K2217/052 ,  A01K2217/075 ,  A01K2217/15 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/03 ,  A01K2267/0331 ,  A61K39/3955 ,  A61K45/06 ,  A61K2039/505 ,  A61K2039/804 ,  C07K14/4702 ,  C07K16/18 ,  C07K16/22 ,  C07K16/28 ,  C07K16/2896 ,  C07K16/30 ,  C07K16/3061 ,  C07K2317/73 ,  C07K2317/76 ,  C12Q1/6886 ,  C12Q2600/156 ,  C12Q2600/158 ,  G01N33/57426 ,  G01N2333/4703

摘要： The present invention relates to preventing and treating leukemia and diseases and disorders of the blood, by inhibiting canonical Wnt signaling in the osteoblasts. The inhibition is accomplished by blocking specific molecules and receptors in the pathway. The present invention also relates to a method of diagnosing leukemia and disorders of the blood, and methods and assay for drug screening and basic research.

摘要翻译： 本发明涉及通过抑制成骨细胞中典型的Wnt信号传导来预防和治疗白血病和血液疾病和病症。 通过阻断通路中的特异性分子和受体来实现抑制。 本发明还涉及诊断白血病和血液疾病的方法，以及用于药物筛选和基础研究的方法和测定。

公开(公告)号：US20150320020A1

公开(公告)日：2015-11-12

申请号：US14439885

申请日：2013-10-31

申请人： KYOTO UNIVERSITY ,  THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA

发明人： Noboru ASHIDA ,  Masayuki YOKODE ,  Michael KARIN ,  Dat NGUYEN TIEN

IPC分类号： A01K67/027 ,  G01N33/50 ,  A61K49/00

CPC分类号： A01K67/0276 ,  A01K67/027 ,  A01K2217/075 ,  A01K2217/15 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/105 ,  A01K2267/035 ,  A01K2267/0387 ,  A61K49/0008 ,  C12N9/12 ,  C12N15/09 ,  C12Y207/1101 ,  G01N33/5008

摘要： The present invention provides a non-human animal IKKβ which shows fibrosis of tissue, since it lacks IKKβ gene in a myofibroblast- and/or smooth muscle cell-specific manner. Since the non-human animal shows pathology highly similar to scleroderma, it is extremely useful as an animal model of scleroderma.

摘要翻译： 本发明提供非人动物IKK＆bgr; 其显示组织的纤维化，因为它缺乏IKK＆bgr; 基因在肌成纤维细胞和/或平滑肌细胞特异性方式。 由于非人类动物显示与硬皮病高度相似的病理学，因此作为硬皮病的动物模型是非常有用的。

公开(公告)号：US20150320019A1

公开(公告)日：2015-11-12

申请号：US14726552

申请日：2015-05-31

申请人： MICE WITH HORNS, LLC

发明人： JAMES WEST

IPC分类号： A01K67/027 ,  C12N15/85

CPC分类号： C12N15/8509 ,  A01K67/0275 ,  A01K2217/05 ,  A01K2217/203 ,  A01K2217/206 ,  A01K2227/10 ,  A01K2227/101 ,  A01K2267/01 ,  A01K2267/02 ,  A01K2267/03

摘要： Disclosed are materials and methods for creating customizable traits in animals. In the demonstration of the principle of the subject invention, a keratin-14 specific promoter is used with red fluorescent protein in the loxp cassette, dominant black (ΔG23) beta defensin 103 in the pigment cassette, and an SV40 (with intron) polyadenylation sequence. When Cre recombinase (or HTNCre) is applied to the animal's skin in a carrier base (e.g., lipid bilayers), fur is permanently genetically modified to turn black in the shape in which the HTNCre was applied.

摘要翻译： 公开了用于在动物中创建可定制特征的材料和方法。 在本发明原理的演示中，在loxp盒中使用角蛋白-14特异性启动子与红色荧光蛋白，颜料盒中的主要黑色（＆Dgr; G23）β防御素103，以及SV40（含有内含子） 多聚腺苷酸化序列。 当将Cre重组酶（或HTNCre）应用于载体基质（例如，脂双层）中的动物皮肤时，毛皮被永久转基因改造成以施用HTNCre的形状的黑色。